Galafold

Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

Купи го сега

Листовка Листовка (PIL)

24-06-2020

Активна съставка:
ми-миластат хидрохлорид
Предлага се от:
Amicus Therapeutics Europe Limited
АТС код:
A16AX
INN (Международно Name):
migalastat
Терапевтична група:
migalastat
Терапевтична област:
Фабри болест
Терапевтични показания:
Galafold е показан за дългосрочно лечение на възрастни и юноши на възраст 16 и повече години с потвърдена диагноза болест на Фабри (дефицит на α-галактозидаза А) и които имат податлива мутация.
Каталог на резюме:
Revision: 10
Статус Оторизация:
упълномощен
Номер на разрешението:
EMEA/H/C/004059
Дата Оторизация:
2016-05-25
EMEA код:
EMEA/H/C/004059

Документи на други езици

Листовка Листовка - испански

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - испански

24-06-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - испански

09-06-2016

Листовка Листовка - чешки

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - чешки

24-06-2020

Листовка Листовка - датски

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - датски

24-06-2020

Листовка Листовка - немски

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - немски

24-06-2020

Листовка Листовка - естонски

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - естонски

24-06-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - естонски

09-06-2016

Листовка Листовка - гръцки

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - гръцки

24-06-2020

Листовка Листовка - английски

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - английски

24-06-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - английски

09-06-2016

Листовка Листовка - френски

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - френски

24-06-2020

Листовка Листовка - италиански

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - италиански

24-06-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - италиански

09-06-2016

Листовка Листовка - латвийски

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - латвийски

24-06-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - латвийски

09-06-2016

Листовка Листовка - литовски

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - литовски

24-06-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - литовски

09-06-2016

Листовка Листовка - унгарски

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - унгарски

24-06-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - унгарски

09-06-2016

Листовка Листовка - малтийски

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - малтийски

24-06-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - малтийски

09-06-2016

Листовка Листовка - нидерландски

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - нидерландски

24-06-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - нидерландски

09-06-2016

Листовка Листовка - полски

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - полски

24-06-2020

Листовка Листовка - португалски

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - португалски

24-06-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - португалски

09-06-2016

Листовка Листовка - румънски

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - румънски

24-06-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - румънски

09-06-2016

Листовка Листовка - словашки

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - словашки

24-06-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - словашки

09-06-2016

Листовка Листовка - словенски

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - словенски

24-06-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - словенски

09-06-2016

Листовка Листовка - фински

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - фински

24-06-2020

Листовка Листовка - шведски

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - шведски

24-06-2020

Листовка Листовка - норвежки

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - норвежки

24-06-2020

Листовка Листовка - исландски

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - исландски

24-06-2020

Листовка Листовка - хърватски

24-06-2020

Данни за продукта Данни за продукта - хърватски

24-06-2020

Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка - хърватски

09-06-2016

Б.

ЛИСТОВКА

Листовка: информация за пациента

Galafold 123 mg твърди капсули

Мигаластат (Migalastat)

Този лекарствен продукт подлежи на допълнително наблюдение. Това ще позволи бързото

установяване на нова информация относно безопасността. Можете да дадете своя принос, като

съобщите всяка нежелана реакция, която сте получили. За начина на съобщаване на нежелани

реакции вижте края на точка 4.

Прочетете внимателно цялата листовка, преди да започнете да приемате това лекарство, тъй

като тя съдържа важна за Вас информация.

Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар, фармацевт или медицинска

сестра.

Това лекарство е предписано лично на Вас. Не го преотстъпвайте на други хора. То може да им

навреди, независимо че признаците на тяхното заболяване са същите като Вашите.

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар, фармацевт или

медицинска сестра. Това включва всички възможни неописани в тази листовка нежелани

реакции. Вижте точка 4.

Какво съдържа тази листовка

Какво представлява Galafold и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди да приемете Galafold

Как да приемате Galafold

Възможни нежелани лекарствени реакции

Как да съхранявате Galafold

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

1.

Какво представлява Galafold и за какво се използва

Galafold съдържа активното вещество мигаластат.

Това лекарство се използва за продължително лечение на болест на Fabry при възрастни и юноши на

възраст 16 години и по-големи, които имат определени генетични мутации (промени).

Болестта на Fabry се причинява от липса или дефект на ензим, наречен алфа-галактозидаза А

(α-Gal A). В зависимост от вида на мутацията (промяната) в гена, който произвежда α-Gal A, ензимът

не действа правилно или напълно липсва. Този ензимен дефект води до болестни отлагания на мастно

вещество, известно като глоботриаосилцерамид (GL-3), в бъбреците, сърцето и други органи, което

води до симптомите на болестта на Fabry.

Това лекарство действа като стабилизира ензима, който организмът Ви произвежда естествено, така

че той да функционира по-добре за понижаване на количеството на GL-3, което се е натрупало във

клетките и тъканите.

2.

Какво трябва да знаете, преди да приемете Galafold

Не приемайте Galafold:

ако сте алергични към мигаластат или към някоя от останалите съставки на това лекарство

(изброени в точка 6).

Предупреждения и предпазни мерки

Консултирайте се с Вашия лекар преди да вземете Galafold, ако в момента приемате

ензимозаместителна терапия.

Не трябва да приемате Galafold, ако приемате също ензимозаместителна терапия.

Вашият лекар ще наблюдава състоянието Ви и това дали лекарството действа, на всеки 6 месеца,

докато вземате Galafold. Ако състоянието Ви се влоши, Вашият лекар може да Ви направи

допълнителни прегледи или да прекрати лечението Ви с Galafold.

Деца и юноши

Това лекарство не е изпитвано при деца и юноши под 16 години; следователно безопасността и

ефикасността в тази възрастова група не са установени.

