Suomi - suomi - Fimea (Suomen lääkevirasto)

recordati rare diseases - human hemin - infuusiokonsentraatti, liuosta varten - 25 mg/ml - hemiini

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - karglumiinihappoa - amino acid metabolism, inborn errors; propionic acidemia - muut ruuansulatuselimistön sairauksien ja aineenvaihduntasairauksien lääkkeet, - carbaglu on tarkoitettu hoito:hyperammonaemia koska n-asetyyli-syntaasin ensisijainen puutos;hyperammonaemia koska isovaleriaa acidaemia;hyperammonaemia koska methymalonic acidaemia;hyperammonaemia koska propioni-acidaemia.

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - betaiinia - homokystinuria - muut ruuansulatuselimistön sairauksien ja aineenvaihduntasairauksien lääkkeet, - adjunctive treatment of homocystinuria, involving deficiencies or defects in:cystathionine beta-synthase (cbs);5,10-methylene-tetrahydrofolate reductase (mthfr);cobalamin cofactor metabolism (cbl). cystadane should be used as supplement to other therapies such as vitamin b6 (pyridoxine), vitamin b12 (cobalamin), folate and a specific diet.

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - merkaptamiinihydrokloridia - kystinoosin - silmätautien - cystadrops on tarkoitettu sarveiskalvon kystiinikiteiden kertymien hoitoon aikuisille ja 2-vuotiaille lapsille, joilla on kystiini.

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - merkaptamiinibittartraatti - kystinoosin - muut ruuansulatuselimistön sairauksien ja aineenvaihduntasairauksien lääkkeet, - cystagon on tarkoitettu testatun nefropatologisen kystinoosin hoitoon. cysteamine vähentää kystiinin kertymistä joissakin soluissa (esim. leukosyyttien, lihasten ja maksasolujen) hoidossa ja hoidon aloittamisen aikaisessa vaiheessa se viivästyttää munuaisten vajaatoiminnan kehittymistä.