Glybera

Maa: Euroopan unioni

Kieli: tšekki

Lähde: EMA (European Medicines Agency)

Aktiivinen ainesosa:

alipogene tiparvovec

Saatavilla:

uniQure biopharma B.V. 

ATC-koodi:

C10AX10

INN (Kansainvälinen yleisnimi):

alipogene tiparvovec

Terapeuttinen ryhmä:

Činidla modifikující lipidy

Terapeuttinen alue:

Hyperlipoproteinémie typu I

Käyttöaiheet:

Přípravek Glybera je indikován u dospělých pacientů s diagnózou familiární lipoproteinové lipázy (LPLD) a kteří trpí závažnými nebo násobnými pankreatitidami navzdory omezeným omezením tuku. Diagnostika LPLD musí být potvrzena genetickým testem. Indikace je omezena na pacienty s detekovatelnými hladinami LPL proteinu.

Tuoteyhteenveto:

Revision: 8

Valtuutuksen tilan:

Staženo

Valtuutus päivämäärä:

2012-10-25

Pakkausseloste

27
B. PŘÍBALOVÁ INFORMACE
Léčivý přípravek již není registrován
28
PŘÍBALOVÁ INFORMACE: INFORMACE PRO UŽIVATELE
GLYBERA 3 × 10
12
KOPIÍ GENOMU/ML INJEKČNÍ ROZTOK
Alipogenum tiparvovecum
Tento přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé
získání nových informací o
bezpečnosti. Můžete přispět tím, že nahlásíte jakékoli
nežádoucí účinky, které se u Vás vyskytnou. Jak
hlásit nežádoucí účinky je popsáno v závěru bodu 4.
PŘEČTĚTE SI POZORNĚ CELOU PŘÍBALOVOU INFORMACI DŘÍVE, NEŽ
VÁM BUDE TENTO PŘÍPRAVEK
PODÁN, PROTOŽE OBSAHUJE PRO VÁS DŮLEŽITÉ ÚDAJE.
-
Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete
potřebovat přečíst znovu.
-
Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se svého lékaře.
-
Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků,
sdělte to svému lékaři.
Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků,
které nejsou uvedeny v
této příbalové informaci.
-
Od svého lékaře jste obdrželi kartu pacienta. Pozorně si ji
přečtěte a dodržujte související
pokyny.
-
Tuto kartu při konzultaci nebo hospitalizaci předložte
zdravotnickým pracovníkům (lékaři,
zdravotní sestře). Viz bod 4.
CO NALEZNETE V TÉTO PŘÍBALOVÉ INFORMACI:
1.
Co je přípravek Glybera a k čemu se používá
2.
Čemu musíte věnovat pozornost než Vám bude přípravek Glybera
podán
3.
Jak se přípravek Glybera podává
4.
Možné nežádoucí účinky
5.
Jak přípravek Glybera uchovávat
6.
Obsah balení a další informace
1.
CO JE PŘÍPRAVEK GLYBERA A K ČEMU SE POUŽÍVÁ
Přípravek Glybera obsahuje alipogen tiparvovek, genový produkt,
který působí tak, že dodává do těla
geny, aby se napravil genetický deficit. Patří do skupiny
léčivých přípravků nazývané léčiva
ovlivňující hladinu lipidů.
Přípravek Glybera se používá k léčbě specifického
dědičného onemocnění známého jako „deficit
lipoproteinové lipázy (LPLD)“.
Lipoprotei

Valmisteyhteenveto

1
PŘÍLOHA I
SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU
Léčivý přípravek již není registrován
2
▼
Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To
umožní rychlé získání nových informací o
bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili
jakákoli podezření na nežádoucí účinky.
Podrobnosti o hlášení nežádoucích účinků viz bod 4.8.
1.
NÁZEV PŘÍPRAVKU
Glybera 3 × 10
12
kopií genomu/ml injekční roztok
2.
KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ
2.1
OBECNÝ POPIS
Alipogen tiparvovek obsahuje variantu LPLS
447X
lidského genu pro lipoproteinovou lipázu (LPL) ve
vektoru. Vektor se skládá z bílkovinného obalu odvozeného ze
sérotypu 1 adeno-asociovaného viru
(AAV1), cytomegalovirového (CMV) promotoru, posttranskripčního
regulačního elementu viru
hepatitidy sviště lesního a invertovaných terminálních repetic
odvozených z AAV2. Alipogen
tiparvovek je produkován za použití hmyzích buněk a technologie
rekombinantních bakulovirů.
2.2
KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ
Jedna injekční lahvička alipogenum tiparvovecum obsahuje 1
extrahovatelný ml roztoku, obsahující
3 × 10
12
kopií genomu (gc).
Jedno balení určené pro konkrétního pacienta obsahuje počet
injekčních lahviček dostačující pro
podání dávky 1 ×
10
12
LPL
S447X
gc/kg tělesné hmotnosti tohoto pacienta.
Pomocná látka se známým účinkem:
Tento léčivý přípravek obsahuje 47,5 mg sodíku na podání do 27
míst vpichu až 105,6 mg sodíku na
podání do 60 míst vpichu.
Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.
3.
LÉKOVÁ FORMA
Injekční roztok.
Čirý až lehce opalescentní bezbarvý roztok.
4.
KLINICKÉ ÚDAJE
4.1
TERAPEUTICKÉ INDIKACE
Přípravek Glybera je indikován u dospělých pacientů s diagnózou
familiárního deficitu lipoproteinové
lipázy (LPLD) a s výskytem závažné pankreatitidy nebo
mnohočetných epizod pankreatitidy
navzdory omezení příjmu tuků v potravě. Diagnóza LPLD musí být
potvrzena genetickým
vyšetření