Europska Unija - hrvatski - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - galsulfase - mucopolysaccharidosis vi - drugi gastrointestinalni trakt i metabolizam, lijekovi, - naglazyme je indiciran za dugotrajno enzima terapije u bolesnika s dijagnosticiranim mukopolisaharidozom vi (mps vi; n-acetylgalactosamine-4-sulfatase manjak; maroteaux-lamy sindrom) (vidjeti dio 5. kao i za sve лизосомальных genetskim poremećajima, on je od najveće važnosti, osobito u teškim oblicima, potrebno je započeti liječenje što ranije, prije pojave trajnih kliničkih manifestacija bolesti. ključno pitanje je u liječenju mladih bolesnika u dobi od.

Europska Unija - hrvatski - EMA (European Medicines Agency)

alexion europe sas - asfotaza alfa - hypophosphatasia - drugi gastrointestinalni trakt i metabolizam, lijekovi, - strensiq je indiciran za dugoročnu zamjensku enzimsku terapiju u bolesnika s hipofosfatazijom u pediatrijskom početku za liječenje koštanih manifestacija bolesti.

Europska Unija - hrvatski - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - cerliponaza alfa - neuronske ceroidne lipofuscinoze - drugi gastrointestinalni trakt i metabolizam, lijekovi, - brineura indiciran za liječenje нейрональных цероид-липофусциноз tipa 2 (cln2) bolest, također poznat kao tripeptidyl peptidaza 1 (tpp1) deficit,.

Europska Unija - hrvatski - EMA (European Medicines Agency)

amicus therapeutics europe limited - cipaglucosidase alfa - vrsta ii za skladištenje glikogena - drugi gastrointestinalni trakt i metabolizam, lijekovi, - pombiliti (cipaglucosidase alfa) is a long-term enzyme replacement therapy used in combination with the enzyme stabiliser miglustat for the treatment of adults with late-onset pompe disease (acid α-glucosidase [gaa] deficiency).

Europska Unija - hrvatski - EMA (European Medicines Agency)

sanofi b.v. - laronidase - mukopolisaharidoza i - drugi gastrointestinalni trakt i metabolizam, lijekovi, - aldurazyme prikazana je dugoročna ферментозаместительная terapija u bolesnika s potvrdila dijagnoza мукополисахаридоз i tip (ipu i; alfa-l-iduronidase deficit) za liječenje nonneurological manifestacije bolesti.

Europska Unija - hrvatski - EMA (European Medicines Agency)

takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - idursulfase - mukopolisaharidoza ii - drugi gastrointestinalni trakt i metabolizam, lijekovi, - elaprase je indiciran za dugotrajno liječenje bolesnika sa hunter sindrom (mukopolisaharidozom ii, gpp ii). heterozigotne ženke nisu proučavane u kliničkim ispitivanjima.

Europska Unija - hrvatski - EMA (European Medicines Agency)

sanofi b.v. - alglukozidaza alfa - vrsta ii za skladištenje glikogena - drugi gastrointestinalni trakt i metabolizam, lijekovi, - myozyme je indiciran za dugoročnu zamjensku enzimsku terapiju (ert) u bolesnika s potvrđenom dijagnozom bolesti pompe (nedostatak kiselina-a-glukozidaza). u bolesnika s kasnim početkom bolesti Помпе dokaz učinkovitosti ograničena.

Europska Unija - hrvatski - EMA (European Medicines Agency)

takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - velagluceraza alfa - gaucherova bolest - drugi gastrointestinalni trakt i metabolizam, lijekovi, - vpriv je indiciran za dugoročnu zamjensku enzimsku terapiju (ert) u bolesnika s tipom 1 gaucherove bolesti.

Europska Unija - hrvatski - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - recombinant human n-acetylgalactosamine-6-sulfatase - mucopolysaccharidosis iv - drugi gastrointestinalni trakt i metabolizam, lijekovi, - vimizim je indiciran za liječenje mukopolisaharidoze tipa iva (morquio a sindrom, mps iva) u bolesnika svih dobnih skupina.

Europska Unija - hrvatski - EMA (European Medicines Agency)

chiesi farmaceutici s.p.a. - velmanase alfa - alfa-mannosidosis - drugi gastrointestinalni trakt i metabolizam, lijekovi, - liječenje ne neurološke manifestacije kod bolesnika s blagom do umjereno alfa-mannosidosis.