Glybera

Evropská unie - čeština - EMA (European Medicines Agency)

Koupit nyní

Aktivní složka:
alipogene tiparvovec
Dostupné s:
uniQure biopharma B.V. 
ATC kód:
C10AX10
INN (Mezinárodní Name):
alipogene tiparvovec
Terapeutické skupiny:
Činidla modifikující lipidy
Terapeutické oblasti:
Hyperlipoproteinémie typu I
Terapeutické indikace:
Přípravek Glybera je indikován u dospělých pacientů s diagnózou familiární lipoproteinové lipázy (LPLD) a kteří trpí závažnými nebo násobnými pankreatitidami navzdory omezeným omezením tuku. Diagnostika LPLD musí být potvrzena genetickým testem. Indikace je omezena na pacienty s detekovatelnými hladinami LPL proteinu.
Přehled produktů:
Revision: 8
Stav Autorizace:
Staženo
Registrační číslo:
EMEA/H/C/002145
Datum autorizace:
2012-10-25
EMEA kód:
EMEA/H/C/002145

Dokumenty v jiných jazycích

Informace pro uživatele Informace pro uživatele
bulharština 10-07-2017
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
bulharština 10-07-2017
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
bulharština 15-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
španělština 10-07-2017
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
španělština 10-07-2017
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
španělština 15-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
dánština 10-07-2017
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
dánština 10-07-2017
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
dánština 15-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
němčina 10-07-2017
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
němčina 10-07-2017
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
němčina 15-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
estonština 10-07-2017
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
estonština 10-07-2017
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
estonština 15-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
řečtina 10-07-2017
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
řečtina 10-07-2017
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
řečtina 15-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
angličtina 10-07-2017
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
angličtina 10-07-2017
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
angličtina 15-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
francouzština 10-07-2017
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
francouzština 10-07-2017
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
francouzština 15-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
italština 10-07-2017
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
italština 10-07-2017
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
italština 15-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
lotyština 10-07-2017
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
lotyština 10-07-2017
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
lotyština 15-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
litevština 10-07-2017
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
litevština 10-07-2017
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
litevština 15-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
maďarština 10-07-2017
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
maďarština 10-07-2017
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
maďarština 15-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
maltština 10-07-2017
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
maltština 10-07-2017
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
maltština 15-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
nizozemština 10-07-2017
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
nizozemština 10-07-2017
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
nizozemština 15-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
polština 10-07-2017
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
polština 10-07-2017
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
polština 15-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
portugalština 10-07-2017
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
portugalština 10-07-2017
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
portugalština 15-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
rumunština 10-07-2017
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
rumunština 10-07-2017
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
rumunština 15-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
slovenština 10-07-2017
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
slovenština 10-07-2017
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
slovenština 15-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
slovinština 10-07-2017
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
slovinština 10-07-2017
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
slovinština 15-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
finština 10-07-2017
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
finština 10-07-2017
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
finština 15-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
švédština 10-07-2017
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
švédština 10-07-2017
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
švédština 15-06-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
norština 10-07-2017
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
norština 10-07-2017
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
islandština 10-07-2017
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
islandština 10-07-2017
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
chorvatština 10-07-2017
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
chorvatština 10-07-2017
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
chorvatština 15-06-2016

Přečtěte si celý dokument

B. PŘÍBALOVÁ INFORMACE

Léčivý přípravek již není registrován

Příbalová informace: informace pro uživatele

Glybera 3 × 10

12

kopií genomu/ml injekční roztok

Alipogenum tiparvovecum

Tento přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o

bezpečnosti. Můžete přispět tím, že nahlásíte jakékoli nežádoucí účinky, které se u Vás vyskytnou. Jak

hlásit nežádoucí účinky je popsáno v závěru bodu 4.

Přečtěte si pozorně celou příbalovou informaci dříve, než Vám bude tento přípravek

podán, protože obsahuje pro Vás důležité údaje.

Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu.

Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se svého lékaře.

Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři.

Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v

této příbalové informaci.

Od svého lékaře jste obdrželi kartu pacienta. Pozorně si ji přečtěte a dodržujte související

pokyny.

