Elaprase

Evropská unie - čeština - EMA (European Medicines Agency)

Koupit nyní

Aktivní složka:
idursulfázou
Dostupné s:
Takeda Pharmaceuticals International AG Ireland Branch
ATC kód:
A16AB09
INN (Mezinárodní Name):
idursulfase
Terapeutické skupiny:
Jiné zažívací trakt a produkty metabolismu,
Terapeutické oblasti:
Mukopolysacharidóza II
Terapeutické indikace:
Přípravek Elaprase je indikován pro dlouhodobou léčbu pacientů s Hunterovým syndromem (mukopolysacharidóza II, MPS II). V klinických studiích nebyly studovány heterozygotní samice.
Přehled produktů:
Revision: 24
Stav Autorizace:
Autorizovaný
Registrační číslo:
EMEA/H/C/000700
Datum autorizace:
2007-01-08
EMEA kód:
EMEA/H/C/000700

Dokumenty v jiných jazycích

Informace pro uživatele Informace pro uživatele
bulharština 04-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
bulharština 04-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
bulharština 26-10-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
španělština 04-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
španělština 04-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
španělština 26-10-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
dánština 04-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
dánština 04-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
dánština 26-10-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
němčina 04-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
němčina 04-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
němčina 26-10-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
estonština 04-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
estonština 04-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
estonština 26-10-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
řečtina 04-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
řečtina 04-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
řečtina 26-10-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
angličtina 04-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
angličtina 04-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
angličtina 26-10-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
francouzština 04-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
francouzština 04-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
francouzština 26-10-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
italština 04-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
italština 04-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
italština 26-10-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
lotyština 04-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
lotyština 04-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
lotyština 26-10-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
litevština 04-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
litevština 04-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
litevština 26-10-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
maďarština 04-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
maďarština 04-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
maďarština 26-10-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
maltština 04-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
maltština 04-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
maltština 26-10-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
nizozemština 04-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
nizozemština 04-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
nizozemština 26-10-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
polština 04-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
polština 04-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
polština 26-10-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
portugalština 04-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
portugalština 04-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
portugalština 26-10-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
rumunština 04-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
rumunština 04-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
rumunština 26-10-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
slovenština 04-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
slovenština 04-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
slovenština 26-10-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
slovinština 04-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
slovinština 04-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
slovinština 26-10-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
finština 04-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
finština 04-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
finština 26-10-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
švédština 04-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
švédština 04-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
švédština 26-10-2016
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
norština 04-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
norština 04-08-2022
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
islandština 04-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
islandština 04-08-2022
Informace pro uživatele Informace pro uživatele
chorvatština 04-08-2022
Charakteristika produktu Charakteristika produktu
chorvatština 04-08-2022
Veřejná zpráva o hodnocení Veřejná zpráva o hodnocení
chorvatština 26-10-2016

Přečtěte si celý dokument

B. PŘÍBALOVÁ INFORMACE

Příbalová informace: informace pro uživatele

Elaprase 2 mg/ml koncentrát pro infuzní roztok

idursulfasum

Tento přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o

bezpečnosti. Můžete přispět tím, že nahlásíte jakékoli nežádoucí účinky, které se u Vás vyskytnou. Jak

hlásit nežádoucí účinky je popsáno v závěru bodu 4.

Přečtěte si pozorně celou příbalovou informaci dříve, než začnete tento přípravek používat,

protože obsahuje pro Vás důležité údaje.

Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že ji budete potřebovat přečíst znovu.

Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se svého lékaře, lékárníka nebo zdravotní sestry.

Tento přípravek byl předepsán výhradně Vám. Nedávejte jej žádné další osobě. Mohl by jí

ublížit, a to i tehdy, má-li stejné známky onemocnění jako Vy.

Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři, lékárníkovi

nebo zdravotní sestře. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou

uvedeny v této příbalové informaci. Viz bod 4.

Co naleznete v této příbalové informaci:

Co je přípravek Elaprase a k čemu se používá

Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete přípravek Elaprase používat

Jak se přípravek Elaprase používá

Možné nežádoucí účinky

Jak přípravek Elaprase uchovávat

Obsah balení a další informace

1.

