Glybera

Evropská unie - čeština - EMA (European Medicines Agency)

Aktivní složka:
alipogene tiparvovec
Dostupné s:
uniQure biopharma B.V. 
ATC kód:
C10AX10
INN (Mezinárodní Name):
alipogene tiparvovec
Terapeutické skupiny:
Činidla modifikující lipidy
Terapeutické oblasti:
Hyperlipoproteinémie typu I
Terapeutické indikace:
Přípravek Glybera je indikován u dospělých pacientů s diagnózou familiární lipoproteinové lipázy (LPLD) a kteří trpí závažnými nebo násobnými pankreatitidami navzdory omezeným omezením tuku. Diagnostika LPLD musí být potvrzena genetickým testem. Indikace je omezena na pacienty s detekovatelnými hladinami LPL proteinu.
Přehled produktů:
Revision: 8
Stav Autorizace:
Staženo
Registrační číslo:
EMEA/H/C/002145
Datum autorizace:
2012-10-25
EMEA kód:
EMEA/H/C/002145

Dokumenty v jiných jazycích

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - bulharština

10-07-2017

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - bulharština

10-07-2017

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - bulharština

15-06-2016

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - španělština

10-07-2017

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - španělština

10-07-2017

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - španělština

15-06-2016

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - dánština

10-07-2017

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - dánština

10-07-2017

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - dánština

15-06-2016

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - němčina

10-07-2017

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - němčina

10-07-2017

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - němčina

15-06-2016

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - estonština

10-07-2017

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - estonština

10-07-2017

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - estonština

15-06-2016

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - řečtina

10-07-2017

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - řečtina

10-07-2017

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - řečtina

15-06-2016

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - angličtina

10-07-2017

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - angličtina

10-07-2017

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - angličtina

15-06-2016

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - francouzština

10-07-2017

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - francouzština

10-07-2017

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - francouzština

15-06-2016

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - italština

10-07-2017

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - italština

10-07-2017

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - italština

15-06-2016

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - lotyština

10-07-2017

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - lotyština

10-07-2017

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - lotyština

15-06-2016

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - litevština

10-07-2017

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - litevština

10-07-2017

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - litevština

15-06-2016

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - maďarština

10-07-2017

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - maďarština

10-07-2017

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - maďarština

15-06-2016

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - maltština

10-07-2017

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - maltština

10-07-2017

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - maltština

15-06-2016

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - nizozemština

10-07-2017

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - nizozemština

10-07-2017

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - nizozemština

15-06-2016

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - polština

10-07-2017

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - polština

10-07-2017

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - polština

15-06-2016

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - portugalština

10-07-2017

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - portugalština

10-07-2017

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - portugalština

15-06-2016

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - rumunština

10-07-2017

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - rumunština

10-07-2017

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - rumunština

15-06-2016

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - slovenština

10-07-2017

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - slovenština

10-07-2017

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - slovenština

15-06-2016

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - slovinština

10-07-2017

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - slovinština

10-07-2017

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - slovinština

15-06-2016

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - finština

10-07-2017

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - finština

10-07-2017

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - finština

15-06-2016

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - švédština

10-07-2017

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - švédština

10-07-2017

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - švédština

15-06-2016

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - norština

10-07-2017

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - norština

10-07-2017

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - islandština

10-07-2017

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - islandština

10-07-2017

Informace pro uživatele Informace pro uživatele - chorvatština

10-07-2017

Charakteristika produktu Charakteristika produktu - chorvatština

10-07-2017

Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení - chorvatština

15-06-2016

Přečtěte si celý dokument

B. PŘÍBALOVÁ INFORMACE

Léčivý přípravek již není registrován

Příbalová informace: informace pro uživatele

Glybera 3 × 10

12

kopií genomu/ml injekční roztok

Alipogenum tiparvovecum

Tento přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o

bezpečnosti. Můžete přispět tím, že nahlásíte jakékoli nežádoucí účinky, které se u Vás vyskytnou. Jak

hlásit nežádoucí účinky je popsáno v závěru bodu 4.

Přečtěte si pozorně celou příbalovou informaci dříve, než Vám bude tento přípravek

podán, protože obsahuje pro Vás důležité údaje.

Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu.

Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se svého lékaře.

Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři.

Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v

této příbalové informaci.

Od svého lékaře jste obdrželi kartu pacienta. Pozorně si ji přečtěte a dodržujte související

pokyny.

Tuto kartu při konzultaci nebo hospitalizaci předložte zdravotnickým pracovníkům (lékaři,

zdravotní sestře). Viz bod 4.

Co naleznete v této příbalové informaci:

Co je přípravek Glybera a k čemu se používá

Čemu musíte věnovat pozornost než Vám bude přípravek Glybera podán

Jak se přípravek Glybera podává

Možné nežádoucí účinky

Jak přípravek Glybera uchovávat

Obsah balení a další informace

1.

Co je přípravek Glybera a k čemu se používá

Přípravek Glybera obsahuje alipogen tiparvovek, genový produkt, který působí tak, že dodává do těla

geny, aby se napravil genetický deficit. Patří do skupiny léčivých přípravků nazývané léčiva

ovlivňující hladinu lipidů.

Přípravek Glybera se používá k léčbě specifického dědičného onemocnění známého jako „deficit

lipoproteinové lipázy (LPLD)“.

Lipoproteinová lipáza (LPL) je látka přirozeně se vyskytující v těle (známá jako enzym), která

reguluje hladinu určitých tuků v krvi. Při deficitu lipoproteinové lipázy tento enzym chybí následkem

nepřítomnosti genu. U osob trpících tímto onemocněním dochází k hromadění velmi vysokého

množství tuků v krvi (hyperchylomikronémie).

Přípravek Glybera se používá k léčbě dospělých pacientů s diagnózou deficitu lipoproteinové

lipázy (LPLD) a s výskytem závažné pankreatitidy nebo mnohočetných epizod pankreatitidy

navzdory omezení příjmu tuků v potravě. Diagnóza LPLD musí být potvrzena genetickým

vyšetřením. Přípravek Glybera Vám bude podán pouze v případě, že se ve Vaší krvi prokáže

přítomnost LPL bílkoviny.

2.

Čemu musíte věnovat pozornost, než Vám bude přípravek Glybera podán

Přípravek Glybera Vám nesmí být podán

Léčivý přípravek již není registrován

jestliže jste alergický(á) na alipogen tiparvovek nebo na kteroukoli další složku přípravku

Glybera (uvedené v bodě 6 „Další informace“)

jestliže Váš imunitní systém řádně nepracuje

jestliže máte zvýšené riziko krvácení nebo onemocnění svalů

jestliže užíváte perorální antikoncepci.

Pokud se Vás týká cokoliv z výše uvedeného nebo pokud si o čemkoli z výše uvedeného nejste

jistý(á), poraďte se se svým lékařem předtím, než Vám bude přípravek Glybera podán.

Upozornění a opatření

Je důležité, abyste v rámci diskuze se svým lékařem plně porozuměl(a) přínosům a

rizikům v souvislosti s léčbou.

Je důležité, abyste svého lékaře informoval(a), máte-li aktivní infekci jakéhokoli druhu,

předtím, než začnete užívat léky, které Vám budou podány za účelem snížení funkce

obranného systému těla (imunosupresiva), a než Vám bude podán přípravek Glybera. Viz

také bod 3 „Jak přípravek Glybera používat“.

Glybera je přípravek genové terapie. Obsahuje geneticky modifikované organismy. Po

léčbě přípravkem Glybera nedarujte krev, orgány, tkáně a buňky k transplantaci, aby se

zabránilo šíření buněk, které obsahují Váš lék.

Informujte svého lékaře, pokud máte diabetes/cukrovku.

Měl(a) byste nadále dodržovat dietu s omezením tuků a nepít alkohol. Osobám s diagnózou

deficitu lipoproteinové lipázy se doporučuje věnovat pozornost své dietě, a to jak před

léčbou přípravkem Glybera, tak po ní; měly by omezit příjem „běžných tuků v potravě“ a

neměly by pít alkohol.

Další monitorovací testy

Před zahájením léčby, po 6 a 12 měsících od podání léčby Vám bude odebráno malé množství krve

pro stanovení, jakým způsobem imunitní (obranný) systém Vašeho těla odpovídá na léčbu

přípravkem Glybera.

Dětí a dospívajících

Podávání přípravku Glybera dětem a dospívajícím mladším 18 let se nedoporučuje.

Další léčivé přípravky a přípravek Glybera

Informujte, prosím, svého lékaře nebo lékárníka, pokud užíváte nebo jste v nedávné době

užíval(a) jiné léky, včetně léků vydávaných bez lékařského předpisu. Zejména svého lékaře před

podáním přípravku Glybera informujte, pokud užíváte následující léky:

Lék ovlivňující srážlivost krve, např. kyselina acetylsalicylová (např. aspirin), látka obsažená

v mnoha lécích používaných k úlevě od bolesti a zmírnění horečky, rovněž tak léky

používané k zabránění srážení krve, např. antikoagulancia jako warfarin, heparin. Tyto léky

by se neměly užívat alespoň týden před aplikací injekcí do dolní končetiny nebo jeden den po

injekcích. Užívání těchto léků před podáním přípravku Glybera nebo v době podání může

vést ke zbytečnému pohmoždění nebo krvácení z míst vpichu.

