Skysona

Land: Europese Unie

Taal: Hongaars

Bron: EMA (European Medicines Agency)

Werkstoffen:

elivaldogene autotemcel

Beschikbaar vanaf:

bluebird bio (Netherlands) B.V.

ATC-code:

N07

INN (Algemene Internationale Benaming):

elivaldogene autotemcel

Therapeutische categorie:

Egyéb idegrendszeri gyógyszerek

Therapeutisch gebied:

Adrenoleukodystrophy

therapeutische indicaties:

Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.

Autorisatie-status:

Visszavont

Autorisatie datum:

2021-07-16

Bijsluiter

30
A TÉTEL INFORMÁCIÓS LAPON FELTÜNTETENDŐ ADATOK, MELYET AZ ADOTT
BETEGHEZ TARTOZÓ MINDEN EGYES SZÁLLÍTMÁNY TARTALMAZ
1.
A GYÓGYSZER NEVE
Skysona 2–30 × 10
6
sejt/ml diszperziós infúzió
elivaldogén-autotemcel (az _ABCD1-gént _kódoló_ _CD34
+
-sejtek)
Intravénás alkalmazás
2.
HATÓANYAG(OK) MEGNEVEZÉSE
A Skysona egy autológ CD34
+
sejtdúsított populáció, amely hematopoietikus őssejteket
tartalmaz,
amelyeket a humán adrenoleukodisztróf fehérje (ALDP) _ABCD1
_komplementer
dezoxiribonukleinsavát kódoló lentivirális vektorral
transzdukáltak.
3.
DONÁCIÓ ÉS KÉSZÍTMÉNY KÓDJAI
BETEGTÁJÉKOZTATÓ
Név (vezeték-, utónév):
Születési dátum (NN/HH/ÉÉÉÉ):
Testtömeg az első mintavételkor (ttkg):
Betegazonosító:
4.
A GYÁRTÁSI TÉTEL SZÁMA, ATARTALOM SÚLYRA, TÉRFOGATRA VAGY
EGYSÉGRE VONATKOZTATVA ÉS A LEJÁRATI IDŐ
A SZÁLLÍTOTT TÉTEL(EK) ADATAI
A következő tétel(eke)t gyártották és szállították a
szállítmányban:
GYÁRTÁSI SZÁM
/ COI
AZONOSÍTÓ
DIN
(Sorolja fel az
összes
mintavételt)
AZ
INFÚZIÓS
ZSÁKOK
SZÁMA
ZSÁKAZO
NOSÍTÓ
(Sorolja fel
mindegyik
infúziós
zsákot)
ERŐSSÉG
( × 10
6
sejt/ml)
CD34+
SEJTEK
( × 10
6
CD34+
sejtek)
FELHASZNÁLHA
TÓ
(NN/HH/ÉÉ
ÉÉ)
A gyógyszer forgalomba hozatali engedélye megszűnt
31
5.
A GYÓGYSZER ADAGJA
AZ INFÚZIÓS ZSÁKOK ÖSSZES SZÁMA: __
DÓZIS: {N,N} × 10
6
CD34
+
sejt/ttkg
A Skysona ajánlott legkisebb adagja 5,0 × 10
6
CD34
+
sejt/ttkg. A klinikai vizsgálatokban
legfeljebb 38,2 × 10
6
CD34
+
sejt/ttkgdózist adtak be.
6.
TOVÁBBI FIGYELMEZTETÉS(EK), AMENNYIBEN SZÜKSÉGES
ŐRIZZE MEG EZT A DOKUMENTUMOT, ÉS KÉSZÍTSE ELŐ, HOGY A
SKYSONA-INFÚZIÓ
ALKALMAZÁSAKOR ELÉRHETŐ LEGYEN.
Használat előtt olvassa el a mellékelt betegtájékoztatót!
Kizárólag autológ alkalmazásra.
7.
KÜLÖNLEGES TÁROLÁSI ELŐÍRÁSOK
TÁROLÁSI ÉS HASZNÁLATI UTASÍTÁSOK
Folyékony nitrogén gőzfázisában, ≤ -140°C-on tárolandó a
kiolvasztásig és alkalmazásig. Tartsa az
infúziós zs�

Productkenmerken

1
I. MELLÉKLET
ALKALMAZÁSI ELŐÍRÁS
A gyógyszer forgalomba hozatali engedélye megszűnt
2
Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll, mely lehetővé teszi
az új gyógyszerbiztonsági
információk gyors azonosítását. Az egészségügyi szakembereket
arra kérjük, hogy jelentsenek
bármilyen feltételezett mellékhatást. A mellékhatások
jelentésének módjairól a 4.8. pontban kaphatnak
további tájékoztatást.
1.
A GYÓGYSZER NEVE
Skysona 2–30 × 10
6
sejt/ml diszperziós infúzió.
2.
MINŐSÉGI ÉS MENNYISÉGI ÖSSZETÉTEL
2.1
ÁLTALÁNOS LEÍRÁS
A Skysona (elivaldogén-autotemcel) egy genetikailag módosított
autológ CD34
+
sejtekkel gazdagított
hematopoietikus őssejteket (HSC-k) tartalmazó sejtpopuláció,
amelye a humán adrenoleukodisztrófia
protein (ALDP) _ABCD1 _komplementer dezoxiribonukleinsavát (cDNS)
kódoló lentivírus vektorral
(LVV) _ex vivo_ transzdukáltak.
2.2
MINŐSÉGI ÉS MENNYISÉGI ÖSSZETÉTEL
Minden személyre szabott Skysona infúziós zsák tartalmaz
elivaldogén autotemcel anyagot a
genetikailag módosított autológ CD34
+
-sejtekkel gazdagított populáció adott gyártási tételének
koncentrációjában. A késztermék egy vagy több infúziós zsákba
van csomagolva, amelyek a CD34
+
-
val dúsított sejtpopuláció 2–30 × 10
6
sejt/ml diszperzióját tartalmazzák szuszpendált kriotartósító
oldatban. Minden infúziós zsák körülbelül 20 ml diszperziós
infúziót tartalmaz.
A CD34
+
sejtekre és a gyógyászati készítmény dózisára vonatkozó
mennyiségi információkat az adott
beteg esetében a tétel információs lapja tartalmazza. A tétel
információs lapja a Skysona szállítására
használt krio-szállítódoboz fedelének belsejében található.
Ismert hatású segédanyag(ok)
391–1564 mg nátriumot tartalmaz (beleértve a Cryostor CS5-öt)
adagonként.
A segédanyagok teljes listáját lásd a 6.1. pontban.
3.
GYÓGYSZERFORMA
Diszperziós infúzió.
Színtelen, fehér vagy piros diszperzió, amely fehér vagy
rózsa