Co je přípravek Elaprase a k čemu se používá

Elaprase se používá jako náhrada enzymů u dětí a dospělých s Hunterovým syndromem

(mukopolysacharidóza II), u kterých je hladina enzymu iduronát-2-sulfatázy v těle nižší, než je

normální a pomáhá zlepšovat příznaky onemocnění. Jestliže trpíte Hunterovým syndromem, sacharid

zvaný glykosaminoglykan, který je obvykle v těle, štěpen není a pozvolna se hromadí v různých

buňkách Vašeho těla. To vede k jejich abnormální funkci a vyvolává tak problémy v různých

tělesných orgánech, což může vést k poškození tkání a poruchu funkce a selhání orgánů. Typické

orgány, kde se glykosaminoglykan akumuluje, jsou slezina, játra, plíce a pojivová tkáň. U některých

pacientů se glykosaminoglykan akumuluje také v mozku. Elaprase obsahuje léčivou látku zvanou

idursulfáza, která působí tak, že nahrazuje enzym, jehož hladina je nízká, a štěpí tento sacharid

v postižených buňkách.

Enzymová substituční terapie se obvykle podává jako dlouhodobá léčba.

2.

Čemu musíte věnovat pozornost, než začnete přípravek Elaprase používat

Nepoužívejte přípravek Elaprase

jestliže se u vás vyskytnou závažné nebo potenciálně život ohrožující reakce alergického typu na

idursulfázu nebo na kteroukoli další složku tohoto přípravku (uvedenou v bodě 6) a tyto není možné

kontrolovat odpovídající léčbou.

Upozornění a opatření

Před použitím tohoto léku se poraďte se svým lékařem nebo zdravotní sestrou.

Pokud se léčíte Elaprase, mohou se u Vás objevit nežádoucí účinky spojené s podáním infuze, v jejím

průběhu nebo až následně po infuzi (viz bod 4. Možné nežádoucí účinky). Nejčastějšími příznaky jsou

svědění, vyrážka, kopřivka, horečka, bolesti hlavy, zvýšení krevního tlaku a zrudnutí. Ve většině

případů můžete stále dostávat tento lék, i když se tyto příznaky objeví. Pokud zaznamenáte takovou

reakci po podání tohoto léku, ihned kontaktujte lékaře. Mohou Vám být podána další léčiva, například

antihistaminika a kortikosteroidy, která pomohou reakce alergického typu léčit, či jim předejít.

Pokud se objeví závažné alergické reakce, Váš lékař okamžitě infuzi ukončí a zahájí vhodnou léčbu.

Je možné, že budete muset zůstat v nemocnici.

Charakter Vašeho genotypu (genetické složení všech aktivních genů v lidských buňkách, které určuje

specifické individuální charakteristiky jedince) může ovlivnit léčebnou odpověď na tento lék a také

Vaše riziko vzniku protilátek a nežádoucích účinků souvisejících s podáním infuze. V individuálních

případech může dojít ke vzniku tzv. neutralizačních protilátek, které mohou snižovat aktivitu

přípravku Elaprase a vaší odpovědi na léčbu. Dlouhodobé účinky vzniku protilátek na odpověď na

léčbu nebyly stanoveny. Poraďte se prosím se svým lékařem, pokud potřebujete další informace.

Uchovávání záznamu

Aby se zlepšila sledovatelnost biologických léčivých přípravků, zdravotnický pracovník má přehledně

zaznamenat název podaného přípravku a číslo šarže. Pokud si nejste jistý(á), poraďte se se

zdravotnickým pracovníkem.

Další léčivé přípravky a přípravek Elaprase

Nejsou známy žádné interakce tohoto léku s jinými léky.

Informujte svého lékaře, lékárníka nebo zdravotní sestru o všech lécích, které užíváte, které jste

v nedávné době užíval(a) nebo které možná budete užívat.

Těhotenství a kojení

Pokud jste těhotná nebo kojíte, domníváte se, že můžete být těhotná, nebo plánujete otěhotnět, poraďte

se se svým lékařem nebo lékárníkem dříve, než začnete tento přípravek užívat.

Řízení dopravních prostředků a obsluha strojů

Tento lék nemá žádný nebo má zanedbatelný vliv na schopnost řídit a obsluhovat stroje.

Elaprase obsahuje sodík

Tento léčivý přípravek obsahuje 11,1 mg sodíku (hlavní složka kuchyňské soli) v jedné injekční

lahvičce. To odpovídá 0,6 % doporučeného maximálního denního příjmu sodíku potravou pro

dospělého.

