Glybera

Glavna informacija

  • Trgovački naziv:
  • Glybera
  • Koristi za:
  • Ljudi
  • Vrsta lijekova:
  • alopatski lijek

Dokument

Lokalizacija

  • Na raspolaganju u:
  • Glybera
    Europska Unija
  • Jezik:
  • hrvatski

Terapeutski informacija

  • Terapijska grupa:
  • Sredstva za modifikaciju lipida
  • Područje terapije:
  • Hyperlipoproteinemia Type I
  • Terapijske indikacije:
  • Glybera je indicirana za odrasle pacijente s dijagnozom obiteljskog deficita lipaze lipoproteina (LPLD) i koji pate od teških ili višestrukih napada pankreatitisa unatoč ograničenjima prehrambenih masnoća. Dijagnoza LPLD mora biti potvrđena genetskim testiranjem. Oznaka je ograničena na pacijente s detektabilnim razinama LPL proteina.

Druge informacije

Status

  • Izvor:
  • EMA - European Medicines Agency
  • Status autorizacije:
  • povučen
  • Broj odobrenja:
  • EMEA/H/C/002145
  • Datum autorizacije:
  • 25-10-2012
  • EMEA koda:
  • EMEA/H/C/002145
  • Zadnje ažuriranje:
  • 28-02-2018

Izvješće o ocjeni javnog

© European Medicines Agency, 2015. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/670094/2015

EMEA/H/C/002145

EPAR, sažetak za javnost

Glybera

alipogen tiparvovek

Ovo je sažetak europskoga javnog izvješća o ocjeni dokumentacije (EPAR) o lijeku Glybera. Objašnjava

kako je Odbor za lijekove za humanu uporabu (CHMP) ocijenio lijek da bi donio svoje mišljenje u korist

izdavanja odobrenja za stavljanje lijeka u promet te preporuke o uvjetima za primjenu lijeka Glybera.

Što je Glybera?

Glybera je lijek koji sadrži djelatnu tvar alipogen tiparvovek. Dostupan je kao suspenzija za injekciju.

Glybera je vrsta lijeka za naprednu terapiju koji se naziva „lijek za gensku terapiju”. Riječ je o vrsti

lijeka koja djeluje unosom gena u tijelo.

Za što se Glybera koristi?

Glybera se koristi za liječenje odraslih osoba s deficijencijom lipoproteinske lipaze (LPLD) koji su imali

ozbiljne ili višestruke napadaje pankreatitisa (upale gušterače) usprkos prehrani s niskim sadržajem

masnoća.

Deficijencija lipoproteinske lipaze rijetka je bolest u slučaju koje bolesnici imaju nedostatak na genu za

lipoprotein lipazu, enzim odgovoran za razgradnju masnoća. Bolesnici s ovom bolesti trebaju biti na

strogoj dijeti s niskim sadržajem masnoća, a skloni su ponovnim napadajima pankreatitisa, što je

ozbiljna i po život opasna komplikacija.

Lijek Glybera namijenjen je samo za bolesnicima čija je bolest potvrđena odgovarajućim genetskim

testiranjem i kod kojih je moguće detektirati razinu enzima lipoproteinske lipaze u krvi.

Budući da je broj bolesnika s deficijencijom lipoproteinske lipaze nizak, ta se bolest smatra „rijetkom”

te je lijek Glybera 08. ožujka 2004. uvršten u skupinu lijekova za rijetke bolesti.

Lijek se izdaje samo na liječnički recept.

Lijek koji više nije odobren

Glybera

EMA/670094/2015

Stranica 2/4

Kako se Glybera koristi?

Lijek Glybera smije se propisivati i davati samo uz nadzor liječnika s iskustvom u liječenju deficijencije

lipoproteinske lipaze i u genetskoj terapiji.

Glybera se primjenjuje kao jedna terapija koja uključuje višestruke injekcije u mišić bedra i

potkoljenice. Količina lijeka koja se ubrizgava i broj injekcija ovise o tjelesnoj težini bolesnika. Za

dodatne informacije o doziranju lijeka Glybera pogledajte sažetak opisa svojstava lijeka (također dio

EPAR-a).

Tri dana prije početka terapije lijekom Glybera i dvanaest tjedana nakon terapije bolesnici primaju

imunosupresivnu terapiju kako bi se smanjila reakcija imunosnog sustava tijela na lijek. Zbog potrebe

za višestrukim injekcijama, savjetuje se davanje injekcija zajedno s anestezijom u kralježnicu ili

lokalnom anestezijom (lijekovima koji otupljuju određene dijelove tijela kako bi se blokirala bol).

Kako djeluje Glybera?

