Ország: Európai Unió
Nyelv: magyar
Forrás: EMA (European Medicines Agency)
elivaldogene autotemcel
bluebird bio (Netherlands) B.V.
N07
elivaldogene autotemcel
Egyéb idegrendszeri gyógyszerek
Adrenoleukodystrophy
Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.
Visszavont
2021-07-16
30 A TÉTEL INFORMÁCIÓS LAPON FELTÜNTETENDŐ ADATOK, MELYET AZ ADOTT BETEGHEZ TARTOZÓ MINDEN EGYES SZÁLLÍTMÁNY TARTALMAZ 1. A GYÓGYSZER NEVE Skysona 2–30 × 10 6 sejt/ml diszperziós infúzió elivaldogén-autotemcel (az _ABCD1-gént _kódoló_ _CD34 + -sejtek) Intravénás alkalmazás 2. HATÓANYAG(OK) MEGNEVEZÉSE A Skysona egy autológ CD34 + sejtdúsított populáció, amely hematopoietikus őssejteket tartalmaz, amelyeket a humán adrenoleukodisztróf fehérje (ALDP) _ABCD1 _komplementer dezoxiribonukleinsavát kódoló lentivirális vektorral transzdukáltak. 3. DONÁCIÓ ÉS KÉSZÍTMÉNY KÓDJAI BETEGTÁJÉKOZTATÓ Név (vezeték-, utónév): Születési dátum (NN/HH/ÉÉÉÉ): Testtömeg az első mintavételkor (ttkg): Betegazonosító: 4. A GYÁRTÁSI TÉTEL SZÁMA, ATARTALOM SÚLYRA, TÉRFOGATRA VAGY EGYSÉGRE VONATKOZTATVA ÉS A LEJÁRATI IDŐ A SZÁLLÍTOTT TÉTEL(EK) ADATAI A következő tétel(eke)t gyártották és szállították a szállítmányban: GYÁRTÁSI SZÁM / COI AZONOSÍTÓ DIN (Sorolja fel az összes mintavételt) AZ INFÚZIÓS ZSÁKOK SZÁMA ZSÁKAZO NOSÍTÓ (Sorolja fel mindegyik infúziós zsákot) ERŐSSÉG ( × 10 6 sejt/ml) CD34+ SEJTEK ( × 10 6 CD34+ sejtek) FELHASZNÁLHA TÓ (NN/HH/ÉÉ ÉÉ) A gyógyszer forgalomba hozatali engedélye megszűnt 31 5. A GYÓGYSZER ADAGJA AZ INFÚZIÓS ZSÁKOK ÖSSZES SZÁMA: __ DÓZIS: {N,N} × 10 6 CD34 + sejt/ttkg A Skysona ajánlott legkisebb adagja 5,0 × 10 6 CD34 + sejt/ttkg. A klinikai vizsgálatokban legfeljebb 38,2 × 10 6 CD34 + sejt/ttkgdózist adtak be. 6. TOVÁBBI FIGYELMEZTETÉS(EK), AMENNYIBEN SZÜKSÉGES ŐRIZZE MEG EZT A DOKUMENTUMOT, ÉS KÉSZÍTSE ELŐ, HOGY A SKYSONA-INFÚZIÓ ALKALMAZÁSAKOR ELÉRHETŐ LEGYEN. Használat előtt olvassa el a mellékelt betegtájékoztatót! Kizárólag autológ alkalmazásra. 7. KÜLÖNLEGES TÁROLÁSI ELŐÍRÁSOK TÁROLÁSI ÉS HASZNÁLATI UTASÍTÁSOK Folyékony nitrogén gőzfázisában, ≤ -140°C-on tárolandó a kiolvasztásig és alkalmazásig. Tartsa az infúziós zs Olvassa el a teljes dokumentumot
1 I. MELLÉKLET ALKALMAZÁSI ELŐÍRÁS A gyógyszer forgalomba hozatali engedélye megszűnt 2 Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll, mely lehetővé teszi az új gyógyszerbiztonsági információk gyors azonosítását. Az egészségügyi szakembereket arra kérjük, hogy jelentsenek bármilyen feltételezett mellékhatást. A mellékhatások jelentésének módjairól a 4.8. pontban kaphatnak további tájékoztatást. 1. A GYÓGYSZER NEVE Skysona 2–30 × 10 6 sejt/ml diszperziós infúzió. 2. MINŐSÉGI ÉS MENNYISÉGI ÖSSZETÉTEL 2.1 ÁLTALÁNOS LEÍRÁS A Skysona (elivaldogén-autotemcel) egy genetikailag módosított autológ CD34 + sejtekkel gazdagított hematopoietikus őssejteket (HSC-k) tartalmazó sejtpopuláció, amelye a humán adrenoleukodisztrófia protein (ALDP) _ABCD1 _komplementer dezoxiribonukleinsavát (cDNS) kódoló lentivírus vektorral (LVV) _ex vivo_ transzdukáltak. 2.2 MINŐSÉGI ÉS MENNYISÉGI ÖSSZETÉTEL Minden személyre szabott Skysona infúziós zsák tartalmaz elivaldogén autotemcel anyagot a genetikailag módosított autológ CD34 + -sejtekkel gazdagított populáció adott gyártási tételének koncentrációjában. A késztermék egy vagy több infúziós zsákba van csomagolva, amelyek a CD34 + - val dúsított sejtpopuláció 2–30 × 10 6 sejt/ml diszperzióját tartalmazzák szuszpendált kriotartósító oldatban. Minden infúziós zsák körülbelül 20 ml diszperziós infúziót tartalmaz. A CD34 + sejtekre és a gyógyászati készítmény dózisára vonatkozó mennyiségi információkat az adott beteg esetében a tétel információs lapja tartalmazza. A tétel információs lapja a Skysona szállítására használt krio-szállítódoboz fedelének belsejében található. Ismert hatású segédanyag(ok) 391–1564 mg nátriumot tartalmaz (beleértve a Cryostor CS5-öt) adagonként. A segédanyagok teljes listáját lásd a 6.1. pontban. 3. GYÓGYSZERFORMA Diszperziós infúzió. Színtelen, fehér vagy piros diszperzió, amely fehér vagy rózsa Olvassa el a teljes dokumentumot