Tuto kartu při konzultaci nebo hospitalizaci předložte zdravotnickým pracovníkům (lékaři,

zdravotní sestře). Viz bod 4.

Co naleznete v této příbalové informaci:

Co je přípravek Glybera a k čemu se používá

Čemu musíte věnovat pozornost než Vám bude přípravek Glybera podán

Jak se přípravek Glybera podává

Možné nežádoucí účinky

Jak přípravek Glybera uchovávat

Obsah balení a další informace

1.

Co je přípravek Glybera a k čemu se používá

Přípravek Glybera obsahuje alipogen tiparvovek, genový produkt, který působí tak, že dodává do těla

geny, aby se napravil genetický deficit. Patří do skupiny léčivých přípravků nazývané léčiva

ovlivňující hladinu lipidů.

Přípravek Glybera se používá k léčbě specifického dědičného onemocnění známého jako „deficit

lipoproteinové lipázy (LPLD)“.

Lipoproteinová lipáza (LPL) je látka přirozeně se vyskytující v těle (známá jako enzym), která

reguluje hladinu určitých tuků v krvi. Při deficitu lipoproteinové lipázy tento enzym chybí následkem

nepřítomnosti genu. U osob trpících tímto onemocněním dochází k hromadění velmi vysokého

množství tuků v krvi (hyperchylomikronémie).

Přípravek Glybera se používá k léčbě dospělých pacientů s diagnózou deficitu lipoproteinové

lipázy (LPLD) a s výskytem závažné pankreatitidy nebo mnohočetných epizod pankreatitidy

navzdory omezení příjmu tuků v potravě. Diagnóza LPLD musí být potvrzena genetickým

vyšetřením. Přípravek Glybera Vám bude podán pouze v případě, že se ve Vaší krvi prokáže

přítomnost LPL bílkoviny.

2.

Čemu musíte věnovat pozornost, než Vám bude přípravek Glybera podán

Přípravek Glybera Vám nesmí být podán

Léčivý přípravek již není registrován

jestliže jste alergický(á) na alipogen tiparvovek nebo na kteroukoli další složku přípravku

Glybera (uvedené v bodě 6 „Další informace“)

jestliže Váš imunitní systém řádně nepracuje

jestliže máte zvýšené riziko krvácení nebo onemocnění svalů

jestliže užíváte perorální antikoncepci.

Pokud se Vás týká cokoliv z výše uvedeného nebo pokud si o čemkoli z výše uvedeného nejste

jistý(á), poraďte se se svým lékařem předtím, než Vám bude přípravek Glybera podán.

Upozornění a opatření

Je důležité, abyste v rámci diskuze se svým lékařem plně porozuměl(a) přínosům a

rizikům v souvislosti s léčbou.

Je důležité, abyste svého lékaře informoval(a), máte-li aktivní infekci jakéhokoli druhu,

předtím, než začnete užívat léky, které Vám budou podány za účelem snížení funkce

obranného systému těla (imunosupresiva), a než Vám bude podán přípravek Glybera. Viz

také bod 3 „Jak přípravek Glybera používat“.

Glybera je přípravek genové terapie. Obsahuje geneticky modifikované organismy. Po

léčbě přípravkem Glybera nedarujte krev, orgány, tkáně a buňky k transplantaci, aby se

zabránilo šíření buněk, které obsahují Váš lék.

Informujte svého lékaře, pokud máte diabetes/cukrovku.

Měl(a) byste nadále dodržovat dietu s omezením tuků a nepít alkohol. Osobám s diagnózou

deficitu lipoproteinové lipázy se doporučuje věnovat pozornost své dietě, a to jak před

léčbou přípravkem Glybera, tak po ní; měly by omezit příjem „běžných tuků v potravě“ a

neměly by pít alkohol.

Další monitorovací testy

Před zahájením léčby, po 6 a 12 měsících od podání léčby Vám bude odebráno malé množství krve

pro stanovení, jakým způsobem imunitní (obranný) systém Vašeho těla odpovídá na léčbu

přípravkem Glybera.