Perorální antikoncepce (viz bod 2 „Přípravek Glybera Vám nesmí být podán“)

Užívání přípravku Glybera s alkoholem

Osobám s diagnózou deficitu lipoproteinové lipázy se doporučuje věnovat pozornost své dietě, a to

jak před léčbou přípravkem Glybera, tak po ní; neměly by pít alkohol.

Těhotenství a kojení

Pokud jste těhotná nebo kojíte, domníváte se, že můžete být těhotná, nebo plánujete otěhotnět, poraďte

se se svým lékařem nebo lékárníkem dříve, než začnete užívat jakýkoliv lék.

Podávání přípravku Glybera během těhotenství se obvykle nedoporučuje. Informace o

bezpečnosti podávání přípravku Glybera těhotným ženám jsou velmi omezené.

Léčivý přípravek již není registrován

Je důležité, abyste svého lékaře informovala, pokud jste těhotná, pokud se domníváte, že

byste mohla být těhotná, nebo pokud plánujete otěhotnět. Váš lékař zváží přínos léčby pro

Vás oproti riziku pro Vaše dítě při podávání přípravku Glybera během těhotenství.

Používejte vhodnou bariérovou metodu antikoncepce, jako jsou kondomy, aby nedošlo k

otěhotnění během léčby a alespoň 12 měsíců po ukončení léčby. Neužívejte perorální

antikoncepci vzhledem k tomu,že může dojít ke zhoršení Vašeho onemocnění; používejte

kondomy, aby se minimalizovalo množství přípravku Glybera, které by případně mohlo být

přeneseno z Vás na Vašeho partnera či naopak.

Pokud během léčby přípravkem Glybera otěhotníte, sdělte to svému lékaři.

Není známo, zda přípravek Glybera přechází do mateřského mléka. Kojení se během léčby

přípravkem Glybera nedoporučuje.

Mužští pacienti

musí používat kondomy nejméně 12 měsíců po injekci přípravku Glybera. Používání

kondomů

sníží množství přípravku Glybera, které by mohlo být zanecháno v těle ženy.

Řízení dopravních prostředků a obsluha strojů

Po podání přípravku Glybera byly často pozorovány závratě. To je třeba vzít v úvahu při řízení nebo

obsluze strojů. Poraďte se o tom se svým lékařem.

Důležité informace o některých složkách přípravku Glybera

Přípravek Glybera obsahuje sodík a draslík. Množství sodíku a draslíku, které můžete dostat,

závisí na počtu injekcí, které potřebujete; jejich počet zjistí Váš lékař na základě Vaší tělesné

hmotnosti.

To je třeba vzít v úvahu, pokud dodržujete dietu s omezením sodíku.

Tento přípravek obsahuje draslík, méně než 1 mmol (39 mg) na podání do 27 až 60 míst vpichu, tj. je

v podstatě bez draslíku.

3.

Jak se přípravek Glybera podává

Na léčbu přípravkem Glybera bude dohlížet lékař, který se specializuje na péči o pacienty trpící

stejným onemocněním jako Vy, a přípravek Glybera Vám bude podán patřičně kvalifikovaným a

vyškoleným lékařem nebo zdravotní sestrou.

Přípravek Glybera Vám bude podán v nemocnici během jediné návštěvy. Během této návštěvy

dostanete sérii injekcí (27 až 60 injekcí) podaných do svalů horní a dolní části dolních končetin.

Dávka, kterou potřebujete, závisí na Vaší tělesné hmotnosti a vypočítá ji Váš lékař.

Vzhledem k velkému počtu jednotlivých injekcí, které dostanete během podání léčby přípravkem

Glybera, Vám bude před aplikací injekcí přípravku Glybera podána buď regionální anestezie do

páteře (která znecitliví pouze dolní končetiny) anebo lokalizovanější anestezie. Váš lékař si s Vámi

promluví o způsobu anestezie a o tom, jak bude podána.

Po podání přípravku Glybera můžete na dolních končetinách zaznamenat nažloutlé zabarvení; toto

lehké zabarvení je způsobeno jódem, který byl použit k očištění (sterilizaci) Vašich dolních končetin

před aplikací léčivého přípravku. Toto zabarvení po krátké době vybledne. V nemocnici budete

muset zůstat několik hodin nebo přes noc, aby se ověřilo, že se u Vás nevyskytly žádné nežádoucí

účinky vyvolané lékem nebo anestetikem.

Přípravek Glybera Vám bude podán pouze během jednoho sezení. Opakované podání přípravku

Glybera po prvním sezení se nedoporučuje.

Je důležité, aby v okamžiku prvního podání přípravku Glybera nebyl aktivován imunitní (obranný)

systém Vašeho těla. Aby se tomu zabránilo, Váš lékař Vám také předepíše léčbu, která imunitní

Léčivý přípravek již není registrován

systém potlačí (známou jako imunosupresiva) a jež bude zahájena 3 dny před dnem injekce přípravku

Glybera a bude pokračovat 12 týdnů poté. Takovými imunosupresivy jsou např. cyklosporin,

mykofenolát mofetil. Půl hodiny před podáním přípravku Glybera může být rovněž podán

metylprednisolon. Je důležité, abyste tyto léky užíval(a) podle obdržených pokynů. Nepřestávejte tyto

léky užívat, aniž byste se poradil(a) se svým lékařem.

Prosím, požádejte svého lékaře o další informace o konkrétním imunosupresivu, které budete užívat.

Jestliže jste dostal(a) více přípravku Glybera, než jste měl(a)

Jelikož Vám tento lék bude podán lékařem, je nepravděpodobné, že byste dostal(a) příliš mnoho

tohoto léku. Pokud dostanete omylem dvě dávky do jednoho místa vpichu, může to vést ke

zvýšeným místním reakcím, jako

např. pohmoždění nebo citlivost. Váš lékař Vám podá vhodnou léčbu.

Máte-li jakékoli další otázky týkající se užívání tohoto přípravku, zeptejte se svého lékaře nebo

lékárníka.

4.

Možné nežádoucí účinky

Podobně jako všechny léky, může mít i přípravek Glybera nežádoucí účinky, které se ale nemusí

vyskytnout u každého.

Velmi časté

(mohou postihnout více než 1 osobu z 10)

bolest nohy/nohou (bolest dolních končetin)

zvýšená tělesná teplota,

únava (vyčerpanost)

bolest hlavy

podlitiny ve svalech horní i dolní části dolních končetin důsledku aplikace injekcí. Přetrvávají

pouze krátkodobě.

zvýšená hladina svalového enzymu kreatinkinázy v krvi

Časté

(mohou postihnout až 1 osobu ze 10)

bolest břicha

pocit na zvracení

zácpa

zimnice

horečka

bolest svalů a kloubů, bolesti a ztuhlost

dýchací potíže, bolest na hrudi při nádechu a bušení srdce, které mohou být způsobeny

ucpáním hlavní krevní cévy v plicích

pocit pálení

vysoký krevní tlak

pocit, jako by na kůži (nebo pod kůží) lezl hmyz

zadržování vody

snížená chuť k jídlu

závrať

kožní vyrážka

svalové křeče

točení hlavy

růst ochlupení.

potíže na místě vpichu, otoky, vyrážka a bolest

Nežádoucí účinky vyvolané imunosupresivy

Kromě přípravku Glybera také dostanete další léky zvané imunosupresiva (viz bod 3 „Jak se

přípravek Glybera podává“). Je důležité, abyste se svého lékaře zeptal(a) na nežádoucí účinky těchto

Léčivý přípravek již není registrován

dalších léků. Váš lékař by Vám měl dát kopii příbalové informace (jako je tato příbalová informace)

pro imunosupresiva, která budete muset užívat. Nepřestávejte tyto léky užívat, aniž byste se poradil(a)

se svým lékařem.

Hlášení nežádoucích účinků

Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři nebo lékárníkovi.

Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové

informaci. Nežádoucí účinky můžete hlásit také přímo prostřednictvím národního systému hlášení

nežádoucích účinků uvedeného v Dodatku V. Nahlášením nežádoucích účinků můžete přispět

k získání více informací o bezpečnosti tohoto přípravku.

5.

Jak přípravek Glybera uchovávat

Uchovávejte tento přípravek mimo dohled a dosah dětí.

Nepoužívejte tento přípravek po uplynutí doby použitelnosti uvedené na štítku za „EXP“. Doba

použitelnosti se vztahuje k poslednímu dni uvedeného měsíce.

Injekční lahvičky musí být uchovávány a přepravovány zmrazené při teplotě

-25 ºC až -15 ºC.

Uchovávejte v původním obalu, aby byl přípravek chráněn před světlem.

Léčivý přípravek musí být použit okamžitě po rozmrazení, a pokud není použit okamžitě, měly by

injekční lahvičky být uchovávány nejlépe v chladničce při teplotě 2 ºC až 8 ºC a chráněny před

světlem po dobu nejvýše 8 hodin.

Pokud není léčivý přípravek uchováván v chladničce, lze jej uchovávat v injekčních stříkačkách při

teplotě do 25 °C a za ochrany před světlem po dobu nejvýše 8 hodin.

Tento lék obsahuje geneticky modifikované organismy a musí být zlikvidován v souladu s místními

předpisy pro takové léky.

6.

Obsah balení a další informace

Co přípravek Glybera obsahuje

Léčivou látkou je alipogenum tiparvovecum.

