Libmeldy

Страна: Европейски съюз

Език: испански

Източник: EMA (European Medicines Agency)

Активна съставка:

atidarsagene autotemcel

Предлага се от:

Orchard Therapeutics (Netherlands) BV

АТС код:

N07

INN (Международно Name):

Autologous CD34+ cells encoding ARSA gene

Терапевтична група:

Otras drogas del sistema nervioso

Терапевтична област:

Leukodystrophy, Metachromatic

Терапевтични показания:

Libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD) characterized by biallelic mutations in the arysulfatase A (ARSA) gene leading to a reduction of the ARSA enzymatic activity:in children with late infantile or early juvenile forms, without clinical manifestations of the disease,in children with the early juvenile form, with early clinical manifestations of the disease, who still  have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline.

Каталог на резюме:

Revision: 6

Статус Оторизация:

Autorizado

Дата Оторизация:

2020-12-17

Листовка

41
B. PROSPECTO
42
PROSPECTO: INFORMACIÓN PARA EL PACIENTE O CUIDADOR
LIBMELDY 2-10 X 10
6 CÉLULAS/ML DISPERSIÓN PARA PERFUSIÓN
ATIDARSAGÉN AUTOTEMCEL
Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, lo que
agilizará la detección de nueva
información sobre su seguridad. Puede contribuir comunicando los
efectos adversos que su hijo
pudiera tener. La parte final de la sección 4 incluye información
sobre cómo comunicar estos efectos
adversos.
LEA TODO EL PROSPECTO DETENIDAMENTE ANTES DE QUE SE LE ADMINISTRE ESTE
MEDICAMENTO A SU HIJO,
PORQUE CONTIENE INFORMACIÓN IMPORTANTE PARA USTED.
-
Conserve este prospecto, ya que puede tener que volver a leerlo.
-
Si tiene alguna duda, consulte al médico o enfermero de su hijo.
-
El médico o enfermero de su hijo le entregará una tarjeta de
información para el paciente. Lea la
tarjeta atentamente y siga las instrucciones que contiene.
-
Muestre siempre la tarjeta de información para el paciente al médico
o enfermero cuando los vea o si
su hijo acude a un hospital.
-
Si su hijo experimenta efectos adversos, consulte al médico o
enfermero de su hijo, incluso si se trata
de efectos adversos que no aparecen en este prospecto. Ver la sección
4.
CONTENIDO DEL PROSPECTO
1.
Qué es Libmeldy y para qué se utiliza
2.
Qué necesita saber antes de que se le administre Libmeldy a su hijo
3.
Cómo se administra Libmeldy
4.
Posibles efectos adversos
Efectos adversos del medicamento de acondicionamiento
Efectos adversos de Libmeldy
5.
Conservación de Libmeldy
6.
Contenido del envase e información adicional
1.
QUÉ ES LIBMELDY Y PARA QUÉ SE UTILIZA
QUÉ ES LIBMELDY
Libmeldy es un tipo de medicamento llamado
TERAPIA GÉNICA
. Está elaborado especialmente para su
hijo a partir de su propia células sanguíneas.
PARA QUÉ SE UTILIZA LIBMELDY
Libmeldy se utiliza para tratar una enfermedad grave llamada
leucodistrofia metacromática (LDM):
-
en niños con las formas «infantil tardía» o «juvenil temprana»
de la enfermedad que aún no han
desarrollado ningún signo o

Данни за продукта

1
ANEXO I
FICHA TÉCNICA O RESUMEN DE LAS CARACTERÍSTICAS DEL PRODUCTO
2
Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, lo que
agilizará la detección de nueva
información sobre su seguridad. Se invita a los profesionales
sanitarios a notificar las sospechas de
reacciones adversas. Ver la sección 4.8, en la que se incluye
información sobre cómo notificarlas.
1.
NOMBRE DEL MEDICAMENTO
Libmeldy 2-10 x 10
6
células/ml dispersión para perfusión
2.
COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA
2.1
DESCRIPCIÓN GENERAL
Libmeldy (atidarsagén autotemcel) es una población enriquecida con
células CD34
+
autólogas
modificadas genéticamente compuesta por células madre
hematopoyéticas (CMH) transducidas
_ex _
_vivo_
con un vector lentivírico que expresa el gen de la arilsulfatasa A
humana (ARSA).
2.2
COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA
Cada bolsa de perfusión de Libmeldy específica del paciente contiene
atidarsagén autotemcel a una
concentración dependiente del lote de células CD34
+
autólogas modificadas genéticamente
enriquecidas.
El medicamento se acondiciona en una o más bolsas de perfusión que
contienen una dispersión de
2-10 x 10
6
células/ml de población de células CD34
+
enriquecidas viables, suspendidas en una
solución de crioconservante.
Cada bolsa de perfusión contiene de 10 a 20 ml de Libmeldy.
La información cuantitativa del medicamento, incluido el número de
bolsas de perfusión (ver sección
6) a administrar, se presenta en la ficha de información del lote
(LIS, por sus siglas en inglés) que se
puede encontrar dentro de la tapa del recipiente criogénico utilizado
para el transporte.
Excipientes con efecto conocido
Este medicamento contiene 3,5 mg de sodio por ml y 55 mg de
dimetilsulfóxido por ml.
Para consultar la lista completa de excipientes, ver la sección 6.1.
3.
FORMA FARMACÉUTICA
Dispersión para perfusión.
Dispersión de transparente a ligeramente turbia, de incolora a
amarilla o rosada.
4.
DATOS CLÍNICOS
4.1
INDICACIONES TERAPÉUTICAS
Libmeldy está indic