Dětí a dospívajících

Podávání přípravku Glybera dětem a dospívajícím mladším 18 let se nedoporučuje.

Další léčivé přípravky a přípravek Glybera

Informujte, prosím, svého lékaře nebo lékárníka, pokud užíváte nebo jste v nedávné době

užíval(a) jiné léky, včetně léků vydávaných bez lékařského předpisu. Zejména svého lékaře před

podáním přípravku Glybera informujte, pokud užíváte následující léky:

Lék ovlivňující srážlivost krve, např. kyselina acetylsalicylová (např. aspirin), látka obsažená

v mnoha lécích používaných k úlevě od bolesti a zmírnění horečky, rovněž tak léky

používané k zabránění srážení krve, např. antikoagulancia jako warfarin, heparin. Tyto léky

by se neměly užívat alespoň týden před aplikací injekcí do dolní končetiny nebo jeden den po

injekcích. Užívání těchto léků před podáním přípravku Glybera nebo v době podání může

vést ke zbytečnému pohmoždění nebo krvácení z míst vpichu.

Perorální antikoncepce (viz bod 2 „Přípravek Glybera Vám nesmí být podán“)

Užívání přípravku Glybera s alkoholem

Osobám s diagnózou deficitu lipoproteinové lipázy se doporučuje věnovat pozornost své dietě, a to

jak před léčbou přípravkem Glybera, tak po ní; neměly by pít alkohol.

Těhotenství a kojení

Pokud jste těhotná nebo kojíte, domníváte se, že můžete být těhotná, nebo plánujete otěhotnět, poraďte

se se svým lékařem nebo lékárníkem dříve, než začnete užívat jakýkoliv lék.

Podávání přípravku Glybera během těhotenství se obvykle nedoporučuje. Informace o

bezpečnosti podávání přípravku Glybera těhotným ženám jsou velmi omezené.

Léčivý přípravek již není registrován

Je důležité, abyste svého lékaře informovala, pokud jste těhotná, pokud se domníváte, že

byste mohla být těhotná, nebo pokud plánujete otěhotnět. Váš lékař zváží přínos léčby pro

Vás oproti riziku pro Vaše dítě při podávání přípravku Glybera během těhotenství.

Používejte vhodnou bariérovou metodu antikoncepce, jako jsou kondomy, aby nedošlo k

otěhotnění během léčby a alespoň 12 měsíců po ukončení léčby. Neužívejte perorální

antikoncepci vzhledem k tomu,že může dojít ke zhoršení Vašeho onemocnění; používejte

kondomy, aby se minimalizovalo množství přípravku Glybera, které by případně mohlo být

přeneseno z Vás na Vašeho partnera či naopak.

Pokud během léčby přípravkem Glybera otěhotníte, sdělte to svému lékaři.

Není známo, zda přípravek Glybera přechází do mateřského mléka. Kojení se během léčby

přípravkem Glybera nedoporučuje.

Mužští pacienti

musí používat kondomy nejméně 12 měsíců po injekci přípravku Glybera. Používání

kondomů

sníží množství přípravku Glybera, které by mohlo být zanecháno v těle ženy.

...

Přečtěte si celý dokument

Přečtěte si celý dokument

PŘÍLOHA I

SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU

Léčivý přípravek již není registrován

Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o

bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili jakákoli podezření na nežádoucí účinky.

Podrobnosti o hlášení nežádoucích účinků viz bod 4.8.

1.

NÁZEV PŘÍPRAVKU

Glybera 3 × 10

kopií genomu/ml injekční roztok

2.

KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ

2.1

Obecný popis

Alipogen tiparvovek obsahuje variantu LPLS

447X

lidského genu pro lipoproteinovou lipázu (LPL) ve

vektoru. Vektor se skládá z bílkovinného obalu odvozeného ze sérotypu 1 adeno-asociovaného viru

(AAV1), cytomegalovirového (CMV) promotoru, posttranskripčního regulačního elementu viru

hepatitidy sviště lesního a invertovaných terminálních repetic odvozených z AAV2. Alipogen

tiparvovek je produkován za použití hmyzích buněk a technologie rekombinantních bakulovirů.

