Pombiliti

Country: Եվրոպական Միություն

language: էստոներեն

source: EMA (European Medicines Agency)

active_ingredient:

Cipaglucosidase alfa

MAH:

Amicus Therapeutics Europe Limited

ATC_code:

A16AB

INN:

cipaglucosidase alfa

therapeutic_group:

Muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted,

therapeutic_area:

Glükogeeni ladustamise II tüüpi haigused

therapeutic_indication:

Pombiliti (cipaglucosidase alfa) is a long-term enzyme replacement therapy used in combination with the enzyme stabiliser miglustat for the treatment of adults with late-onset Pompe disease (acid α-glucosidase [GAA] deficiency).

authorization_status:

Volitatud

authorization_date:

2023-03-20

PIL

27
B.
PAKENDI INFOLEHT
28
PAKENDI INFOLEHT: TEAVE PATSIENDILE
POMBILITI 105 MG INFUSIOONILAHUSE KONTSENTRAADI PULBER
alfatsipaglükosidaas
Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis
võimaldab kiiresti tuvastada uut
ohutusteavet. Te saate sellele kaasa aidata, teatades ravimi kõigist
võimalikest kõrvaltoimetest.
Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4.
ENNE RAVIMI SAAMIST LUGEGE HOOLIKALT INFOLEHTE, SEST SIIN ON TEILE
VAJALIKKU TEAVET.
•
Hoidke infoleht alles, et seda vajadusel uuesti lugeda.
•
Kui teil on lisaküsimusi, pidage nõu oma arsti, apteekri või
meditsiiniõega.
•
Kui teil tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma arsti,
apteekri või meditsiiniõega.
Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole
nimetatud. Vt lõik 4.
INFOLEHE SISUKORD
1. Mis ravim on Pombiliti ja milleks seda kasutatakse
2. Mida on vaja teada, enne kui teile manustatakse Pombilitit
3. Kuidas Pombilitit manustatakse
4. Võimalikud kõrvaltoimed
5. Kuidas Pombilitit säilitada
6. Pakendi sisu ja muu teave
1.
MIS RAVIM ON POMBILITI JA MILLEKS SEDA KASUTATAKSE
MIS RAVIM ON POMBILITI
Pombiliti on teatud tüüpi ensüümasendusravi, mida kasutatakse
hilise algusega Pompe tõve raviks
täiskasvanutel. See sisaldab toimeainena alfatsipaglükosidaasi.
MILLEKS SEDA KASUTATAKSE
Pombilitit kasutatakse alati koos teise ravimi, miglustaat 65 mg
kõvakapslitega. On väga oluline, et
loeksite ka 65 mg miglustaadi kõvakapslite pakendi infolehte.
Kui teil on küsimusi oma ravimite kohta, pidage nõu oma arsti või
apteekriga.
KUIDAS POMBILITI TOIMIB
Pompe tõvega inimestel on ensüümi happelise alfaglükosidaasi (GAA)
sisaldus madal. See ensüüm
aitab kontrollida glükogeeni (teatud tüüpi süsivesiku) sisaldust
organismis.
Pompe tõve korral koguneb organismi lihastesse suur hulk glükogeeni.
See ei võimalda sellistel
lihastel, mis aitavad teil kõndida ja hingata, ning kopsualustel
lihastel ja südamelihastel korralikult
töötada.
Pombiliti siseneb Pompe tõvest mõjutatud lihasrak

SPC

1
I LISA
RAVIMI OMADUSTE KOKKUVÕTE
2
Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis
võimaldab kiiresti tuvastada uut
ohutusteavet. Tervishoiutöötajatel palutakse teatada kõigist
võimalikest kõrvaltoimetest.
Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4.8.
1.
RAVIMPREPARAADI NIMETUS
Pombiliti 105 mg infusioonilahuse kontsentraadi pulber
2.
KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS
Üks viaal sisaldab 105 mg alfatsipaglükosidaasi.
Pärast iga viaali manustamiskõlblikuks muutmist (vt lõik 6.6)
sisaldab kontsentreeritud lahus 15 mg
alfatsipaglükosidaasi* ühe ml kohta.
*Inimese happelist alfaglükosidaasi koos bisfosforüülitud
N-glükaanidega (bis-M6P) toodetakse
Hiina hamstri munasarjarakkudes rekombinantse DNA tehnoloogia abil.
Teadaolevat toimet omav abiaine
Üks viaal sisaldab 10,5 mg naatriumi.
Abiainete täielik loetelu vt lõik 6.1.
3.
RAVIMVORM
Infusioonilahuse kontsentraadi pulber (kontsentraadi pulber)
Valge kuni kergelt kollakas lüofiliseeritud pulber
4.
KLIINILISED ANDMED
4.1
NÄIDUSTUSED
Pombilitit (alfatsipaglükosidaas) kombinatsioonis ensüümi
stabilisaatori miglustaadiga kasutatakse
pikaajaliseks ensüümasendusraviks täiskasvanutel, kellel on hilise
algusega Pompe tõbi (happelise
alfaglükosidaasi [GAA] puudulikkus).
4.2
ANNUSTAMINE JA MANUSTAMISVIIS
Ravi peab jälgima arst, kellel on kogemusi Pompe tõve või teiste
pärilike ainevahetus- või
neuromuskulaarsete haigustega patsientide ravis.
Alfatsipaglükosidaasi tuleb kasutada koos miglustaadi 65 mg
kõvakapslitega. Seetõttu tuleb enne
alfatsipaglükosidaasi võtmist tutvuda miglustaadi 65 mg
kõvakapslite ravimi omaduste kokkuvõttega,
mis puudutab kapslite arvu (kehakaalu alusel), annustamisaega ja
paastumist.
3
Annustamine
Alfatsipaglükosidaasi soovitatav annus on 20 mg/kg kehamassi kohta
igal teisel nädalal.
Alfatsipaglükosidaasi infusiooni tuleb alustada 1 tund pärast
miglustaadi manustamist. Infusiooni
hilinemise korral ei tohi infusiooni alustada rohkem kui 3 tundi
pärast miglustaadi manustamist.
JOONIS 1.