Luxturna

Country: Evrópusambandið

Tungumál: slóvenska

Heimild: EMA (European Medicines Agency)

Virkt innihaldsefni:

voretigene neparvovec

Fáanlegur frá:

Novartis Europharm Limited 

ATC númer:

S01XA27

INN (Alþjóðlegt nafn):

voretigene neparvovec

Meðferðarhópur:

Other ophthalmologicals

Lækningarsvæði:

Leber Congenital Amaurosis; Retinitis Pigmentosa

Ábendingar:

Luxturna je indiciran za zdravljenje odraslih in pediatričnih bolnikih z izgubo vida zaradi dedne očesne mrežnice distrofija, ki jih povzročajo potrdili biallelic RPE65 mutacije in ki imajo dovolj preživetja celic mrežnice.

Vörulýsing:

Revision: 7

Leyfisstaða:

Pooblaščeni

Leyfisdagur:

2018-11-22

Upplýsingar fylgiseðill

1
PRILOGA I
POVZETEK GLAVNIH ZNAČILNOSTI ZDRAVILA
2
Za to zdravilo se izvaja dodatno spremljanje varnosti. Tako bodo
hitreje na voljo nove informacije
o njegovi varnosti. Zdravstvene delavce naprošamo, da poročajo o
katerem koli domnevnem
neželenem učinku zdravila. Glejte poglavje 4.8, kako poročati o
neželenih učinkih.
1.
IME ZDRAVILA
Luxturna 5 × 10
12
vektorskih genomov/ml koncentrat in vehikel za raztopino za
injiciranje
2.
KAKOVOSTNA IN KOLIČINSKA SESTAVA
2.1
SPLOŠEN OPIS
Voretigen neparvovek je vektor za prenos genov, ki z uporabo kapside
adenoasociacijskega virusnega
vektorja serotipa 2 (AAV2) kot nosilca omogoča prenos cDNA za humani
65-kilodaltonski protein
pigmentnega epitelija mrežnice (angl.
_human retinal pigment epithelium 65 kDa protein_
, protein
hRPE65) v mrežnico. Voretigen neparvovek je s tehnologijo
rekombinantne DNA pridobljen iz
divjega tipa adenoasociacijskega virusnega vektorja serotipa 2 (AAV2).
2.2
KAKOVOSTNA IN KOLIČINSKA SESTAVA
En mililiter koncentrata vsebuje 5 × 10
12
vektorskih genomov (vg).
Ena viala zdravila Luxturna vsebuje 0,5 ml ekstraktabilnega volumna
koncentrata (kar ustreza
2,5 × 10
12
vektorskih genomov), ki ga je treba pred odmerjanjem redčiti v
razmerju 1:10, glejte
poglavje 6.6.
Po redčenju 0,3 ml koncentrata z 2,7 ml vehikla, 1 mililiter vsebuje
5 × 10
11
vektorskih genomov. En
odmerek 0,3 ml zdravila Luxturna vsebuje 1,5 × 10
11
vektorskih genomov.
Za celoten seznam pomožnih snovi glejte poglavje 6.1.
3.
FARMACEVTSKA OBLIKA
koncentrat in vehikel za raztopino za injiciranje
Po odtalitvi sta tako koncentrat kot vehikel bistri in brezbarvni
tekočini z vrednostjo pH 7,3.
4.
KLINIČNI PODATKI
4.1
TERAPEVTSKE INDIKACIJE
Zdravilo Luxturna je indicirano za zdravljenje odraslih in
pediatričnih bolnikov z izgubo vida zaradi
dedne mrežnične distrofije povzročene s potrjeno bialelno mutacijo
gena
_RPE65_
, ki imajo dovolj
viabilnih mrežničnih celic.
3
4.2
ODMERJANJE IN NAČIN UPORABE
Zdravljenje sme uvesti in zdravilo odmerjati samo retinalni kirurg,

Vara einkenni

1
PRILOGA I
POVZETEK GLAVNIH ZNAČILNOSTI ZDRAVILA
2
Za to zdravilo se izvaja dodatno spremljanje varnosti. Tako bodo
hitreje na voljo nove informacije
o njegovi varnosti. Zdravstvene delavce naprošamo, da poročajo o
katerem koli domnevnem
neželenem učinku zdravila. Glejte poglavje 4.8, kako poročati o
neželenih učinkih.
1.
IME ZDRAVILA
Luxturna 5 × 10
12
vektorskih genomov/ml koncentrat in vehikel za raztopino za
injiciranje
2.
KAKOVOSTNA IN KOLIČINSKA SESTAVA
2.1
SPLOŠEN OPIS
Voretigen neparvovek je vektor za prenos genov, ki z uporabo kapside
adenoasociacijskega virusnega
vektorja serotipa 2 (AAV2) kot nosilca omogoča prenos cDNA za humani
65-kilodaltonski protein
pigmentnega epitelija mrežnice (angl.
_human retinal pigment epithelium 65 kDa protein_
, protein
hRPE65) v mrežnico. Voretigen neparvovek je s tehnologijo
rekombinantne DNA pridobljen iz
divjega tipa adenoasociacijskega virusnega vektorja serotipa 2 (AAV2).
2.2
KAKOVOSTNA IN KOLIČINSKA SESTAVA
En mililiter koncentrata vsebuje 5 × 10
12
vektorskih genomov (vg).
Ena viala zdravila Luxturna vsebuje 0,5 ml ekstraktabilnega volumna
koncentrata (kar ustreza
2,5 × 10
12
vektorskih genomov), ki ga je treba pred odmerjanjem redčiti v
razmerju 1:10, glejte
poglavje 6.6.
Po redčenju 0,3 ml koncentrata z 2,7 ml vehikla, 1 mililiter vsebuje
5 × 10
11
vektorskih genomov. En
odmerek 0,3 ml zdravila Luxturna vsebuje 1,5 × 10
11
vektorskih genomov.
Za celoten seznam pomožnih snovi glejte poglavje 6.1.
3.
FARMACEVTSKA OBLIKA
koncentrat in vehikel za raztopino za injiciranje
Po odtalitvi sta tako koncentrat kot vehikel bistri in brezbarvni
tekočini z vrednostjo pH 7,3.
4.
KLINIČNI PODATKI
4.1
TERAPEVTSKE INDIKACIJE
Zdravilo Luxturna je indicirano za zdravljenje odraslih in
pediatričnih bolnikov z izgubo vida zaradi
dedne mrežnične distrofije povzročene s potrjeno bialelno mutacijo
gena
_RPE65_
, ki imajo dovolj
viabilnih mrežničnih celic.
3
4.2
ODMERJANJE IN NAČIN UPORABE
Zdravljenje sme uvesti in zdravilo odmerjati samo retinalni kirurg,