Pombiliti

Država: Europska Unija

Jezik: hrvatski

Izvor: EMA (European Medicines Agency)

Aktivni sastojci:

Cipaglucosidase alfa

Dostupno od:

Amicus Therapeutics Europe Limited

ATC koda:

A16AB

INN (International ime):

cipaglucosidase alfa

Terapijska grupa:

Drugi gastrointestinalni trakt i metabolizam, lijekovi,

Područje terapije:

Vrsta II za skladištenje glikogena

Terapijske indikacije:

Pombiliti (cipaglucosidase alfa) is a long-term enzyme replacement therapy used in combination with the enzyme stabiliser miglustat for the treatment of adults with late-onset Pompe disease (acid α-glucosidase [GAA] deficiency).

Status autorizacije:

odobren

Datum autorizacije:

2023-03-20

Uputa o lijeku

27
B.
UPUTA O LIJEKU
28
UPUTA O LIJEKU: INFORMACIJE ZA BOLESNIKA
POMBILITI 105 MG PRAŠAK ZA KONCENTRAT ZA OTOPINU ZA INFUZIJU
cipaglukozidaza alfa
Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo
otkrivanje novih sigurnosnih
informacija. Prijavom svih sumnji na nuspojavu i Vi možete pomoći.
Za postupak prijavljivanja
nuspojava vidjeti dio 4.
PAŽLJIVO PROČITAJTE CIJELU UPUTU O LIJEKU PRIJE NEGO ŠTO PRIMITE
OVAJ LIJEK JER SADRŽI VAMA VAŽNE
PODATKE.
•
Sačuvajte ovu uputu. Možda ćete je trebati ponovno pročitati.
•
Ako imate dodatnih pitanja, obratite se liječniku, ljekarniku ili
medicinskoj sestri.
•
Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti
liječnika, ljekarnika ili medicinsku
sestru. To uključuje i svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u
ovoj uputi. Pogledajte dio 4.
ŠTO SE NALAZI U OVOJ UPUTI
1. Što je Pombiliti i za što se koristi
2. Što morate znati prije nego počnete primati lijek Pombiliti
3. Kako se primjenjuje Pombiliti
4. Moguće nuspojave
5. Kako čuvati Pombiliti
6. Sadržaj pakiranja i druge informacije
1.
ŠTO JE POMBILITI I ZA ŠTO SE KORISTI
ŠTO JE POMBILITI
Pombiliti je vrsta „enzimske nadomjesne terapije“ (ERT) koja se
koristi u liječenju odraslih s
Pompeovom bolesti kasnog nastupa. Sadrži djelatnu tvar
„cipaglukozidaza alfa“.
ZA ŠTO SE KORISTI
Pombiliti se uvijek primjenjuje s drugim lijekom koji se zove
miglustat 65 mg tvrde kapsule. Vrlo je
važno da pročitate i uputu o lijeku za miglustat 65 mg tvrde
kapsule.
Obratite se svom liječniku ili ljekarniku ako imate bilo kakvih
pitanja o Vašim lijekovima.
KAKO POMBILITI DJELUJE
Osobe koje boluju od Pompeove bolesti imaju niske razine enzima kisele
alfa-glukozidaze (GAA).
Ovaj enzim pomaže u kontroli razine glikogena (vrsta ugljikohidrata)
u tijelu.
Kod Pompeove bolesti, visoke razine glikogena se nakupljaju u
mišićima tijela. To sprječava pravilan
rad mišića, poput mišića koji vam pomažu pri hodanju, mišića
ispod pluća koji vam pomažu pri
disanju i srčanog m

Svojstava lijeka

1
PRILOG I.
SAŽETAK OPISA SVOJSTAVA LIJEKA
2
Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo
otkrivanje novih sigurnosnih
informacija. Od zdravstvenih radnika se traži da prijave svaku sumnju
na nuspojavu za ovaj lijek.
Za postupak prijavljivanja nuspojava vidjeti dio 4.8.
1.
NAZIV LIJEKA
Pombiliti 105 mg prašak za koncentrat za otopinu za infuziju
2.
KVALITATIVNI I KVANTITATIVNI SASTAV
Jedna bočica sadrži 105 mg cipaglukozidaze alfa.
Nakon rekonstitucije svake bočice (vidjeti dio 6.6) koncentrirana
otopina sadrži 15 mg
cipaglukozidaze alfa* po ml.
*Ljudska kisela α-glukozidaza s bifosforiliranim N-glikanima
(bis‐M6P) proizvodi se u stanicama
jajnika kineskog hrčka (engl.
_Chinese hamster ovary cells_
, CHO) tehnologijom rekombinantne
DNA.
Pomoćna tvar s poznatim učinkom
Jedna bočica sadrži 10,5 ml natrija.
Za cjeloviti popis pomoćnih tvari vidjeti dio 6.1.
3.
FARMACEUTSKI OBLIK
Prašak za koncentrat za otopinu za infuziju (prašak za koncentrat)
Bijeli do blago žućkasti liofilizirani prašak.
4.
KLINIČKI PODACI
4.1
TERAPIJSKE INDIKACIJE
Pombiliti (cipaglukozidaza alfa) je dugoročna enzimska nadomjesna
terapija koja se koristi u
kombinaciji sa stabilizatorom enzima, miglustatom, za liječenje
odraslih osoba s Pompeovom bolesti
kasnog nastupa (engl.
_late-onset Pompe disease_
) (bolesti nedostatka kisele α-glukozidaze [engl.
_acid _
_α glucosidase_
, GAA]).
4.2
DOZIRANJE I NAČIN PRIMJENE
Liječenje treba nadzirati liječnik s iskustvom u liječenju
bolesnika s Pompeovom bolešću ili drugim
nasljednim metaboličkim ili neuromuskularnim bolestima.
Cipaglukozidaza alfa mora se primjenjivati u kombinaciji s miglustat
tvrdim kapsulama od 65 mg.
Zbog toga je potrebno pročitati sažetak opisa svojstava lijeka
(SmPC) za miglustat tvrde kapsule
od 65 mg prije uzimanja cipaglukozidaze alfa radi određivanje broja
kapsula (na temelju tjelesne
težine), vremena doziranja i posta.
3
Doziranje
Preporučena doza lijeka cipaglukozidaze alfa je 20 mg/kg tjelesne
težine svaki drugi tjedan. I