Zolgensma

Χώρα: Ευρωπαϊκή Ένωση

Γλώσσα: Κροατικά

Πηγή: EMA (European Medicines Agency)

Δραστική ουσία:

onasemnogene abeparvovec

Διαθέσιμο από:

Novartis Europharm Limited 

Φαρμακολογική κατηγορία (ATC):

M09AX09

INN (Διεθνής Όνομα):

onasemnogene abeparvovec

Θεραπευτική ομάδα:

Ostali lijekovi za poremećaje mišićno-koštanog sustava

Θεραπευτική περιοχή:

Mišićna atrofija, kralješnica

Θεραπευτικές ενδείξεις:

Zolgensma indiciran za liječenje bolesnika s 5V spinalne mišićne atrofije (AGR) sa Bi-аллельные mutacije u genu SMN1 i kliničku dijagnozu AGR Tip 1, orpatients sa 5V AGR s Bi-аллельные mutacije u genu SMN1 i do 3-x kopija gena SMN2.

Περίληψη προϊόντος:

Revision: 13

Καθεστώς αδειοδότησης:

odobren

Ημερομηνία της άδειας:

2020-05-18

Φύλλο οδηγιών χρήσης

42
B. UPUTA O LIJEKU
43
UPUTA O LIJEKU: INFORMACIJE ZA KORISNIKA
ZOLGENSMA 2 × 10
13 VEKTORSKIH GENOMA/ML OTOPINA ZA INFUZIJU
onasemnogen abeparvovek
Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo
otkrivanje novih sigurnosnih
informacija. Prijavom svih sumnji na nuspojavu kod Vašeg djeteta i Vi
možete pomoći. Za postupak
prijavljivanja nuspojava, pogledajte dio 4.
PAŽLJIVO PROČITAJTE CIJELU UPUTU PRIJE NEGO VAŠE DIJETE DOBIJE OVAJ
LIJEK JER SADRŽI VAŽNE PODATKE.
-
Sačuvajte ovu uputu. Možda ćete je trebati ponovno pročitati.
-
Ako imate dodatnih pitanja, obratite se liječniku ili medicinskoj
sestri Vašeg djeteta.
-
Ako primijetite bilo koju nuspojavu kod Vašeg djeteta, potrebno je
obavijestiti njegovog
liječnika ili medicinsku sestru. To uključuje i svaku moguću
nuspojavu koja nije navedena u
ovoj uputi. Pogledajte dio 4.
ŠTO SE NALAZI U OVOJ UPUTI:
1.
Što je Zolgensma
i za što se koristi
2.
Što morate znati prije nego što Vaše dijete dobije lijek Zolgensma
3.
Kako se Zolgensma
daje
4.
Moguće nuspojave
5.
Kako čuvati lijek Zolgensma
6.
Sadržaj pakiranja i druge informacije
1.
ŠTO JE ZOLGENSMA I ZA ŠTO SE KORISTI
ŠTO JE ZOLGENSMA
Zolgensma je vrsta lijeka koja se naziva „genska terapija“.
Sadrži djelatnu tvar onasemnogen
abeparvovek koja sadrži ljudski genetski materijal.
ZA ŠTO SE ZOLGENSMA KORISTI
Zolgensma se koristi u liječenju spinalne mišićne atrofije (SMA),
rijetke, ozbiljne nasljedne bolesti.
KAKO ZOLGENSMA DJELUJE
SMA nastaje kada nedostaje ili postoji abnormalna verzija gena
potrebnog za proizvodnju
esencijalnog proteina koji se naziva protein SMN (engl.
_Survival Motor Neuron_
). Nedostatak proteina
SMN uzrokuje odumiranje živaca koji kontroliraju mišiće (motorički
neuroni). To rezultira
slabljenjem i atrofiranjem mišića te na kraju gubitkom pokreta.
Ovaj lijek djeluje tako što isporučuje potpuno funkcionalnu kopiju
gena
_SMN_
, koji zatim pomaže tijelu
proizvesti dovoljno SMN proteina. Gen se isporučuje u stanice gdje je
potreban koriš

Αρχείο Π.Χ.Π.

1
PRILOG I.
SAŽETAK OPISA SVOJSTAVA LIJEKA
2
Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo
otkrivanje novih sigurnosnih
informacija. Od zdravstvenih radnika se traži da prijave svaku sumnju
na nuspojavu za ovaj lijek. Za
postupak prijavljivanja nuspojava vidjeti dio 4.8.
1.
NAZIV LIJEKA
Zolgensma 2 × 10
13
vektorskih genoma/ml otopina za infuziju
2.
KVALITATIVNI I KVANTITATIVNI SASTAV
2.1
OPĆI OPIS
Onasemnogen abeparvovek je lijek za gensku terapiju koji eksprimira
ljudski protein
_survival_
_motor_
_neuron_
(SMN). Riječ je o vektoru koji se temelji na nereplicirajućem
rekombinantnom
adenoasociranom virusu serotipa 9 (AAV9), koji sadrži cDNA ljudskog
_SMN_
gena pod kontrolom
promotora koji se sastoji od citomegalovirusnog pojačivača i hibrida
pilećeg β-aktina.
Onasemnogen abeparvovek se proizvodi u ljudskim embrijskim stanicama
bubrega tehnologijom
rekombinantne DNA.
2.2
KVALITATIVNI I KVANTITATIVNI SASTAV
Jedan ml sadrži onasemnogen abeparvovek s nazivnom koncentracijom od
2 × 10
13
vektorskih genoma
(vg)/ml. Bočice će sadržavati volumen koji se može ekstrahirati ne
manji od 5,5 ml ili 8,3 ml. Ukupni
broj bočica i kombinacija volumena punjenja u jednom gotovom
pakiranju bit će prilagođeni kako bi
zadovoljili potrebe doziranja za pojedinačne bolesnike ovisno o
njihovoj tjelesnoj težini (vidjeti
dijelove 4.2 i 6.5).
Pomoćna tvar s poznatim učinkom
Ovaj lijek sadrži 0,2 mmol natrija po ml.
Za cjeloviti popis pomoćnih tvari vidjeti dio 6.1.
3.
FARMACEUTSKI OBLIK
Otopina za infuziju.
Bistra do blago neprozirna, bezbojna do blago bijela otopina.
4.
KLINIČKI PODACI
4.1
TERAPIJSKE INDIKACIJE
Zolgensma je indicirana u liječenju:
-
bolesnika s 5q spinalnom mišićnom atrofijom (SMA) s bialelnom
mutacijom gena
_SMN1_
i s
kliničkom dijagnozom SMA tipa 1, ili
-
bolesnika s 5q SMA s bialelnom mutacijom gena
_SMN1 _
i do 3 kopije gena
_SMN2_
.
3
4.2
DOZIRANJE I NAČIN PRIMJENE
Liječenje treba započeti i primijeniti u kliničkim centrima i
nadzirati liječnik s iskustvom u liječe