Jedna injekční lahvička alipogen tiparvoveku obsahuje 1 ml roztoku obsahujícího 3 × 10

kopií

genomu (gc).

Jedno balení určené pro konkrétního pacienta obsahuje počet injekčních lahviček dostačující pro

podání dávky 1 ×

gc/kg tělesné hmotnosti tohoto pacienta.

Pomocnými látkami jsou hydrogenfosforečnan sodný, chlorid draselný, dihydrogenfosforečnan

draselný, chlorid sodný, sacharóza a voda na injekci.

Jak přípravek Glybera vypadá a co obsahuje toto balení

Přípravek Glybera je čirý až lehce opalescentní bezbarvý injekční roztok, dodávaný v injekční

lahvičce z čirého skla se silikonizovanou injekční zátkou a odklápěcím uzávěrem.

Jeden předtvarovaný průhledný zatavený plastový obal obsahuje 2 nebo 3 jednotlivé injekční lahvičky

se savým papírem. Balení pro konkrétního pacienta obsahuje různý počet plastových obalů v

závislosti na tělesné hmotnosti pacienta.

Držitel rozhodnutí o registraci a výrobce

Držitel rozhodnutí o registraci

Léčivý přípravek již není registrován

uniQure biopharma B.V., Meibergdreef 61, 1105 BA Amsterdam, Nizozemsko.

Výrobce

uniQure biopharma B.V., Meibergdreef 61, 1105 BA Amsterdam, Nizozemsko.

Další informace o tomto přípravku získáte u místního zástupce držitele rozhodnutí o registraci:

België/Belgique/Belgien

Chiesi SA/NV

Tél/Tel: +32 2 788 42 00

Lietuva

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: + 43 1 4073919

България

Chiesi Bulgaria EOOD

Тел.: +359 29201205

Luxembourg/Luxemburg

Chiesi SA/NV

Tél/Tel: +32 2 788 42 00

Česká republika

Chiesi CZ s.r.o.

Tel: + 420 261221745

Magyarország

Chiesi Hungary Kft.

Tel.:++36-1-429 1060

Danmark

Chiesi Pharma AB

Tlf: + 46 8 753 35 20

Malta

Chiesi Farmaceutici S.p.A

Tel: + 39 0521 2791

Deutschland

Chiesi GmbH

Tel: + 49 40 89724-0

Nederland

Chiesi Pharmaceuticals B.V.

Tel: +31 0 70 413 20 80

Eesti

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: + 43 1 4073919

Norge

Chiesi Pharma AB

Tlf: + 46 8 753 35 20

Ελλάδα

Chiesi Hellas AEBE

Τηλ: + 30 210 6179763

Österreich

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: + 43 1 4073919

España

Chiesi España, S.A

Tel: + 34 93 494 8000

Polska

Chiesi Poland Sp. z.o.o.

Tel.: +48 22 620 1421

France

Chiesi SAS

Tél: + 33 1 47688899

Portugal

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Tel: + 39 0521 2791

Hrvatska

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: + 43 1 4073919

România

Chiesi Romania S.R.L.

Tel: + 40 212023642

Ireland

Chiesi Ltd

Tel: + 44 0161 4885555

Slovenija

Chiesi Slovenija d.o.o.

Tel: ++386-1-43 00 901

Ísland

Chiesi Pharma AB

Sími: + 46 8 753 35 20

Slovenská republika

Chiesi Slovakia s.r.o.

Tel: ++421 259300060

Italia

Suomi/Finland

Léčivý přípravek již není registrován

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Tel: + 39 0521 2791

Chiesi Pharma AB

Puh/Tel: + 46 8 753 35 20

Κύπρος

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

ηλ

: + 39 0521 2791

Sverige

Chiesi Pharma AB

Tel: + 46 8 753 35 20

Latvija

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: + 43 1 4073919

United Kingdom

Chiesi Ltd

Tel: + 44 0161 4885555

Tato příbalová informace byla naposledy revidována

Tomuto léčivému přípravku bylo uděleno tzv. podmíněné schválení. Znamená to, že vzhledem ke

vzácné povaze tohoto onemocnění nebylo možné získat o tomto léčivém přípravku úplné informace.

Evropská agentura pro léčivé přípravky každoročně vyhodnotí jakékoli nové informace týkající se

tohoto léčivého přípravku a tato příbalová informace bude podle potřeby aktualizována.

Podrobné informace o tomto léčivém přípravku jsou k dispozici na webových stránkách Evropské

agentury pro léčivé přípravky na adrese http://www.ema.europa.eu

Na těchto stránkách naleznete též odkazy na další webové stránky týkající se vzácných onemocnění a

jejich léčby.

---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Následující informace jsou určeny pouze pro zdravotnické pracovníky:

Léčba přípravkem Glybera musí být po důkladné konzultaci s pacientem předepsána lékařem se

zkušenostmi s léčbou pacientů s LPLD a podáváním genové terapie a musí probíhat pod jeho

dohledem. Pro případ výskytu anafylaktické reakce po podání tohoto léčivého přípravku musí být

během podávání přípravku Glybera vždy okamžitě dostupná náležitá lékařská péče a dohled.

Dávkování

Maximální celková podávaná dávka přípravku Glybera je 1 × 10

gc/kg tělesné hmotnosti.

Přípravek Glybera je schválen pouze pro jednorázovou léčbu. Údaje o opakovaném podání

přípravku Glybera nejsou k dispozici, proto by přípravek Glybera neměl být opětovně podán.

Přípravek Glybera se podává jako jednorázová série intramuskulárních injekcí do dolních končetin.

Dávka na jedno místo vpichu je 1,5 × 10

gc, čili 0,5 ml injekčního roztoku. Pro aplikaci do jednoho

místa vpichu musí být použita jedna injekční stříkačka o objemu 1 ml s jasnými značkami objemu 0,5

ml. Do jednoho místa vpichu nesmí být podány objemy vyšší než 0,5 ml. Injekční stříkačky se nesmí

použít vícekrát než jednou.

Léčba by měla být monitorována stanovením neutralizačních protilátek a T-buněčné odpovědi proti

AAV1 a

S447X

na začátku léčby a rovněž po 6 a 12 měsících od ukončení léčby.

Přípravek Glybera by měl být podáván pouze v případě, že byla diagnóza LPLD potvrzena

příslušným genetickým vyšetřením.

K výpočtu počtu injekčních lahviček se zjistí pacientova tělesná hmotnost v kg se zaokrouhlením

na celá čísla. Hmotnost pacienta se vydělí třemi a zaokrouhlí nahoru na nejbližší celé číslo.

Dosažený výsledek představuje počet injekčních lahviček k podání.

Léčivý přípravek již není registrován

K výpočtu počtu míst vpichu a počtu injekčních stříkaček se zjistí tělesná hmotnost pacienta

zaokrouhlená k nejbližšímu celému kg. Hmotnost pacienta se vydělí třemi, toto číslo bez zaokrouhlení

se poté vynásobí dvěma a zaokrouhlí nahoru na nejbližší celé číslo. Toto je počet míst vpichu a

celkový počet injekčních stříkaček (každá s 0,5 ml náplně) potřebných pro podání objemu 0,5 ml do

jednoho místa vpichu při léčbě pacienta.

Příklady typických dávkovacích schémat na základě tělesné hmotnosti pacientů jsou uvedeny v tabulce

níže:

Tělesná hmotnost

(kg)

Počet injekčních lahviček

(1 ml)

Počet injekčních

stříkaček o objemu 1 ml

(každá s 0,5 ml náplně)

Počet míst vpichu

Imunosupresivní léčba by měla být podávána od tří dnů před podáním přípravku Glybera a po dobu

12 týdnů po něm: doporučuje se cyklosporin (3 mg/kg/den) a mykofenolát mofetil (2 x 1 g/den).

Třicet minut před injekcí přípravku Glybera by měl být též podán intravenózní bolus 1 mg/kg

methylprednisolonu.

Pediatrická populace

Bezpečnost a účinnost přípravku Glybera u dětí a dospívajících mladších 18 let nebyla stanovena.

Nejsou dostupné žádné údaje.

Starší pacienti

Zkušenosti s podáváním přípravku Glybera starším subjektům jsou omezené. U starších pacientů není

nutná žádná úprava dávkování přípravku Glybera.

Může být nutné upravit dávku imunosupresiva.

Porucha funkce ledvin nebo porucha funkce jater

S použitím přípravku Glybera u pacientů s poškozením ledvin nebo jater jsou omezené

zkušenosti. Žádná úprava dávky přípravku Glybera není nutná.

Způsob podání

Při aplikaci intramuskulárních injekcí pacient dostane za aseptických podmínek, jako je použití jódu,

řadu injekcí o objemu 0,5 ml (jedna injekce z jedné stříkačky) rozmístěných do svalů horní i dolní

části dolních končetin.

Z důvodu potřebného počtu injekcí se před intramuskulární aplikací doporučuje podat spinální

nebo regionální anestezii. Pokud je takový postup kontraindikován, doporučuje se místo toho

použít hluboké sedace.

Přípravek Glybera by neměl být v žádném případě podáván intravaskulárně.

Aby byla zajištěna intramuskulární aplikace injekce, doporučuje se injekce provádět pod

ultrazvukovou nebo elektrofyziologickou kontrolou.