3.

Jak se přípravek Elaprase používá

Vždy používejte tento přípravek přesně podle pokynů svého lékaře. Pokud si nejste jistý(á), poraďte se

se svým lékařem.

Tento lék Vám bude podáván pod dohledem lékaře nebo zdravotní sestry, kteří mají znalosti o léčbě

Hunterova syndromu nebo jiných dědičných metabolických poruch.

Doporučená dávka přípravku je infuze 0,5 mg (půl miligramu) na jeden kg Vaší tělesné hmotnosti.

Elaprase se musí před podáním zředit 9 mg/ml (0,9%) roztokem chloridu sodného. Po zředění se tento

lék podává do žíly (infuzí). Infuze normálně trvá 1 až 3 hodiny a bude opakována jednou týdně.

Použití u dětí a dospívajících

Doporučené dávkování u dětí a dospívajících je stejné jako u dospělých.

Jestliže jste použil(a) více přípravku Elaprase, než jste měl(a)

Poraďte se se svým lékařem, pokud u Vás došlo k předávkování tímto přípravkem.

Jestliže jste zapomněl(a) použít přípravek Elaprase

Jestliže jste infuzi Elaprase vynechal(a), kontaktujte, prosím, svého lékaře.

Máte-li jakékoli další otázky týkající se užívání tohoto léku, zeptejte se svého lékaře nebo zdravotní

sestry.

4.

Možné nežádoucí účinky

Podobně jako všechny léky, může mít i tento přípravek nežádoucí účinky, které se ale nemusí

vyskytnout u každého.

Většina nežádoucích účinků je mírných až středně těžkých a jsou spojeny s podáním infuze, nicméně

některé nežádoucí účinky mohou být závažné. Časem se počet těchto reakcí spojených s podáním

infuze snižuje.

Pokud máte potíže s dýcháním, a máte nebo nemáte namodralou kůži, ihned to sdělte svému lékaři

a vyhledejte neprodleně lékařskou pomoc.

Velmi časté nežádoucí účinky (mohou se vyskytnout u více než 1 z 10 pacientů) jsou:

Bolesti hlavy

Zrudnutí

Dechová nedostatečnost, sípot

Bolest břicha, nevolnost, zvracení, častá a/nebo řídká stolice

Bolesti na hrudi

Kopřivka, vyrážka, svědění, zarudnutí kůže

Horečka

Reakce spojená s infuzí (viz bod „Upozornění a opatření“)

Časté nežádoucí účinky (mohou se vyskytnout až u 1 z 10 pacientů) jsou:

Závratě, třes

Rychlý srdeční tep, nepravidelný srdeční tep, modravá kůže

Zvýšení krevního tlaku, pokles krevního tlaku

Dušnost, kašel, nízké hladiny kyslíku v krvi

Otok jazyka, zažívací potíže

Bolesti kloubů

Otok v místě infuze, otoky končetin, otok obličeje

Méně časté nežádoucí účinky (mohou se vyskytnout až u 1 ze 100 pacientů) jsou:

Zrychlené dýchání

Nežádoucí účinky, pro které není frekvence známá (nelze z dostupných údajů určit), jsou:

Závažné alergické reakce

Hlášení nežádoucích účinků

Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři, lékárníkovi nebo

...

Přečtěte si celý dokument

Přečtěte si celý dokument

PŘÍLOHA I

SOUHRN ÚDAJŮ O PŘÍPRAVKU

Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o

bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili jakákoli podezření na nežádoucí účinky.

Podrobnosti o hlášení nežádoucích účinků viz bod 4.8.

1.

NÁZEV PŘÍPRAVKU

Elaprase 2 mg/ml koncentrát pro infuzní roztok

2.

KVALITATIVNÍ A KVANTITATIVNÍ SLOŽENÍ

Jedna injekční lahvička obsahuje idursulfasum 6 mg. 1 ml obsahuje idursulfasum 2 mg*.

Pomocná látka se známým účinkem

Jedna lahvička obsahuje 0,482 mmol sodíku.

Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1.

*Idursulfáza je vyrobena technologií rekombinace DNA v kontinuální linii lidských buněk.

3.

LÉKOVÁ FORMA

Koncentrát pro infuzní roztok (sterilní koncentrát).

