Roctavian

Χώρα: Ευρωπαϊκή Ένωση

Γλώσσα: Πορτογαλικά

Πηγή: EMA (European Medicines Agency)

Δραστική ουσία:

valoctocogene roxaparvovec

Διαθέσιμο από:

BioMarin International Limited

Φαρμακολογική κατηγορία (ATC):

B02BD15

INN (Διεθνής Όνομα):

Valoctocogene roxaparvovec

Θεραπευτική ομάδα:

Anti-hemorrágicos

Θεραπευτικές ενδείξεις:

Treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without a history of factor VIII inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (AAV5).

Περίληψη προϊόντος:

Revision: 3

Καθεστώς αδειοδότησης:

Autorizado

Ημερομηνία της άδειας:

2022-08-24

Φύλλο οδηγιών χρήσης

37
B. FOLHETO INFORMATIVO
38
FOLHETO INFORMATIVO: INFORMAÇÃO PARA O DOENTE
ROCTAVIAN 2 × 10
13 GENOMAS VETORIAIS/ML SOLUÇÃO PARA PERFUSÃO
valoctocogene roxaparvovec
Este medicamento está sujeito a monitorização adicional. Isto irá
permitir a rápida identificação de
nova informação de segurança. Poderá ajudar, comunicando quaisquer
efeitos indesejáveis que tenha.
Para saber como comunicar efeitos indesejáveis, veja o final da
secção 4.
LEIA COM ATENÇÃO TODO ESTE FOLHETO ANTES DE COMEÇAR A UTILIZAR ESTE
MEDICAMENTO, POIS CONTÉM
INFORMAÇÃO IMPORTANTE PARA SI.
-
Conserve este folheto. Pode ter necessidade de o ler novamente.
-
Caso ainda tenha dúvidas, fale com o seu médico.
-
Se tiver quaisquer efeitos indesejáveis, incluindo possíveis efeitos
indesejáveis não indicados
neste folheto, fale com o seu médico. Ver secção 4.
-
O seu médico irá fornecer-lhe um Cartão do Doente. Leia-o com
atenção e siga as instruções
no mesmo.
O QUE CONTÉM ESTE FOLHETO:
1.
O que é ROCTAVIAN e para que é utilizado
2.
O que precisa de saber antes de receber ROCTAVIAN
3.
Como é administrado ROCTAVIAN
4.
Efeitos indesejáveis possíveis
5.
Como é conservado ROCTAVIAN
6.
Conteúdo da embalagem e outras informações
1.
O QUE É ROCTAVIAN E PARA QUE É UTILIZADO
O QUE É ROCTAVIAN
ROCTAVIAN é um medicamento de terapia genética que contém a
substância ativa valoctocogene
roxaparvovec. Um medicamento de terapia genética atua através da
introdução de um gene no corpo
para corrigir uma deficiência genética.
PARA QUE É UTILIZADO ROCTAVIAN
Este medicamento é utilizado para o tratamento da hemofilia A grave
em adultos que não tenham,
atualmente ou que não tiveram no passado, inibidores do fator VIII e
que não tenham anticorpos
contra o vetor viral AAV5.
A hemofilia A é uma condição em que as pessoas herdam uma forma
alterada de um gene necessário
para fazer o fator VIII, uma proteína essencial para a coagulação
do sangue e paragem de hemorragias.
As pessoas com hemofilia A não con

Αρχείο Π.Χ.Π.

1
ANEXO I
RESUMO DAS CARACTERÍSTICAS DO MEDICAMENTO
2
Este medicamento está sujeito a monitorização adicional. Isto irá
permitir a rápida identificação de
nova informação de segurança. Pede-se aos profissionais de saúde
que notifiquem quaisquer suspeitas
de reações adversas. Para saber como notificar reações adversas,
ver secção 4.8.
1.
NOME DO MEDICAMENTO
ROCTAVIAN 2 × 10
13
genomas vetoriais/ml solução para perfusão
2.
COMPOSIÇÃO QUALITATIVA E QUANTITATIVA
2.1
DESCRIÇÃO GERAL
Valoctocogene roxaparvovec é um medicamento de terapia genética que
expressa a forma SQ do
fator VIII da coagulação humana (hFVIII-SQ) com o domínio B
eliminado. É um vetor recombinante
e não replicante baseado no serotipo 5 do vírus adenoassociado AAV5
que contém o cADN do gene
da forma SQ do fator VIII da coagulação humana com o domínio B
eliminado, sob controlo de um
promotor hepático específico.
Valoctocogene roxaparvovec é produzido num sistema de expressão de
baculovírus derivado de
células de
_Spodoptera frugiperda _
(linha celular Sf9) através de tecnologia de ADN recombinante.
2.2
COMPOSIÇÃO QUALITATIVA E QUANTITATIVA
Cada ml de solução para perfusão de valoctocogene roxaparvovec
contém 2 × 10
13
genomas vetoriais.
Cada frasco para injetáveis contém 16 × 10
13
genomas vetoriais de valoctocogene roxaparvovec
em 8 ml de solução.
Excipiente com efeito conhecido
Este medicamento contém 29 mg de sódio por frasco para injetáveis.
Lista completa de excipientes, ver secção 6.1.
3.
FORMA FARMACÊUTICA
Solução para perfusão.
Uma solução límpida, incolor a amarelo-clara, com pH de 6,9 - 7,8 e
osmolaridade
de 364 - 445 mOsm/l.
4.
INFORMAÇÕES CLÍNICAS
4.1
INDICAÇÕES TERAPÊUTICAS
ROCTAVIAN é indicado para o tratamento de hemofilia A grave
(deficiência congénita do fator VIII)
em doentes adultos sem antecedentes de inibidores do fator VIII e sem
anticorpos detetáveis contra o
serotipo 5 do vírus adenoassociado (AAV5).
3
4.2
POSOLOGIA E MODO DE ADMINISTRAÇÃO
O tratam