2.2

Kvalitativní a kvantitativní složení

Jedna injekční lahvička alipogenum tiparvovecum obsahuje 1 extrahovatelný ml roztoku, obsahující

3 × 10

kopií genomu (gc).

Jedno balení určené pro konkrétního pacienta obsahuje počet injekčních lahviček dostačující pro

podání dávky 1 ×

S447X

gc/kg tělesné hmotnosti tohoto pacienta.

Pomocná látka se známým účinkem:

Tento léčivý přípravek obsahuje 47,5 mg sodíku na podání do 27 míst vpichu až 105,6 mg sodíku na

podání do 60 míst vpichu.

Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.

3.

LÉKOVÁ FORMA

Injekční roztok.

Čirý až lehce opalescentní bezbarvý roztok.

4.

KLINICKÉ ÚDAJE

4.1

Terapeutické indikace

Přípravek Glybera je indikován u dospělých pacientů s diagnózou familiárního deficitu lipoproteinové

lipázy (LPLD) a s výskytem závažné pankreatitidy nebo mnohočetných epizod pankreatitidy

navzdory omezení příjmu tuků v potravě. Diagnóza LPLD musí být potvrzena genetickým

vyšetřením. Tato indikace je omezena na pacienty s měřitelnými hladinami proteinu LPL (viz bod

4.4).

4.2

Dávkování a způsob podání

Přípravek Glybera by měl být podáván pouze v případě, že byla diagnóza LPLD potvrzena

příslušným genetickým vyšetřením (viz bod 5.1).

Léčivý přípravek již není registrován

Léčba přípravkem Glybera musí být po důkladné konzultaci s pacientem předepsána lékařem se

zkušenostmi s léčbou pacientů s LPLD a podáváním genové terapie a musí probíhat pod jeho

dohledem. Pro případ výskytu anafylaktické reakce po podání tohoto léčivého přípravku musí být

během podávání přípravku Glybera vždy okamžitě dostupná náležitá lékařská péče a dohled.

Dávkování

Maximální celková podávaná dávka přípravku Glybera je 1 × 10

gc/kg tělesné hmotnosti.

Přípravek Glybera je schválen pouze pro jednorázovou léčbu. Údaje o opakovaném podání

přípravku Glybera nejsou k dispozici, proto by přípravek Glybera neměl být opětovně podán.

Přípravek Glybera se podává jako jednorázová série intramuskulárních injekcí do dolních končetin.

Dávka na jedno místo vpichu je 1,5 × 10

gc, čili 0,5 ml injekčního roztoku. Pro aplikaci do jednoho

místa vpichu musí být použita jedna injekční stříkačka o objemu 1 ml s jasnými značkami objemu 0,5

ml. Do jednoho místa vpichu nesmí být podány objemy vyšší než 0,5 ml. Injekční stříkačky se nesmí

použít vícekrát než jednou.

Léčba by měla být monitorována stanovením neutralizačních protilátek a T-buněčné odpovědi proti

AAV1 a

S447X

a T-buněčné odpovědi na začátku léčby a rovněž po 6 a 12 měsících od ukončení

léčby.

K výpočtu počtu injekčních lahviček se zjistí tělesná hmotnost pacienta zaokrouhlená k nejbližšímu

celému kg. Hmotnost pacienta se vydělí třemi a zaokrouhlí nahoru na nejbližší celé číslo. Dosažený

výsledek představuje počet injekčních lahviček k podání.

K výpočtu počtu míst vpichu a počtu injekčních stříkaček se zjistí tělesná hmotnost pacienta

zaokrouhlená k nejbližšímu celému kg. Hmotnost pacienta se vydělí třemi, toto číslo bez zaokrouhlení

se poté vynásobí dvěma a zaokrouhlí nahoru na nejbližší celé číslo. Toto je počet míst vpichu a

celkový počet injekčních stříkaček (každá s 0,5 ml náplně) potřebných pro léčbu pacienta.