Други лекарства и Galafold

Консултирайте се с Вашия лекар, фармацевт или медицинска сестра, ако приемате, наскоро сте

приемали или може да приемате други лекарства, тъй като определени други лекарства могат да

повишат или понижат количеството на Galafold в организма Ви.

Бременност, кърмене и фертилитет

Бременност

Има много ограничен опит с употребата на това лекарство при бременни жени. Ако сте бременна,

смятате че може да сте бременна или планирате да имате дете, не приемайте това лекарство, докато

не сте се консултирайте с Вашия лекар, фармацевт или медицинска сестра. Докато приемате Galafold

трябва да използвате ефективна контрацепция.

Кърмене

Ако кърмите, не приемайте това лекарство, преди да разговаряте с Вашия лекар, фармацевт или

медицинска сестра. Все още не е известно дали това лекарство преминава в кърмата. Вашият лекар

ще прецени дали трябва да спрете да кърмите или временно да спре лекарството ви.

Фертилитет при мъже

Все още не е известно дали това лекарство повлиява фертилитета при мъже. Ефектите на Galafold

върху фертилитета при хора не са проучени.

Фертилитет при жени

Все още не е известно дали това лекарство повлиява фертилитета при жени.

Ако планирате да имате бебе, попитайте Вашия лекар, фармацевт или медицинска сестра за съвет.

Шофиране и работа с машини

Малко вероятно е това лекарство да повлияе върху способността Ви да шофирате и да работите с

машини.

3.

Как да приемате Galafold

Винаги приемайте това лекарство точно както Ви е казал Вашият лекар, фармацевт или медицинска

сестра. Ако не сте сигурни в нещо, попитайте Вашия лекар, фармацевт или медицинска сестра.

Приемайте по една капсула през ден по едно и също време на деня. Не приемайте Galafold в два

последователни дни.

Не приемайте храна поне 2 часа преди и 2 часа след приема на Вашето лекарство. Този минимален

период от 4 часа около приема на Вашето лекарство е необходим, за да се позволи пълно усвояване

на Вашето лекарство. В този период може да се консумират чисти течности, включително газирани

напитки.

Глътнете капсулата цяла. Не режете, не чупете и не дъвчете капсулата.

Фигура A

Стъпка 1: Отстранете залепващата лента, която

придържа капака на картонената

опаковка.

Повдигнете капака на Вашата

картонена опаковка с Galafold

(вижте Фигура A).

Фигура Б – Отворена картонена опаковка

Стъпка 2: В лявата страна на картонената

опаковка има място оцветено в

лилаво, натиснете го и задръжте

(вижте Фигура Б). Продължете към

стъпка 3.

Фигура В

Стъпка 3: От

дясната страна на картонената

опаковка

се вижда надпис

“ДРЪПНИ ТУК”. Хванете на това

място и издърпайте сгънатата

блистер-карта (вижте Фигура В).

Фигура Г – Предна страна на блистер-картата

Стъпка 4: Разгънете блистер-картата

(вижте Фигура Г).

Вземане на Galafold капсула:

Една блистер-карта Galafold = 14 твърди капсули = 28 дни на лечение с Galafold и

14 бели кръгчета на картона.

Белите кръгчета на картона са за това да Ви напомнят да приемате Galafold

през

ден.

Стрелката посочва на пациента да започне следващите 2 седмици на лечение.

Фигура Д – Предна страна на блистер-картата

Фигура Е – Предна страна на блистер-картата

Стъпка 5: Запишете датата на първия ден от

приема на това лекарство от

нова блистер-карта (вижте

Фигура Е).

Фигура Ж – Задна страна на блистер-картата

Стъпка 6: ОБЪРНЕТЕ картата така, че да

се вижда задната ѝ

страна.

ОПРЕДЕЛЕТЕ МЯСТОТО на

капсулата, която да извадите.

ОГЪНЕТЕ картата, както е показано

(Фигура Ж).

Забележка: Огъването на картата помага да се

повдигне перфорираната елипса на

картона.

Фигура З – Задна страна на блистер-картата

Стъпка 7: ОТСТРАНЕТЕ перфорираната

елипса

(вижте Фигура З).

Забележка: След като отстраните елипсата,

може да остане част от бялото

фолио, което не представлява

проблем.

Фигура И – Предна страна на блистер-картата

Стъпка 8: ОБЪРНЕТЕ картата така, че да се

вижда предната

ѝ

страна.

ИЗБУТАЙТЕ капсулата навън

(вижте Фигура И).

Фигура Й – Предна страна на блистер-картата

Стъпка 9: На следващия ден преминете към

перфорираното бяло кръгче на

картона на горната редица, означено

с Ден 2.

Натиснете бялото кръгче на картона

и го отстранете (вижте Фигура Й).

Забележка: Отстраняването на бялотокръгче

ще Ви помогне да запомните в кои

дни не сте приемали лекарството.

Приемайте по 1 капсула Galafold

през

ден.

Затваряйте и прибирайте

опаковката след всяка употреба.

След Ден 2 преминете към Ден 3 на блистер-картата.

Всеки ден редувайте прием на капсула и пробиване на перфорираните бели кръгчета до ден

включително.

Фигура К – Предна страна на неразгъната блистер-карта

Ако сте приели повече от необходимата доза Galafold

Ако сте взели повече капсули от необходимото, трябва да спрете да вземате лекарството и да се

свържете с Вашия лекар. Може да имате главоболие и да се почувствате замаяни.

Ако сте пропуснали да приемете Galafold

Ако забравите да вземете капсулата си в обичайното време, но си спомните по-късно, можете да

вземете капсулата само ако е в рамките на 12 часа от Вашето нормално време за дозиране. Ако са

минали повече от 12 часа, трябва да възобновите приема на Galafold в следващия планиран ден и час

на дозиране според Вашия график за дозиране през ден. Не приемайте две капсули, за да

компенсирате пропуснатата доза.

