Galafold

Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

Купи го сега

Листовка Листовка (PIL)
25-02-2022
Активна съставка:
ми-миластат хидрохлорид
Предлага се от:
Amicus Therapeutics Europe Limited
АТС код:
A16AX
INN (Международно Name):
migalastat
Терапевтична група:
migalastat
Терапевтична област:
Фабри болест
Терапевтични показания:
Galafold е показан за дългосрочно лечение на възрастни и юноши на възраст 16 и повече години с потвърдена диагноза болест на Фабри (дефицит на α-галактозидаза А) и които имат податлива мутация.
Каталог на резюме:
Revision: 14
Статус Оторизация:
упълномощен
Номер на разрешението:
EMEA/H/C/004059
Дата Оторизация:
2016-05-25
EMEA код:
EMEA/H/C/004059

Документи на други езици

Листовка Листовка
испански 25-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
испански 25-02-2022
Листовка Листовка
чешки 25-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
чешки 25-02-2022
Листовка Листовка
датски 25-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
датски 25-02-2022
Листовка Листовка
немски 25-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
немски 25-02-2022
Листовка Листовка
естонски 25-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
естонски 25-02-2022
Листовка Листовка
гръцки 25-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
гръцки 25-02-2022
Листовка Листовка
английски 25-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
английски 25-02-2022
Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка
английски 27-08-2021
Листовка Листовка
френски 25-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
френски 25-02-2022
Листовка Листовка
италиански 25-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
италиански 25-02-2022
Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка
италиански 27-08-2021
Листовка Листовка
латвийски 25-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
латвийски 25-02-2022
Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка
латвийски 27-08-2021
Листовка Листовка
литовски 25-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
литовски 25-02-2022
Листовка Листовка
унгарски 25-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
унгарски 25-02-2022
Листовка Листовка
малтийски 25-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
малтийски 25-02-2022
Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка
малтийски 27-08-2021
Листовка Листовка
нидерландски 25-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
нидерландски 25-02-2022
Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка
нидерландски 27-08-2021
Листовка Листовка
полски 25-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
полски 25-02-2022
Листовка Листовка
португалски 25-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
португалски 25-02-2022
Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка
португалски 27-08-2021
Листовка Листовка
румънски 25-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
румънски 25-02-2022
Листовка Листовка
словашки 25-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
словашки 25-02-2022
Листовка Листовка
словенски 25-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
словенски 25-02-2022
Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка
словенски 27-08-2021
Листовка Листовка
фински 25-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
фински 25-02-2022
Листовка Листовка
шведски 25-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
шведски 25-02-2022
Листовка Листовка
норвежки 25-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
норвежки 25-02-2022
Листовка Листовка
исландски 25-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
исландски 25-02-2022
Листовка Листовка
хърватски 25-02-2022
Данни за продукта Данни за продукта
хърватски 25-02-2022
Доклад обществена оценка Доклад обществена оценка
хърватски 27-08-2021

Прочетете целия документ

ДАННИ, КОИТО ТРЯБВА ДА СЪДЪРЖА ВТОРИЧНАТА ОПАКОВКА

ВЪНШНА КАРТОНЕНА ОПАКОВКА

1.

ИМЕ НА ЛЕКАРСТВЕНИЯ ПРОДУКT

Galafold 123 mg твърди капсули

мигаластат

2.

ОБЯВЯВАНЕ НА АКТИВНОТО(ИТЕ) ВЕЩЕСТВО(А)

Всяка капсула съдържа мигаластатов хидрохлорид, еквивалентен на 123 mg мигаластат.

3.

СПИСЪК НА ПОМОЩНИТЕ ВЕЩЕСТВА

4.

ЛЕКАРСТВЕНА ФОРМА И КОЛИЧЕСТВО В ЕДНА ОПАКОВКА

твърда капсула

14 твърди капсули

5.