Léčivý přípravek již není registrován

Návod k použití přípravku, zacházení s ním a jeho likvidaci

Řiďte se místními pravidly biologické bezpečnosti týkajícími se zacházení s léčivými přípravky

obsahujícími geneticky modifikované organismy a likvidace takových přípravků.

Pracovní povrchy a materiály, které mohly přijít do styku s přípravkem Glybera, musí být

dekontaminovány vhodnými virucidními dezinfekčními prostředky účinnými proti neobaleným

virům (jako jsou např. chlornany a látky uvolňující chlór) po dobu expozice nejméně 10 minut.

Příprava přípravku Glybera k podání

Po výpočtu množství přípravku Glybera, které má být podáno (viz bod „Dávkování“), vyjměte

příslušný počet injekčních lahviček na jedno použití z mrazničky a nechte rozmrazit při pokojové

teplotě (15 ºC až 25 ºC) přibližně 30–45 minut před naplněním stříkačky.

Po rozmrazení je nutno každou injekční lahvičku dvakrát jemně převrátit, aby bylo zajištěno

rovnoměrné promíchání. Lahvičky je nutno vizuálně zkontrolovat, zda neobsahují cizí částice, a

zkontrolovat barvu roztoku. Roztok musí být čirý až lehce opalescentní a bezbarvý a nesmí obsahovat

viditelné částice. Roztok použijte pouze tehdy, je-li čirý, bezbarvý a bez viditelných částic. Pokud

injekční lahvička vykazuje známky poškození, stříkačky pro injekci nepřipravujte a podání injekce

odložte a naplánujte nový termín. Ihned o tom informujte držitele rozhodnutí o registraci.

Přípravek Glybera je dodáván v balení určeném pro konkrétního pacienta, a bude tudíž obsahovat

přesný počet injekčních lahviček pro daného pacienta, vypočítaný na základě pacientovy tělesné

hmotnosti.

Vypočítaný počet stříkaček je třeba naplnit rozmraženým roztokem z injekčních lahviček a

stříkačky označit a vložit je do nádoby chráněné před světlem vhodné k přepravě do místnosti, kde

budou pacientovi podány intramuskulární injekce.

Aby se zabránilo vpíchnutí částic ze zátky následkem dvou natažení, měla by být použita jedna jehla

k natažení roztoku z injekční lahvičky (tato jehla se ponechá v zátce) a pro každou injekční stříkačku

se musí použít samostatná jehla.

Léčivý přípravek již není registrován

Přečtěte si celý dokument

PŘÍLOHA I

SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU

Léčivý přípravek již není registrován

Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o

bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili jakákoli podezření na nežádoucí účinky.

Podrobnosti o hlášení nežádoucích účinků viz bod 4.8.

1.

NÁZEV PŘÍPRAVKU

Glybera 3 × 10

kopií genomu/ml injekční roztok

2.

KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ

2.1

Obecný popis

Alipogen tiparvovek obsahuje variantu LPLS

447X

lidského genu pro lipoproteinovou lipázu (LPL) ve

vektoru. Vektor se skládá z bílkovinného obalu odvozeného ze sérotypu 1 adeno-asociovaného viru

(AAV1), cytomegalovirového (CMV) promotoru, posttranskripčního regulačního elementu viru

hepatitidy sviště lesního a invertovaných terminálních repetic odvozených z AAV2. Alipogen

tiparvovek je produkován za použití hmyzích buněk a technologie rekombinantních bakulovirů.

2.2

Kvalitativní a kvantitativní složení

Jedna injekční lahvička alipogenum tiparvovecum obsahuje 1 extrahovatelný ml roztoku, obsahující

3 × 10

kopií genomu (gc).

Jedno balení určené pro konkrétního pacienta obsahuje počet injekčních lahviček dostačující pro

podání dávky 1 ×

S447X

gc/kg tělesné hmotnosti tohoto pacienta.

Pomocná látka se známým účinkem:

Tento léčivý přípravek obsahuje 47,5 mg sodíku na podání do 27 míst vpichu až 105,6 mg sodíku na

podání do 60 míst vpichu.

Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.

3.

LÉKOVÁ FORMA

Injekční roztok.

Čirý až lehce opalescentní bezbarvý roztok.

4.

KLINICKÉ ÚDAJE

4.1

Terapeutické indikace

Přípravek Glybera je indikován u dospělých pacientů s diagnózou familiárního deficitu lipoproteinové

lipázy (LPLD) a s výskytem závažné pankreatitidy nebo mnohočetných epizod pankreatitidy

navzdory omezení příjmu tuků v potravě. Diagnóza LPLD musí být potvrzena genetickým

vyšetřením. Tato indikace je omezena na pacienty s měřitelnými hladinami proteinu LPL (viz bod

4.4).

4.2

Dávkování a způsob podání

Přípravek Glybera by měl být podáván pouze v případě, že byla diagnóza LPLD potvrzena

příslušným genetickým vyšetřením (viz bod 5.1).

Léčivý přípravek již není registrován

Léčba přípravkem Glybera musí být po důkladné konzultaci s pacientem předepsána lékařem se

zkušenostmi s léčbou pacientů s LPLD a podáváním genové terapie a musí probíhat pod jeho

dohledem. Pro případ výskytu anafylaktické reakce po podání tohoto léčivého přípravku musí být

během podávání přípravku Glybera vždy okamžitě dostupná náležitá lékařská péče a dohled.

Dávkování

Maximální celková podávaná dávka přípravku Glybera je 1 × 10

gc/kg tělesné hmotnosti.

Přípravek Glybera je schválen pouze pro jednorázovou léčbu. Údaje o opakovaném podání

přípravku Glybera nejsou k dispozici, proto by přípravek Glybera neměl být opětovně podán.

Přípravek Glybera se podává jako jednorázová série intramuskulárních injekcí do dolních končetin.

Dávka na jedno místo vpichu je 1,5 × 10

gc, čili 0,5 ml injekčního roztoku. Pro aplikaci do jednoho

místa vpichu musí být použita jedna injekční stříkačka o objemu 1 ml s jasnými značkami objemu 0,5

ml. Do jednoho místa vpichu nesmí být podány objemy vyšší než 0,5 ml. Injekční stříkačky se nesmí

použít vícekrát než jednou.

Léčba by měla být monitorována stanovením neutralizačních protilátek a T-buněčné odpovědi proti

AAV1 a

S447X

a T-buněčné odpovědi na začátku léčby a rovněž po 6 a 12 měsících od ukončení

léčby.

K výpočtu počtu injekčních lahviček se zjistí tělesná hmotnost pacienta zaokrouhlená k nejbližšímu

celému kg. Hmotnost pacienta se vydělí třemi a zaokrouhlí nahoru na nejbližší celé číslo. Dosažený

výsledek představuje počet injekčních lahviček k podání.

K výpočtu počtu míst vpichu a počtu injekčních stříkaček se zjistí tělesná hmotnost pacienta

zaokrouhlená k nejbližšímu celému kg. Hmotnost pacienta se vydělí třemi, toto číslo bez zaokrouhlení

se poté vynásobí dvěma a zaokrouhlí nahoru na nejbližší celé číslo. Toto je počet míst vpichu a

celkový počet injekčních stříkaček (každá s 0,5 ml náplně) potřebných pro léčbu pacienta.

Příklady typických dávkovacích schémat na základě tělesné hmotnosti pacientů jsou uvedeny v tabulce

níže:

Tělesná hmotnost

(kg)

Počet injekčních lahviček

(1 ml)

Počet injekčních

stříkaček o objemu 1 ml

(každá s 0,5 ml náplně)

Počet míst vpichu

Imunosupresivní léčba by měla být podávána od tří dnů před podáním přípravku Glybera a po dobu

12 týdnů po něm: doporučuje se cyklosporin (3 mg/kg/den) a mykofenolát mofetil (2 x 1 g/den).

Třicet minut před injekcí přípravku Glybera by měl být též podán intravenózní bolus 1 mg/kg

methylprednisolonu (viz bod 4.4).

Pediatrická populace

Bezpečnost a účinnost přípravku Glybera u dětí a dospívajících mladších 18 let nebyla stanovena.

Léčivý přípravek již není registrován

Nejsou dostupné žádné údaje.

Starší pacienti

Zkušenosti s podáváním přípravku Glybera starším subjektům jsou omezené. U starších pacientů není

nutná žádná úprava dávkování.

Může být nutné upravit dávku imunosupresiva.

Porucha funkce ledvin nebo porucha funkce jater

S použitím přípravku Glybera u pacientů s poškozením ledvin nebo jater jsou omezené

zkušenosti. Žádná úprava dávkování přípravku Glybera není nutná.

Způsob podání

Při aplikaci intramuskulárních injekcí pacient dostane za aseptických podmínek, jako je použití jódu,

řadu injekcí o objemu 0,5 ml (jedna injekce z jedné stříkačky), rozmístěných do svalů horní i dolní

části dolních končetin.

Vzhledem k potřebnému počtu injekcí se před intramuskulární aplikací doporučuje podat spinální

nebo regionální anestezii. Pokud je takový postup kontraindikován, doporučuje se místo toho použít

hluboké sedace.

Přípravek Glybera by neměl být v žádném případě podáván intravaskulárně (viz bod 4.4).

Aby byla zajištěna intramuskulární aplikace injekce, doporučuje se injekce provádět pod

ultrazvukovou nebo elektrofyziologickou kontrolou.

Návod k použití přípravku, zacházení s ním a jeho likvidaci je uveden v bodě 6.6.

