Glybera

Country: Evrópusambandið

Tungumál: króatíska

Heimild: EMA (European Medicines Agency)

Virkt innihaldsefni:

alipogen tiparvovec

Fáanlegur frá:

uniQure biopharma B.V. 

ATC númer:

C10AX10

INN (Alþjóðlegt nafn):

alipogene tiparvovec

Meðferðarhópur:

Sredstva za modifikaciju lipida

Lækningarsvæði:

Hyperlipoproteinemia Type I

Ábendingar:

Glybera je indicirana za odrasle pacijente s dijagnozom obiteljskog deficita lipaze lipoproteina (LPLD) i koji pate od teških ili višestrukih napada pankreatitisa unatoč ograničenjima prehrambenih masnoća. Dijagnoza LPLD mora biti potvrđena genetskim testiranjem. Oznaka je ograničena na pacijente s detektabilnim razinama LPL proteina.

Vörulýsing:

Revision: 8

Leyfisstaða:

povučen

Leyfisdagur:

2012-10-25

Upplýsingar fylgiseðill

26
B.
UPUTA O LIJEKU
27
UPUTA O LIJEKU: INFORMACIJE ZA KORISNIKA
GLYBERA 3 × 10
12 GENOMSKIH KOPIJA/ML OTOPINA ZA INJEKCIJU
alipogen tiparvovek
▼ Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo
otkrivanje novih sigurnosnih
informacija. Prijavom svih sumnji na nuspojavu i Vi možete pomoći.
Za postupak prijavljivanja
nuspojava, pogledajte dio 4.
PAŽLJIVO PROČITAJTE CIJELU UPUTU PRIJE NEGO POČNETE PRIMATI OVAJ
LIJEK JER SADRŽI VAMA VAŽNE
PODATKE.
-
Sačuvajte ovu uputu. Možda ćete je trebati ponovno pročitati.
-
Ako imate dodatnih pitanja, obratite se liječniku.
-
Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti
liječnika. To uključuje i svaku
moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi.
-
Liječnik Vam je dao karticu za bolesnika. Pažljivo je pročitajte i
pridržavajte se navedenih
uputa.
-
U slučaju odlaska k liječniku ili prijema u bolnicu, morate tu
karticu pokazati zdravstvenom
djelatniku (liječniku, medicinskoj sestri). Pogledajte dio 4. ŠTO SE NALAZI U OVOJ UPUTI
:
1.
Što je Glybera i za što se koristi
2.
Što morate znati prije nego počnete primati Glyberu
3.
Kako ćete primiti Glyberu
4.
Moguće nuspojave
5.
Kako čuvati Glyberu
6.
Sadržaj pakiranja i druge informacije
1.
ŠTO JE GLYBERA I ZA ŠTO SE KORISTI
Glybera sadrži alipogen tiparvovek, produkt genske terapije, koja
djeluje na način da unosi gen u tijelo
i time ispravlja genetski manjak. Pripada skupini lijekova koji
modificiraju lipide.
Glybera se koristi za liječenje specifičnog nasljednog stanja koji
se naziva „nedostatak lipoproteinske
lipaze (LPLD)“.
Lipoproteinska lipaza (LPL) je prirodno prisutna tvar u tijelu
(poznata kao enzim), koja nadzire razinu
određenih masnoća u krvi. Pri nedostatku lipoproteinske lipaze, taj
enzim je odsutan zbog genetskog
poremećaja. Kod osoba s tom bolešću, u krvi se akumuliraju vrlo
visoke razine masnoća
(hiperhilomikronemija).
Glybera se koristi u odraslih bolesnika s dijagnosticiranim
nedostatkom lipoproteinske lipaze (LPLD) i
teškim ili p

Vara einkenni

1
PRILOG I.
SAŽETAK OPISA SVOJSTAVA LIJEKA
2
▼ Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo
otkrivanje novih sigurnosnih
informacija. Od zdravstvenih djelatnika se traži da prijave svaku
sumnju na nuspojavu za ovaj lijek.
Za postupak prijavljivanja nuspojava vidjeti dio 4.8.
1.
NAZIV LIJEKA
Glybera 3 × 10
12
genomskih kopija/ml otopina za injekciju
2.
KVALITATIVNI I KVANTITATIVNI SASTAV
2.1
OPĆI OPIS
Alipogen tiparvovek sadrži humani gen za lipoproteinsku lipazu,
varijanta LPL
S447X
u vektoru. Vektor
je sastavljen od proteinskog omotača, dobivenog iz adeno-asociranog
virusnog serotipa 1 (AAV1),
promotora citomegalovirusa (CMV), elementa za posttranskripcijsku
regulaciju virusa hepatitisa
svisca i inverznih terminalnih ponavljanja, dobivenih iz serotipa
AAV2. Alipogen tiparvovek je
dobiven uporabom stanica insekta i rekombinantne bakulovirusne
tehnologije.
2.2
KVALITATIVNI I KVANTITATIVNI SASTAV
Jedna bočica alipogen tiparvoveka sadrži 1 ml otopine, koja se može
izvući, i sadrži 3 x 10
12
genomskih kopija (gk).
Svako za bolesnika specifično pakiranje sadrži dovoljnu količinu
bočica za primjenu doze od 1 x 10
12
LPL
S447X
gk/kg tjelesne težine bolesnika.
Pomoćna tvar s poznatim učinkom:
Lijek sadrži 47,5 mg natrija po primjeni na 27 mjesta injiciranja do
105,6 mg natrija po primjeni na 60
mjesta injiciranja.
Za cjeloviti popis pomoćnih tvari, vidjeti dio 6.1.
3.
FARMACEUTSKI OBLIK
Otopina za injekciju.
Bistra do blago opalescentna, bezbojna otopina.
4.
KLINIČKI PODACI
4.1
TERAPIJSKE INDIKACIJE
Glybera je indicirana za odrasle bolesnike s dijagnosticiranom
obiteljskom deficijencijom
lipoproteinske lipaze (LPLD) i teškim ili ponavljanim upalama
gušterače usprkos ograničenom unosu
masnoće prehranom.
Dijagnozu LPLD-a treba potvrditi genetičkim testiranjem. Indikacija
je
ograničena na bolesnike s utvrđenim razinama proteina LPL (vidjeti
dio 4.4).
4.2
DOZIRANJE I NAČIN PRIMJENE
Glybera se mora primjenjivati samo ako je dijagnoza LPLD potvrđena
odgovarajućim genetskim
te