Ако сте спрели приема на Galafold

Не трябва да спирате приема на Galafold, без да говорите с Вашия лекар.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, свързани с употребата на лекарството, попитайте Вашия

лекар, фармацевт или медицинска сестра.

4.

Възможни нежелани реакции

Както всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не всеки

ги получава.

Много чести:

може да засегнат повече от 1 от 10 души

Главоболие

Чести:

(възможно е да засегнат до 1 на 10 души)

Палпитации

(сърцебиене)

Световъртеж (вертиго)

Диария

Гадене

Болки в корема

Запек

Суха уста

Внезапна нужда от

дефекация

Лошо храносмилане

(диспепсия)

Умора

Повишени нива на

креатин фосфокиназата

в кръвните изследвания

Повишаване на теглото

Мускулни спазми

Болка в мускулите

(миалгия)

Болезнено схващане на

врата (тортиколис)

Мравучкане в

крайниците (парестезия)

Замаяност

Намалено усещане за

допир (хипоестезия)

Депресия

Белтък в урината

(протеинурия)

Задух (диспнея)

Кървене от носа

(епистаксис)

Обрив

Постоянен сърбеж

(пруритус)

Болка

Съобщаване на нежелани реакции

Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар, фармацевт или

медицинска сестра. Това включва всички възможни неописани в тази листовка нежелани реакции.

Можете също да съобщите нежелани реакции директно чрез националната система за съобщаване,

посочена в Приложение V. Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете своя принос за

получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.

5.

Как да съхранявате Galafold

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

Не използвайте това лекарство след срока на годност, отбелязан върху картонената опаковка и

блистера след „Годен до:“. Срокът на годност отговаря на последния ден от посочения месец.

Този лекарствен продукт не изисква специални температурни условия на съхранение. Да се съхранява

в оригиналната опаковка, за да се предпази от влага.

Не изхвърляйте лекарствата в канализацията или в контейнера за домашни отпадъци. Попитайте

Вашия фармацевт как да изхвърляте лекарствата, които вече не използвате. Тези мерки ще спомогнат

за опазване на околната среда.

6.

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

Какво съдържа Galafold

Активното вещество е мигаластат. Всяка капсула съдържа мигаластат хидрохлорид,

еквивалентен на 123 mg мигаластат.

Другите съставки са:

Капсулно съдържимо: прежелатинизирано царевчино нишесте и магнезиев стеарат

Състав на капсулата: желатин, титанов диоксид (E171) и индиготин (E132)

Печатно мастило: шеллак, черен железен оксид и калиев хидроксид

Как изглежда Galafold и какво съдържа опаковката

Непрозрачни, твърди капсули в синьо и бяло, маркирани с "A1001" с черно мастило, съдържащи бял

до светлокафяв прах.

Galafold се предлага в блистер по 14 капсули.

Притежател на разрешението за употреба

Amicus Therapeutics Europe Limited

Block 1, Blanchardstown Corporate Park

Ballycoolin Road

Blanchardstown, Dublin

D15 AKK1

Ирландия

Tел.:+353 (0) 1 588 0836

факс: +353 (0) 1 588 6851

имейл: info@amicusrx.co.uk

Производител

Almac Pharma Services (Ireland) Limited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk, Co. Louth

A91 P9KD

Ирландия

За допълнителна информация относно това лекарство, моля, свържете се с локалния представител на

притежателя на разрешението за употреба (ако не можете да се свържете по телефона с представител

на Amicus, моля, свържете се чрез посочения по-долу имейл адрес):

België/Belgique/Belgien

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tél/Tel: 0800 89172

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Lietuva

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tel.: 8800 33167

El. paštas: MedInfo@amicusrx.com

България

Amicus Therapeutics Europe Limited

Teл.: 00800 111 3214

имейл: MedInfo@amicusrx.com

Luxembourg/Luxemburg

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tél/Tel: 800 27003

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Česká republika

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tel.: 800 142 207

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Magyarország

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tel.: 06 800 21202

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Danmark

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tlf.: 80 253 262

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Malta

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tel: 800 62674

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Deutschland

Amicus Therapeutics GmbH

Tel.: + 49 89 2488 79810 / 0800 000 2038

E-Mail: MedInfo@amicusrx.com

Nederland

Amicus Therapeutics BV

Tel: + 31 20 235 8510 / 0800 022 8399

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Eesti

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tel: 800 0111 911

e-post: MedInfo@amicusrx.com

Norge

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tlf: 800 13837

e-post: MedInfo@amicusrx.com

Ελλάδα

Amicus Therapeutics Europe Limited

Τηλ.: 00800 126 169

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Österreich

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tel: 0800 005 475

E-Mail: MedInfo@amicusrx.com

España

Amicus Therapeutics S.L.U.

Tel: 900 941 616

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Polska

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tel.: 0080 012 15475

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

France

Amicus Therapeutics SAS

Tél: 0800 906 788

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Portugal

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tel: 800 812 531

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Hrvatska

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tel: 0800 222 452

e-pošta: MedInfo@amicusrx.com

Ireland

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tel: 1800 936 230

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

România

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tel.: 0808 034 288 / 877 309 5040

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Slovenija

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tel.: 0800 81794

e-pošta: MedInfo@amicusrx.com

Ísland

Amicus Therapeutics Europe Limited

Sími: 800 7634

Netfang: MedInfo@amicusrx.com

Slovenská republika

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tel.: 0800 002 437

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Italia

Amicus Therapeutics S.r.l.

