Skysona

Country: European Union

Language: Maltese

Source: EMA (European Medicines Agency)

Active ingredient:

elivaldogene autotemcel

Available from:

bluebird bio (Netherlands) B.V.

ATC code:

N07

INN (International Name):

elivaldogene autotemcel

Therapeutic group:

Drogi oħra tas-sistema nervuża

Therapeutic area:

Adrenoleukodystrophy

Therapeutic indications:

Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.

Authorization status:

Irtirat

Authorization date:

2021-07-16

Patient Information leaflet

33
B. FULJETT TA’ TAGHRIF
Prodott mediċinali li m’għadux awtorizzat
34
FULJETT TA’ TAGĦRIF: INFORMAZZJONI GĦALL-PAZJENT JEW PERSUNA LI
TIEĦU ĦSIEB IL-PAZJENT
SKYSONA 2-30 × 10
6
ĊELLULI/ML DISPERSJONI GĦALL-INFUŻJONI
elivaldogene autotemcel (CD34
+
awtologu kodifikazzjoni taċ-ċelluli tal-ġene
_ABCD1_
)
Dan il-prodott mediċinali huwa suġġett għal monitoraġġ
addizzjonali. Dan se jippermetti
identifikazzjoni ta’ malajr ta’ informazzjoni ġdida dwar
is-sigurtà. Inti tista’ tgħin billi tirrapporta
kwalunkwe effett sekondarju li jista’ jkollok inti jew il-wild
tiegħek. Ara t-tmiem ta’ sezzjoni 4 biex
tara kif għandek tirrapporta effetti sekondarji.
AQRA SEW DAN IL-FULJETT KOLLU QABEL INTI/IL-WILD TIEGĦEK JIBDA
JINGĦATA DIN IL-MEDIĊINA PERESS LI FIH
INFORMAZZJONI IMPORTANTI GĦALIK.
-
Żomm dan il-fuljett. Jista’ jkollok bżonn terġa’ taqrah.
-
Jekk ikollok aktar mistoqsijiet, staqsi lit-tabib jew lill-infermier.
-
Jekk ikollok xi effetti sekondarji kellem lit-tabib jew
lill-infermier. Dan jinkludi xi effetti
sekondarji possibbli li mhuwiex elenkat f’dan il-fuljett. Ara
sezzjoni 4.
-
It-tabib jew l-infermier se jagħtik Kard ta’ Twissija tal-Pazjent
li fiha informazzjoni importanti
tas-sigurtà dwar it-trattament b’Skysona. Aqraha sewwa u segwi
l-istruzzjonijiet li hemm
fuqha.
-
Żomm il-Kard ta’ Twissija tal-Pazjent miegħek il-ħin kollu u
dejjem uriha lil kwalunkwe tabib
jew infermier li jkollu viżta miegħek jew jekk tmur l-isptar.
.
X’HEMM F’DAN IL-FULJETT
1.
X’inhu Skysona u gћalxiex jintuża
2.
X’għandek tkun taf qabel ma inti jew il-wild tiegħek jingħata
Skysona
3.
Kif isir u għandek tingħata Skysona
4.
Effetti sekondarji possibbli
5.
Kif taħżen Skysona
6.
Kontenut tal-pakkett u informazzjoni oħra
1.
X’INHU SKYSONA U GЋALXIEX TINTUŻA
Skysona jintuża biex jittratta marda ġenetika serja msejħa
adrenoleukodistrofija ċerebrali (CALD,
cerebral adrenoleukodystrophy) fi tfal u adolexxenti iżgħar minn
18-il sena.
Nies b’CALD għandhom b

Summary of Product characteristics

1
ANNESS I
SOMMARJU TAL-KARATTERISTIĊI TAL-PRODOTT
Prodott mediċinali li m’għadux awtorizzat
2
Dan il-prodott mediċinali huwa suġġett għal monitoraġġ
addizzjonali. Dan se jippermetti
identifikazzjoni ta’ malajr ta’ informazzjoni ġdida dwar
is-sigurtà. Il-professjonisti tal-kura tas-saħħa
huma mitluba jirrapportaw kwalunkwe reazzjoni avversa suspettata. Ara
sezzjoni 4.8 dwar kif
għandhom jiġu rappurtati reazzjonijiet avversi.
1.
ISEM IL-PRODOTT MEDIĊINALI
Skysona 2-30 × 10
6
ċelluli/mL dispersjoni għall-infużjoni
2.
GĦAMLA KWALITATTIVA U KWANTITATTIVA
2.1
DESKRIZZJONI ĠENERALI
Skysona (elivaldogene autotemcel) huwa popolazzjoni arrikkita
b’ċelluli CD34
+
awtologa
ġenetikament modifikata li fiha ċelluli staminali ematopojetiċi
(HSCs) trasdotti
_ex vivo_
b’vektor
lentivirali (LVV) li jikkodifika l-
_ABCD1 _
aċidu deoxyribonucleic komplementari (cDNA)
għall-proteina umana adrenoleukodistrofija (ALDP).
2.2
GĦAMLA KWALITATTIVA U KWANTITATTIVA
Kull borża tal-infużjoni speċifika għall-pazjent ta’ Skysona
fiha elivaldogene autotemcel
f’konċentrazzjoni li tiddependi mil-lott ta’ popolazzjoni
arrikkita b’ċelluli CD34
+
awtologa
ġenetikament modifikata. Il-prodott finali huwa ppakkjat f’boroż,
waħda jew aktar tal-infużjoni li
fihom dispersjoni ta’ 2-30 × 10
6
ċelluli/mL ta’ popolazzjoni arrikkita b’ċelluli CD34
+
sospiżi
f’soluzzjoni krijopreservattiva. Kull borża tal-infużjoni fiha
madwar 20 mL ta’ dispersjoni għall-
infużjoni.
L-informazzjoni kwantitattiva tal-prodott mediċinali rigward
is-saħħa, taċ-ċelluli CD34
+
, u d-doża
għall-pazjent speċifiku hija pprovduta fid-Dokument ta’
Informazzjoni tal-Lott. Id-Dokument ta’
Informazzjoni tal-Lott huwa inkluż fl-għatu tal-cryoshipper li
jintuża għat-trasport ta’ Skysona.
Eċċipjent(i) b’effett magħruf
Kull doża fiha 391-1564 mg ta’ sodium (inkluż f’Cryostor CS5).
Għal-lista sħiħa ta’ eċċipjenti, ara sezzjoni 6.1.
3.
GĦAMLA FARMAĊEWTIKA
Dispersjoni għall-infużjoni.