Čirá až mírně opalescentní bezbarvá tekutina.

4.

KLINICKÉ ÚDAJE

4.1

Terapeutické indikace

Elaprase je indikován pro dlouhodobou léčbu pacientů s Hunterovým syndromem

(Mukopolysacharidóza II, MPS II).

Do klinických zkoušek nebyly zahrnuty heterozygotní ženy.

4.2

Dávkování a způsob podání

Tato léčba by měla probíhat pod dohledem lékaře nebo jiného zdravotnického pracovníka, který má

zkušenosti s léčbou pacientů s onemocněním MPS II a dalšími dědičnými metabolickými

onemocněními.

Dávkování

Elaprase se podává v dávce 0,5 mg/kg tělesné hmotnosti 1 x týdně v intravenózní infuzi po dobu

3 hodin. Pokud se nevyskytnou žádné nežádoucí účinky spojené s podáním infuze, může být doba

podávání infuze postupně snížena až na 1 hodinu. (viz bod 4.4).

Návod k použití viz bod 6.6.

Infuze v domácím prostředí může být zvážena u pacientů, kteří již byli léčeni po dobu několika měsíců

na klinice a kteří infuze přípravku snášejí dobře. Infuze v domácím prostředí je třeba provádět pod

dohledem lékaře nebo jiného zdravotnického pracovníka.

Zvláštní populace

Starší pacienti

Nejsou žádné zkušenosti s podáváním u pacientů starších než 65 let.

Pacienti s poruchou ledvin nebo jater

Nejsou žádné zkušenosti s podáváním u pacientů s insuficiencí ledvin nebo jater (viz bod 5.2).

Pediatrická populace

Dávkování u dětí a mladistvých je stejné jako u dospělých, 0,5 mg/kg tělesné hmotnosti týdně.

Způsob podání

Návod k naředění tohoto léčivého přípravku před jeho podáním je uveden v bodě 6.6.

4.3

Kontraindikace

Závažná nebo život ohrožující hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku

uvedenou v bodě 6.1, pokud není hypersenzitivita kontrolovatelná.

4.4

Zvláštní upozornění a opatření pro použití

Reakce spojené s infuzí

U pacientů léčených idursulfázou se mohou vyskytnout nežádoucí účinky spojené s podáním infuze

(viz bod 4.8). Nejčastější nežádoucí účinky pozorované během klinických zkoušek byly kožní reakce

(vyrážka, svědění, kopřivka), horečka, bolesti hlavy, hypertenze a zrudnutí. Tyto nežádoucí účinky

byly léčeny nebo mírněny zpomalením infuze, přerušením infuze nebo podáním léčivých přípravků

jako jsou antihistaminika, antipyretika, kortikosteroidy v nízké dávce (prednison nebo

metylprednisolon), nebo inhalací betamimetik. Během klinických studií nebyla u žádného pacienta

přerušena léčba kvůli nežádoucím účinkům spojených s podáním infuze.

Zvláštní pozornost by měla být věnována při podávání infuze pacientům trpících závažným

onemocněním dýchacích cest. Tito pacienti by měli být pečlivě sledováni a infuzní terapie by měla

probíhat v odpovídajících klinických podmínkách. Při léčbě těchto pacientů je třeba postupovat

opatrně a je nutné u nich dávku antihistaminik nebo jiných sedativ snížit, případně jejich podávání

pečlivě sledovat. V některých případech může být nezbytné použít přístroje pro řízené dýchání.

Odložení infuze by mělo být zváženo u pacientů s akutní horečnatou respirační chorobou. Pacienti

používající podpůrnou oxygenační terapii by ji měli mít připravenou pro případ nežádoucí reakce na

infuzi.

Anafylaktoidní/anafylaktické reakce

U některých pacientů léčených idursulfázou byly až několik let po zahájení léčby zjištěny

anafylaktoidní/anafylaktické reakce, které mohou být život ohrožující. Pozdní příznaky a známky

anafylaktoidních/anafylaktických reakcí byly zjištěny až 24 hodin po první reakci. Pokud se vyskytne

anafylaktoidní/anafylaktická reakce, je nutné okamžitě přerušit infuzi přípravku a zahájit příslušnou

léčbu a pozorování pacienta. Pro neodkladnou léčbu použijte aktuální standardní lékařské postupy.

