দেশ: ইউরোপীয় ইউনিয়ন
ভাষা: স্পেনীয়
সূত্র: EMA (European Medicines Agency)
atidarsagene autotemcel
Orchard Therapeutics (Netherlands) BV
N07
Autologous CD34+ cells encoding ARSA gene
Otras drogas del sistema nervioso
Leukodystrophy, Metachromatic
Libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD) characterized by biallelic mutations in the arysulfatase A (ARSA) gene leading to a reduction of the ARSA enzymatic activity:in children with late infantile or early juvenile forms, without clinical manifestations of the disease,in children with the early juvenile form, with early clinical manifestations of the disease, who still have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline.
Revision: 6
Autorizado
2020-12-17
41 B. PROSPECTO 42 PROSPECTO: INFORMACIÓN PARA EL PACIENTE O CUIDADOR LIBMELDY 2-10 X 10 6 CÉLULAS/ML DISPERSIÓN PARA PERFUSIÓN ATIDARSAGÉN AUTOTEMCEL Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, lo que agilizará la detección de nueva información sobre su seguridad. Puede contribuir comunicando los efectos adversos que su hijo pudiera tener. La parte final de la sección 4 incluye información sobre cómo comunicar estos efectos adversos. LEA TODO EL PROSPECTO DETENIDAMENTE ANTES DE QUE SE LE ADMINISTRE ESTE MEDICAMENTO A SU HIJO, PORQUE CONTIENE INFORMACIÓN IMPORTANTE PARA USTED. - Conserve este prospecto, ya que puede tener que volver a leerlo. - Si tiene alguna duda, consulte al médico o enfermero de su hijo. - El médico o enfermero de su hijo le entregará una tarjeta de información para el paciente. Lea la tarjeta atentamente y siga las instrucciones que contiene. - Muestre siempre la tarjeta de información para el paciente al médico o enfermero cuando los vea o si su hijo acude a un hospital. - Si su hijo experimenta efectos adversos, consulte al médico o enfermero de su hijo, incluso si se trata de efectos adversos que no aparecen en este prospecto. Ver la sección 4. CONTENIDO DEL PROSPECTO 1. Qué es Libmeldy y para qué se utiliza 2. Qué necesita saber antes de que se le administre Libmeldy a su hijo 3. Cómo se administra Libmeldy 4. Posibles efectos adversos Efectos adversos del medicamento de acondicionamiento Efectos adversos de Libmeldy 5. Conservación de Libmeldy 6. Contenido del envase e información adicional 1. QUÉ ES LIBMELDY Y PARA QUÉ SE UTILIZA QUÉ ES LIBMELDY Libmeldy es un tipo de medicamento llamado TERAPIA GÉNICA . Está elaborado especialmente para su hijo a partir de su propia células sanguíneas. PARA QUÉ SE UTILIZA LIBMELDY Libmeldy se utiliza para tratar una enfermedad grave llamada leucodistrofia metacromática (LDM): - en niños con las formas «infantil tardía» o «juvenil temprana» de la enfermedad que aún no han desarrollado ningún signo o সম্পূর্ণ নথি পড়ুন
1 ANEXO I FICHA TÉCNICA O RESUMEN DE LAS CARACTERÍSTICAS DEL PRODUCTO 2 Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, lo que agilizará la detección de nueva información sobre su seguridad. Se invita a los profesionales sanitarios a notificar las sospechas de reacciones adversas. Ver la sección 4.8, en la que se incluye información sobre cómo notificarlas. 1. NOMBRE DEL MEDICAMENTO Libmeldy 2-10 x 10 6 células/ml dispersión para perfusión 2. COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA 2.1 DESCRIPCIÓN GENERAL Libmeldy (atidarsagén autotemcel) es una población enriquecida con células CD34 + autólogas modificadas genéticamente compuesta por células madre hematopoyéticas (CMH) transducidas _ex _ _vivo_ con un vector lentivírico que expresa el gen de la arilsulfatasa A humana (ARSA). 2.2 COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA Cada bolsa de perfusión de Libmeldy específica del paciente contiene atidarsagén autotemcel a una concentración dependiente del lote de células CD34 + autólogas modificadas genéticamente enriquecidas. El medicamento se acondiciona en una o más bolsas de perfusión que contienen una dispersión de 2-10 x 10 6 células/ml de población de células CD34 + enriquecidas viables, suspendidas en una solución de crioconservante. Cada bolsa de perfusión contiene de 10 a 20 ml de Libmeldy. La información cuantitativa del medicamento, incluido el número de bolsas de perfusión (ver sección 6) a administrar, se presenta en la ficha de información del lote (LIS, por sus siglas en inglés) que se puede encontrar dentro de la tapa del recipiente criogénico utilizado para el transporte. Excipientes con efecto conocido Este medicamento contiene 3,5 mg de sodio por ml y 55 mg de dimetilsulfóxido por ml. Para consultar la lista completa de excipientes, ver la sección 6.1. 3. FORMA FARMACÉUTICA Dispersión para perfusión. Dispersión de transparente a ligeramente turbia, de incolora a amarilla o rosada. 4. DATOS CLÍNICOS 4.1 INDICACIONES TERAPÉUTICAS Libmeldy está indic সম্পূর্ণ নথি পড়ুন