Země: Evropská unie
Jazyk: estonština
Zdroj: EMA (European Medicines Agency)
autoloogne CD34 + rakkude osa, mis sisaldab CD34 + rakkude transduced retroviiruse vektori, mis kodeerib inimeste adenosiini (ADA) mida leidub cDNA jada: inimese vereloome tüvirakkude vars/hindamist (CD34 +) rikastatud
Fondazione Telethon ETS
L03
autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence
Immunostimulants,
Raske kombineeritud immuunpuudulikkus
Strimvelis on näidustatud tõttu adenosiin mida leidub puudusi (ADA-SCID), kombineeritud immuunpuudulikkusega patsientide raviks, kellele ei ole sobiva inimese leukotsüütide antigeeni (HLA)-tasakaalustatud seotud tüvirakkude doonor on saadaval (vt lõik 4. 2 ja jaotis 4.
Revision: 9
Volitatud
2016-05-26
21 B. PAKENDI INFOLEHT 22 PAKENDI INFOLEHT: TEAVE PATSIENDILE VÕI HOOLDAJALE STRIMVELIS 1...1 0 × 10 6 RAKKU/ML INFUSIOONIDISPERSIOON Autoloogne CD34 + rikastatud rakufraktsioon, mis sisaldab CD34 + rakke, mida on transdutseeritud inimese ADA kodeerivat cDNA järjestust sisaldava retroviirusvektoriga Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis võimaldab kiiresti tuvastada uut ohutusteavet. Te saate sellele kaasa aidata, teatades ravimi kõigist võimalikest kõrvaltoimetest teie lapsele. Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4. ENNE RAVIMI MANUSTAMIST TEIE LAPSELE LUGEGE HOOLIKALT INFOLEHTE, SEST SIIN ON TEIE LAPSELE VAJALIKKU TEAVET. - Hoidke infoleht alles, et seda vajadusel uuesti lugeda. - Kui teil on lisaküsimusi, pidage nõu oma lapse arsti või meditsiiniõega. - Kui teie lapsel tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma lapse arsti või meditsiiniõega. Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole nimetatud. Vt lõik 4. - Teie lapse arst annab teile patsiendi hoiatuskaardi, mis sisaldab olulist ohutusteavet teie lapse ravi kohta Strimvelis’ega. Lugege seda tähelepanelikult ja järgige seal toodud juhiseid. - Kandke patsiendi hoiatuskaarti alati endaga kaasas ja näidake seda arstile või meditsiiniõele, kui teie laps neid külastab või kui teie laps pöördub haiglasse. INFOLEHE SISUKORD 1. Mis ravim on Strimvelis ja milleks seda kasutatakse 2. Mida on vaja teada enne Strimvelis’e manustamist teie lapsele 3. Kuidas Strimvelis’t manustatakse 4. Võimalikud kõrvaltoimed 5. Kuidas Strimvelis’t säilitada 6. Pakendi sisu ja muu teave 1. MIS RAVIM ON STRIMVELIS JA MILLEKS SEDA KASUTATAKSE Strimvelis on sellist tüüpi ravim, mida nimetatakse GEENITERAAPIAKS . See valmistatakse spetsiaalselt iga patsiendi jaoks. Strimvelis’t kasutatakse lastel raske haiguse raviks, mille nimetus on adenosiindeaminaasi puudulikkusest tingitud raske kombineeritud immuunpuudulikkus ehk ADA-SCID ( _adenosine _ _deaminase-severe combined immune deficiency_ ). Seda Přečtěte si celý dokument
1 I LISA RAVIMI OMADUSTE KOKKUVÕTE 2 Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis võimaldab kiiresti tuvastada uut ohutusteavet.Tervishoiutöötajatel palutakse teatada kõigist võimalikest kõrvaltoimetest. Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4.8. 1. RAVIMPREPARAADI NIMETUS _ _ Strimvelis 1...10 x 10 6 rakku/ml infusioonidispersioon _ _ _ _ 2. KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS 2.1 ÜLDKIRJELDUS Autoloogne CD34 + rikastatud rakufraktsioon, mis sisaldab inimese vereloome tüvi-/eellasrakkudest pärineva inimese adenosiini deaminaasi (ADA) kodeerivat cDNA järjestust sisaldava viirusvektoriga transdutseeritud CD34 + rakke. 2.2 KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS Ravim on pakitud ühte või mitmesse infusioonikotti. Iga patsiendispetsiifiline Strimvelis’e infusioonikott sisaldab autoloogset CD34 + rikastatud rakufraktsiooni, mis sisaldab CD34 + rakke, mida on transdutseeritud inimese ADA kodeerivat cDNA järjestust sisaldava retroviirusvektoriga. Info CD34 + rakkude arvu/kg kohta ja rakkude koguarvu kohta preparaadis on toodud iga partii märgistusel. Kontsentratsioon on 1...10 x 10 6 CD34 + rakku/ml. Teadaolevat toimet omav abiaine Ravimpreparaat sisaldab 0,15 mmol naatriumi ml kohta. Abiainete täielik loetelu vt lõik 6.1. 3. RAVIMVORM Infusioonidispersioon. Hägune kuni selge, värvitu kuni roosa rakkude dispersioon. 4. KLIINILISED ANDMED 4.1 NÄIDUSTUSED Strimvelis on näidustatud adenosiindeaminaasi puudulikkusest tingitud raske kombineeritud immuunpuudulikkusega patsientidele, kelle jaoks ei ole inimese leukotsüüdi antigeeni suhtes sobivat tüvirakkude doonorit (vt lõigud 4.2 ja 4.4). 4.2 ANNUSTAMINE JA MANUSTAMISVIIS Strimvelis’t peab manustama spetsiaalses siirdemeditsiini keskuses arst, kellel on varasem adenosiindeaminaasi puudulikkusest tingitud raske kombineeritud immuunpuudulikkusega ( _severe _ _combined immunodeficiency due to adenosine deaminase deficiency _ ADA-SCID) patsientide ravimise ja autoloogsete CD34 + _ex vivo_ geeniteraapia preparaatide kasutamise Přečtěte si celý dokument