Djelatna tvar lijeka Glybera, alipogen tiparvovek, dobiva se iz virusa koji je modificiran tako da može

prenositi gen lipoproteinske lipaze u tjelesne stanice. Ako se ubrizgava u mišić, on otklanja deficijenciju

lipoproteinske lipaze omogućujući mišićnim stanicama da proizvode enzim. Enzimi koje proizvedu te

stanice mogu im pomoći pri razgradnji masnoća u krvi, smanjujući broj napadaja pankreatitisa i

ozbiljnost bolesti.

Modificirani virusni materijal koji se koristi u lijeku Glybera ne uzrokuje infekcije i ne može stvarati

vlastite kopije.

Kako je Glybera ispitivan?

Lijek Glybera ispitivan je u 27 bolesnika s deficijencijom lipoproteinske lipaze na prehrani s niskim

sadržajem masnoća. Većina bolesnika koja je primila lijek Glybera primila je također imunosupresivnu

terapiju. Glavno mjerilo djelotvornosti bilo je smanjenje koncentracije masnoće u krvi nakon obroka te

smanjenje broja napadaja pankreatitisa.

Koje su koristi lijeka Glybera utvrđene u ispitivanjima?

Podaci su pokazali smanjenje koncentracije masnoće u krvi nakon obroka u pojedinih bolesnika. Bilo je

prisutno i smanjenje broja napadaja pankreatitisa u pojedinih bolesnika kao i manji broj primitaka u

bolnicu i boravaka na jedinicama intenzivne skrbi. Iako postoje podaci samo za mali broj bolesnika,

rezultati pokazuju da je lijek Glybera od koristi za bolesnike s ozbiljnim ili višekratnim napadajima

pankreatitisa.

Koji su rizici povezani s lijekom Glybera?

Najčešća nuspojava prijavljena pri primjeni lijeka Glybera bila je bol u nogama nakon injekcija, što je

nastupilo u trećine bolesnika. Druge prijavljene česte nuspojave uključivale su glavobolju, umor,

hipertermiju (visoku tjelesnu temperaturu), kontuzije (masnice) i povišene koncentracije enzima

kreatin kinaze u krvi (mjerilo oštećenja mišićnog tkiva). Jednom bolesniku dijagnosticiran je

pulmonalni embolizam (ugrušci u krvnim žilama koje opskrbljuju pluća) sedam tjedana nakon terapije.

Uzimajući u obzir mali broj liječenih bolesnika, ove nuspojave ne pružaju potpunu sliku o učestalosti i

prirodi nuspojava lijeka Glybera. Potpuni popis nuspojava zabilježenih pri primjeni lijeka Glybera

potražite u uputi o lijeku.

Lijek koji više nije odobren

Glybera

EMA/670094/2015

Stranica 3/4

Glybera se ne smije koristiti u bolesnika s imunodeficijencijom (oslabljenim imunitetom), povišenim

rizikom od krvarenja i mišićnom bolesti. Antikoagulacijski lijekovi, koji mogu povećati krvarenje, ne

smiju se koristiti tjedan dana prije primjene terapije lijekom Glybera do jednog dana nakon te terapije.

Bolesnice ne smiju koristiti oralne kontraceptive. Potpuni popis ograničenja potražite u uputi o lijeku.

Zašto je lijek Glybera odobren?

Nakon pažljivog razmatranja svih dokaza i okolnosti bolesti, uključujući i izuzetno rijetku pojavu

bolesti, CHMP je zaključio da rezultati ispitivanja potvrđuju kako koristi lijeka Glybera nadmašuju s

njim povezane rizike u bolesnika s ozbiljnim ili višestrukim napadajima pankreatitisa usprkos prehrani

s niskim sadržajem masnoća. Ovo je podgrupa ozbiljno zahvaćenih bolesnika s visokom

nezadovoljenom medicinskom potrebom. CHMP je stoga preporučio da se za lijek izda odobrenje za

stavljanje u promet.

Lijek Glybera odobren je pod „iznimnim okolnostima” budući da nije bilo moguće dobiti potpune

informacije o lijeku uslijed rijetke prirode bolesti. Svake godine Europska agencija za lijekove

procjenjuje sve nove dostupne informacije te se ovaj sažetak po potrebi ažurira.

Koje se još informacije očekuju o lijeku Glybera?

Sukladno uvjetima pod kojima je izdano odobrenje, od tvrtke se traži da dostavi dodatne podatke o

koncentracijama masnoće u krvi nakon obroka i o imunosnom odgovoru na lijek Glybera u novih

bolesnika. Tvrtka će također dostaviti podatke iz registra kako bi se pratili rezultati u bolesnika

liječenih lijekom Glybera, te će dodati korak u postupku proizvodnje lijeka kako bi se poboljšao

sigurnosni profil.