НАЧИН НА ПРИЛОЖЕНИЕ И ПЪТ(ИЩА) НА ВЪВЕЖДАНЕ

Да не се приема храна поне 2 часа преди и 2 часа след приема на Вашето лекарство, за да се осигури

период на гладуване от най-малко 4 часа. Да се приема по едно и също време всеки ден.

Глътнете капсулата цяла. Не режете, не чупете и не дъвчете капсулата.

Преди употреба прочетете

листовката.

Перорално приложение

Приемайте капсулата Galafold през ден и пробивайте перфорирания кръг на фолиото на блистера в

дните, в които не приемате Galafold.

Как да извадите капсула

НАТИСНЕТЕ и задръжте върху мястото

оцветено в лилаво, и ИЗДЪРПАЙТЕ

надясно сгънатата блистер-карта

(Фигура 1). Разгънете картата.

Обърнете блистер-картата така, че да се

вижда задната ѝ

страна.

ОГЪНЕТЕ картата (Фигура 2), за да

може да се повдигнат перфорираните

елипси на картона.

ОТСТРАНЕТЕ перфорираната елипса

(Фигура 3).

Обърнете блистер-картата така,че да се

вижда предната ѝ страна. Избутайте

капсулата навън (Фигура 4).

За достъп до листовката, сканирайте кода по-долу.

+

www.galafoldsmpc.co.uk

6.

СПЕЦИАЛНО ПРЕДУПРЕЖДЕНИЕ, ЧЕ ЛЕКАРСТВЕНИЯТ ПРОДУКТ ТРЯБВА ДА СЕ

СЪХРАНЯВА НА МЯСТО ДАЛЕЧЕ ОТ ПОГЛЕДА И ДОСЕГА НА ДЕЦА

Да се съхранява на място, недостъпно за деца.

7.

ДРУГИ СПЕЦИАЛНИ ПРЕДУПРЕЖДЕНИЯ, АКО Е НЕОБХОДИМО

8.

ДАТА НА ИЗТИЧАНЕ НА СРОКА НА ГОДНОСТ

Годен до:

9.

СПЕЦИАЛНИ УСЛОВИЯ НА СЪХРАНЕНИЕ

Да се съхранява в оригиналната опаковка, за да се предпази от влага.

10.

СПЕЦИАЛНИ ПРЕДПАЗНИ МЕРКИ ПРИ ИЗХВЪРЛЯНЕ НА НЕИЗПОЛЗВАНА ЧАСТ

ОТ ЛЕКАРСТВЕНИТЕ ПРОДУКТИ ИЛИ ОТПАДЪЧНИ МАТЕРИАЛИ ОТ ТЯХ, АКО

СЕ ИЗИСКВАТ ТАКИВА

11.

ИМЕ И АДРЕС НА ПРИТЕЖАТЕЛЯ НА РАЗРЕШЕНИЕТО ЗА УПОТРЕБА

Amicus Therapeutics Europe Limited

Block 1, Blanchardstown Corporate Park

Ballycoolin Road

Blanchardstown, Dublin

D15 AKK1

Ирландия

12.

НОМЕР(А) НА РАЗРЕШЕНИЕТО ЗА УПОТРЕБА

EU/1/15/1082/001

13.

ПАРТИДЕН НОМЕР

Партида:

14.

НАЧИН НА ОТПУСКАНЕ

15.

УКАЗАНИЯ ЗА УПОТРЕБА

16.

ИНФОРМАЦИЯ НА БРАЙЛОВА АЗБУКА

galafold 123 mg твърди капсули

17.

УНИКАЛЕН ИДЕНТИФИКАТОР — ДВУИЗМЕРЕН БАРКОД

Двуизмерен баркод с включен уникален идентификатор.

18.

УНИКАЛЕН ИДЕНТИФИКАТОР — ДАННИ ЗА ЧЕТЕНЕ ОТ ХОРА

МИНИМУМ ДАННИ, КОИТО ТРЯБВА ДА СЪДЪРЖАТ МЕЖДИННАТА ОПАКОВКА

БЛИСТЕР-КАРТА

1.