4.3

Kontraindikace

Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku uvedenou v bodě 6.1.

Imunodeficience

Vzhledem k velkému počtu potřebných intramuskulárních injekcí nesmí být léčba podávána

pacientům se zvýšeným rizikem krvácení (např. trombocytopenií) a onemocněním svalů (jako

je např. myositida).

V době injekce a nejméně jeden týden před podáním injekcí nebo jeden den poté nesmí být

současně s přípravkem Glybera používán antiagregační nebo jiný antikoagulační léčivý

přípravek.

Užívání perorální antikoncepce (viz bod 4.6).

4.4

Zvláštní upozornění a opatření pro použití

Tento léčivý přípravek obsahuje geneticky modifikované organismy. Je třeba dodržovat místní

pravidla biologické bezpečnosti týkající se takových přípravků (viz bod 6.6).

Přípravek Glybera by měl být podáván pouze pacientům s hmotností proteinu LPL o hodnotě

nejméně 5 % normálu. Množství LPL by mělo být stanoveno metodou ELISA nebo jinou

odpovídající metodou. Množství LPL bílkoviny by mělo být stanoveno z krevního vzorku pacienta

ve srovnání s kontrolním vzorkem odebraným od zdravého dobrovolníka.

Dieta

Léčba přípravkem Glybera nevyřeší ataky akutní pankreatitidy. Pacientům je doporučeno i nadále

dodržovat nízkotučnou dietu a zdržet se konzumace alkoholu.

Léčivý přípravek již není registrován

Diabetičtí pacienti

U diabetických pacientů jsou k dispozici pouze omezené údaje. Diabetes mellitus se často vyskytuje

u pacientů, kteří mají nejzávažnější symptomy LPLD. Možnost léčit diabetické pacienty trpící

LPLD by měla být lékařem pečlivě zvážena.

Imunosupresiva (viz bod 5.2)

Bezprostředně před zahájením imunosupresivní léčby a před injekcí přípravku Glybera je nutno

pacienta vyšetřit, zda nevykazuje příznaky aktivního infekčního onemocnění jakékoli povahy, a v

případě takové infekce musí být zahájení léčby odloženo, dokud se pacient neuzdraví.

Tromboembolické příhody

Deficit lipoproteinové lipázy (LPLD) je spojen s hyperviskózním/hyperkoagulačním stavem. Riziko

(trombo)embolických příhod během podání přípravku Glybera a krátce po podání může být dále

zvýšeno v důsledku spinální anestezie a velkého počtu intramuskulárních injekcí. Před podáním

přípravku Glybera se doporučuje vyhodnotit rizikový profil každého jednotlivého pacienta. Řiďte se

platnými místními nebo mezinárodními doporučeními pro profylaxi (viz rovněž bod 4.5)

Dárcovství buněk a tkání

Léčení pacienti nesmí darovat krev, orgány, tkáně a buňky k transplantaci. Tyto informace jsou také

uvedeny na výstražné kartě pacienta přípravku Glybera.

Kreatinfosfokináza v séru

Při používání přípravku Glybera může dojít k vzestupu aktivity sérové kreatinkinázy, která se projeví

asi 2 týdny po podání, vrcholí po asi 8 týdnech a do 26. týdne se vrátí k původním hodnotám. U

jednoho pacienta došlo v souvislosti se zvýšenou aktivitou sérové kreatinkinázy k myoglobinurii.

Vzorky svalů z biopsie odebrané až 52 týdnů po podání přípravku Glybera vykazují infiltraci

lymfocytů a makrofágů. Dlouhodobé následky této buněčné infiltrace nejsou známy.

Obsah sodíku a draslíku

Tento léčivý přípravek obsahuje 47,5 mg sodíku na podání do 27 míst vpichu až 105,6 mg sodíku na

podání do 60 míst vpichu. To je nutné vzít v úvahu u pacientů dodržujících dietu s omezeným

příjmem sodíku.

Tento přípravek obsahuje méně než 1 mmol (39 mg) draslíku na podání do 27–60 míst vpichu, tedy

je prakticky bez obsahu draslíku.

4.5

Interakce s jinými léčivými přípravky a jiné formy interakce

Kromě předklinických a klinických studií s mykofenolát mofetilem a cyklosporinem nebyly

provedeny žádné studie interakcí.

době

injekce

nesmí

být

současně

přípravkem

Glybera

používány

antiagregační

nebo

jiné

antikoagulační léčivé přípravky. Před podáním přípravku Glybera by měly být upraveny koagulační

parametry. Antiagregační nebo jiné antikoagulační léčivé přípravky by neměly být užívány nejméně

jeden týden před injekcemi do dolních končetin a jeden den po nich (viz bod 4.3).

Užívání perorální antikoncepce je u pacientek s LPLD kontraindikováno (viz bod 4.3), jelikož by to

mohlo zhoršit základní onemocnění.

4.6

Fertilita, těhotenství a kojení

Antikoncepce u mužů a žen

Ženy ve fertilním věku je třeba poučit, aby používaly spolehlivé bariérové metody antikoncepce podle

doporučení pro imunosupresiva po dobu nejméně 12 měsíců od zahájení léčby (9 měsíců po ukončení

Léčivý přípravek již není registrován

užívání

imunosupresiv).

Proto

doporučuje

používat

bariérové

metody

antikoncepce

po dobu

nejméně 12 měsíců po podání přípravku Glybera.

Užívání perorální antikoncepce je u pacientek s LPLD kontraindikováno (viz bod 4.3), jelikož by to

mohlo zhoršit základní onemocnění.

Mužským pacientům, včetně mužů po vasektomii, se doporučuje používat bariérové metody

antikoncepce po dobu nejméně 12 měsíců po podání přípravku Glybera.

Těhotenství

Dostupné údaje o podávání přípravku Glybera během těhotenství jsou velmi omezené. Studie

na zvířatech nenaznačují škodlivé účinky přípravku Glybera na průběh těhotenství nebo

embryonální/fetální vývoj (viz bod 5.3).

Přípravek Glybera by měl být těhotným ženám podáván pouze tehdy, pokud možný přínos pro

matku převáží možné riziko pro plod.

Kojení

Není známo, zda se přípravek Glybera vylučuje do lidského mateřského mléka. Přípravek

Glybera se nemá podávat kojícím ženám, a to po celou dobu kojení.

Fertilita

Nejsou k dispozici klinické údaje o vlivu přípravku Glybera na fertilitu. Ve studiích na zvířatech

nebyly účinky na fertilitu samců a samic hodnoceny.

4.7

Účinky na schopnost řídit a obsluhovat stroje

Přípravek Glybera má malý vliv na schopnost řídit nebo obsluhovat stroje; po podání přípravku

Glybera byly často pozorovány závratě (viz bod 4.8). Pacientům se závratí se nedoporučuje řídit

nebo obsluhovat stroje.

4.8

Nežádoucí účinky

Souhrn bezpečnostního profilu

Nejčastěji hlášeným nežádoucím účinkem je bolest končetin, která se vyskytuje přibližně u jedné

třetiny pacientů. U jednoho pacienta byla diagnostikována plicní embolie 7 týdnů po léčbě.

Vzhledem k malé populaci pacientů a velikosti souborů neposkytují zachycené nežádoucí účinky a

závažné nežádoucí účinky úplný pohled na povahu a frekvenci těchto příhod.

Tabulkový seznam nežádoucích účinků

Nežádoucí účinky jsou uvedeny níže a seřazeny podle třídy orgánových systémů a frekvence podle

MedDRA. Velmi časté (≥1/10); časté (≥1/100 až <1/10); méně časté (≥1/1 000 až <1/100); vzácné

(≥1/10 000 až <1/1 000); velmi vzácné (<1/10 000), není známo (z dostupných údajů nelze určit). V

každé skupině četností jsou nežádoucí účinky seřazeny podle klesající závažnosti.

Třída orgánových systémů

podle MedDRA

Velmi časté

Časté

Poruchy metabolismu a

výživy

Snížená chuť k jídlu

Poruchy nervového

systému

Bolest hlavy

Pocity pálení, závrať, mravenčení, presynkopa

Cévní poruchy

Hypertenze

Respirační, hrudní a

mediastinální poruchy

Námahová dyspnoe, plicní embolie

Léčivý přípravek již není registrován

Gastrointestinální poruchy

Bolest břicha, nauzea, zácpa

Poruchy kůže a podkožní tkáně

Abnormální růst ochlupení, syndrom

palmoplantární erytrodysestezie, vyrážka

Poruchy svalové a kosterní

soustavy a pojivové tkáně

Bolest

končetin

Artritida, nepříjemné pocity v končetinách,

svalové křeče, svalové napětí,

muskuloskeletální ztuhlost, myalgie, bolest

svalů, bolest šíje, pocit tíže, akutní a chronická

myozitida

Celkové poruchy a reakce

v místě aplikace

Únava,

hypertermie

Zimnice, bolest v místě vpichu, periferní edém,

pyrexie

Vyšetření

Zvýšení aktivity

sérové kreatinkinázy

Poranění, otravy a procedurální

komplikace

Kontuze

Nepříjemné pocity v místě vpichu, otok v místě

vpichu, svědění v místě vpichu

Imunogenita

Byla zaznamenána imunitní odpověď, a to navzdory užívání imunosupresiv.