Koje se mjere poduzimaju kako bi se osigurala sigurna i učinkovita

primjena lijeka Glybera?

Pripremljen je plan upravljanja rizikom kako bi se osigurala što sigurnija primjena lijeka Glybera. Na

temelju tog plana, u sažetku opisa svojstava lijeka kao i u uputi o lijeku za lijek Glybera nalaze se

sigurnosne informacije, uključujući odgovarajuće mjere opreza kojih se zdravstveni djelatnici i bolesnici

trebaju pridržavati.

Nadalje, tvrtka je uspostavila program ograničenog pristupa kako bi osigurala da se lijek Glybera

koristi na primjeren način nakon što je dijagnoza potvrđena. Lijek će se isporučivati samo liječnicima

koji su primili odgovarajuće edukacijske materijale te će se primjenjivati samo za liječenje bolesnika

upisanih u registru. Tvrtka će također dostaviti bolesnicima i zdravstvenim djelatnicima edukacijske

materijale, uključujući i informacije o načinu primjene lijeka Glybera, te načinu upravljanja rizicima pri

primjeni lijeka. Bolesnici će također dobiti karticu s upozorenjima za bolesnike.

Ostale informacije o lijeku Glybera

Europska komisija izdala je odobrenje za stavljanje u promet koje je za lijek Glybera na snazi u

Europskoj uniji od 25. listopada 2012.

Cjeloviti EPAR za lijek Glybera nalazi se na internetskim stranicama Agencije:

ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/European public assessment reports. Više informacija o terapiji lijekom

Glybera pročitajte u uputi o lijeku (također dio EPAR-a) ili se obratite svom liječniku ili ljekarniku.

Lijek koji više nije odobren

Glybera

EMA/670094/2015

Stranica 4/4

Sažetak mišljenja Odbora za lijekove za rijetke bolesti za lijek Glybera dostupan je na internetskim

stranicama Agencije: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation

Sažetak je posljednji put ažuriran u 10.2015.

Lijek koji više nije odobren

Uputu o lijeku

B.

UPUTA O LIJEKU

Uputa o lijeku: Informacije za korisnika

Glybera 3 × 10

12

genomskih kopija/ml otopina za injekciju

alipogen tiparvovek

▼ Ovaj je lijek pod dodatnim praćenjem. Time se omogućuje brzo otkrivanje novih sigurnosnih

informacija. Prijavom svih sumnji na nuspojavu i Vi možete pomoći. Za postupak prijavljivanja

nuspojava, pogledajte dio 4.

Pažljivo pročitajte cijelu uputu prije nego počnete primati ovaj lijek jer sadrži Vama važne

podatke.

Sačuvajte ovu uputu. Možda ćete je trebati ponovno pročitati.

Ako imate dodatnih pitanja, obratite se liječniku.

Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika. To uključuje i svaku

moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi.

Liječnik Vam je dao karticu za bolesnika. Pažljivo je pročitajte i pridržavajte se navedenih

uputa.

U slučaju odlaska k liječniku ili prijema u bolnicu, morate tu karticu pokazati zdravstvenom

djelatniku (liječniku, medicinskoj sestri). Pogledajte dio 4.

Što se nalazi u ovoj uputi

Što je Glybera i za što se koristi

Što morate znati prije nego počnete primati Glyberu

Kako ćete primiti Glyberu

Moguće nuspojave

Kako čuvati Glyberu

Sadržaj pakiranja i druge informacije

1.

Što je Glybera i za što se koristi

Glybera sadrži alipogen tiparvovek, produkt genske terapije, koja djeluje na način da unosi gen u tijelo

i time ispravlja genetski manjak. Pripada skupini lijekova koji modificiraju lipide.

Glybera se koristi za liječenje specifičnog nasljednog stanja koji se naziva „nedostatak lipoproteinske

lipaze (LPLD)“.

Lipoproteinska lipaza (LPL) je prirodno prisutna tvar u tijelu (poznata kao enzim), koja nadzire razinu

određenih masnoća u krvi. Pri nedostatku lipoproteinske lipaze, taj enzim je odsutan zbog genetskog

poremećaja. Kod osoba s tom bolešću, u krvi se akumuliraju vrlo visoke razine masnoća

(hiperhilomikronemija).

Glybera se koristi u odraslih bolesnika s dijagnosticiranim nedostatkom lipoproteinske lipaze (LPLD) i

teškim ili ponavljanim upalama gušterače usprkos ograničenom unosu masnoće prehranom.

Dijagnozu

LPLD-a treba potvrditi genetičkim testiranjem. Glyberu smijete primati samo ako se kod Vas pronađu

utvrdive razine proteina LPL u krvi.

