Strimvelis

Maa: Euroopan unioni

Kieli: viro

Lähde: EMA (European Medicines Agency)

Aktiivinen ainesosa:

autoloogne CD34 + rakkude osa, mis sisaldab CD34 + rakkude transduced retroviiruse vektori, mis kodeerib inimeste adenosiini (ADA) mida leidub cDNA jada: inimese vereloome tüvirakkude vars/hindamist (CD34 +) rikastatud

Saatavilla:

Fondazione Telethon ETS

ATC-koodi:

L03

INN (Kansainvälinen yleisnimi):

autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence

Terapeuttinen ryhmä:

Immunostimulants,

Terapeuttinen alue:

Raske kombineeritud immuunpuudulikkus

Käyttöaiheet:

Strimvelis on näidustatud tõttu adenosiin mida leidub puudusi (ADA-SCID), kombineeritud immuunpuudulikkusega patsientide raviks, kellele ei ole sobiva inimese leukotsüütide antigeeni (HLA)-tasakaalustatud seotud tüvirakkude doonor on saadaval (vt lõik 4. 2 ja jaotis 4.

Tuoteyhteenveto:

Revision: 9

Valtuutuksen tilan:

Volitatud

Valtuutus päivämäärä:

2016-05-26

Pakkausseloste

21
B. PAKENDI INFOLEHT
22
PAKENDI INFOLEHT: TEAVE PATSIENDILE VÕI HOOLDAJALE
STRIMVELIS 1...1
0 × 10
6 RAKKU/ML INFUSIOONIDISPERSIOON
Autoloogne CD34
+
rikastatud rakufraktsioon, mis sisaldab CD34
+
rakke, mida on transdutseeritud
inimese ADA kodeerivat cDNA järjestust sisaldava retroviirusvektoriga
Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis
võimaldab kiiresti tuvastada uut
ohutusteavet. Te saate sellele kaasa aidata, teatades ravimi kõigist
võimalikest kõrvaltoimetest teie
lapsele. Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4.
ENNE RAVIMI MANUSTAMIST TEIE LAPSELE LUGEGE HOOLIKALT INFOLEHTE, SEST
SIIN ON TEIE LAPSELE
VAJALIKKU TEAVET.
-
Hoidke infoleht alles, et seda vajadusel uuesti lugeda.
-
Kui teil on lisaküsimusi, pidage nõu oma lapse arsti või
meditsiiniõega.
-
Kui teie lapsel tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma
lapse arsti või
meditsiiniõega. Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles
infolehes ei ole nimetatud. Vt
lõik 4.
-
Teie lapse arst annab teile patsiendi hoiatuskaardi, mis sisaldab
olulist ohutusteavet teie lapse
ravi kohta Strimvelis’ega. Lugege seda tähelepanelikult ja järgige
seal toodud juhiseid.
-
Kandke patsiendi hoiatuskaarti alati endaga kaasas ja näidake seda
arstile või meditsiiniõele, kui
teie laps neid külastab või kui teie laps pöördub haiglasse.
INFOLEHE SISUKORD
1.
Mis ravim on Strimvelis ja milleks seda kasutatakse
2.
Mida on vaja teada enne Strimvelis’e manustamist teie lapsele
3.
Kuidas Strimvelis’t manustatakse
4.
Võimalikud kõrvaltoimed
5.
Kuidas Strimvelis’t säilitada
6.
Pakendi sisu ja muu teave
1.
MIS RAVIM ON STRIMVELIS JA MILLEKS SEDA KASUTATAKSE
Strimvelis on sellist tüüpi ravim, mida nimetatakse
GEENITERAAPIAKS
. See valmistatakse spetsiaalselt
iga patsiendi jaoks.
Strimvelis’t kasutatakse lastel raske haiguse raviks, mille nimetus
on adenosiindeaminaasi
puudulikkusest tingitud raske kombineeritud immuunpuudulikkus ehk
ADA-SCID
(
_adenosine _
_deaminase-severe combined immune deficiency_
). Seda

Valmisteyhteenveto

1
I LISA
RAVIMI OMADUSTE KOKKUVÕTE
2
Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis
võimaldab kiiresti tuvastada uut
ohutusteavet.Tervishoiutöötajatel palutakse teatada kõigist
võimalikest kõrvaltoimetest.
Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4.8.
1.
RAVIMPREPARAADI NIMETUS
_ _
Strimvelis 1...10 x 10
6
rakku/ml infusioonidispersioon
_ _
_ _
2.
KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS
2.1
ÜLDKIRJELDUS
Autoloogne CD34
+
rikastatud rakufraktsioon, mis sisaldab inimese vereloome
tüvi-/eellasrakkudest
pärineva inimese adenosiini deaminaasi (ADA) kodeerivat cDNA
järjestust sisaldava viirusvektoriga
transdutseeritud CD34
+
rakke.
2.2
KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS
Ravim on pakitud ühte või mitmesse infusioonikotti. Iga
patsiendispetsiifiline Strimvelis’e
infusioonikott sisaldab autoloogset CD34
+
rikastatud rakufraktsiooni, mis sisaldab CD34
+
rakke, mida
on transdutseeritud inimese ADA kodeerivat cDNA järjestust sisaldava
retroviirusvektoriga.
Info CD34
+
rakkude arvu/kg kohta ja rakkude koguarvu kohta preparaadis on toodud
iga partii
märgistusel. Kontsentratsioon on 1...10 x 10
6
CD34
+
rakku/ml.
Teadaolevat toimet omav abiaine
Ravimpreparaat sisaldab 0,15 mmol naatriumi ml kohta.
Abiainete täielik loetelu vt lõik 6.1.
3.
RAVIMVORM
Infusioonidispersioon.
Hägune kuni selge, värvitu kuni roosa rakkude dispersioon.
4.
KLIINILISED ANDMED
4.1
NÄIDUSTUSED
Strimvelis on näidustatud adenosiindeaminaasi puudulikkusest tingitud
raske kombineeritud
immuunpuudulikkusega patsientidele, kelle jaoks ei ole inimese
leukotsüüdi antigeeni suhtes sobivat
tüvirakkude doonorit (vt lõigud 4.2 ja 4.4).
4.2
ANNUSTAMINE JA MANUSTAMISVIIS
Strimvelis’t peab manustama spetsiaalses siirdemeditsiini keskuses
arst, kellel on varasem
adenosiindeaminaasi puudulikkusest tingitud raske kombineeritud
immuunpuudulikkusega (
_severe _
_combined immunodeficiency due to adenosine deaminase deficiency _
ADA-SCID) patsientide ravimise
ja autoloogsete CD34
+
_ex vivo_
geeniteraapia preparaatide kasutamise