V klinických hodnoceních s přípravkem Glybera byly protilátky proti bílkovinnému obalu adeno-

asociovaného viru (AAV) přítomny před léčbou u 18 z 27 subjektů; po podání přípravku Glybera se

anti-AAV protilátky objevily nebo se jejich hladiny zvýšily u všech subjektů. Klinický význam této

protilátkové odpovědi není znám (opakované podání viz bod 4.2).

Neutralizační test nebyl použit.

Přibližně u poloviny subjektů byla detekována T-buněčná odpověď na AAV, a to pouze po léčbě.

U žádného subjektu nebyla detekována T-buněčná odpověď na LPL.

S výjimkou jednoho případu horečky (39,9 ºC) ve studii CT-AMT-011-01, která odezněla během

jednoho dne, se nevyskytly žádné závažné nežádoucí účinky spojené s přípravkem Glybera nebo

imunosupresí.

Hlášení podezření na nežádoucí účinky

Hlášení podezření na nežádoucí účinky po registraci léčivého přípravku je důležité. Umožňuje to

pokračovat ve sledování poměru přínosů a rizik léčivého přípravku. Žádáme zdravotnické pracovníky,

aby hlásili podezření na nežádoucí účinky prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích

účinků uvedeného v Dodatku V.

4.9

Předávkování

V předklinických studiích nevedlo podání dávek ve výši desetinásobku doporučené dávky (1 × 10

gc/kg) k žádným celkovým systémovým nežádoucím projevům nebo příznakům. V případě

předávkování se doporučuje symptomatická a podpůrná léčba podle potřeby a rozhodnutí ošetřujícího

lékaře.

V případě chybného podání dvou dávek do jednoho místa vpichu může dojít ke zvýšení výskytu

místních reakcí, jako např. pohmoždění nebo citlivost.

Lokální bolest nebo citlivost lze řešit symptomatickou léčbou, např. podáním lokálních nebo

systémových analgetik.

5.

FARMAKOLOGICKÉ VLASTNOSTI

5.1

Farmakodynamické vlastnosti

Farmakoterapeutická skupina: Léčiva ovlivňující hladinu lipidů, jiná léčiva ovlivňující hladinu

lipidů, ATC kód: C10AX10.

Léčivý přípravek již není registrován

Mechanismus účinku

Přípravek Glybera obsahuje variantu LPL

S447X

lidského genu pro LPL v adeno-asociovaném virovém

vektoru sérotypu 1 (AAV1) určeném pro cílené vnesení do svalové tkáně. Přípravek Glybera se

injikuje jako jednorázová série do svalstva dolních končetin, kde je přijat do myocytů. Elementy

vektoru byly zvoleny takovým způsobem, že k expresi genu LPL

S447X

dochází za využití expresního

aparátu buňky a proteinový produkt transgenu LPL

S447X

je vyráběn myocyty, aniž by byl vektor

schopen se množit.

Farmakodynamické účinky

Lipoproteinová lipáza je klíčový enzym „prvního kroku“ v metabolismu lipoproteinů následujícím po

příjmu tuku ve stravě. U jednotlivých pacientů bylo v rámci klinických studií pozorováno přechodné

snížení hladin triglyceridů až po dobu 12 týdnů. Přípravek Glybera umožňuje dále expresi bílkoviny

LPL ve svalu, kam byl přípravek injekčně aplikován, což se odráží ve zlepšení postprandiálního

metabolismu chylomikronu (CM) pozorovaném na malém souboru pacientů.

Klinická účinnost a bezpečnost

Klinická účinnost a bezpečnost přípravku Glybera byla hodnocena ve třech intervenčních

klinických studiích s AAV1-LPL

S447X

u pacientů s LPLD.

Před dvěma z těchto klinických hodnocení byly provedeny prospektivní observační studie, které

hodnotily hladinu triglyceridů (TG) nalačno a příznaky a projevy LPLD u subjektů na dietě s

omezením tuků. Přísné dodržování omezeného příjmu tuků ve stravě bylo obtížné.

V klinických studiích přípravku Glybera byla použita standardní genetická analýza (sekvenace).

K potvrzení diagnózy by měl být použit příslušný test označený značkou CE, nebo plné

sekvencování genů.

Klinické hodnocení CT-AMT-010-01

AAV1-LPL

S447X

byl podán 8 pacientům s LPLD ve 12týdenní otevřené studii s eskalací dávky (1 ×

gc až 3 ×

gc na kilogram tělesné hmotnosti i.m.). Nevyskytly se žádné závažné nežádoucí

účinky související s lékem a nebyla pozorována toxicita omezující dávku. U poloviny subjektů byla

zaznamenána odpověď T buněk na vektor. Přechodné a proměnlivé snížení mediánu hladin

triglyceridů ve srovnání s hodnotami před podáním léku bylo zaznamenáno u všech pacientů.

Klinické hodnocení CT-AMT-011-01

Cílem této otevřené studie s navýšením dávky přípravku bylo zhodnotit profil bezpečnosti a snížení

hladin triglyceridů (TG) v plazmě nalačno po 12 týdnech od podání přípravku Glybera u 14

pacientů s LPLD. Všichni pacienti byli během 12týdenní hlavní fáze studie na kontrolované dietě s

nízkým obsahem tuků. Prvním 2 pacientům zařazeným do studie byla podána dávka 3 x 10

gc/kg,

dalším 4 pacientům dávka 3 x 10

gc/kg s imunosupresivním režimem (perorální cyklosporin a

perorální mykofenolát mofetil ode dne po podání přípravku Glybera do 12 týdne) a posledním 8

pacientům byla podána dávka 1 x 10

gc/kg s imunosupresivním režimem. T buněčná odpověď

byla zaznamenána zhruba u poloviny pacientů, avšak neměla klinické následky. Na základě údajů o

triglyceridech se jako nejoptimálnější jeví dávka 1 × 10

gc/kg.

Klinické hodnocení CT-AMT-011-02

Toto je otevřená studie alipogen tiparvoveku ve fixní dávce 1x10

gc/kg tělesné hmotnosti

podané jako jednorázová série intramuskulárních injekcí. Do studie bylo zařazeno pět subjektů

vhodných pro účast, které všechny dostaly alipogen tiparvovek. Subjekty také dostávaly denní

perorální dávku 3 mg/kg/den cyklosporinu a 2 g/den mykofenolát mofetilu počínaje tři dny před

podáním alipogen tiparvoveku až do 12. týdne. Třicet minut před aplikací alipogen tiparvoveku

byl podán jeden intravenózní bolus methylprednisolonu (1 mg/kg tělesné hmotnosti).

U jednoho pacienta byla diagnostikována plicní embolie 7 týdnů po léčbě.

Léčivý přípravek již není registrován

U některých jednotlivých pacientů bylo pozorováno přechodné snížení hladin triglyceridů až po dobu

12 týdnů. Poté došlo k úpravě hladin triglyceridů k výchozím hodnotám. Došlo k prokazatelnému

zlepšení postprandiálního metabolismu CM u 5/5 pacientů až do 14. týdne a u 3/3 pacientů, kteří byli

nadále sledováni, až do 52. týdne.

Všechny intervenční studie pokračovaly jako dlouhodobé sledovací studie. Pacienti ve studii CT-

AMT-010-01 byli sledováni po dobu až 5 let (n=6) po podání léčby, pacienti ve studii CT-AMT-011-

01 po dobu až 5 let (n=13) a pacienti ve studii CT-AMT-011-02 po dobu až 1 roku (n=3).

Svalové biopsie odebrané půl roku po podání léčby prokázaly dlouhodobou expresi genu LPL a

přítomnost biologicky aktivního proteinu LPL.

Klinické hodnocení CT-AMT-11-03

CT-AMT-011-03 bylo kombinovanou retrospektivní a prospektivní studii pro pacienty, kteří se

účastnili studií CT-AMT-10-01, CT-AMT-11-01 nebo CT-AMT-11-02.

Během fáze sledování až 3 roky po léčbě byla zaznamenána klesající tendence ve výskytu

a závažnosti pankreatitidy u 12 pacientů s mnoha atakami pankreatitidy během života.

Klinické hodnocení CT-AMT-11-05

Další sledování pacientů, kteří se účastnili studie CT-AMT-11-03 (medián času sledování činil 5,8 let

po expozici přípravku Glybera) ukázalo zkrácení hospitalizací o 1 den na pacienta ročně (ve srovnání

dobou před expozicí).

Pediatrická populace

Evropská agentura pro léčivé přípravky rozhodla o zproštění povinnosti předložit výsledky studií s

přípravkem Glybera všech podskupin pediatrické populace s deficitem lipoproteinové lipázy

(informace o použití u dětí viz bod 4.2).

Tento léčivý přípravek byl registrován za „výjimečných okolností“. Znamená to, že vzhledem ke

vzácné povaze onemocnění, pro které je indikován, nebylo možné získat úplné informace o

přínosech a rizicích tohoto léčivého přípravku. Evropská agentura pro léčivé přípravky každoročně

vyhodnotí jakékoli nově dostupné informace a tento souhrn údajů o přípravku bude podle potřeby

aktualizován.

5.2

Farmakokinetické vlastnosti

Očekává se, že přípravek Glybera bude degradován endogenními katabolickými dráhami pro degradaci

bílkovin a DNA.