2.

Što morate znati prije nego počnete primati Glyberu

Nemojte primiti Glyberu:

ako ste alergični na alipogen tiparvovek ili neki drugi sastojak ovog lijeka (naveden u dijelu

6.).

ako Vaš imunološki sustav ne radi ispravno;

ako imate povećani rizik od krvarenja i/ili bolest mišića;

ako uzimate oralne kontraceptive.

Ako se nešto od navedenog odnosi na Vas, ili niste sigurni u nešto od navedenog, obratite se svom

liječniku prije nego primite Glyberu.

Upozorenja i mjere opreza

Važno je da se posavjetujete s liječnikom i da potpuno razumijete koristi i rizike povezane s

liječenjem,

Važno je da liječnika obavijestite ako imate bilo kakvu aktivnu infekciju prije nego primite

lijekove koji smanjuju otpornost tijela (imunosupresivne lijekove) i prije nego primite

Glyberu. Vidjeti također dio 3. „Kako primjenjivati Glyberu“.

Glybera je produkt genske terapije. Sadrži genetski modificirane organizme. Nakon liječenja

Glyberom ne smijete darivati krv, organe, tkiva i stanice za transplantaciju kako biste spriječili

širenje stanica koje sadrže taj lijek.

Obavijestite svog liječnika ako imate šećernu bolest.

Morate nastaviti dijetu s niskim sadržajem masnoća i bez alkohola.

Preporučuje se da se osobe

s dijagnosticiranim nedostatkom lipoproteinske lipaze pridržavaju svoje dijete prije liječenja

Glyberom i nakon toga; one moraju ograničiti unos „masnoća uobičajene prehrane“ i ne smiju

piti alkohol.

Dodatne pretrage za praćenje bolesnika

Prije liječenja te 6 mjeseci i 12 mjeseci nakon liječenja uzet će Vam se uzorak male količine krvi,

čime će se izmjeriti kako Vaš imunološki (obrambeni) sustav odgovara na liječenje s Glyberom.

Djeca i adolescenti

Glybera se ne preporučuje za primjenu u djece i adolescenata ispod 18 godina starosti.

Drugi lijekovi i Glybera

Molimo obavijestite svog liječnika ili ljekarnika ako uzimate ili ste nedavno uzeli bilo koje druge

lijekove, uključujući lijekove koje ste dobili bez recepta.

Prije

nego počnete primati Glyberu,

obavijestite svog liječnika naročito ako uzimate bilo koje od sljedećeg:

lijekove koji utječu na zgrušavanje krvi, npr. acetilsalicilna kiselina (npr. aspirin), koja je

prisutna u mnogim lijekovima za ublažavanje bolova i snižavanje povišene tjelesne

temperature, kao i lijekove koji se uzimaju za sprječavanje zgrušavanja krvi, npr.

antikoagulansi, kao što su varfarin ili heparin. Te lijekove ne smijete uzimati najmanje jedan

tjedan prije ubrizgavanja u nogu ili jedan dan nakon toga. Uzimanje tih lijekova prije primanja

Glybere ili u trenutku njezinog ubrizgavanja može prouzročiti nepotrebne modrice ili

krvarenje iz mjesta ubrizgavanja.

oralne kontraceptive (pogledajte dio 2 „Glyberu ne smijete primiti“).

Glybera s alkoholom

Preporučuje se da osobe s dijagnosticiranim nedostatkom lipoproteinske lipaze pridržavaju dijete prije

liječenja Glyberom i nakon toga; i moraju izbjegavati alkohol.

Trudnoća i dojenje

Ako ste trudni ili dojite, mislite da biste mogli biti trudni ili planirate imati dijete, obratite se svom

liječniku ili ljekarniku za savjet prije nego uzmete bilo koji lijek.

Ne preporučuje se koristiti Glyberu tijekom trudnoće. Postoje vrlo ograničene informacije o sigurnosti

Glybere u trudnica.

Važno je da obavijestite svog liječnika ako ste trudni, mislite da biste mogli biti trudni ili

planirate trudnoću. Liječnik će razmotriti omjer između koristi za vas i rizika za dijete pri

uporabi Glybere u trudnoći.

Upotrebljavajte prikladnu fizičku kontracepciju, kao što su prezervativi, da spriječite trudnoću

tijekom liječenja i najmanje 12 mjeseci nakon toga. Nemojte uzimati oralne kontraceptive jer

bi mogla pogoršati Vašu bolest. Koristite prezervative, na taj će način na/s Vašeg partnera

prijeći što manje Glybere.

Ako tijekom liječenja Glyberom zatrudnite, obavijestite svog liječnika.

