国: 欧州連合
言語: ハンガリー語
ソース: EMA (European Medicines Agency)
voretigene neparvovec
Novartis Europharm Limited
S01XA27
voretigene neparvovec
Other ophthalmologicals
Leber Congenital Amaurosis; Retinitis Pigmentosa
Luxturna kezelésére javallt, a felnőtt, gyermek betegek látás elvesztése miatt öröklött retina dystrophia által okozott megerősítette, biallelic RPE65 mutációk, akik elegendő életképes retinális sejtek.
Revision: 7
Felhatalmazott
2018-11-22
1 I. MELLÉKLET ALKALMAZÁSI ELŐÍRÁS 2 Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll, mely lehetővé teszi az új gyógyszerbiztonsági információk gyors azonosítását. Az egészségügyi szakembereket arra kérjük, hogy jelentsenek bármilyen feltételezett mellékhatást. A mellékhatások jelentésének módjairól a 4.8 pontban kaphatnak további tájékoztatást. 1. A GYÓGYSZER NEVE Luxturna 5 × 10 12 vektor genom/ml koncentrátum és oldószer oldatos injekcióhoz 2. MINŐSÉGI ÉS MENNYISÉGI ÖSSZETÉTEL 2.1 ÁLTALÁNOS LEÍRÁS A voretigen neparvovek egy olyan géntranszfer vektor, ami egy 2-es szerotípusú adeno-asszociált vírus vektor (AAV2) kapszidot alkalmaz a humán retinalis pigmenthám 65 kDa-os protein (hRPE65) cDNS-ének retinára történő vivőanyagaként. A voretigen neparvovek vad típusú AAV2-ből származik, amit rekombináns DNS-technikák alkalmazásával állítanak elő. 2.2 MINŐSÉGI ÉS MENNYISÉGI ÖSSZETÉTEL A koncentrátum 5 × 10 12 vektor genomot (vg) tartalmaz milliliterenként. A Luxturna injekciós üvegenként 0,5 ml kinyerhető koncentrátumot tartalmaz (ez 2,5 × 10 12 vektor genomnak felel meg), amit a beadás előtt 1:10 arányban hígítani kell, lásd 6.6 pont. Miután 0,3 ml koncentrátumot 2,7 ml oldószerrel hígítottak, az oldat 5 × 10 11 vektor genomot tartalmaz milliliterenként. A Luxturna minden egyes 0,3 ml-es dózisa 1,5 × 10 11 vektor genomot tartalmaz. A segédanyagok teljes listáját lásd a 6.1 pontban. 3. GYÓGYSZERFORMA Koncentrátum és oldószer oldatos injekcióhoz. Fagyasztott állapotukból történő kiolvadásukat követően mind a koncentrátum, mind az oldószer tiszta, színtelen folyadék, pH-juk 7,3. 4. KLINIKAI JELLEMZŐK 4.1 TERÁPIÁS JAVALLATOK A Luxturna igazolt kétalléles _RPE65_ mutációk okozta öröklött retina dystrophia miatti látásvesztés kezelésére javallott olyan felnőtt, gyermek- és serdülőkorú betegeknél, akiknek elegendő életképes retinasejtje van. 4.2 ADAGOLÁS ÉS ALKALMAZÁS A kez 完全なドキュメントを読む
1 I. MELLÉKLET ALKALMAZÁSI ELŐÍRÁS 2 Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll, mely lehetővé teszi az új gyógyszerbiztonsági információk gyors azonosítását. Az egészségügyi szakembereket arra kérjük, hogy jelentsenek bármilyen feltételezett mellékhatást. A mellékhatások jelentésének módjairól a 4.8 pontban kaphatnak további tájékoztatást. 1. A GYÓGYSZER NEVE Luxturna 5 × 10 12 vektor genom/ml koncentrátum és oldószer oldatos injekcióhoz 2. MINŐSÉGI ÉS MENNYISÉGI ÖSSZETÉTEL 2.1 ÁLTALÁNOS LEÍRÁS A voretigen neparvovek egy olyan géntranszfer vektor, ami egy 2-es szerotípusú adeno-asszociált vírus vektor (AAV2) kapszidot alkalmaz a humán retinalis pigmenthám 65 kDa-os protein (hRPE65) cDNS-ének retinára történő vivőanyagaként. A voretigen neparvovek vad típusú AAV2-ből származik, amit rekombináns DNS-technikák alkalmazásával állítanak elő. 2.2 MINŐSÉGI ÉS MENNYISÉGI ÖSSZETÉTEL A koncentrátum 5 × 10 12 vektor genomot (vg) tartalmaz milliliterenként. A Luxturna injekciós üvegenként 0,5 ml kinyerhető koncentrátumot tartalmaz (ez 2,5 × 10 12 vektor genomnak felel meg), amit a beadás előtt 1:10 arányban hígítani kell, lásd 6.6 pont. Miután 0,3 ml koncentrátumot 2,7 ml oldószerrel hígítottak, az oldat 5 × 10 11 vektor genomot tartalmaz milliliterenként. A Luxturna minden egyes 0,3 ml-es dózisa 1,5 × 10 11 vektor genomot tartalmaz. A segédanyagok teljes listáját lásd a 6.1 pontban. 3. GYÓGYSZERFORMA Koncentrátum és oldószer oldatos injekcióhoz. Fagyasztott állapotukból történő kiolvadásukat követően mind a koncentrátum, mind az oldószer tiszta, színtelen folyadék, pH-juk 7,3. 4. KLINIKAI JELLEMZŐK 4.1 TERÁPIÁS JAVALLATOK A Luxturna igazolt kétalléles _RPE65_ mutációk okozta öröklött retina dystrophia miatti látásvesztés kezelésére javallott olyan felnőtt, gyermek- és serdülőkorú betegeknél, akiknek elegendő életképes retinasejtje van. 4.2 ADAGOLÁS ÉS ALKALMAZÁS A kez 完全なドキュメントを読む