Neklinická biodistribuce

Po intramuskulárním podání přípravku Glybera myším byla vektorová DNA přechodně detekována v

krevním oběhu. Osm dní po podání byly vysoké hladiny vektorové DNA sekvence detekovány v

injikovaném svalstvu a drenážních uzlinách. Kromě místa vpichu injekce byly nejvyšší počty kopií

vektorové DNA nalezeny v játrech a krvi. Nejnižší počet kopií byl nalezen v mozku, plicích, srdci a

neinjikovaných svalových skupinách. Počty kopií vektorové DNA nalezené v gonádách a

reprodukčních orgánech byly nízké. S odstupem času zůstávaly zbytkové hladiny vektorové DNA

vysoké v injikovaném svalstvu a inguinálních uzlinách, zatímco v ostatních orgánech se soustavně

snižovaly. Hladiny vektorové DNA přípravku Glybera nalezené v gonádách byly měřitelné, byly

však nižší než v jiných necílových orgánech.

Současné podávání imunosupresiv neovlivnilo charakter biodistribuce u myší ani při nízké, ani při

vysoké dávce. Biodistribuce u ostatních zkoumaných druhů (koček a králíků) byla velmi podobná.

Klinická farmakokinetika a vylučování vektoru

Vylučování bylo v klinických studiích hodnoceno odběrem slin, moči a spermatu. Ve studii CT-

Léčivý přípravek již není registrován

AMT-011-02 byla též odebrána stolice. Po podání přípravku Glybera účastníkům byly nejvyšší

koncentrace vektorové DNA detekovány v séru, s clearance o jeden až dva řády za týden.

Ve slinách byla vektorová DNA stále detekovatelná po dobu až 12 týdnů; v moči až 10 týdnů a ve

spermatu až 26 týdnů. Všichni pacienti s výjimkou dvou dostávali imunosupresivum po dobu 12

týdnů. Existuje teoretické riziko, že by současné podávání imunosupresivní léčby mohlo vést k

delšímu přetrvávání virové DNA v séru, jakož i k delšímu vylučování vektoru do slin, moči a

spermatu.

Vysoké hladiny vektorové DNA byly pozorovány až 12 měsíců po podání přípravku v cílové tkáni pro

přípravek Glybera, tj. v injikovaných svalech dolních končetin, nikoli však v neinjikovaných svalech.

Farmakokinetika u zvláštních populací, např. u starších pacientů, pacientů s poruchami funkce ledvin

atd. Přípravek Glybera je injikován přímo do cílového orgánu, kosterního svalstva. Neočekává se, že

by funkce jater a ledvin, polymorfismy cytochromu P450 či stárnutí ovlivnily klinickou účinnost nebo

bezpečnost přípravku Glybera.

5.3

Předklinické údaje vztahující se k bezpečnosti

Ve všech provedených studiích na zvířatech byl přípravek Glybera po injekci dobře snášen bez

významných klinických příznaků. Histopatologické vyšetření injikovaného svalstva u myší při

klinické dávce ukázalo lokální buněčné infiltráty a známky degenerace a regenerace bez nekrózy.

Tyto účinky byly závislé na dávce, v průběhu času však ustupovaly. Dle očekávání se u všech zvířat

vytvořily protilátky proti bílkovinnému obalu AAV.

Při podání přípravku čtyři týdny před pářením nebyla u myší zaznamenána žádná fetální ani vývojová

toxicita nebo toxicita pro mateřský organismus. Po podání přípravku samicím nebo samcům před

pářením nebyla žádná vektorová DNA detekována v plodech.

Studie kancerogenity nebyly provedeny. Ve studiích toxicity však nebylo zaznamenáno žádné zvýšení

výskytu nádorů. I když není k dispozici zcela adekvátní zvířecí model pro vyhodnocení

tumorigenního potenciálu, dostupné toxikologické údaje nenaznačují riziko tumorigenicity.

6.

FARMACEUTICKÉ ÚDAJE

6.1

Seznam pomocných látek

Hydrogenfosforečnan sodný

Chlorid draselný

Dihydrogenfosforečnan draselný

Chlorid sodný

Sacharóza

Voda na injekce

6.2

Inkompatibility

Studie kompatibility nejsou k dispozici, a proto nesmí být tento léčivý přípravek mísen s

jinými léčivými přípravky.

6.3

Doba použitelnosti

18 měsíců pro zmrazené injekční lahvičky.

Léčivý přípravek musí být použit okamžitě po rozmrazení, pokud není použit okamžitě, měly by

injekční lahvičky být uchovávány v chladničce při teplotě 2 ºC až 8 ºC a chráněny před světlem po

Léčivý přípravek již není registrován

dobu nejvýše 8 hodin.

Po rozmrazení by neměl být léčivý přípravek znovu zmražen.

Pokud není léčivý přípravek uchováván v chladničce, lze jej uchovávat v injekčních stříkačkách při

teplotě do 25 °C a za ochrany před světlem po dobu nejvýše 8 hodin.

6.4

Zvláštní opatření pro uchovávání

Injekční lahvičky uchovávejte a převážejte zmrazené při teplotě -25 ºC až -15

ºC. Uchovávejte injekční lahvičku ve vnější krabičce, aby byl přípravek

chráněn před světlem.

6.5

Druh obalu a obsah balení a zvláštní vybavení pro použití, podání nebo implantaci

1 ml roztoku v 2ml injekční lahvičce (sklo) se silikonizovanou chlorobutylovou injekční zátkou a

odklápěcím uzávěrem.

Jeden předtvarovaný průhledný zatavený plastový obal obsahuje buď 2, nebo 3 jednotlivé injekční

lahvičky se savým papírem. Poslední vnější krabička obsahuje různý počet plastových obalů v

závislosti na dávce potřebné pro konkrétního pacienta.

6.6

Zvláštní opatření pro likvidaci přípravku a pro zacházení s ním

Návod k přípravě, zacházení a likvidaci

Řiďte se místními pravidly biologické bezpečnosti týkajícími se zacházení s léčivými přípravky

obsahujícími geneticky modifikované organismy a likvidace takových přípravků.

Pracovní povrchy a materiály, které mohly přijít do styku s přípravkem Glybera, musí být

dekontaminovány vhodnými virucidními dezinfekčními prostředky účinnými proti neobaleným

virům (jako jsou např. chlornany a látky uvolňující chlór) po dobu expozice nejméně 10 minut.

Příprava přípravku Glybera k podání

Po výpočtu množství přípravku Glybera, které má být podáno (viz bod 4.2), vyjměte příslušný počet

injekčních lahviček na jedno použití z mrazničky a nechte je rozmrazit při pokojové teplotě (15 ºC až

25 ºC) přibližně 30–45 minut před naplněním stříkačky.

Po rozmrazení je nutno každou injekční lahvičku dvakrát jemně převrátit, aby bylo zajištěno

rovnoměrné promíchání. Lahvičky je nutno vizuálně zkontrolovat, zda neobsahují cizí částice, a

zkontrolovat barvu roztoku. Roztok musí být čirý až lehce opalescentní a bezbarvý a nesmí obsahovat

viditelné částice. Roztok použijte pouze tehdy, je-li čirý, bezbarvý a bez viditelných částic. Pokud

injekční lahvička vykazuje známky poškození, stříkačky pro injekci nepřipravujte a podání injekce

odložte a naplánujte nový termín. Ihned o tom informujte držitele rozhodnutí o registraci.

Přípravek Glybera je dodáván v balení určeném pro konkrétního pacienta, a bude tudíž obsahovat

přesný počet injekčních lahviček pro daného pacienta, vypočítaný na základě pacientovy tělesné

hmotnosti.

Vypočítaný počet stříkaček je třeba naplnit rozmraženým roztokem z injekčních lahviček a

stříkačky označit a vložit je do nádoby chráněné před světlem vhodné k přepravě do místnosti, kde

budou pacientovi podány intramuskulární injekce.

Aby se zabránilo vpíchnutí částic ze zátky následkem dvou natažení, měla by být použita jedna jehla k

natažení roztoku z injekční lahvičky (tato jehla se ponechá v zátce) a pro každou injekční stříkačku se

musí použít samostatná jehla.

7.

DRŽITEL ROZHODNUTÍ O REGISTRACI

Léčivý přípravek již není registrován

uniQure biopharma B.V.

Meibergdreef 61

1105 BA Amsterdam

Nizozemsko

8.

REGISTRAČNÍ ČÍSLO(A)

EU/1/12/791/001

9.

DATUM PRVNÍ REGISTRACE/PRODLOUŽENÍ REGISTRACE

Datum první registrace: 25. října 2012

10. DATUM REVIZE TEXTU

Podrobné informace o tomto léčivém přípravku jsou k dispozici na webových stránkách Evropské

agentury pro léčivé přípravky http://www.ema.europa.eu

Léčivý přípravek již není registrován

Přečtěte si celý dokument

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/670094/2015

EMEA/H/C/002145

Souhrn zprávy EPAR určený pro veřejnost

Glybera

alipogenum tiparvovecum

Tento dokument je souhrnem Evropské veřejné zprávy o hodnocení (European Public Assessment

Report, EPAR) pro přípravek Glybera. Objasňuje, jakým způsobem Výbor pro humánní léčivé přípravky

(CHMP) vyhodnotil tento přípravek, aby mohl vypracovat své stanovisko k vydání rozhodnutí

o registraci a doporučení ohledně podmínek používání přípravku Glybera.

Co je Glybera?

