Hemgenix

Country: European Union

Language: Slovak

Source: EMA (European Medicines Agency)

Active ingredient:

Etranacogene dezaparvovec

Available from:

CSL Behring GmbH

ATC code:

B06

INN (International Name):

etranacogene dezaparvovec

Therapeutic group:

Other hematological agents

Therapeutic area:

Hemofília B

Therapeutic indications:

Treatment of severe and moderately severe Haemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adult patients without a history of Factor IX inhibitors.

Product summary:

Revision: 2

Authorization status:

oprávnený

Authorization date:

2023-02-20

Patient Information leaflet

34
B. PÍSOMNÁ INFORMÁCIA PRE POUŽÍVATEĽA
35
PÍSOMNÁ INFORMÁCIA PRE POUŽÍVATEĽA
HEMGENIX 1 X 10
13
KÓPIÍ GENÓMU/ML KONCENTRÁT NA INFÚZNY ROZTOK
etranakogén-dezaparvovek
Tento liek je predmetom ďalšieho monitorovania. To umožní rýchle
získanie nových informácií
o bezpečnosti. Môžete prispieť tým, že nahlásite akékoľvek
vedľajšie účinky, ak sa u vás vyskytnú.
Informácie o tom, ako hlásiť vedľajšie účinky, nájdete na
konci časti 4.
POZORNE SI PREČÍTAJTE CELÚ PÍSOMNÚ INFORMÁCIU PREDTÝM, AKO
ZAČNETE POUŽÍVAŤ TENTO LIEK, PRETOŽE
OBSAHUJE PRE VÁS DÔLEŽITÉ INFORMÁCIE.
-
Túto písomnú informáciu si uschovajte. Možno bude potrebné, aby
ste si ju znovu prečítali.
-
Ak máte akékoľvek ďalšie otázky, obráťte sa na svojho lekára
alebo zdravotnú sestru.
-
Ak sa u vás vyskytne akýkoľvek vedľajší účinok, obráťte sa
na svojho lekára alebo zdravotnú
sestru. To sa týka aj akýchkoľvek vedľajších účinkov, ktoré
nie sú uvedené v tejto písomnej
informácii. Pozri časť 4.
-
Váš lekár vám poskytne Kartu pacienta. Pozorne si ju prečítajte
a postupujte podľa pokynov na
nej uvedených.
V TEJTO PÍSOMNEJ INFORMÁCII SA DOZVIETE:
1.
Čo je Hemgenix a na čo sa používa
2.
Čo potrebujete vedieť predtým, ako použijete Hemgenix
3.
Ako používať Hemgenix
4.
Možné vedľajšie účinky
5.
Ako uchovávať Hemgenix
6.
Obsah balenia a ďalšie informácie
1.
ČO JE HEMGENIX A NA ČO SA POUŽÍVA
ČO JE HEMGENIX A NA ČO SA POUŽÍVA
Hemgenix je liek na génovú terapiu, ktorý obsahuje účinnú látku
etranakogén-dezaparvovek. Liek na
génovú terapiu účinkuje tak, že do tela doručí gén na opravu
genetickej chyby.
Hemgenix sa používa na liečbu závažnej a stredne závažnej
hemofílie B (vrodený nedostatok faktora
IX) u dospelých, ktorí nemajú súčasné ani minulé inhibítory
(neutralizačné protilátky) proti proteínu
faktora IX.
Ľudia s hemofíliou B sa rodia so zmenenou formou génu potrebného
na tvorbu f

Summary of Product characteristics

1
PRÍLOHA I
SÚHRN CHARAKTERISTICKÝCH VLASTNOSTÍ LIEKU
2
Tento liek je predmetom ďalšieho monitorovania. To umožní rýchle
získanie nových informácií
o bezpečnosti. Od zdravotníckych pracovníkov sa vyžaduje, aby
hlásili akékoľvek podozrenia na
nežiaduce reakcie. Informácie o tom, ako hlásiť nežiaduce
reakcie, nájdete v časti 4.8.
1.
NÁZOV LIEKU
Hemgenix 1 x 10
13
kópií genómu/ml koncentrát na infúzny roztok
2.
KVALITATÍVNE A KVANTITATÍVNE ZLOŽENIE
2.1
VŠEOBECNÝ OPIS
Etranakogén-dezaparvovek je liek na génovú terapiu, ktorý
exprimuje ľudský koagulačný faktor IX. Je
to vektor na báze nereplikujúceho sa rekombinantného
adeno-asociovaného vírusu sérotypu 5 (AAV5)
obsahujúci kodónovo optimalizovanú cDNA génu pre variant R338L
(FIX-Padua) ľudského
koagulačného faktora IX pod kontrolou promótora špecifického pre
pečeň (LP1). Etranakogén-
dezaparvovek je produkovaný v bunkách hmyzu technológiou
rekombinantnej DNA.
2.2
KVALITATÍVNE A KVANTITATÍVNE ZLOŽENIE
Každý ml etranakogén-dezaparvoveku obsahuje 1 x 10
13
kópií genómu (gc).
Každá injekčná liekovka obsahuje extrahovateľný objem 10 ml
koncentrátu na infúzny roztok
obsahujúci celkovo 1 x 10
14
kópií genómu.
Celkový počet injekčných liekoviek v každom balení zodpovedá
požadovanej dávke pre jednotlivého
pacienta v závislosti od telesnej hmotnosti pacienta (pozri časti
4.2 a 6.5).
Pomocná látka so známym účinkom
Tento liek obsahuje 35,2 mg sodíka v jednej injekčnej liekovke (3,52
mg/ml).
Úplný zoznam pomocných látok, pozri časť 6.1.
3.
LIEKOVÁ FORMA
Koncentrát na infúzny roztok (sterilný koncentrát)
Číry, bezfarebný roztok.
4.
KLINICKÉ ÚDAJE
4.1
TERAPEUTICKÉ INDIKÁCIE
Hemgenix je indikovaný na liečbu závažnej a stredne závažnej
hemofílie B (vrodený nedostatok
faktora IX) u dospelých pacientov bez inhibítorov faktora IX v
anamnéze.
3
4.2
DÁVKOVANIE A SPÔSOB PODÁVANIA
Liečba sa má začať pod dohľadom lekára, ktorý má skúsenosti s
l