Roctavian

Country: Evrópusambandið

Tungumál: tékkneska

Heimild: EMA (European Medicines Agency)

Virkt innihaldsefni:

valoctocogene roxaparvovec

Fáanlegur frá:

BioMarin International Limited

ATC númer:

B02BD15

INN (Alþjóðlegt nafn):

Valoctocogene roxaparvovec

Meðferðarhópur:

Antihemoragika

Ábendingar:

Treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without a history of factor VIII inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (AAV5).

Vörulýsing:

Revision: 3

Leyfisstaða:

Autorizovaný

Leyfisdagur:

2022-08-24

Upplýsingar fylgiseðill

34
ÚDAJE UVÁDĚNÉ NA VNĚJŠÍM OBALU
KRABIČKA
1.
NÁZEV LÉČIVÉHO PŘÍPRAVKU
ROCTAVIAN 2 × 10
13
vektorů genomu/ml infuzní roztok
valoctocogenum roxaparvovecum
2.
OBSAH LÉČIVÉ LÁTKY/LÉČIVÝCH LÁTEK
Jedna injekční lahvička obsahuje valoctocogenum roxaparvovecum 16
× 10
13
vektorů genomu
v 8 ml roztoku.
3.
SEZNAM POMOCNÝCH LÁTEK
Pomocné látky: E 339, E 421, poloxamer 188, chlorid sodný a voda
pro injekci. Více podrobností viz
příbalová informace.
4.
LÉKOVÁ FORMA A OBSAH BALENÍ
Infuzní roztok
1 injekční lahvička
5.
ZPŮSOB A CESTA/CESTY PODÁNÍ
Pouze k jednorázovému použití.
Před použitím si přečtěte příbalovou informaci.
Intravenózní podání
6.
ZVLÁŠTNÍ UPOZORNĚNÍ, ŽE LÉČIVÝ PŘÍPRAVEK MUSÍ BÝT
UCHOVÁVÁN
MIMO DOHLED A DOSAH DĚTÍ
Uchovávejte mimo dohled a dosah dětí.
7.
DALŠÍ ZVLÁŠTNÍ UPOZORNĚNÍ, POKUD JE POTŘEBNÉ
8.
POUŽITELNOST
Použitelné do:
9.
ZVLÁŠTNÍ PODMÍNKY PRO UCHOVÁVÁNÍ
Uchovávejte a převážejte zmrazené při teplotě ≤ –60 °C.
Uchovávejte v původní krabičce, aby byl přípravek chráněn
před světlem.
35
Uchovávejte ve vertikální poloze.
Po rozmrazení přípravek znovu nezmrazujte.
10.
ZVLÁŠTNÍ OPATŘENÍ PRO LIKVIDACI NEPOUŽITÝCH LÉČIVÝCH
PŘÍPRAVKŮ
NEBO ODPADU Z NICH, POKUD JE TO VHODNÉ
Tento léčivý přípravek obsahuje geneticky modifikované
organismy.
Zlikvidujte v souladu s místními předpisy pro farmaceutický odpad.
11.
NÁZEV A ADRESA DRŽITELE ROZHODNUTÍ O REGISTRACI
BioMarin International Ltd.
Shanbally, Ringaskiddy, County Cork
P43 R298, Irsko
12.
REGISTRAČNÍ ČÍSLO/ČÍSLA
EU/1/22/1668/001
13.
ČÍSLO ŠARŽE
_ _
Č. šarže
14.
KLASIFIKACE PRO VÝDEJ
15.
NÁVOD K POUŽITÍ
16.
INFORMACE V BRAILLOVĚ PÍSMU
Nevyžaduje se – odůvodnění přijato.
17.
JEDINEČNÝ IDENTIFIKÁTOR – 2D ČÁROVÝ KÓD
2D čárový kód s jedinečným identifikátorem.
18.
JEDINEČNÝ IDENTIFIKÁTOR – DATA ČITELNÁ OKEM
PC
SN
NN
36
MINIMÁLNÍ ÚDAJE UVÁDĚNÉ NA MALÉM VNIT�

Vara einkenni

1
PŘÍLOHA I
SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU
2
Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To
umožní rychlé získání nových informací
o bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili
jakákoli podezření na nežádoucí účinky.
Podrobnosti o hlášení nežádoucích účinků viz bod 4.8.
1.
NÁZEV PŘÍPRAVKU
ROCTAVIAN 2 × 10
13
vektorů genomu/ml infuzní roztok
2.
KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ
2.1
OBECNÝ POPIS
Valoctocogenum roxaparvovecum je léčivý přípravek genové
terapie, který exprimuje SQ formu
lidského koagulačního faktoru VIII (hFVIII-SQ) s deletovanou
doménou B. Jedná se o vektor
založený na bázi nereplikujícího se rekombinantního
adeno-asociovaného viru sérotypu 5 (AAV5),
obsahující cDNA genu pro SQ formu lidského koagulačního faktoru
VIII s deletovanou doménou B
pod kontrolou promotoru specifického pro jaterní buňky.
Valoktokogen roxaparvovek je vytvářen v expresním systému
bakuloviru, který je odvozen z buněk
_Spodoptera frugiperda_
(buněčná linie Sf9) pomocí technologie rekombinantní DNA.
2.2
KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ
Jeden ml roztoku obsahuje valoctocogenum roxaparvovecum 2 × 10
13
vektorů genomu.
Jedna injekční lahvička obsahuje valoctocogenum roxaparvovecum 16
× 10
13
vektorů genomu v 8 ml
roztoku.
Pomocná látka se známým účinkem
Tento léčivý přípravek obsahuje 29 mg sodíku v jedné injekční
lahvičce.
Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.
3.
LÉKOVÁ FORMA
Infuzní roztok.
Čirý, bezbarvý až bledě žlutý roztok s hodnotou pH v rozmezí
6,9–7,8 a s hodnotou osmolarity
v rozmezí 364–445 mosm/l.
4.
KLINICKÉ ÚDAJE
4.1
TERAPEUTICKÉ INDIKACE
Přípravek ROCTAVIAN je indikován k léčbě pacientů s těžkou
hemofilií A (vrozený deficit
faktoru VIII) u dospělých pacientů bez inhibitorů faktoru VIII v
anamnéze a bez zjistitelných
protilátek proti adeno-asociovanému viru sérotypu 5 (AAV5).
3
4.2
DÁVKOVÁNÍ A ZPŮSOB PODÁNÍ
Léčba má b