Land: Den europeiske union
Språk: tsjekkisk
Kilde: EMA (European Medicines Agency)
alipogene tiparvovec
uniQure biopharma B.V.
C10AX10
alipogene tiparvovec
Činidla modifikující lipidy
Hyperlipoproteinémie typu I
Přípravek Glybera je indikován u dospělých pacientů s diagnózou familiární lipoproteinové lipázy (LPLD) a kteří trpí závažnými nebo násobnými pankreatitidami navzdory omezeným omezením tuku. Diagnostika LPLD musí být potvrzena genetickým testem. Indikace je omezena na pacienty s detekovatelnými hladinami LPL proteinu.
Revision: 8
Staženo
2012-10-25
27 B. PŘÍBALOVÁ INFORMACE Léčivý přípravek již není registrován 28 PŘÍBALOVÁ INFORMACE: INFORMACE PRO UŽIVATELE GLYBERA 3 × 10 12 KOPIÍ GENOMU/ML INJEKČNÍ ROZTOK Alipogenum tiparvovecum Tento přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o bezpečnosti. Můžete přispět tím, že nahlásíte jakékoli nežádoucí účinky, které se u Vás vyskytnou. Jak hlásit nežádoucí účinky je popsáno v závěru bodu 4. PŘEČTĚTE SI POZORNĚ CELOU PŘÍBALOVOU INFORMACI DŘÍVE, NEŽ VÁM BUDE TENTO PŘÍPRAVEK PODÁN, PROTOŽE OBSAHUJE PRO VÁS DŮLEŽITÉ ÚDAJE. - Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu. - Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se svého lékaře. - Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. - Od svého lékaře jste obdrželi kartu pacienta. Pozorně si ji přečtěte a dodržujte související pokyny. - Tuto kartu při konzultaci nebo hospitalizaci předložte zdravotnickým pracovníkům (lékaři, zdravotní sestře). Viz bod 4. CO NALEZNETE V TÉTO PŘÍBALOVÉ INFORMACI: 1. Co je přípravek Glybera a k čemu se používá 2. Čemu musíte věnovat pozornost než Vám bude přípravek Glybera podán 3. Jak se přípravek Glybera podává 4. Možné nežádoucí účinky 5. Jak přípravek Glybera uchovávat 6. Obsah balení a další informace 1. CO JE PŘÍPRAVEK GLYBERA A K ČEMU SE POUŽÍVÁ Přípravek Glybera obsahuje alipogen tiparvovek, genový produkt, který působí tak, že dodává do těla geny, aby se napravil genetický deficit. Patří do skupiny léčivých přípravků nazývané léčiva ovlivňující hladinu lipidů. Přípravek Glybera se používá k léčbě specifického dědičného onemocnění známého jako „deficit lipoproteinové lipázy (LPLD)“. Lipoprotei Les hele dokumentet
1 PŘÍLOHA I SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU Léčivý přípravek již není registrován 2 ▼ Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili jakákoli podezření na nežádoucí účinky. Podrobnosti o hlášení nežádoucích účinků viz bod 4.8. 1. NÁZEV PŘÍPRAVKU Glybera 3 × 10 12 kopií genomu/ml injekční roztok 2. KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ 2.1 OBECNÝ POPIS Alipogen tiparvovek obsahuje variantu LPLS 447X lidského genu pro lipoproteinovou lipázu (LPL) ve vektoru. Vektor se skládá z bílkovinného obalu odvozeného ze sérotypu 1 adeno-asociovaného viru (AAV1), cytomegalovirového (CMV) promotoru, posttranskripčního regulačního elementu viru hepatitidy sviště lesního a invertovaných terminálních repetic odvozených z AAV2. Alipogen tiparvovek je produkován za použití hmyzích buněk a technologie rekombinantních bakulovirů. 2.2 KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ Jedna injekční lahvička alipogenum tiparvovecum obsahuje 1 extrahovatelný ml roztoku, obsahující 3 × 10 12 kopií genomu (gc). Jedno balení určené pro konkrétního pacienta obsahuje počet injekčních lahviček dostačující pro podání dávky 1 × 10 12 LPL S447X gc/kg tělesné hmotnosti tohoto pacienta. Pomocná látka se známým účinkem: Tento léčivý přípravek obsahuje 47,5 mg sodíku na podání do 27 míst vpichu až 105,6 mg sodíku na podání do 60 míst vpichu. Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1. 3. LÉKOVÁ FORMA Injekční roztok. Čirý až lehce opalescentní bezbarvý roztok. 4. KLINICKÉ ÚDAJE 4.1 TERAPEUTICKÉ INDIKACE Přípravek Glybera je indikován u dospělých pacientů s diagnózou familiárního deficitu lipoproteinové lipázy (LPLD) a s výskytem závažné pankreatitidy nebo mnohočetných epizod pankreatitidy navzdory omezení příjmu tuků v potravě. Diagnóza LPLD musí být potvrzena genetickým vyšetření Les hele dokumentet