Nije poznato dospijeva li Glybera u majčino mlijeko. Tijekom liječenja Glyberom dojenje nije

preporučljivo.

Muški bolesnici

moraju upotrebljavati prezervative najmanje 12 mjeseci nakon ubrizgavanja Glybere.

Uporaba prezervativa smanjit će količinu Glybere koja može ostati u tijelu žene.

Upravljanje vozilima i strojevima

Nakon primjene Glybere često je opažena omaglica. O tome morate voditi računa kada vozite ili radite

sa strojevima. Obavijestite svog liječnika o tome.

Važne informacije o nekim sastojcima Glybere

Glybera sadrži natrij i kalij. Količina natrija i kalija koju primate ovisi o broju injekcija koje su Vam

potrebne, koji će izračunati liječnik na temelju Vaše tjelesne težine.

O tome trebate voditi računa ako ste na dijeti s ograničenim unosom natrija.

Ovaj lijek sadrži manje od 1 mmol (39 mg) kalija po primjeni na 27-60 mjesta ubrizgavanja, tj. sadrži

zanemarivu količinu kalija.

3.

Kako ćete primiti Glyberu

Terapiju Glyberom nadzirat će liječnik koji je specijaliziran za liječenje bolesnika koji boluju od Vaše

bolesti, i primjenjivat će je prikladno kvalificiran i osposobljen liječnik ili medicinska sestra.

Glyberu ćete primiti u obliku više injekcija jednokratno po primitku u bolnicu. Tijekom tog boravka

primit ćete u mišiće natkoljenice i potkoljenice niz injekcija (od 27 do 60 injekcija). Doza koja Vam

je potrebna ovisi o Vašoj tjelesnoj težini, a izračunat će je Vaš liječnik.

Zbog velikog broja pojedinačnih injekcija koje ćete primiti tijekom primjene terapije Glyberom, dobit

ćete regionalni anestetik u kralježnicu (koji će umrtviti samo noge), ili više lokaliziran anestetik prije

nego primite injekcije Glybere. Liječnik će s Vama razgovarati o anestetiku i načinu njegovog

davanja.

Nakon što primite Glyberu, možda ćete opaziti da su Vaše noge žute boje. To se može dogoditi ako je

za čišćenje (dezinfekciju) nogu prije ubrizgavanja lijeka korišten jod. Ta boja će brzo nestati. U

bolnici ćete morati ostati nekoliko sati ili preko noći, kako bi se potvrdilo da nemate nikakvih

nuspojava na lijek ili anestetik.

Glyberu morate primiti samo u obliku jednokratne terapije. Ponovna primjena Glybere nakon te prve

terapije nije preporučljiva.

Važno je da se Vaš imunološki (obrambeni) sustav ne aktivira u trenutku prve primjene Glybere. Kako

bi se to izbjeglo, liječnik će Vam također propisati terapiju koja će potisnuti imunološki sustav

(poznata kao imunosupresivna terapija). Uvesti će je 3 dana prije dana ubrzigavanja Glybere, a trajat

će 12 tjedana nakon toga. Primjeri imunosupresivnih lijekova su ciklosporin i mofetilmikofenolat.

Osim toga, pola sata prije ubrizgavanja Glybere možda ćete primiti metilprednizolon. Važno je da

navedene lijekove uzimate u skladu s primljenim uputama. Nemojte ih prestati uzimati bez

savjetovanja s Vašim liječnikom.

Liječnika zamolite za više informacija o stvarnom imunosupresivnom lijeku koji ćete uzimati.

Ako primite više Glybere nego što ste trebali

Budući da će Vam ovaj lijek ubrizgavati liječnik, nije vjerojatno da ćete primiti preveliku dozu. Ako

slučajno primite dvije doze na istom mjestu ubrizgavanja, može doći do jače lokalne reakcije, kao što

je nastanak modrica ili preosjetljivost. Liječnik će to odgovarajuće liječiti.

U slučaju bilo kakvih pitanja u vezi s primjenom ovog lijeka, obratite se liječniku ili ljekarniku.

4.

Moguće nuspojave

Kao i svi lijekovi, Glybera može uzrokovati nuspojave iako se one neće javiti kod svakoga.