Tel: 800 795 572

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Suomi/Finland

Amicus Therapeutics Europe Limited

Puh/Tel: 0800 917 780

sähköposti/e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Κύπρος

Amicus Therapeutics Europe Limited

Τηλ.: 800 97595

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Sverige

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tfn: 020 795 493

e-post: MedInfo@amicusrx.com

Latvija

Amicus Therapeutics Europe Limited

Tel.: 800 05391

e-pasts: MedInfo@amicusrx.com

United Kingdom

Amicus Therapeutics, UK Limited

Tel: +44 175 3888 567 / 08 0823 46864

e-mail: MedInfo@amicusrx.com

Дата на последно преразглеждане на листовката

Други източници на информация

Подробна информация за това лекарство е предоставена на уебсайта на Европейската агенция по

лекарствата: http://www.ema.europa.eu

. Посочени са също линкове към други уебсайтове, където може

да се намери информация за редки заболявания и лечения.

ПРИЛОЖЕНИЕ I

КРАТКА ХАРАКТЕРИСТИКА НА ПРОДУКТА

Този лекарствен продукт подлежи на допълнително наблюдение. Това ще позволи бързото

установяване на нова информация относно безопасността. От медицинските специалисти се изисква

да съобщават всяка подозирана нежелана реакция. За начина на съобщаване на нежелани реакции

вижте точка 4.8.

1 .

ИМЕ НА ЛЕКАРСТВЕНИЯ ПРОДУКT

Galafold 123 mg твърди капсули

2 .

КАЧЕСТВЕН И КОЛИЧЕСТВЕН СЪСТАВ

Всяка капсула съдържа мигаластат хидрохлорид, еквивалентен на 123 mg мигаластат (migalastat).

За пълния списък на помощните вещества вижте точка 6.1.

3 .

ЛЕКАРСТВЕНА ФОРМА

Твърда капсула

Твърда капсула размер 2 (6,4 х 18,0 mm) с непрозрачно синьо капаче и непрозрачно бяло тяло с

надпис “A1001”, отпечатан в черно, съдържаща бял до бледокафяв прах.

4 .

КЛИНИЧНИ ДАННИ

4.1

Терапевтични показания

Galafold е показан за продължителното лечение на възрастни и юноши на възраст 16 години и

по-големи с потвърдена диагноза болест на Fabry (дефицит на α-галактозидаза), които имат мутация,

която отговаря на лечение (вж. таблиците в точка 5.1).

4.2

Дозировка и начин на приложение

Лечението с Galafold трябва да се започва и проследява от лекар с опит в диагностицирането и

лечението на болестта на Fabry.

Galafold не е предназначен за едновременно приложение с

ензимозаместителна терапия (вж. точка 4.4).

Дозировка

Препоръчителният дозов режим при възрастни и юноши на възраст 16 години и по-големи е 123 mg

мигаластат (1 капсула) веднъж през ден по едно и също време на деня.

Пропусната доза

Galafold не трябва да се приема в два последователни дни. Ако пропусне дозата си за деня, пациентът

трябва да приеме пропуснатата доза Galafold само ако е в рамките на 12 часа от нормалното време,

през което се взема дозата. Ако са изминали повече от 12 часа, пациентът трябва да възобнови

приема на Galafold в следващия планиран ден и час на дозиране съгласно схемата за дозиране през

ден.

Педиатрична популация

Безопасността и ефикасността на Galafold при деца на възраст от 0 до 15 години не са установени.

Липсват данни.

Специални популации

Популация в старческа възраст

Не се налага коригиране на дозата според възрастта (вж. раздел 5.2).

Бъбречно увреждане

Galafold не се препоръчва за употреба при пациенти с болест на Fabry, които имат изчислена

гломерулна филтрация (GFR) по-малко от 30 ml/min/1,73 m

(вж. точка 5.2).

Чернодробно увреждане

Не е необходимо коригиране на дозата на Galafold при пациенти с чернодробно увреждане (вж. точка

5.2).

Начин на приложение

За перорално приложение. Абсорбцията на Galafold се намалява с приблизително 40 %, когато се

приема с храна, и затова не трябва да се консумира най-малко 2 часа преди и 2 часа след приемането

на Galafold, за да се осигури период на гладуване от минимум 4 часа. В този период могат да се

консумират бистри течности, включително газирани напитки. Galafold трябва да се приема през ден

по едно и също време, за да се осигури оптимална полза за пациента.

Капсулите трябва да се поглъщат цели и да не се режат, чупят или дъвчат.

4.3

Противопоказания

Свръхчувствителност към активното вещество или към някое от помощните вещества, изброени в

точка 6.1.

4.4

Специални предупреждения и предпазни мерки при употреба

Препоръчва се периодично проследяване на бъбречната функция, ехокардиографските параметри и

биохимичните маркери (на всеки 6 месеца) при пациенти, при които е започнато лечение със или са

преминали на Galafold. В случай на значимо клинично влошаване, трябва да се обмисли

допълнително клинично оценяване или прекратяване на лечението с Galafold.

Galafold не е предназначен за употреба при пациенти, които имат мутации, които не отговарят на

лечение с мигаластат (вж. точка 5.1).

Не е наблюдавано понижение на протеинурията при пациентите, лекувани с Galafold.

Galafold не се препоръчва за употреба при пациенти с тежка бъбречна недостатъчност, определена

като GFR, изчислена на по-малко от 30 ml/min/173 m

(вж. точка 5.2).

Ограничени данни предполагат, че едновременното приложение на единична доза Galafold и

стандартна ензимозаместителна терапия водят до повишение в нивото на агалсидаза с до 5 пъти. Това

изпитване, посочва също, че агалсидаза няма ефект върху фармакокинетиката на мигаластат. Galafold

не е предназначен за едновременно приложение с ензимозаместителна терапия.