Příklady typických dávkovacích schémat na základě tělesné hmotnosti pacientů jsou uvedeny v tabulce

níže:

Tělesná hmotnost

(kg)

Počet injekčních lahviček

(1 ml)

Počet injekčních

stříkaček o objemu 1 ml

(každá s 0,5 ml náplně)

Počet míst vpichu

Imunosupresivní léčba by měla být podávána od tří dnů před podáním přípravku Glybera a po dobu

12 týdnů po něm: doporučuje se cyklosporin (3 mg/kg/den) a mykofenolát mofetil (2 x 1 g/den).

Třicet minut před injekcí přípravku Glybera by měl být též podán intravenózní bolus 1 mg/kg

methylprednisolonu (viz bod 4.4).

Pediatrická populace

Bezpečnost a účinnost přípravku Glybera u dětí a dospívajících mladších 18 let nebyla stanovena.

Léčivý přípravek již není registrován

Nejsou dostupné žádné údaje.

Starší pacienti

Zkušenosti s podáváním přípravku Glybera starším subjektům jsou omezené. U starších pacientů není

nutná žádná úprava dávkování.

Může být nutné upravit dávku imunosupresiva.

Porucha funkce ledvin nebo porucha funkce jater

S použitím přípravku Glybera u pacientů s poškozením ledvin nebo jater jsou omezené

zkušenosti. Žádná úprava dávkování přípravku Glybera není nutná.

Způsob podání

Při aplikaci intramuskulárních injekcí pacient dostane za aseptických podmínek, jako je použití jódu,

řadu injekcí o objemu 0,5 ml (jedna injekce z jedné stříkačky), rozmístěných do svalů horní i dolní

části dolních končetin.

Vzhledem k potřebnému počtu injekcí se před intramuskulární aplikací doporučuje podat spinální

nebo regionální anestezii. Pokud je takový postup kontraindikován, doporučuje se místo toho použít

hluboké sedace.

Přípravek Glybera by neměl být v žádném případě podáván intravaskulárně (viz bod 4.4).

Aby byla zajištěna intramuskulární aplikace injekce, doporučuje se injekce provádět pod

ultrazvukovou nebo elektrofyziologickou kontrolou.

Návod k použití přípravku, zacházení s ním a jeho likvidaci je uveden v bodě 6.6.

4.3

Kontraindikace

Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku uvedenou v bodě 6.1.

Imunodeficience

Vzhledem k velkému počtu potřebných intramuskulárních injekcí nesmí být léčba podávána

pacientům se zvýšeným rizikem krvácení (např. trombocytopenií) a onemocněním svalů (jako

je např. myositida).

V době injekce a nejméně jeden týden před podáním injekcí nebo jeden den poté nesmí být

současně s přípravkem Glybera používán antiagregační nebo jiný antikoagulační léčivý

přípravek.

Užívání perorální antikoncepce (viz bod 4.6).

4.4

Zvláštní upozornění a opatření pro použití

...

Přečtěte si celý dokument

Přečtěte si celý dokument

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/670094/2015

EMEA/H/C/002145

Souhrn zprávy EPAR určený pro veřejnost

Glybera

alipogenum tiparvovecum

Tento dokument je souhrnem Evropské veřejné zprávy o hodnocení (European Public Assessment

Report, EPAR) pro přípravek Glybera. Objasňuje, jakým způsobem Výbor pro humánní léčivé přípravky

(CHMP) vyhodnotil tento přípravek, aby mohl vypracovat své stanovisko k vydání rozhodnutí

o registraci a doporučení ohledně podmínek používání přípravku Glybera.

Co je Glybera?

Glybera je léčivý přípravek, který obsahuje léčivou látku alipogen tiparvovek. K dispozici je ve formě

injekčního roztoku.

Přípravek Glybera je druh léčivého přípravku pro moderní terapie označovaný jako „přípravek pro

genovou terapii“. Jedná se o druh léčivého přípravku, který působí tak, že do těla dodává geny.

K čemu se přípravek Glybera používá?

Přípravek Glybera se používá k léčbě dospělých s deficitem (nedostatkem) lipoproteinové lipázy, kteří

trpí závažnými nebo opakovanými záchvaty pankreatitidy (zánětu slinivky břišní) navzdory dodržování

diety s nízkým obsahem tuků.

