국가: 유럽 연합
언어: 포르투갈어
출처: EMA (European Medicines Agency)
valoctocogene roxaparvovec
BioMarin International Limited
B02BD15
Valoctocogene roxaparvovec
Anti-hemorrágicos
Treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without a history of factor VIII inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (AAV5).
Revision: 3
Autorizado
2022-08-24
37 B. FOLHETO INFORMATIVO 38 FOLHETO INFORMATIVO: INFORMAÇÃO PARA O DOENTE ROCTAVIAN 2 × 10 13 GENOMAS VETORIAIS/ML SOLUÇÃO PARA PERFUSÃO valoctocogene roxaparvovec Este medicamento está sujeito a monitorização adicional. Isto irá permitir a rápida identificação de nova informação de segurança. Poderá ajudar, comunicando quaisquer efeitos indesejáveis que tenha. Para saber como comunicar efeitos indesejáveis, veja o final da secção 4. LEIA COM ATENÇÃO TODO ESTE FOLHETO ANTES DE COMEÇAR A UTILIZAR ESTE MEDICAMENTO, POIS CONTÉM INFORMAÇÃO IMPORTANTE PARA SI. - Conserve este folheto. Pode ter necessidade de o ler novamente. - Caso ainda tenha dúvidas, fale com o seu médico. - Se tiver quaisquer efeitos indesejáveis, incluindo possíveis efeitos indesejáveis não indicados neste folheto, fale com o seu médico. Ver secção 4. - O seu médico irá fornecer-lhe um Cartão do Doente. Leia-o com atenção e siga as instruções no mesmo. O QUE CONTÉM ESTE FOLHETO: 1. O que é ROCTAVIAN e para que é utilizado 2. O que precisa de saber antes de receber ROCTAVIAN 3. Como é administrado ROCTAVIAN 4. Efeitos indesejáveis possíveis 5. Como é conservado ROCTAVIAN 6. Conteúdo da embalagem e outras informações 1. O QUE É ROCTAVIAN E PARA QUE É UTILIZADO O QUE É ROCTAVIAN ROCTAVIAN é um medicamento de terapia genética que contém a substância ativa valoctocogene roxaparvovec. Um medicamento de terapia genética atua através da introdução de um gene no corpo para corrigir uma deficiência genética. PARA QUE É UTILIZADO ROCTAVIAN Este medicamento é utilizado para o tratamento da hemofilia A grave em adultos que não tenham, atualmente ou que não tiveram no passado, inibidores do fator VIII e que não tenham anticorpos contra o vetor viral AAV5. A hemofilia A é uma condição em que as pessoas herdam uma forma alterada de um gene necessário para fazer o fator VIII, uma proteína essencial para a coagulação do sangue e paragem de hemorragias. As pessoas com hemofilia A não con 전체 문서 읽기
1 ANEXO I RESUMO DAS CARACTERÍSTICAS DO MEDICAMENTO 2 Este medicamento está sujeito a monitorização adicional. Isto irá permitir a rápida identificação de nova informação de segurança. Pede-se aos profissionais de saúde que notifiquem quaisquer suspeitas de reações adversas. Para saber como notificar reações adversas, ver secção 4.8. 1. NOME DO MEDICAMENTO ROCTAVIAN 2 × 10 13 genomas vetoriais/ml solução para perfusão 2. COMPOSIÇÃO QUALITATIVA E QUANTITATIVA 2.1 DESCRIÇÃO GERAL Valoctocogene roxaparvovec é um medicamento de terapia genética que expressa a forma SQ do fator VIII da coagulação humana (hFVIII-SQ) com o domínio B eliminado. É um vetor recombinante e não replicante baseado no serotipo 5 do vírus adenoassociado AAV5 que contém o cADN do gene da forma SQ do fator VIII da coagulação humana com o domínio B eliminado, sob controlo de um promotor hepático específico. Valoctocogene roxaparvovec é produzido num sistema de expressão de baculovírus derivado de células de _Spodoptera frugiperda _ (linha celular Sf9) através de tecnologia de ADN recombinante. 2.2 COMPOSIÇÃO QUALITATIVA E QUANTITATIVA Cada ml de solução para perfusão de valoctocogene roxaparvovec contém 2 × 10 13 genomas vetoriais. Cada frasco para injetáveis contém 16 × 10 13 genomas vetoriais de valoctocogene roxaparvovec em 8 ml de solução. Excipiente com efeito conhecido Este medicamento contém 29 mg de sódio por frasco para injetáveis. Lista completa de excipientes, ver secção 6.1. 3. FORMA FARMACÊUTICA Solução para perfusão. Uma solução límpida, incolor a amarelo-clara, com pH de 6,9 - 7,8 e osmolaridade de 364 - 445 mOsm/l. 4. INFORMAÇÕES CLÍNICAS 4.1 INDICAÇÕES TERAPÊUTICAS ROCTAVIAN é indicado para o tratamento de hemofilia A grave (deficiência congénita do fator VIII) em doentes adultos sem antecedentes de inibidores do fator VIII e sem anticorpos detetáveis contra o serotipo 5 do vírus adenoassociado (AAV5). 3 4.2 POSOLOGIA E MODO DE ADMINISTRAÇÃO O tratam 전체 문서 읽기