4.5

Взаимодействие с други лекарствени продукти и други форми на взаимодействие

На базата на

in vitro

данни мигаластат не е индуктор на CYP1A2, 2B6 или 3A4. Освен това мигаластат

не е инхибтор или субстрат на CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1, или 3A4/5. Мигаластат

не е субстрат на MDR1 или BCRP, нито е инхибитор на BCRP, MDR1 или BSEP ефлуксните

транспортери при човека. В допълнение мигаластат не е субстрат на MATE1, MATE2-K, OAT1,

OAT3, или OCT2, нито е инхибитор на OATP1B1, OATP1B3, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, MATE1,

или MATE2-K ъптейк транспортерите при човека.

4.6

Фертилитет, бременност и кърмене

Жени с детероден потенциал/Контрацепция при мъже и жени

Galafold не се препоръчва при жени с детероден потенциал, които не използват контрацепция.

Бременност

Липсват данни от употребата на Galafold при бременни жени. При зайци се наблюдава токсичност

при развитието само при дози, които са токсични за майката (вж. точка 5.3). Galafold не се

препоръчва по време на бременност.

Кърмене

Не е известно дали Galafold се секретира в кърмата. Доказано е обаче, че мигаластат се експресира в

млякото на лактиращи плъхове. Следователно не може да се изключи риск от експозиция на кърмаче

на естествено хранене. Поради това трябва да се вземе решение дали да се преустанови кърменето

или да се преустанови терапията с Galafold, като се оцени ползата от кърменето за детето спрямо

ползата от терапията за майката.

Фертилитет

Ефектите на Galafold върху фертилитета при хора не са проучени. При мъжки плъхове, преходно и

напълно обратимо безплодие е асоциирано с лечението с мигаластат при всякакви дози. Наблюдавана

е пълна обратимост 4 седмици след прекратяването на приложението. Сходни данни са наблюдавани

предклинично след третиране с други иминозахариди (вж. точка 5.3). Мигаластат не повлиява

фертилитета при женски плъхове.

4.7

Ефекти върху способността за шофиране и работа с машини

Galafold не повлиява или повлиява пренебрежимо способността за шофиране и работа с машини.

4.8

Нежелани лекарствени реакции

Обобщение на профила на безопасност

Най-честата нежелана реакция е главоболието, което се изпитва от приблизително 10% от

пациентите, приемали Galafold.

Табличен списък на нежеланите реакции

Честотите са дефинирани като: много чести (≥1/10), чести (≥1/100 до <1/10), нечести (≥1/1 000 до

<1/100), редки (≥1/10 000 до <1/1 000), много редки (<1/10 000) и с неизвестна честота (от наличните

данни не може да бъде направена оценка). В рамките на всяка група по честота нежеланите

лекарствени реакции са представени в низходящ ред за всеки системо-органен клас.

Таблица 1: Нежелани реакции при Galafold, наблюдавани в клинични изпитвания

Системо-органен клас

Много чести

Чести

Психични нарушения

Депресия

Нарушения на нервната

система

Главоболие

Параестезия

Замаяност

Хипоестезия

Нарушения на ухото и

лабиринта

Световъртеж

Сърдечни нарушения

Палпитации

Респираторни, гръдни и

медиастинални нарушения

Диспнея

Епистаксис

Системо-органен клас

Много чести

Чести

Стомашно-чревни

нарушения

Диария

Гадене

Коремна болка

Запек

Ксеростомия

Позиви за дефекация

Диспепсия

Нарушения на кожата и

подкожната тъкан

Обрив

Пруритус

Нарушения на мускулно-

скелетната система и

съединителната тъкан

Мускулни спазми

Миалгия

Тортиколис

Болка в крайниците

Нарушения на бъбреците и

пикочните пътища

Протеинурия

Общи нарушения и ефекти на

мястото на приложение

Умора

Болка

Изследвания

Повишена креатин

фосфокиназа в кръвта

Повишено телесно тегло

Съобщаване на подозирани нежелани реакции

Съобщаването на подозирани нежелани реакции след разрешаване за употреба на лекарствения

продукт е важно. Това позволява да продължи наблюдението на съотношението полза/риск за

лекарствения продукт. От медицинските специалисти се изисква да съобщават всяка подозирана

нежелана реакция чрез националната система за съобщаване, посочена в Приложение V.

4.9

Предозиране

В случай на предозиране се препоръчват общи медицински грижи. Главоболието и замайването са

най-честите нежелани реакции, съобщавани при дози Galafold съответно до 1 250 mg и 2 000 mg.

5.

ФАРМАКОЛОГИЧНИ СВОЙСТВА

5.1

Фармакодинамични свойства

Фармакотерапевтична група: Различни продукти на храносмилателния тракт и метаболизма ATC код:

A16AX14

Болестта на Fabry е прогресивно Х-свързано кумулативно заболяване на лизозомите, което засяга

мъжете и жените. Мутациите в

GLA

гена, които предизвикват болестта на Fabry, водят до дефицит на

лизозомния ензим

-галактозидаза A (α-Gal A), която е необходима за метаболизма на

гликосфинголипидния субстрат (например, GL-3, лизо-Gb

). Понижената активност на α-Gal A

респективно се свързва с прогресивно натрупване на субстрат в уязвимите органи и тъкани, което

води до заболеваемостта и смъртността, свързани с болестта на Fabry.

Механизъм на действие

Определени

GLA

мутации могат да доведат до производство на абнормно нагънати и нестабилни

мутантни форми на α-Gal A. Мигаластат е фармакологичен шаперон, който е разработен селективно и

обратимо да се свързва с висок афинитет към активните центрове на определни мутантни форми на

α-Gal A, чийто генотипове се определят като такива, които имат мутации, които отговарят на

лечение. Свързването на мигаластат стабилизира тези мутантни форми на α-Gal A в ендоплазмения

ретикулум и улеснява правилното им пренасяне до лизозомите. След като попадне в лизозомите,

дисоциацията на мигаластат възстановява активността на α-Gal A, което води до катаболизъм GL-3 и

сродни субстрати.