Vrlo često

(mogu se javiti kod više od 1 na 10 osoba)

bol u nozi (nogama) (bol u udu)

povišena tjelesna temperatura

umor

glavobolja

modrice u mišićima natkoljenice i potkoljenice zbog injekcija. One ubrzo nestanu.

povišena razina mišićnog enzima kreatin kinaze u krvi

Često

(mogu se javiti kod do 1 na 10 osoba)

bol u trbuhu

mučnina

zatvor

zimica

vrućica

bol u mišićima, tupi bolovi, probadanje i ukočenost zglobova

otežano disanje, bol u prsima kod udisanja i osjećaj lupanja srca što može nastati zbog

začepljenosti glavne krvne žile pluća

osjećaj žarenja

visoki krvni tlak

osjećaj mravinjanja, kao da kukci gmižu po koži (ili ispod nje)

zadržavanje vode

smanjeni apetit

omaglica

kožni osip

mišićni grčevi

ošamućenost

rast dlaka

nelagoda na mjestu davanja injekcije, oticanje, osip i bol

Nuspojave imunosupresivnih lijekova

Pored Glybere, primit ćete i druge lijekove, koje nazivamo imunosupresivnim lijekovima (pogledajte

dio 3. „Kako primjenjivati Glyberu“). Važno je da upitate liječnika o nuspojavama tih drugih lijekova.

Liječnik Vam mora dati primjerak uputa za uporabu (poput ovoga) za imunosupresivne lijekove koje

ćete morati uzimati. Nemojte ih prestati uzimati bez savjetovanja s Vašim liječnikom.

Prijavljivanje nuspojava

Ako primijetite bilo koju nuspojavu, potrebno je obavijestiti liječnika ili ljekarnika. To uključuje i

svaku moguću nuspojavu koja nije navedena u ovoj uputi. Nuspojave možete prijaviti izravno putem

nacionalnog sustava za prijavu nuspojava: navedenog u Dodatku V. Prijavljivanjem nuspojava možete

pridonijeti u procjeni sigurnosti ovog lijeka.

5.

Kako čuvati Glyberu

Lijek čuvajte izvan pogleda i dohvata djece.

Ovaj lijek se ne smije upotrijebiti nakon isteka roka valjanosti navedenog na naljepnici iza „Rok

valjanosti“ ili oznake „EXP”. Rok valjanosti odnosi se na zadnji dan navedenog mjeseca.

Čuvati i prevoziti bočice zamrznute pri temperaturi od -25 °C do -15 °C.

Čuvati u originalnom pakiranju radi zaštite od svjetlosti.

Kada se lijek odmrzne, mora se koristiti odmah; ako se ne koristi odmah, bočice se smiju čuvati

najduže 8 sati u hladnjaku pri temperaturi od 2 ºC do 8 ºC, a pritom moraju biti zaštićene od svjetlosti.

Ako se lijek ne čuva u hladnjaku, smije se najduže 8 sati čuvati u štrcaljkama, zaštićenih od svjetlosti,

pri temperaturi do 25 °C.

Ovaj lijek sadrži genetski modificirane organizme, zato se mora zbrinuti sukladno lokalnim propisima

za takve lijekove.

6.

Sadržaj pakiranja i druge informacije

Što Glybera sadrži

Djelatna tvar je alipogen tiparvovek.

Jedna bočica alipogen tiparvoveka sadrži 1 ml otopine, koja sadrži 3 x 10

genomskih kopija (gk).

Svako pakiranje specifično za bolesnika sadrži dovoljnu količinu bočica za primjenu doze od 1 x 10

gk/kg tjelesne težine bolesnika.

Drugi sastojci su natrijev hidrogenfosfat, kalijev klorid, kalijev dihidrogenfosfat, natrijev klorid,

saharoza i voda za injekcije.

Kako Glybera izgleda i sadržaj pakiranja

Glybera je bistra do blago opalescentna, bezbojna otopina za injekciju, koja dolazi u prozirnoj,

staklenoj bočici sa silikoniziranim injekcijskim čepom i odvojivim zatvaračem.

Jedan oblikovan, proziran, zatvoren plastični omot sadrži 2 ili 3 pojedinačne bočice s listom za

upijanje tekućine. Pakiranje specifično za bolesnika sadrži različiti broj omota ovisno o tjelesnoj težini

bolesnika.

Nositelj odobrenja za stavljanje lijeka u promet i proizvođač

Nositelj odobrenja za stavljanje gotovog lijeka u promet

uniQure biopharma B.V., Meibergdreef 61, 1105 BA Amsterdam, Nizozemska.

Proizvođač

uniQure biopharma B.V., Meibergdreef 61, 1105 BA Amsterdam, Nizozemska.

Za sve informacije o ovom lijeku obratite se lokalnom predstavniku nositelja odobrenja za stavljanje

lijeka u promet:

België/Belgique/Belgien

Chiesi SA/NV

Tél/Tel: +32 2 788 42 00

Lietuva

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: + 43 1 4073919

България

Chiesi Bulgaria EOOD

Тел.: +359 29201205

Luxembourg/Luxemburg

Chiesi SA/NV

Tél/Tel: +32 2 788 42 00

Česká republika

Chiesi CZ s.r.o.