Pacienti, u nichž dojde k těžké nebo refrakterní anafylaktoidní/anafylaktické reakci, mohou vyžadovat

delší klinické sledování. Při opakovaném podání idursulfázy pacientům, u nichž došlo

k anafylaktoidní/anafylaktické reakci, je nutné postupovat opatrně. Během infuzí by měl být

k dispozici odpovídajícím způsobem vyškolený personál a vybavení pro nouzovou resuscitaci (včetně

epinefrinu). Závažná a potenciálně život ohrožující hypersenzitivita je kontraindikací opětovného

podání, pokud není hypersenzitivita kontrolovatelná (viz bod 4.3).

Pacienti s kompletní delecí/výrazným přeskupením v genotypu

Pediatričtí pacienti s kompletní delecí/ výrazným přeskupením v genotypu mají vysokou

pravděpodobnost tvorby protilátek, včetně neutralizačních protilátek, jako odpověď na expozici

idursulfáze. Pacienti s tímto genotypem mají vyšší pravděpodobnost vzniku nežádoucích účinků

souvisejících s podáním infuze a tendenci vykazovat utlumenou odpověď při hodnocení dle poklesu

močového výdeje glykosaminoglykanů, velikosti jater a objemu sleziny ve srovnání s pacienty s

missense mutací v genotypu. Léčba pacientů musí být stanovena individuálně (viz bod 4.8).

Sodík

Tento přípravek obsahuje 0,482 mmol sodíku (nebo 11,1 mg) v jedné injekční lahvičce. To odpovídá

0,6 % doporučeného maximálního denního příjmu sodíku potravou podle WHO pro dospělého, který

činí 2 g sodíku.

Sledovatelnost

Aby se zlepšila sledovatelnost biologických léčivých přípravků, má se přehledně zaznamenat název

podaného přípravku a číslo šarže.

4.5

Interakce s jinými léčivými přípravky a jiné formy interakce

Žádné studie interakcí léčivých přípravků s idursulfázou nebyly provedeny.

Vzhledem k tomu, že je idursulfáza metabolizována v buněčných lysosomech, není pravděpodobné, že

by byla součástí interakcí zprostředkovaných cytochromem P450.

4.6

Fertilita, těhotenství a kojení

Těhotenství

Údaje o podávání idursulfázy těhotným ženám jsou omezené nebo nejsou k dispozici. Studie

reprodukční toxicity na zvířatech nenaznačují přímé nebo nepřímé škodlivé účinky (viz bod 5.3).

Podávání idursulfázy v těhotenství se z preventivních důvodů nedoporučuje.

Kojení

Není známo, zda se idursulfáza vylučuje do lidského mateřského mléka. Dostupné údaje u zvířat

prokázaly vylučování idursulfázy do mléka (viz bod 5.3). Riziko pro kojené novorozence /děti nelze

vyloučit. Na základě posouzení prospěšnosti kojení pro dítě a prospěšnosti léčby pro matku je nutno

rozhodnout, zda přerušit kojení nebo ukončit/přerušit podávání idursulfázy.

Fertilita

V reprodukčních studiích u potkaních samců nebyly zaznamenány žádné účinky na samčí fertilitu.

4.7

Účinky na schopnost řídit a obsluhovat stroje

Idursulfáza nemá žádný nebo má zanedbatelný vliv na schopnost řídit nebo obsluhovat stroje.

4.8

Nežádoucí účinky

Shrnutí bezpečnostního profilu

Nežádoucí účinky, hlášené během 52týdenní placebem kontrolované studie TKT024 fáze II/III u

32 pacientů léčených dávkou 0,5 mg/kg idursulfázy týdně, byly téměř ve všech případech

klasifikovány jako mírné až středně těžké. Nejčastější byly nežádoucí účinky spojené s podáním

infuze, z nichž 202 případů bylo hlášeno u 22 z 32 pacientů, kterým bylo celkem podáno 1580 infuzí.

U placebem léčené skupiny bylo 128 nežádoucích účinků spojených s podáním infuze hlášeno u 21

...

Přečtěte si celý dokument

Přečtěte si celý dokument

EMA/529536/2016

EMEA/H/C/000700

Souhrn zprávy EPAR určený pro veřejnost

Elaprase

idursulfasum

Tento dokument je souhrnem Evropské veřejné zprávy o hodnocení (EPAR) pro přípravek Elaprase.