GLA

мутациите, които отговарят на лечение с Galafold са изброени в Таблица 2 по-долу.

GLA

мутациите са също достъпни за медицинските специалисти на www.galafoldamenabilitytable.com.

Описаните промени в нуклеотидите представляват потенциални промени в ДНК секвенцията, които

водят до аминокиселинна мутация. Аминокиселинната мутация (промяна в секвенцията на протеина)

има най-голямо значение при определянето на кои мутации отговарят на лечение с Galafold. Ако има

двойна мутация в една и съща хромозома (при мъже и жени), пациентът би могъл да бъде подложен

на лечение, ако двойната мутация е представена в една позиция в таблица 2 (например D55V/Q57L).

Ако има двойна мутация в различни хромозоми (само при жени), пациентът може да бъде подложен

на лечение, ако някоя от отделните мутации е представена в Таблица 2.

Таблица 2: Таблица c мутации, които отговарят на лечение с Galafold (мигаластат)

Нуклеотидна промяна

Нуклеотидна промяна

Промяна в

секвенцията на

протеина

c.7C>G

c.C7G

c.8T>C

c.T8C

c.[11G>T; 620A>C]

c.G11T/A620C

R4M/Y207S

c.13A>G

c.A13G

c.15C>G

c.C15G

c.16C>A

c.C16A

c.16C>T

c.C16T

c.17C>A

c.C17A

c.17C>G

c.C17G

c.17C>T

c.C17T

c.19G>A

c.G19A

c.20A>T

c.A20T

c.21A>T

c.A21T

c.22C>A

c.C22A

c.23T>A

c.T23A

c.23T>C

c.T23C

c.25C>T

c.C25T

c.26A>G

c.A26G

c.26A>T

c.A26T

c.27T>A

c.T27A

c.28C>A

c.C28A

L10M

c.28C>G

c.C28G

L10V

c.29T>A

c.T29A

L10Q

c.29T>C

c.T29C

L10P

c.29T>G

c.T29G

L10R

c.31G>A

c.G31A

G11S

c.31G>C

c.G31C

G11R

c.31G>T

c.G31T

G11C

c.32G>A

c.G32A

G11D

c.32G>T

c.G32T

G11V

c.34T>A

c.T34A

C12S

Таблица 2: Таблица c мутации, които отговарят на лечение с Galafold (мигаластат)

Нуклеотидна промяна

Нуклеотидна промяна

Промяна в

секвенцията на

протеина

c.34T>C

c.T34C

C12R

c.34T>G

c.T34G

C12G

c.35G>A

c.G35A

C12Y

c.37G>A

c.G37A

A13T

c.37G>C

c.G37C

A13P

c.38C>A

c.C38A

A13E

c.38C>G

c.C38G

A13G

c.40C>G

c.C40G

L14V

c.40C>T

c.C40T

L14F

c.41T>A

c.T41A

L14H

c.43G>A

c.G43A

A15T

c.44C>G

c.C44G

A15G

c.49C>A

c.C49A

R17S

c.49C>G

c.C49G

R17G

c.49C>T

c.C49T

R17C

c.50G>A

c.G50A

R17H

c.50G>C

c.G50C

R17P

c.52T>A

c.T52A

F18I

c.53T>G

c.T53G

F18C

c.54C>G

c.C54G

F18L

c.58G>C

c.G58C

A20P

c.59C>A

c.C59A

A20D

c.59C>G

c.C59G

A20G

c.62T>A

c.T62A

L21H

c.64G>A

c.G64A

V22I

c.64G>C

c.G64C

V22L

c.64G>T

c.G64T

V22F

c.65T>C

c.T65C

V22A

c.65T>G

c.T65G

V22G

c.67T>A

c.T67A

S23T

c.67T>C

c.T67C

S23P

c.70T>C или c.70T>A

c.T70C или c.T70A

W24R

c.70T>G

c.T70G

W24G

c.71G>C

c.G71C

W24S

c.72G>C или c.72G>T

c.G72C или c.G72T

W24C

c.73G>C

c.G73C

D25H

c.77T>A

c.T77A

I26N

c.79C>A

c.C79A

P27T

c.79C>G

c.C79G

P27A

c.79C>T

c.C79T

P27S

c.80C>T

c.C80T

P27L

c.82G>C

c.G82C

G28R

c.82G>T

c.G82T

G28W

c.83G>A

c.G83A

G28E

c.85G>C

c.G85C

A29P

c.86C>A

c.C86A

A29D

c.86C>G

c.C86G

A29G

c.86C>T

c.C86T

A29V

c.88A>G

c.A88G

R30G

Таблица 2: Таблица c мутации, които отговарят на лечение с Galafold (мигаластат)