Deficit lipoproteinové lipázy je vzácné onemocnění, při kterém pacienti vykazují poruchu genu pro

lipoproteinovou lipázu, enzymu odpovědného za odbourávání tuků. Pacienti s tímto onemocněním

musejí dodržovat přísnou dietu s nízkým obsahem tuků a mají sklon k opakovaným záchvatům

pankreatitidy, která představuje závažnou komplikaci, jež může vést k ohrožení života.

Přípravek Glybera je určen pouze pro pacienty, u nichž bylo onemocnění potvrzeno náležitým

genetickým vyšetřením a kteří vykazují měřitelnou hladinu enzymu lipoproteinové lipázy v krvi.

Jelikož počet pacientů s deficitem lipoproteinové lipázy je nízký, toto onemocnění se považuje za zřídka

se vyskytující a přípravek Glybera byl dne 8. března 2004 označen jako „léčivý přípravek pro vzácná

onemocnění“.

Léčivý přípravek již není registrován

Glybera

EMA/670094/2015

strana 2/4

Výdej tohoto léčivého přípravku je vázán na lékařský předpis.

Jak se přípravek Glybera používá?

Přípravek Glybera by měl předepisovat pouze lékař s kvalifikací pro léčbu deficitu lipoproteinové lipázy

a pro genovou terapii a měl by být podáván pod jeho dohledem.

Přípravek Glybera se podává jako jednorázová léčba zahrnující opakované injekce do svalů horní

a dolní části dolních končetin. Množství injekčně podávaného léčivého přípravku a počet injekcí závisí

na tělesné hmotnosti pacienta. Podrobnější informace o dávkování přípravku Glybera jsou uvedeny

v souhrnu údajů o přípravku (rovněž součástí zprávy EPAR).

Po dobu tří dnů před léčbou přípravkem Glybera a dvanácti týdnů po ní dostávají pacienti

imunosupresiva, která snižují reakci imunitního systému organismu proti léčivému přípravku.

Vzhledem k tomu, že je třeba podat více injekcí, doporučuje se aplikovat je při spinální nebo regionální

anestezii (podání léčivých přípravků, které znecitliví určité části těla a zabraňují vnímání bolesti).

Jak přípravek Glybera působí?

Léčivá látka v přípravku Glybera, alipogen tiparvovek, je odvozena z viru, který byl upraven tak, aby

přenášel gen pro lipoproteinovou lipázu do buněk organismu. Po injekčním podání do svalů upravuje

deficit lipoproteinové lipázy tím, že umožňuje svalovým buňkám, aby tento enzym vytvářely. Enzym

vytvořený těmito buňkami poté může pomáhat odbourávat tuky v krvi a snižovat tak počet záchvatů

pankreatitidy a závažnost onemocnění.

Upravený virový materiál použitý v přípravku Glybera nevyvolává infekce a nemůže tvořit vlastní

kopie.

Jak byl přípravek Glybera zkoumán?

Přípravek Glybera byl zkoumán u 27 pacientů s deficitem lipoproteinové lipázy, kteří dodržovali dietu

s nízkým obsahem tuků. Většina pacientů léčených přípravkem Glybera užívala také imunosupresiva.

Hlavním ukazatelem účinnosti bylo snížení hladiny tuků v krvi po jídle, jakož i počtu záchvatů

pankreatitidy.

Jaký přínos přípravku Glybera byl prokázán v průběhu studií?

Z údajů vyplynulo, že u některých pacientů došlo ke snížení hladiny tuků v krvi po jídle. U některých

pacientů bylo také zaznamenáno snížení počtu záchvatů pankreatitidy i počtu hospitalizací nebo pobytů

na jednotce intenzivní péče. I když údaje pocházejí pouze od malého počtu pacientů, výsledky

naznačují, že přípravek Glybera by mohl být pro pacienty se závažnými nebo opakovanými záchvaty

pankreatitidy přínosný.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Glybera?

