Riik: Euroopa Liit
keel: horvaadi
Allikas: EMA (European Medicines Agency)
alipogen tiparvovec
uniQure biopharma B.V.
C10AX10
alipogene tiparvovec
Sredstva za modifikaciju lipida
Hyperlipoproteinemia Type I
Glybera je indicirana za odrasle pacijente s dijagnozom obiteljskog deficita lipaze lipoproteina (LPLD) i koji pate od teških ili višestrukih napada pankreatitisa unatoč ograničenjima prehrambenih masnoća. Dijagnoza LPLD mora biti potvrđena genetskim testiranjem. Oznaka je ograničena na pacijente s detektabilnim razinama LPL proteina.
Revision: 8
povučen
2012-10-25
26 B. UPUTA O LIJEKU 27 UPUTA O LIJEKU: INFORMACIJE ZA KORISNIKA GLYBERA 3 × 10 12 GENOMSKIH KOPIJA/ML OTOPINA ZA INJEKCIJU alipogen tiparvovek ▼ Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo otkrivanje novih sigurnosnih informacija. Prijavom svih sumnji na nuspojavu i Vi možete pomoći. Za postupak prijavljivanja nuspojava, pogledajte dio 4. PAŽLJIVO PROČITAJTE CIJELU UPUTU PRIJE NEGO POČNETE PRIMATI OVAJ LIJEK JER SADRŽI VAMA VAŽNE PODATKE. - Sačuvajte ovu uputu. Možda ćete je trebati ponovno pročitati. - Ako imate dodatnih pitanja, obratite se liječniku. - Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika. To uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. - Liječnik Vam je dao karticu za bolesnika. Pažljivo je pročitajte i pridržavajte se navedenih uputa. - U slučaju odlaska k liječniku ili prijema u bolnicu, morate tu karticu pokazati zdravstvenom djelatniku (liječniku, medicinskoj sestri). Pogledajte dio 4. ŠTO SE NALAZI U OVOJ UPUTI : 1. Što je Glybera i za što se koristi 2. Što morate znati prije nego počnete primati Glyberu 3. Kako ćete primiti Glyberu 4. Moguće nuspojave 5. Kako čuvati Glyberu 6. Sadržaj pakiranja i druge informacije 1. ŠTO JE GLYBERA I ZA ŠTO SE KORISTI Glybera sadrži alipogen tiparvovek, produkt genske terapije, koja djeluje na način da unosi gen u tijelo i time ispravlja genetski manjak. Pripada skupini lijekova koji modificiraju lipide. Glybera se koristi za liječenje specifičnog nasljednog stanja koji se naziva „nedostatak lipoproteinske lipaze (LPLD)“. Lipoproteinska lipaza (LPL) je prirodno prisutna tvar u tijelu (poznata kao enzim), koja nadzire razinu određenih masnoća u krvi. Pri nedostatku lipoproteinske lipaze, taj enzim je odsutan zbog genetskog poremećaja. Kod osoba s tom bolešću, u krvi se akumuliraju vrlo visoke razine masnoća (hiperhilomikronemija). Glybera se koristi u odraslih bolesnika s dijagnosticiranim nedostatkom lipoproteinske lipaze (LPLD) i teškim ili p Lugege kogu dokumenti
1 PRILOG I. SAŽETAK OPISA SVOJSTAVA LIJEKA 2 ▼ Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo otkrivanje novih sigurnosnih informacija. Od zdravstvenih djelatnika se traži da prijave svaku sumnju na nuspojavu za ovaj lijek. Za postupak prijavljivanja nuspojava vidjeti dio 4.8. 1. NAZIV LIJEKA Glybera 3 × 10 12 genomskih kopija/ml otopina za injekciju 2. KVALITATIVNI I KVANTITATIVNI SASTAV 2.1 OPĆI OPIS Alipogen tiparvovek sadrži humani gen za lipoproteinsku lipazu, varijanta LPL S447X u vektoru. Vektor je sastavljen od proteinskog omotača, dobivenog iz adeno-asociranog virusnog serotipa 1 (AAV1), promotora citomegalovirusa (CMV), elementa za posttranskripcijsku regulaciju virusa hepatitisa svisca i inverznih terminalnih ponavljanja, dobivenih iz serotipa AAV2. Alipogen tiparvovek je dobiven uporabom stanica insekta i rekombinantne bakulovirusne tehnologije. 2.2 KVALITATIVNI I KVANTITATIVNI SASTAV Jedna bočica alipogen tiparvoveka sadrži 1 ml otopine, koja se može izvući, i sadrži 3 x 10 12 genomskih kopija (gk). Svako za bolesnika specifično pakiranje sadrži dovoljnu količinu bočica za primjenu doze od 1 x 10 12 LPL S447X gk/kg tjelesne težine bolesnika. Pomoćna tvar s poznatim učinkom: Lijek sadrži 47,5 mg natrija po primjeni na 27 mjesta injiciranja do 105,6 mg natrija po primjeni na 60 mjesta injiciranja. Za cjeloviti popis pomoćnih tvari, vidjeti dio 6.1. 3. FARMACEUTSKI OBLIK Otopina za injekciju. Bistra do blago opalescentna, bezbojna otopina. 4. KLINIČKI PODACI 4.1 TERAPIJSKE INDIKACIJE Glybera je indicirana za odrasle bolesnike s dijagnosticiranom obiteljskom deficijencijom lipoproteinske lipaze (LPLD) i teškim ili ponavljanim upalama gušterače usprkos ograničenom unosu masnoće prehranom. Dijagnozu LPLD-a treba potvrditi genetičkim testiranjem. Indikacija je ograničena na bolesnike s utvrđenim razinama proteina LPL (vidjeti dio 4.4). 4.2 DOZIRANJE I NAČIN PRIMJENE Glybera se mora primjenjivati samo ako je dijagnoza LPLD potvrđena odgovarajućim genetskim te Lugege kogu dokumenti