Нуклеотидна промяна

Нуклеотидна промяна

Промяна в

секвенцията на

протеина

c.94C>A

c.C94A

L32M

c.94C>G

c.C94G

L32V

c.95T>A

c.T95A

L32Q

c.95T>C

c.T95C

L32P

c.95T>G

c.T95G

L32R

c.97G>C

c.G97C

D33H

c.97G>T

c.G97T

D33Y

c.98A>C

c.A98C

D33A

c.98A>G

c.A98G

D33G

c.98A>T

c.A98T

D33V

c.99C>G

c.C99G

D33E

c.100A>C

c.A100C

N34H

c.100A>G

c.A100G

N34D

c.101A>C

c.A101C

N34T

c.101A>G

c.A101G

N34S

c.102T>G или c.102T>A

c.T102G или c.T102A

N34K

c.103G>C или c.103G>A

c.G103C или c.G103A

G35R

c.104G>A

c.G104A

G35E

c.104G>C

c.G104C

G35A

c.104G>T

c.G104T

G35V

c.106T>A

c.T106A

L36M

c.106T>G

c.T106G

L36V

c.107T>C

c.T107C

L36S

c.107T>G

c.T107G

L36W

c.108G>C или c.108G>T

c.G108C или c.G108T

L36F

c.109G>A

c.G109A

A37T

c.109G>T

c.G109T

A37S

c.110C>A

c.C110A

A37E

c.110C>G

c.C110G

A37G

c.110C>T

c.C110T

A37V

c.112A>G

c.A112G

R38G

c.112A>T

c.A112T

R38W

c.113G>T

c.G113T

R38M

c.114G>C

c.G114C

R38S

c.115A>G

c.A115G

T39A

c.115A>T

c.A115T

T39S

c.116C>A

c.C116A

T39K

c.116C>G

c.C116G

T39R

c.116C>T

c.C116T

T39M

c.121A>G

c.A121G

T41A

c.122C>A

c.C122A

T41N

c.122C>G

c.C122G

T41S

c.122C>T

c.C122T

T41I

c.124A>C или c.124A>T

c.A124C или c.A124T

M42L

c.124A>G

c.A124G

M42V

c.125T>A

c.T125A

M42K

c.125T>C

c.T125C

M42T

c.125T>G

c.T125G

M42R

Таблица 2: Таблица c мутации, които отговарят на лечение с Galafold (мигаластат)

Нуклеотидна промяна

Нуклеотидна промяна

Промяна в

секвенцията на

протеина

c.126G>A или c.126G>C или

c.126G>T

c.G126A или c.G126C или

c.G126T

M42I

c.128G>C

c.G128C

G43A

c.133C>A

c.C133A

L45M

c.133C>G

c.C133G

L45V

c.136C>A

c.C136A

H46N

c.136C>G

c.C136G

H46D

c.137A>C

c.A137C

H46P

c.138C>G

c.C138G

H46Q

c.142G>C

c.G142C

E48Q

c.143A>C

c.A143C

E48A

c.149T>A

c.T149A

F50Y

c.151A>G

c.A151G

M51V

c.152T>A

c.T152A

M51K

c.152T>C

c.T152C

M51T

c.152T>G

c.T152G

M51R

c.153G>A или c.153G>T или

c.153G>C

c.G153A или c.G153T или

c.G153C

M51I

c.157A>C

c.A157C

N53H

c.[157A>C; 158A>T]

c.A157C/A158T

N53L

c.157A>G

c.A157G

N53D

c.157A>T

c.A157T

N53Y

c.158A>C

c.A158C

N53T

c.158A>G

c.A158G

N53S

c.158A>T

c.A158T

N53I

c.159C>G или c.159C>A

c.C159G или c.C159A

N53K

c.160C>G

c.C160G

L54V

c.160C>T

c.C160T

L54F

c.161T>A

c.T161A

L54H

c.161T>C

c.T161C

L54P

c.161T>G

c.T161G

L54R

c.163G>C

c.G163C

D55H

c.163G>T

c.G163T

D55Y

c.164A>C

c.A164C

D55A

c.164A>G

c.A164G

D55G

c.164A>T

c.A164T

D55V

c.[164A>T; 170A>T]

c.A164T/A170T

D55V/Q57L

c.165C>G

c.C165G

D55E

c.167G>A

c.G167A

C56Y

c.167G>T

c.G167T

C56F

c.168C>G

c.C168G

C56W

c.170A>G

c.A170G

Q57R

c.170A>T

c.A170T

Q57L

c.172G>A

c.G172A

E58K

c.175G>A

c.G175A

E59K

c.175G>C

c.G175C

E59Q

c.176A>C

c.A176C

E59A

c.176A>G

c.A176G

E59G

c.176A>T

c.A176T

E59V

Таблица 2: Таблица c мутации, които отговарят на лечение с Galafold (мигаластат)

Нуклеотидна промяна

Нуклеотидна промяна

Промяна в

секвенцията на

протеина

c.177G>C

c.G177C

E59D

c.178C>A

c.C178A

P60T

c.178C>G

c.C178G

P60A

c.178C>T

c.C178T

P60S

c.179C>A

c.C179A

P60Q

c.179C>G

c.C179G

P60R

c.179C>T

c.C179T

P60L

c.182A>T

c.A182T

D61V

c.183T>A

c.T183A

D61E

c.184_185insTAG

c.184_185insTAG

S62delinsLA

c.184T>C

c.T184C

S62P

c.184T>G

c.T184G

S62A

c.185C>A

c.C185A

S62Y

c.185C>G

c.C185G

S62C

c.185C>T

c.C185T

S62F

c.190A>C

c.A190C

I64L

c.190A>G

c.A190G

I64V

c.193A>G

c.A193G

S65G

c.193A>T

c.A193T

S65C

c.195T>A

c.T195A

S65R

c.196G>A

c.G196A

E66K

c.197A>G

c.A197G

E66G

c.197A>T

c.A197T

E66V

c.198G>C

c.G198C

E66D

c.199A>C

c.A199C

K67Q

c.199A>G

c.A199G

K67E

c.200A>C

c.A200C

K67T

c.200A>T

c.A200T

K67M

c.201G>C

c.G201C

K67N

c.202C>A

c.C202A

L68I

c.205T>A

c.T205A

F69I

c.206T>A

c.T206A

F69Y

c.207C>A или c.207C>G

c.C207A или c.C207G

F69L

c.208A>T

c.A208T

M70L

c.209T>A

c.T209A

M70K

c.209T>G

c.T209G

M70R

c.210G>C

c.G210C

M70I

c.211G>C

c.G211C

E71Q

c.212A>C

c.A212C

E71A

c.212A>G

c.A212G

E71G

c.212A>T

c.A212T

E71V

c.213G>C

c.G213C

E71D

c.214A>G

c.A214G

M72V

c.214A>T

c.A214T

M72L

c.215T>C

c.T215C

M72T

c.216G>A или c.216G>T или

c.216G>C

c.G216A или c.G216T или

c.G216C

M72I

c.217G>A

c.G217A

A73T

c.217G>T

c.G217T

A73S

30 Churchill Place

Canary Wharf

London E14 5EU

United Kingdom

An agency of the European Union

Telephone

+44 (0)20 3660 6000

Facsimile

+44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website

www.ema.europa.eu/contact

© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/259022/2016

EMEA/H/C/004059

Резюме на EPAR за обществено ползване

Galafold

migalastat

Настоящият документ представлява резюме на Европейския публичен оценъчен доклад (EPAR) за