Objasňuje, jakým způsobem Výbor pro humánní léčivé přípravky (CHMP) vyhodnotil tento přípravek,

aby mohl vypracovat své stanovisko k vydání rozhodnutí o registraci a doporučení ohledně podmínek

používání přípravku Elaprase.

Co je Elaprase?

Elaprase je léčivý přípravek, který obsahuje léčivou látku idursulfázu. Je k dispozici ve formě

koncentrátu pro přípravu infuzního roztoku (kapání do žíly).

K čemu se přípravek Elaprase používá?

Přípravek Elaprase se používá k léčbě pacientů s Hunterovým syndromem. Je určen k dlouhodobému

užívání.

Hunterův syndrom, který je rovněž znám pod názvem mukopolysacharidóza II, je vzácné dědičné

onemocnění, které primárně postihuje pacienty mužského pohlaví. U pacientů s Hunterovým

syndromem se nevytváří enzym zvaný iduronát-2-sulfatáza. Tento enzym je potřebný ke štěpení látek

v těle nazývaných glykosaminoglykany. Jelikož u pacientů s Hunterovým syndromem neprobíhá

štěpení těchto látek, dochází k jejich hromadění ve většině orgánů v těle a poškození těchto orgánů.

Důsledkem je široká škála příznaků, zejména obtíže s dýcháním a chůzí. Bez léčby se tyto příznaky

postupem času stávají závažnějšími.

Jelikož počet pacientů s Hunterovým syndromem je nízký, toto onemocnění se považuje za zřídka se

vyskytující a přípravek Elaprase byl dne 11. prosince 2001 označen jako „léčivý přípravek pro vzácná

onemocnění“.

Výdej tohoto léčivého přípravku je vázán na lékařský předpis.

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

Jak se přípravek Elaprase používá?

Léčba přípravkem Elaprase by měla probíhat pod dohledem lékaře nebo jiného zdravotnického

pracovníka, který má zkušenosti s léčbou pacientů s Hunterovým syndromem nebo jinými dědičnými

metabolickými onemocněními.

Přípravek Elaprase se podává každý týden prostřednictvím infuze do žíly, a to v dávce 0,5 mg na

kilogram tělesné hmotnosti. Infuze by měla být podávána po dobu 3 hodin. Pokud se však u pacienta

neobjeví reakce na infuzi (vyrážka, svědění, horečka, bolest hlavy, vysoký krevní tlak nebo návaly

horka), může být doba podávání infuze zkrácena na jednu hodinu.

Pacientům, kteří infuze dobře snášejí po dobu několika měsíců v prostředí kliniky, mohou být následně

infuze podávány v domácím prostředí. Podávání infuzí v domácím prostředí by mělo probíhat pod

dohledem lékaře nebo zdravotní sestry.

Jak přípravek Elaprase působí?

Léčivá látka v přípravku Elaprase, idursulfáza, je kopie lidského enzymu iduronát-2-sulfatáza.

Nahrazuje uvedený enzym, který u pacientů s Hunterovým syndromem chybí nebo je poškozený.

Přísun tohoto enzymu pacientům usnadní štěpení glykosaminoglykanů a zastaví jejich hromadění v

tkáních, čehož důsledkem je zlepšení příznaků onemocnění.

Jak byl přípravek Elaprase zkoumán?

Do hlavní studie přípravku Elaprase bylo zařazeno 96 mužských pacientů ve věku od 5 do 31 let,

přičemž přípravek byl porovnáván s placebem (léčbou neúčinným přípravkem). Hlavními měřítky

účinnosti byla funkce plic (tzv. vitální kapacita plic, což je maximální množství vzduchu, které pacient

dokáže vydechnout), a vzdálenost, kterou pacienti byli schopni ujít za dobu 6 minut, což je způsob

měření kombinovaných dopadů onemocnění na srdce, plíce, klouby a další orgány. Tato měření byla

provedena na začátku studie a po jednom roce léčby.

Jaký přínos přípravku Elaprase byl prokázán v průběhu studií?

