Luxturna

Ülke: Avrupa Birliği

Dil: Macarca

Kaynak: EMA (European Medicines Agency)

Aktif bileşen:

voretigene neparvovec

Mevcut itibaren:

Novartis Europharm Limited 

ATC kodu:

S01XA27

INN (International Adı):

voretigene neparvovec

Terapötik grubu:

Other ophthalmologicals

Terapötik alanı:

Leber Congenital Amaurosis; Retinitis Pigmentosa

Terapötik endikasyonlar:

Luxturna kezelésére javallt, a felnőtt, gyermek betegek látás elvesztése miatt öröklött retina dystrophia által okozott megerősítette, biallelic RPE65 mutációk, akik elegendő életképes retinális sejtek.

Ürün özeti:

Revision: 7

Yetkilendirme durumu:

Felhatalmazott

Yetkilendirme tarihi:

2018-11-22

Bilgilendirme broşürü

1
I. MELLÉKLET
ALKALMAZÁSI ELŐÍRÁS
2
Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll, mely lehetővé teszi
az új gyógyszerbiztonsági
információk gyors azonosítását. Az egészségügyi szakembereket
arra kérjük, hogy jelentsenek
bármilyen feltételezett mellékhatást. A mellékhatások
jelentésének módjairól a 4.8 pontban kaphatnak
további tájékoztatást.
1.
A GYÓGYSZER NEVE
Luxturna 5 × 10
12
vektor genom/ml koncentrátum és oldószer oldatos injekcióhoz
2.
MINŐSÉGI ÉS MENNYISÉGI ÖSSZETÉTEL
2.1
ÁLTALÁNOS LEÍRÁS
A voretigen neparvovek egy olyan géntranszfer vektor, ami egy 2-es
szerotípusú adeno-asszociált
vírus vektor (AAV2) kapszidot alkalmaz a humán retinalis pigmenthám
65 kDa-os protein (hRPE65)
cDNS-ének retinára történő vivőanyagaként. A voretigen
neparvovek vad típusú AAV2-ből
származik, amit rekombináns DNS-technikák alkalmazásával
állítanak elő.
2.2
MINŐSÉGI ÉS MENNYISÉGI ÖSSZETÉTEL
A koncentrátum 5 × 10
12
vektor genomot (vg) tartalmaz milliliterenként.
A Luxturna injekciós üvegenként 0,5 ml kinyerhető koncentrátumot
tartalmaz (ez 2,5 × 10
12
vektor
genomnak felel meg), amit a beadás előtt 1:10 arányban hígítani
kell, lásd 6.6 pont.
Miután 0,3 ml koncentrátumot 2,7 ml oldószerrel hígítottak, az
oldat 5 × 10
11
vektor genomot
tartalmaz milliliterenként. A Luxturna minden egyes 0,3 ml-es dózisa
1,5 × 10
11
vektor genomot
tartalmaz.
A segédanyagok teljes listáját lásd a 6.1 pontban.
3.
GYÓGYSZERFORMA
Koncentrátum és oldószer oldatos injekcióhoz.
Fagyasztott állapotukból történő kiolvadásukat követően mind a
koncentrátum, mind az oldószer
tiszta, színtelen folyadék, pH-juk 7,3.
4.
KLINIKAI JELLEMZŐK
4.1
TERÁPIÁS JAVALLATOK
A Luxturna igazolt kétalléles
_RPE65_
mutációk okozta öröklött retina dystrophia miatti látásvesztés
kezelésére javallott olyan felnőtt, gyermek- és serdülőkorú
betegeknél, akiknek elegendő életképes
retinasejtje van.
4.2
ADAGOLÁS ÉS ALKALMAZÁS
A kez

Ürün özellikleri

1
I. MELLÉKLET
ALKALMAZÁSI ELŐÍRÁS
2
Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll, mely lehetővé teszi
az új gyógyszerbiztonsági
információk gyors azonosítását. Az egészségügyi szakembereket
arra kérjük, hogy jelentsenek
bármilyen feltételezett mellékhatást. A mellékhatások
jelentésének módjairól a 4.8 pontban kaphatnak
további tájékoztatást.
1.
A GYÓGYSZER NEVE
Luxturna 5 × 10
12
vektor genom/ml koncentrátum és oldószer oldatos injekcióhoz
2.
MINŐSÉGI ÉS MENNYISÉGI ÖSSZETÉTEL
2.1
ÁLTALÁNOS LEÍRÁS
A voretigen neparvovek egy olyan géntranszfer vektor, ami egy 2-es
szerotípusú adeno-asszociált
vírus vektor (AAV2) kapszidot alkalmaz a humán retinalis pigmenthám
65 kDa-os protein (hRPE65)
cDNS-ének retinára történő vivőanyagaként. A voretigen
neparvovek vad típusú AAV2-ből
származik, amit rekombináns DNS-technikák alkalmazásával
állítanak elő.
2.2
MINŐSÉGI ÉS MENNYISÉGI ÖSSZETÉTEL
A koncentrátum 5 × 10
12
vektor genomot (vg) tartalmaz milliliterenként.
A Luxturna injekciós üvegenként 0,5 ml kinyerhető koncentrátumot
tartalmaz (ez 2,5 × 10
12
vektor
genomnak felel meg), amit a beadás előtt 1:10 arányban hígítani
kell, lásd 6.6 pont.
Miután 0,3 ml koncentrátumot 2,7 ml oldószerrel hígítottak, az
oldat 5 × 10
11
vektor genomot
tartalmaz milliliterenként. A Luxturna minden egyes 0,3 ml-es dózisa
1,5 × 10
11
vektor genomot
tartalmaz.
A segédanyagok teljes listáját lásd a 6.1 pontban.
3.
GYÓGYSZERFORMA
Koncentrátum és oldószer oldatos injekcióhoz.
Fagyasztott állapotukból történő kiolvadásukat követően mind a
koncentrátum, mind az oldószer
tiszta, színtelen folyadék, pH-juk 7,3.
4.
KLINIKAI JELLEMZŐK
4.1
TERÁPIÁS JAVALLATOK
A Luxturna igazolt kétalléles
_RPE65_
mutációk okozta öröklött retina dystrophia miatti látásvesztés
kezelésére javallott olyan felnőtt, gyermek- és serdülőkorú
betegeknél, akiknek elegendő életképes
retinasejtje van.
4.2
ADAGOLÁS ÉS ALKALMAZÁS
A kez