Nejčastějším nežádoucím účinkem hlášeným v souvislosti s přípravkem Glybera je bolest dolních

končetin po podání injekcí, která se vyskytla u třetiny pacientů. Mezi další hlášené nežádoucí účinky

patří bolest hlavy, únava, hypertermie (vysoká tělesná teplota), kontuze (pohmoždění) a zvýšená

hladina enzymu kreatinkinázy v krvi (ukazatel poškození svalové tkáně). U jednoho pacienta byla sedm

týdnů po léčbě diagnostikována plicní embolie (sraženiny v krevních cévách zásobujících plíce).

Vzhledem k malému počtu léčených pacientů uvedené nežádoucí účinky neposkytují úplný obraz

Léčivý přípravek již není registrován

Glybera

EMA/670094/2015

strana 3/4

četnosti a povahy nežádoucích účinků přípravku Glybera. Úplný seznam nežádoucích účinků hlášených

v souvislosti s přípravkem Glybera je uveden v příbalové informaci.

Přípravek Glybera nesmějí užívat pacienti s imunodeficiencí (oslabenou imunitou), zvýšeným rizikem

krvácení a s onemocněním svalů. Týden před léčbou přípravkem Glybera a jeden den po jeho podání

se nesmějí užívat antikoagulační léčivé přípravky (přípravky proti srážlivosti krve), které mohou

zvyšovat riziko krvácení. Pacienti také nesmějí užívat perorální antikoncepci. Úplný seznam omezení je

uveden v příbalové informaci.

Na základě čeho byl přípravek Glybera schválen?

Po pečlivém zvážení všech důkazů a okolností nemoci, včetně její mimořádné vzácnosti, dospěl výbor

CHMP k závěru, že z výsledků studií vyplývá, že přínosy přípravku Glybera u pacientů, kteří trpí

závažnými nebo opakovanými záchvaty pankreatitidy navzdory dietě s nízkým obsahem tuků,

převyšují jeho rizika. Jedná se o podskupinu vážně postižených pacientů, kteří nutně potřebují

lékařskou péči, jíž se jim nedostávalo. Výbor CHMP proto doporučil udělit léčivému přípravku

rozhodnutí o registraci.

Přípravek Glybera byl registrován za „výjimečných okolností“. Znamená to, že vzhledem ke vzácné

povaze tohoto onemocnění nebylo možné o přípravku Glybera získat úplné informace. Evropská

agentura pro léčivé přípravky každoročně vyhodnotí jakékoli nové informace a tento souhrn bude podle

potřeby aktualizován.

Jaké informace o přípravku Glybera nebyly dosud předloženy?

V souladu s podmínkami rozhodnutí o registraci musí společnost poskytnout další údaje o hladině tuků

v krvi po jídle a o imunitní reakci na přípravek Glybera u nových pacientů. Společnost rovněž předloží

údaje z registru, který sleduje výsledky u pacientů léčených přípravkem Glybera, a za účelem zlepšení

bezpečnostního profilu přípravku doplní jeho výrobní proces o další krok.

Jaká opatření jsou uplatňována k zajištění bezpečného a účinného

používání přípravku Glybera?

K zajištění co nejbezpečnějšího používání přípravku Glybera byl vypracován plán řízení rizik. Na

základě tohoto plánu byly do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace přípravku Glybera

zahrnuty informace o bezpečnosti, včetně příslušných opatření, která by měli dodržovat zdravotničtí

pracovníci i pacienti.

Společnost navíc zavedla program omezeného přístupu, který má zajistit, že se přípravek Glybera

používá výhradně v případě potvrzené diagnózy. Léčivý přípravek bude dodáván pouze lékařům, kteří

obdrželi příslušné vzdělávací materiály, přičemž bude používán jen k léčbě pacientů zařazených do

registru. Společnost také pacientům a zdravotnickým pracovníkům poskytne vzdělávací materiály,

které budou obsahovat informace o způsobu podávání přípravku Glybera a o tom, jak řídit související

...

Přečtěte si celý dokument

Podobné produkty

Vyhledávejte upozornění související s tímto produktem

Zobrazit historii dokumentů

Sdílejte tyto informace