מדינה: האיחוד האירופי
שפה: מלטית
מקור: EMA (European Medicines Agency)
elivaldogene autotemcel
bluebird bio (Netherlands) B.V.
N07
elivaldogene autotemcel
Drogi oħra tas-sistema nervuża
Adrenoleukodystrophy
Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.
Irtirat
2021-07-16
33 B. FULJETT TA’ TAGHRIF Prodott mediċinali li m’għadux awtorizzat 34 FULJETT TA’ TAGĦRIF: INFORMAZZJONI GĦALL-PAZJENT JEW PERSUNA LI TIEĦU ĦSIEB IL-PAZJENT SKYSONA 2-30 × 10 6 ĊELLULI/ML DISPERSJONI GĦALL-INFUŻJONI elivaldogene autotemcel (CD34 + awtologu kodifikazzjoni taċ-ċelluli tal-ġene _ABCD1_ ) Dan il-prodott mediċinali huwa suġġett għal monitoraġġ addizzjonali. Dan se jippermetti identifikazzjoni ta’ malajr ta’ informazzjoni ġdida dwar is-sigurtà. Inti tista’ tgħin billi tirrapporta kwalunkwe effett sekondarju li jista’ jkollok inti jew il-wild tiegħek. Ara t-tmiem ta’ sezzjoni 4 biex tara kif għandek tirrapporta effetti sekondarji. AQRA SEW DAN IL-FULJETT KOLLU QABEL INTI/IL-WILD TIEGĦEK JIBDA JINGĦATA DIN IL-MEDIĊINA PERESS LI FIH INFORMAZZJONI IMPORTANTI GĦALIK. - Żomm dan il-fuljett. Jista’ jkollok bżonn terġa’ taqrah. - Jekk ikollok aktar mistoqsijiet, staqsi lit-tabib jew lill-infermier. - Jekk ikollok xi effetti sekondarji kellem lit-tabib jew lill-infermier. Dan jinkludi xi effetti sekondarji possibbli li mhuwiex elenkat f’dan il-fuljett. Ara sezzjoni 4. - It-tabib jew l-infermier se jagħtik Kard ta’ Twissija tal-Pazjent li fiha informazzjoni importanti tas-sigurtà dwar it-trattament b’Skysona. Aqraha sewwa u segwi l-istruzzjonijiet li hemm fuqha. - Żomm il-Kard ta’ Twissija tal-Pazjent miegħek il-ħin kollu u dejjem uriha lil kwalunkwe tabib jew infermier li jkollu viżta miegħek jew jekk tmur l-isptar. . X’HEMM F’DAN IL-FULJETT 1. X’inhu Skysona u gћalxiex jintuża 2. X’għandek tkun taf qabel ma inti jew il-wild tiegħek jingħata Skysona 3. Kif isir u għandek tingħata Skysona 4. Effetti sekondarji possibbli 5. Kif taħżen Skysona 6. Kontenut tal-pakkett u informazzjoni oħra 1. X’INHU SKYSONA U GЋALXIEX TINTUŻA Skysona jintuża biex jittratta marda ġenetika serja msejħa adrenoleukodistrofija ċerebrali (CALD, cerebral adrenoleukodystrophy) fi tfal u adolexxenti iżgħar minn 18-il sena. Nies b’CALD għandhom b קרא את המסמך השלם
1 ANNESS I SOMMARJU TAL-KARATTERISTIĊI TAL-PRODOTT Prodott mediċinali li m’għadux awtorizzat 2 Dan il-prodott mediċinali huwa suġġett għal monitoraġġ addizzjonali. Dan se jippermetti identifikazzjoni ta’ malajr ta’ informazzjoni ġdida dwar is-sigurtà. Il-professjonisti tal-kura tas-saħħa huma mitluba jirrapportaw kwalunkwe reazzjoni avversa suspettata. Ara sezzjoni 4.8 dwar kif għandhom jiġu rappurtati reazzjonijiet avversi. 1. ISEM IL-PRODOTT MEDIĊINALI Skysona 2-30 × 10 6 ċelluli/mL dispersjoni għall-infużjoni 2. GĦAMLA KWALITATTIVA U KWANTITATTIVA 2.1 DESKRIZZJONI ĠENERALI Skysona (elivaldogene autotemcel) huwa popolazzjoni arrikkita b’ċelluli CD34 + awtologa ġenetikament modifikata li fiha ċelluli staminali ematopojetiċi (HSCs) trasdotti _ex vivo_ b’vektor lentivirali (LVV) li jikkodifika l- _ABCD1 _ aċidu deoxyribonucleic komplementari (cDNA) għall-proteina umana adrenoleukodistrofija (ALDP). 2.2 GĦAMLA KWALITATTIVA U KWANTITATTIVA Kull borża tal-infużjoni speċifika għall-pazjent ta’ Skysona fiha elivaldogene autotemcel f’konċentrazzjoni li tiddependi mil-lott ta’ popolazzjoni arrikkita b’ċelluli CD34 + awtologa ġenetikament modifikata. Il-prodott finali huwa ppakkjat f’boroż, waħda jew aktar tal-infużjoni li fihom dispersjoni ta’ 2-30 × 10 6 ċelluli/mL ta’ popolazzjoni arrikkita b’ċelluli CD34 + sospiżi f’soluzzjoni krijopreservattiva. Kull borża tal-infużjoni fiha madwar 20 mL ta’ dispersjoni għall- infużjoni. L-informazzjoni kwantitattiva tal-prodott mediċinali rigward is-saħħa, taċ-ċelluli CD34 + , u d-doża għall-pazjent speċifiku hija pprovduta fid-Dokument ta’ Informazzjoni tal-Lott. Id-Dokument ta’ Informazzjoni tal-Lott huwa inkluż fl-għatu tal-cryoshipper li jintuża għat-trasport ta’ Skysona. Eċċipjent(i) b’effett magħruf Kull doża fiha 391-1564 mg ta’ sodium (inkluż f’Cryostor CS5). Għal-lista sħiħa ta’ eċċipjenti, ara sezzjoni 6.1. 3. GĦAMLA FARMAĊEWTIKA Dispersjoni għall-infużjoni. קרא את המסמך השלם