Přípravek Elaprase vedl u pacientů ke zlepšení funkce plic i schopnosti chůze. V okamžiku zahájení

studie byli pacienti v průměru schopni za 6 minut ujít přibližně 395 metrů. Po jednom roce léčby byly

pacienti užívající přípravek Elaprase schopni ujít v průměru o 43 metrů více a pacienti užívající placebo

o 8 metrů více. Léčivý přípravek rovněž vedl ke zlepšení funkce plic, zatímco u pacientů užívajících

placebo bylo v tomto ohledu zaznamenáno nepatrné zhoršení.

Jaká rizika jsou spojena s přípravkem Elaprase?

Nejčastější nežádoucí účinky přípravku Elaprase souvisí s podáváním infuze a zahrnují kožní reakce

(vyrážku nebo svědění), horečku, bolest hlavy, vysoký krevní tlak a návaly horka. Dalšími nežádoucími

účinky zaznamenanými u více než 1 pacienta z 10 jsou sípání, dušnost (potíže s dýcháním), bolest

břicha (bolest žaludku), nauzea (pocit nevolnosti), dyspepsie (pálení žáhy), průjem, otok v místě

infuze a bolest na hrudi. U některých pacientů užívajících přípravek Elaprase se vyskytly závažné

alergické reakce. Úplný seznam nežádoucích účinků hlášených v souvislosti s přípravkem Elaprase je

uveden v příbalové informaci.

Přípravek Elaprase nesmějí užívat osoby, které v minulosti prodělali závažnou nebo život ohrožující

alergickou (anafylaktickou) reakci na idursulfázu nebo na kteroukoli další složku tohoto přípravku,

pokud není možné tuto alergii kontrolovat příslušnou léčbou. Pokud je přípravek podáván pacientů, u

Elaprase

Error! Unknown document property name.

strana 2/3

kterých se v minulosti objevila závažná alergická reakce, je třeba přípravek Elaprase používat s

opatrností a během infuze by měl být k dispozici vyškolený personál a zařízení potřebné k naléhavé

resuscitaci.

Na základě čeho byl přípravek Elaprase schválen?

Výbor CHMP dospěl k závěru, že zlepšení prokázaná v rámci studie, ač omezená, představují klinický

přínos v léčbě Hunterova syndromu. Výbor rozhodl, že přínosy přípravku Elaprase převyšují jeho rizika,

a proto doporučil, aby mu bylo uděleno rozhodnutí o registraci.

Přípravek Elaprase byl registrován za „výjimečných okolností“. Znamená to, že vzhledem ke vzácné

povaze Hunterova syndromu nebylo možné o přípravku Elaprase získat úplné informace. Evropská

agentura pro léčivé přípravky každoročně vyhodnotí jakékoli nové informace a tento souhrn bude podle

potřeby aktualizován.

Jaké informace o přípravku Elaprase nebyly dosud předloženy?

Společnost, která přípravek Elaprase uvádí na trh, bude zkoumat dlouhodobé účinky přípravku, a to

zejména na plíce, srdce a krevní cévy, a dále to, zda tělo produkuje protilátky, které by mohly ovlivnit

bezpečnost a účinnost přípravku.

Jaká opatření jsou uplatňována k zajištění bezpečného a účinného

používání přípravku Elaprase?

Do souhrnu údajů o přípravku a příbalové informace byla zahrnuta doporučení a opatření pro bezpečné

a účinné používání přípravku Elaprase, která by měla být dodržována zdravotnickými pracovníky

i pacienty.

Další informace o přípravku Elaprase

Evropská komise udělila přípravku Elaprase registraci platnou v celé Evropské unii dne 8. ledna 2007.

Plné znění zprávy EPAR pro přípravek Elaprase je k dispozici na internetových stránkách agentury na

adrese ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Další

informace o léčbě přípravkem Elaprase naleznete v příbalové informaci (rovněž součástí zprávy EPAR)

nebo se obraťte na svého lékaře či lékárníka.

Shrnutí stanoviska k přípravku Elaprase vydaného Výborem pro léčivé přípravky pro vzácná

onemocnění je k dispozici na internetových stránkách agentury na adrese ema.europa.eu/Find

medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Tento souhrn byl naposledy aktualizován v 09-2016.

Elaprase

Error! Unknown document property name.

strana 3/3

Přečtěte si celý dokument

Podobné produkty

Vyhledávejte upozornění související s tímto produktem

Zobrazit historii dokumentů

Sdílejte tyto informace