Šalis: Europos Sąjunga
kalba: kroatų
Šaltinis: EMA (European Medicines Agency)
onasemnogene abeparvovec
Novartis Europharm Limited
M09AX09
onasemnogene abeparvovec
Ostali lijekovi za poremećaje mišićno-koštanog sustava
Mišićna atrofija, kralješnica
Zolgensma indiciran za liječenje bolesnika s 5V spinalne mišićne atrofije (AGR) sa Bi-аллельные mutacije u genu SMN1 i kliničku dijagnozu AGR Tip 1, orpatients sa 5V AGR s Bi-аллельные mutacije u genu SMN1 i do 3-x kopija gena SMN2.
Revision: 13
odobren
2020-05-18
42 B. UPUTA O LIJEKU 43 UPUTA O LIJEKU: INFORMACIJE ZA KORISNIKA ZOLGENSMA 2 × 10 13 VEKTORSKIH GENOMA/ML OTOPINA ZA INFUZIJU onasemnogen abeparvovek Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo otkrivanje novih sigurnosnih informacija. Prijavom svih sumnji na nuspojavu kod Vašeg djeteta i Vi možete pomoći. Za postupak prijavljivanja nuspojava, pogledajte dio 4. PAŽLJIVO PROČITAJTE CIJELU UPUTU PRIJE NEGO VAŠE DIJETE DOBIJE OVAJ LIJEK JER SADRŽI VAŽNE PODATKE. - Sačuvajte ovu uputu. Možda ćete je trebati ponovno pročitati. - Ako imate dodatnih pitanja, obratite se liječniku ili medicinskoj sestri Vašeg djeteta. - Ako primijetite bilo koju nuspojavu kod Vašeg djeteta, potrebno je obavijestiti njegovog liječnika ili medicinsku sestru. To uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Pogledajte dio 4. ŠTO SE NALAZI U OVOJ UPUTI: 1. Što je Zolgensma i za što se koristi 2. Što morate znati prije nego što Vaše dijete dobije lijek Zolgensma 3. Kako se Zolgensma daje 4. Moguće nuspojave 5. Kako čuvati lijek Zolgensma 6. Sadržaj pakiranja i druge informacije 1. ŠTO JE ZOLGENSMA I ZA ŠTO SE KORISTI ŠTO JE ZOLGENSMA Zolgensma je vrsta lijeka koja se naziva „genska terapija“. Sadrži djelatnu tvar onasemnogen abeparvovek koja sadrži ljudski genetski materijal. ZA ŠTO SE ZOLGENSMA KORISTI Zolgensma se koristi u liječenju spinalne mišićne atrofije (SMA), rijetke, ozbiljne nasljedne bolesti. KAKO ZOLGENSMA DJELUJE SMA nastaje kada nedostaje ili postoji abnormalna verzija gena potrebnog za proizvodnju esencijalnog proteina koji se naziva protein SMN (engl. _Survival Motor Neuron_ ). Nedostatak proteina SMN uzrokuje odumiranje živaca koji kontroliraju mišiće (motorički neuroni). To rezultira slabljenjem i atrofiranjem mišića te na kraju gubitkom pokreta. Ovaj lijek djeluje tako što isporučuje potpuno funkcionalnu kopiju gena _SMN_ , koji zatim pomaže tijelu proizvesti dovoljno SMN proteina. Gen se isporučuje u stanice gdje je potreban koriš Perskaitykite visą dokumentą
1 PRILOG I. SAŽETAK OPISA SVOJSTAVA LIJEKA 2 Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo otkrivanje novih sigurnosnih informacija. Od zdravstvenih radnika se traži da prijave svaku sumnju na nuspojavu za ovaj lijek. Za postupak prijavljivanja nuspojava vidjeti dio 4.8. 1. NAZIV LIJEKA Zolgensma 2 × 10 13 vektorskih genoma/ml otopina za infuziju 2. KVALITATIVNI I KVANTITATIVNI SASTAV 2.1 OPĆI OPIS Onasemnogen abeparvovek je lijek za gensku terapiju koji eksprimira ljudski protein _survival_ _motor_ _neuron_ (SMN). Riječ je o vektoru koji se temelji na nereplicirajućem rekombinantnom adenoasociranom virusu serotipa 9 (AAV9), koji sadrži cDNA ljudskog _SMN_ gena pod kontrolom promotora koji se sastoji od citomegalovirusnog pojačivača i hibrida pilećeg β-aktina. Onasemnogen abeparvovek se proizvodi u ljudskim embrijskim stanicama bubrega tehnologijom rekombinantne DNA. 2.2 KVALITATIVNI I KVANTITATIVNI SASTAV Jedan ml sadrži onasemnogen abeparvovek s nazivnom koncentracijom od 2 × 10 13 vektorskih genoma (vg)/ml. Bočice će sadržavati volumen koji se može ekstrahirati ne manji od 5,5 ml ili 8,3 ml. Ukupni broj bočica i kombinacija volumena punjenja u jednom gotovom pakiranju bit će prilagođeni kako bi zadovoljili potrebe doziranja za pojedinačne bolesnike ovisno o njihovoj tjelesnoj težini (vidjeti dijelove 4.2 i 6.5). Pomoćna tvar s poznatim učinkom Ovaj lijek sadrži 0,2 mmol natrija po ml. Za cjeloviti popis pomoćnih tvari vidjeti dio 6.1. 3. FARMACEUTSKI OBLIK Otopina za infuziju. Bistra do blago neprozirna, bezbojna do blago bijela otopina. 4. KLINIČKI PODACI 4.1 TERAPIJSKE INDIKACIJE Zolgensma je indicirana u liječenju: - bolesnika s 5q spinalnom mišićnom atrofijom (SMA) s bialelnom mutacijom gena _SMN1_ i s kliničkom dijagnozom SMA tipa 1, ili - bolesnika s 5q SMA s bialelnom mutacijom gena _SMN1 _ i do 3 kopije gena _SMN2_ . 3 4.2 DOZIRANJE I NAČIN PRIMJENE Liječenje treba započeti i primijeniti u kliničkim centrima i nadzirati liječnik s iskustvom u liječe Perskaitykite visą dokumentą