ИМЕ НА ЛЕКАРСТВЕНИЯ ПРОДУКT

Galafold 123 mg твърди капсули

мигаластат

2.

ИМЕ И НА ПРИТЕЖАТЕЛЯ НА РАЗРЕШЕНИЕТО ЗА УПОТРЕБА

Amicus Therapeutics Europe Limited

3.

ДАТА НА ИЗТИЧАНЕ НА СРОКА НА ГОДНОСТ

Годен до:

4.

ПАРТИДЕН НОМЕР

Партида:

5.

ДРУГО

За повече информация вижте листовката.

Пробийте перфорираните кръгове в дните, в които не приемате Galafold.

Galafold трябва да се приема през ден.

Дата на започване на приема:

МИНИМУМ ДАННИ, КОИТО ТРЯБВА ДА СЪДЪРЖАТ МЕЖДИННАТА ОПАКОВКА

ФОЛИО НА БЛИСТЕРА

1.

ИМЕ НА ЛЕКАРСТВЕНИЯ ПРОДУКT

2.

ИМЕ И НА ПРИТЕЖАТЕЛЯ НА РАЗРЕШЕНИЕТО ЗА УПОТРЕБА

3.

ДАТА НА ИЗТИЧАНЕ НА СРОКА НА ГОДНОСТ

4.

ПАРТИДЕН НОМЕР

Партида:

5.

ДРУГО

Б.

ЛИСТОВКА

Листовка: информация за пациента

Galafold 123 mg твърди капсули

мигаластат (migalastat)

Прочетете внимателно цялата листовка, преди да започнете да приемате това лекарство, тъй

като тя съдържа важна за Вас информация.

Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.

Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар, фармацевт или медицинска

сестра.

Това

лекарство е предписано лично на Вас. Не го преотстъпвайте на други хора. То може да им

навреди, независимо че признаците на тяхното заболяване са същите като Вашите.

Ако получите някакви нежелани реакции, уведомете Вашия лекар, фармацевт или медицинска

сестра. Това включва всички възможни нежелани реакции, неописани в тази листовка. Вижте

точка 4.

Какво съдържа тази листовка

Какво представлява Galafold и за какво се използва

Какво трябва да знаете, преди да приемете Galafold

Как да приемате Galafold

Възможни нежелани лекарствени реакции

Как да съхранявате Galafold

Съдържание на опаковката и допълнителна информация

1.

Какво представлява Galafold и за какво се

използва

Galafold съдържа активното вещество мигаластат.

Това лекарство се използва за продължително лечение на болест на Фабри при възрастни и юноши на

възраст на и над 12 години, които имат определени генетични мутации (промени).

Болестта на Фабри се причинява от липса или дефект на ензим, наречен алфа-галактозидаза А

-Gal A). В зависимост от вида на мутацията (промяната) в гена, който произвежда α-Gal A, ензимът

не действа правилно или напълно липсва. Този ензимен дефект води до болестни отлагания на мастно

вещество, известно като глоботриаосилцерамид (GL-3), в бъбреците, сърцето и други органи, което

води до симптомите на болестта на Фабри.

Това лекарство действа като стабилизира ензима, който организмът Ви произвежда естествено, така

че той да функционира по-добре за понижаване на количеството на GL-3, което се е натрупало във

клетките и тъканите.

2.

Какво трябва да знаете, преди да приемете Galafold

Не приемайте Galafold:

ако сте алергични към мигаластат или към някоя от останалите съставки

на това лекарство

(изброени в точка 6).

Предупреждения и предпазни мерки

Капсулите мигаластат 123 mg не са предназначени за деца (>12 години) с тегло под 45 kg.

Говорете с Вашия лекар преди да приемете Galafold, ако в момента приемате ензимозаместителна

терапия.

Не трябва да приемате Galafold, ако в момента Ви се прилага ензимозаместителна терапия.