Tel: + 420 261221745

Magyarország

Chiesi Hungary Kft.

Tel.:++36-1-429 1060

Danmark

Chiesi Pharma AB

Tlf: + 46 8 753 35 20

Malta

Chiesi Farmaceutici S.p.A

Tel: + 39 0521 2791

Deutschland

Chiesi GmbH

Tel: + 49 40 89724-0

Nederland

Chiesi Pharmaceuticals B.V.

Tel: +31 0 70 413 20 80

Eesti

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: + 43 1 4073919

Norge

Chiesi Pharma AB

Tlf: + 46 8 753 35 20

Ελλάδα

Chiesi Hellas AEBE

Τηλ: + 30 210 6179763

Österreich

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: + 43 1 4073919

España

Chiesi España, S.A

Tel: + 34 93 494 8000

Polska

Chiesi Poland Sp. z.o.o.

Tel.: +48 22 620 1421

France

Chiesi SAS

Tél: + 33 1 47688899

Portugal

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Tel: + 39 0521 2791

Hrvatska

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: + 43 1 4073919

România

Chiesi Romania S.R.L.

Tel: + 40 212023642

Ireland

Chiesi Ltd

Tel: + 44 0161 4885555

Slovenija

Chiesi Slovenija d.o.o.

Tel: ++386-1-43 00 901

Ísland

Chiesi Pharma AB

Sími: + 46 8 753 35 20

Slovenská republika

Chiesi Slovakia s.r.o.

Tel: ++421 259300060

Italia

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Tel: + 39 0521 2791

Suomi/Finland

Chiesi Pharma AB

Puh/Tel: + 46 8 753 35 20

Κύπρος

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

ηλ

: + 39 0521 2791

Sverige

Chiesi Pharma AB

Tel: + 46 8 753 35 20

Latvija

Chiesi Pharmaceuticals GmbH

Tel: + 43 1 4073919

Chiesi Ltd

Tel: + 44 0161 4885555

Ova uputa je zadnji puta revidirana u

Ovaj lijek je odobren u

iznimnim okolnostima

. To znači da zbog male učestalosti ove bolesti nije

bilo moguće dobiti potpune informacije o ovom lijeku.

Europska agencija za lijekove će svake godine procjenjivati sve nove informacije o ovom lijeku te će

se ova uputa ažurirati prema potrebi.

Detaljnije informacije o ovom lijeku dostupne su na internetskoj stranici Europske agencije za

lijekove: http://www.ema.europa.eu.

Tamo se također nalaze poveznice na druge internetske stranice o

rijetkim bolestima i njihovom liječenju.

---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Sljedeće informacije namijenjene su samo zdravstvenim radnicima:

Terapija Glyberom mora biti propisana i primjenjivana pod nadzorom liječnika koji ima iskustva u

liječenju bolesnika s LPLD i u primjeni genske terapije, u punom dogovoru s bolesnikom. Tijekom

primjene Glybere uvijek mora biti odmah dostupna prikladna medicinska terapija i nadzor za slučaj

anafilaktičkog događaja nakon primjene.

Doziranje

Najveća ukupna doza Glybere za primjenu je 1 x 10

gk/kg tjelesne težine.

Glybera je odobrena samo za jednokratno liječenje. Nema podataka o ponovnoj primjeni Glybere, zato

se Glybera ne smije ponovno primjenjivati.

Glybera se primjenjuje kao jednokratni niz intramuskularnih injekcija u noge. Doza na mjestu

injiciranja je 1,5 x 10

gk, ili 0,5 ml otopine za injiciranje. Za svako mjesto injiciranja mora se

koristiti štrcaljka od 1 ml s jasnim oznakama volumena od 0,5 ml. Volumeni po injekciji ne smiju biti

veći od 0,5 ml. Štrcaljke se smiju koristiti samo jednom.

Liječenje treba pratiti određivanjem neutralizirajućih protutijela i odgovora T-limfocita na AAV1 i

S447X

na početku liječenja, kao i 6 i 12 mjeseci nakon liječenja.

Glybera se smije primjenjivati samo ako je dijagnoza LPLD-a potvrđena odgovarajućim genetskim

testiranjem.

Pri izračunu broja bočica, bolesnikova se tjelesna težina zaokruži na najbliži cijeli kilogram.

Bolesnikovu tjelesnu težinu treba podijeliti s 3 i zaokružiti na sljedeći viši cijeli broj. Tako dobijete

broj bočica koje treba primijeniti.