Glybera je léčivý přípravek, který obsahuje léčivou látku alipogen tiparvovek. K dispozici je ve formě

injekčního roztoku.

Přípravek Glybera je druh léčivého přípravku pro moderní terapie označovaný jako „přípravek pro

genovou terapii“. Jedná se o druh léčivého přípravku, který působí tak, že do těla dodává geny.

K čemu se přípravek Glybera používá?

Přípravek Glybera se používá k léčbě dospělých s deficitem (nedostatkem) lipoproteinové lipázy, kteří

trpí závažnými nebo opakovanými záchvaty pankreatitidy (zánětu slinivky břišní) navzdory dodržování

diety s nízkým obsahem tuků.

Deficit lipoproteinové lipázy je vzácné onemocnění, při kterém pacienti vykazují poruchu genu pro

lipoproteinovou lipázu, enzymu odpovědného za odbourávání tuků. Pacienti s tímto onemocněním

musejí dodržovat přísnou dietu s nízkým obsahem tuků a mají sklon k opakovaným záchvatům

pankreatitidy, která představuje závažnou komplikaci, jež může vést k ohrožení života.

Přípravek Glybera je určen pouze pro pacienty, u nichž bylo onemocnění potvrzeno náležitým

genetickým vyšetřením a kteří vykazují měřitelnou hladinu enzymu lipoproteinové lipázy v krvi.

Jelikož počet pacientů s deficitem lipoproteinové lipázy je nízký, toto onemocnění se považuje za zřídka

se vyskytující a přípravek Glybera byl dne 8. března 2004 označen jako „léčivý přípravek pro vzácná

onemocnění“.

Léčivý přípravek již není registrován

Glybera

EMA/670094/2015

strana 2/4

Výdej tohoto léčivého přípravku je vázán na lékařský předpis.

Jak se přípravek Glybera používá?

Přípravek Glybera by měl předepisovat pouze lékař s kvalifikací pro léčbu deficitu lipoproteinové lipázy

a pro genovou terapii a měl by být podáván pod jeho dohledem.

Přípravek Glybera se podává jako jednorázová léčba zahrnující opakované injekce do svalů horní

a dolní části dolních končetin. Množství injekčně podávaného léčivého přípravku a počet injekcí závisí

na tělesné hmotnosti pacienta. Podrobnější informace o dávkování přípravku Glybera jsou uvedeny

v souhrnu údajů o přípravku (rovněž součástí zprávy EPAR).

Po dobu tří dnů před léčbou přípravkem Glybera a dvanácti týdnů po ní dostávají pacienti

imunosupresiva, která snižují reakci imunitního systému organismu proti léčivému přípravku.

Vzhledem k tomu, že je třeba podat více injekcí, doporučuje se aplikovat je při spinální nebo regionální

anestezii (podání léčivých přípravků, které znecitliví určité části těla a zabraňují vnímání bolesti).

Jak přípravek Glybera působí?

Léčivá látka v přípravku Glybera, alipogen tiparvovek, je odvozena z viru, který byl upraven tak, aby

přenášel gen pro lipoproteinovou lipázu do buněk organismu. Po injekčním podání do svalů upravuje

deficit lipoproteinové lipázy tím, že umožňuje svalovým buňkám, aby tento enzym vytvářely. Enzym

vytvořený těmito buňkami poté může pomáhat odbourávat tuky v krvi a snižovat tak počet záchvatů

pankreatitidy a závažnost onemocnění.

Upravený virový materiál použitý v přípravku Glybera nevyvolává infekce a nemůže tvořit vlastní

kopie.

Jak byl přípravek Glybera zkoumán?

Přípravek Glybera byl zkoumán u 27 pacientů s deficitem lipoproteinové lipázy, kteří dodržovali dietu

s nízkým obsahem tuků. Většina pacientů léčených přípravkem Glybera užívala také imunosupresiva.

Hlavním ukazatelem účinnosti bylo snížení hladiny tuků v krvi po jídle, jakož i počtu záchvatů

pankreatitidy.

Jaký přínos přípravku Glybera byl prokázán v průběhu studií?

Z údajů vyplynulo, že u některých pacientů došlo ke snížení hladiny tuků v krvi po jídle. U některých

pacientů bylo také zaznamenáno snížení počtu záchvatů pankreatitidy i počtu hospitalizací nebo pobytů

na jednotce intenzivní péče. I když údaje pocházejí pouze od malého počtu pacientů, výsledky

naznačují, že přípravek Glybera by mohl být pro pacienty se závažnými nebo opakovanými záchvaty

pankreatitidy přínosný.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Glybera?

Nejčastějším nežádoucím účinkem hlášeným v souvislosti s přípravkem Glybera je bolest dolních

končetin po podání injekcí, která se vyskytla u třetiny pacientů. Mezi další hlášené nežádoucí účinky

patří bolest hlavy, únava, hypertermie (vysoká tělesná teplota), kontuze (pohmoždění) a zvýšená

hladina enzymu kreatinkinázy v krvi (ukazatel poškození svalové tkáně). U jednoho pacienta byla sedm

týdnů po léčbě diagnostikována plicní embolie (sraženiny v krevních cévách zásobujících plíce).

Vzhledem k malému počtu léčených pacientů uvedené nežádoucí účinky neposkytují úplný obraz

Léčivý přípravek již není registrován

Glybera

EMA/670094/2015

strana 3/4

četnosti a povahy nežádoucích účinků přípravku Glybera. Úplný seznam nežádoucích účinků hlášených

v souvislosti s přípravkem Glybera je uveden v příbalové informaci.

Přípravek Glybera nesmějí užívat pacienti s imunodeficiencí (oslabenou imunitou), zvýšeným rizikem

krvácení a s onemocněním svalů. Týden před léčbou přípravkem Glybera a jeden den po jeho podání

se nesmějí užívat antikoagulační léčivé přípravky (přípravky proti srážlivosti krve), které mohou

zvyšovat riziko krvácení. Pacienti také nesmějí užívat perorální antikoncepci. Úplný seznam omezení je

uveden v příbalové informaci.

Na základě čeho byl přípravek Glybera schválen?

Po pečlivém zvážení všech důkazů a okolností nemoci, včetně její mimořádné vzácnosti, dospěl výbor

CHMP k závěru, že z výsledků studií vyplývá, že přínosy přípravku Glybera u pacientů, kteří trpí

závažnými nebo opakovanými záchvaty pankreatitidy navzdory dietě s nízkým obsahem tuků,

převyšují jeho rizika. Jedná se o podskupinu vážně postižených pacientů, kteří nutně potřebují

lékařskou péči, jíž se jim nedostávalo. Výbor CHMP proto doporučil udělit léčivému přípravku

rozhodnutí o registraci.

Přípravek Glybera byl registrován za „výjimečných okolností“. Znamená to, že vzhledem ke vzácné

povaze tohoto onemocnění nebylo možné o přípravku Glybera získat úplné informace. Evropská

agentura pro léčivé přípravky každoročně vyhodnotí jakékoli nové informace a tento souhrn bude podle

potřeby aktualizován.

Jaké informace o přípravku Glybera nebyly dosud předloženy?

V souladu s podmínkami rozhodnutí o registraci musí společnost poskytnout další údaje o hladině tuků

v krvi po jídle a o imunitní reakci na přípravek Glybera u nových pacientů. Společnost rovněž předloží

údaje z registru, který sleduje výsledky u pacientů léčených přípravkem Glybera, a za účelem zlepšení

bezpečnostního profilu přípravku doplní jeho výrobní proces o další krok.

Jaká opatření jsou uplatňována k zajištění bezpečného a účinného

používání přípravku Glybera?

K zajištění co nejbezpečnějšího používání přípravku Glybera byl vypracován plán řízení rizik. Na

základě tohoto plánu byly do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace přípravku Glybera

zahrnuty informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která by měli dodržovat zdravotničtí

pracovníci i pacienti.

Společnost navíc zavedla program omezeného přístupu, který má zajistit, že se přípravek Glybera

používá výhradně v případě potvrzené diagnózy. Léčivý přípravek bude dodáván pouze lékařům, kteří

obdrželi příslušné vzdělávací materiály, přičemž bude používán jen k léčbě pacientů zařazených do

registru. Společnost také pacientům a zdravotnickým pracovníkům poskytne vzdělávací materiály,

které budou obsahovat informace o způsobu podávání přípravku Glybera a o tom, jak řídit související

rizika. Pacienti obdrží také informační kartu pacienta.

Další informace o přípravku Glybera

Evropská komise udělila rozhodnutí o registraci přípravku Glybera platné v celé Evropské unii dne

25. října 2012.

Léčivý přípravek již není registrován

Glybera

EMA/670094/2015

strana 4/4

Plné znění zprávy EPAR pro přípravek Glybera je k dispozici na internetových stránkách agentury na

adrese ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports

. Další

informace o léčbě přípravkem Glybera naleznete v příbalové informaci (rovněž součástí zprávy EPAR)

nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka.

Shrnutí stanoviska k přípravku Glybera vydaného Výborem pro léčivé přípravky pro vzácná

onemocnění je k dispozici na internetových stránkách agentury na adrese

ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Tento souhrn byl naposledy aktualizován v 10-2015.

Léčivý přípravek již není registrován

Podobné produkty

Vyhledávejte upozornění související s tímto produktem

Zobrazit historii dokumentů

Sdílejte tyto informace