Galafold. В него се разяснява как Агенцията е оценила лекарството, за да препоръча разрешаване

за употреба в ЕС и условия на употреба. Документът не е предназначен да предоставя

практически съвети относно употребата на Galafold.

За практическа информация относно употребата на Galafold пациентите следва да прочетат

листовката или да попитат своя лекар или фармацевт.

Какво представлява Galafold и за какво се използва?

Galafold е лекарство, което се използва за лечението на пациенти на възраст 16 години и по-

големи с болест на Fabry. Това е рядко наследствено нарушение, при което пациентите имат

множество мутации (промени) в гена, отговорен за производството на ензим, наречен алфа-

галактозидаза А, който обичайно разгражда мастно вещество, наречено глоботриаосилцерамид

(GL-3). При пациенти с болест на Fabry, този ензим не работи правилно. В резултат на това, не

може да се разгражда GL-3 и той се натрупва в различни клетки на организма, включително в

сърцето и бъбреците.

Тъй като броят на пациентите с болест на Fabry е малък, заболяването се смята за „рядко” и

Galafold е определен като „лекарство сирак” (лекарство, използвано при редки заболявания) на

22 май 2006 г.

Galafold съдържа активното вещество мигаластат (migalastat).

Как се използва Galafold?

Galafold се отпуска само по лекарско предписание и лечението трябва да се започне от лекар с

опит в диагностицирането и лечението на болестта на Fabry.

Galafold

EMA/259022/2016

Страница 2/3

Galafold се предлага под формата на капсули (123 mg). Препоръчителната доза на Galafold е една

капсула през ден, която се приема през устата поне 2 часа преди или след хранене.

Galafold е предназначен за употреба само при пациенти с определени мутации в гена, който

произвежда алфа-галактозидаза А. За повече информация вижте кратката характеристика на

продукта (също част от EPAR).

Как действа Galafold?

Активното вещество в Galafold, мигаластат се свързва с определени нестабилни форми на алфа-

галактозидаза А, което стабилизира ензима. Това позволява на ензима да бъде пренесен в зони

на клетката, където може да разгради GL-3.

Какви ползи от Galafold са установени в проучванията?

Galafold е проучен в две основни проучвания, обхващащи общо 127 пациенти с болест на Fabry.

Първото изпитване, което сравнява Galafold с плацебо (фалшиво лечение) при 67 пациенти,

наблюдава дела на пациентите, които се повлияват от лечението (дефинирано, като поне 50%

редукция на отлаганията на GL-3 в бъбреците). Като цяло не е установено Galafold да е по-

ефективен от плацебо в понижаването на отлаганията на GL-3; допълнителни анализи, обаче,

които включват само пациенти, чиито генетични мутации могат да бъдат лекувани с Galafold,

демонстрират, че пациентите се повлияват по-добре от Galafold, отколкото от плацебо след 6

месеца лечение.

Второто изпитване при 60 пациенти, сравнява Galafold с лекарствата агалсидаза алфа или

агалсидаза бета, два вида лечение, които заместват липсващия ензим. Основната мярка за

ефективност е промяната във функцията на бъбреците след 18 месеца лечение. В това изпитване

е установено, че Galafold е ефективен като заместител на ензима по отношение на

стабилизирането на бъбречната функция на пациентите.

Какви са рисковете, свързани със Galafold?

Най-честата нежелана лекарствена реакция при Galafold (която е възможно да засегне до 1 на 10

души) е главоболие.

За пълния списък на всички нежелани лекарствени реакции и ограничения, съобщени при

Galafold, вижте листовката.

Защо Galafold е разрешен за употреба?

Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) на Агенцията реши, че

ползите от Galafold са по-големи от рисковете, и препоръча Galafold да бъде разрешен за

употреба в ЕС. Комитетът отбелязва, че Galafold е изпитван при ограничен брой пациенти, но

наличните доказателства се считат за достатъчни за такова рядко заболяване. СНМР отбелязва

също, че Galafold се приема през устата и това може да бъде предимство в сравнение с други

разрешени форми на лечение, като заместването на ензими, които се прилагат чрез инфузия

(накапване) във вена. По отношение на безопасността, Galafold се понася добре.

Galafold

EMA/259022/2016

Страница 3/3

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и

ефективна употреба на Galafold?

Разработен е план за управление на риска, за да се гарантира, че Galafold се използва възможно

най-безопасно. Въз основа на този план информацията за безопасността е включена в кратката

характеристика на продукта и в листовката за Galafold, включително подходящи предпазни мерки

за здравните специалисти и пациентите.

Допълнителна информация за Galafold:

Пълният текст на EPAR относно Galafold може да се намери на уебсайта на

Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports

. За

повече информация относно лечението със Galafold прочетете листовката (също част от EPAR) или

попитайте Вашия лекар или фармацевт.

Резюме на становището на Комитета по лекарствата сираци за Galafold може да се намери на

уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.

Подобни продукти

Сигнали за търсене, свързани с този продукт

Преглед на историята на документите

Споделете тази информация