Pri izračunu broja mjesta injiciranja i broja štrcaljki, tjelesna težina bolesnika zaokruži se na najbliži

cijeli kilogram. Bolesnikovu tjelesnu težinu treba podijeliti s 3, zatim taj broj bez zaokruživanja

pomnožiti s 2 i zaokružiti na sljedeći viši cijeli broj. Tako dobijete broj mjesta injiciranja i ukupan broj

potrebnih štrcaljki (svaka napunjena sa 0,5 ml) potrebnih za primjenu volumena od 0,5ml po mjestu

injiciranja za liječenje bolesnika.

Primjeri tipičnih rasporeda doze na temelju tjelesne težine pacijenata prikazani su u donjoj tablici:

Tjelesna težina (kg)

Broj bočica (1 ml)

Broj štrcaljki od 1 ml

(svaka napunjena sa 0,5

Broj mjesta injiciranja

Počevši tri dana prije primjene i tijekom 12 tjedana nakon primjene Glybere mora se primijeniti

imunosupresivna terapija: preporučuje se ciklosporin (3 mg/kg/dan) i mofetilmikofenolat (2 x 1

g/dan).

Pored toga, pola sata prije injiciranja Glybere treba primijeniti intravenski bolus s 1 mg/kg

metilprednizolona.

Pedijatrijska populacija

Sigurnost i djelotvornost Glybere u djece i adolescenata ispod 18 godina starosti nisu ustanovljene.

Nema dostupnih podataka.

Starije osobe

Kod starijih osaba, iskustvo s primjenom Glybere je ograničeno. Nije potrebno prilagođavati dozu

Glybere u starije populacije.

Možda će biti potrebno prilagoditi dozu imunosupresivnog lijeka.

Oštećenje bubrežne ili jetrene funkcije

Iskustvo s primjenom Glybere u bolesnika s bubrežnim ili jetrenim oštećenjem je ograničeno.

Nije potrebno podešavati dozu Glybere.

Način primjene

Pri intramuskularnom injiciranju, bolesnik će primiti višestruke injekcije od 0,5 ml (jedno injiciranje

po štrcaljki), raspoređene po mišićima natkoljenica i potkoljenica, u aseptičkim uvjetima, na primjer

uporabom joda.

Prije intramuskularne primjene, zbog velikog broja potrebnih injekcija, preporučuje se spinalna ili

regionalna anestezija. Ako je ista kontraindicirana, preporučuje se duboka sedacija pri takvom

injiciranju.

Glybera se ne smije nikada injicirati intravaskularno.

Kako bi se osiguralo intramuskularno injiciranje, preporučuje se ultrazvučni ili elektrofiziološki

nadzor injiciranja.

Upute za pripremu i rukovanje te zbrinjavanje

Pridržavajte se lokalnih smjernica za biološku sigurnost koje su primjenjive za rukovanje i

zbrinjavanje lijekova koji sadrže genetski modificirane organizme.

Radne površine i materijal koji su možda došli u kontakt s Glyberom moraju se najmanje 10 minuta

dekontaminirati odgovarajućim virucidnim sredstvima za dezinfekciju koja djeluju na viruse bez

ovojnice (kao što su sredstva koja oslobađaju hipoklorit i klor).

Priprema Glybere za primjenu

Kada izračunate količinu Glybere koju treba primijeniti (vidjeti dio Doziranje), uzmite odgovarajući

broj bočica za jednokratnu uporabu iz zamrzivača i pričekajte da se odmrznu na sobnoj temperaturi

(od 15

C do 25

C) približno 30–45 minuta prije punjenja štrcaljki.

Nakon odmrzavanja, potrebno je svaku bočicu dvaput nježno preokrenuti kako biste omogućili

ravnomjerno miješanje. Bočice je potrebno pregledati na prisutnost čestica i boje. Bistra do blago

opalescentna i bezbojna otopina ne smije sadržavati vidljive čestice. Smijete primijeniti samo bistru i

bezbojnu otopinu bez vidljivih čestica. Ako je bočica vidno oštećena ne smijete pripremiti štrcaljke za

injekciju, a injiciranje treba odgoditi i bolesnika ponovno naručiti. O tome je potrebno odmah

obavijestiti nositelja odobrenja za stavljanje lijeka u promet.

Glybera se dostavlja u pakiranju specifičnom za bolesnika, što znači da sadrži točnu količinu bočica za

jednog bolesnika, koja se izračuna na temelju njegove tjelesne težine.

Iz odmrznutih bočica treba napuniti izračunati broj štrcaljki, koje treba označiti i položiti u spremnik

zaštićen od svjetlosti i prikladan za prijevoz do sobe gdje će bolesnik primiti intramuskularne

injekcije.

Kako bi se izbjeglo injiciranje čestica iz čepa uslijed dva izvlačenja, moraju se koristiti jedna igla za

izvlačenje iz bočice (koja se ostavlja u čepu) i zasebna igla za svaku štrcaljku.