Вашият лекар ще наблюдава състоянието Ви и това дали лекарството действа, на всеки 6 месеца,

докато вземате Galafold. Ако състоянието Ви се влоши, Вашият лекар може да Ви направи

допълнителни прегледи или да прекрати лечението Ви с Galafold.

Говорете с Вашия лекар преди да приемете Galafold, ако имате силно намалена бъбречна функция,

тъй като

Galafold не се препоръчва за употреба при пациенти с остра бъбречна недостатъчност (GFR

по-малка от 30 mL/min/1.73m

Деца

Деца <12 години

Това лекарство не е изпитвано при деца под 12 години; следователно безопасността и ефикасността в

тази възрастова група не са установени.

Други лекарства и Galafold

Трябва да кажете на вашия лекар, фармацевт или медицинска сестра, ако приемате, наскоро сте

приемали или е възможно да приемате други лекарства.

Бременност, кърмене и фертилитет

Бременност

Има много ограничен опит с употребата на това лекарство при бременни жени. Приемът на Galafold

не се препоръчва по време на бременност. Ако сте бременна, смятате че може да сте бременна или

планирате да имате дете, посъветвайте се с Вашия лекар преди употребата на това лекарство.

Жени, които могат да забременеят, трябва да използват ефективна контрацепци, докато приемат

Galafold.

Кърмене

Ако кърмите, не приемайте това лекарство, преди да разговаряте с Вашия лекар, фармацевт или

медицинска сестра. Все още не е известно дали това лекарство преминава в кърмата. Вашият лекар

ще прецени дали трябва да спрете да кърмите или временно да спрете лекарството си, като вземе

предвид ползата от кърменето за бебето и ползата от Galafold за майката.

Фертилитет при мъже

Все още не е известно дали това лекарство повлиява фертилитета при мъже. Ефектите на Galafold

върху фертилитета при хора не са проучени.

Фертилитет при жени

Все още не

е известно дали това лекарство повлиява фертилитета при жени.

Ако планирате да имате бебе, попитайте Вашия лекар, фармацевт или медицинска сестра за съвет.

Шофиране и работа с машини

Малко вероятно е това лекарство да повлияе върху способността Ви да шофирате и да работите с

машини.

3.

Как да

приемате Galafold

Винаги приемайте това лекарство точно както Ви е казал Вашият лекар, фармацевт или медицинска

сестра. Ако не сте сигурни в нещо, попитайте Вашия лекар, фармацевт или медицинска сестра.

Приемайте по една капсула през ден по едно и също време на деня. Не приемайте Galafold в два

последователни дни.

Не приемайте храна поне 2 часа преди и 2 часа след приема на Вашето лекарство. Този минимален

период от 4 часа около приема на Вашето лекарство е необходим, за да се позволи пълно усвояване

на Вашето лекарство. В този период може да се консумират бистри течности, включително газирани

напитки.

Глътнете капсулата цяла. Не

режете, не чупете и не дъвчете капсулата.

Фигура A

Стъпка 1: Отстранете залепващата лента, която

придържа капака на картонената

опаковка.

Повдигнете капака на Вашата

картонена опаковка с Galafold

(вижте Фигура A).

Фигура Б – Отворена картонена опаковка

Стъпка 2: В

лявата

страна на картонената

опаковка

има място, оцветено в

лилаво, натиснете го и задръжте

(вижте Фигура Б). Продължете към

стъпка 3.

Фигура В

Стъпка 3: От

дясната страна на картонената

опаковка

се вижда надпис

“ДРЪПНИ ТУК”. Хванете на това

място и издърпайте сгънатата

блистер-карта

(вижте Фигура В).

Фигура Г – Предна страна на блистер-картата

Стъпка 4: Разгънете блистер-картата

(вижте Фигура Г).

Вземане на Galafold капсула:

Една блистер-карта Galafold = 14 твърди капсули = 28 дни на лечение с Galafold и

14 бели кръгчета на картона.

Белите кръгчета на картона са за това да Ви напомнят да приемате Galafold

през

ден.

Стрелката посочва на пациента да започне следващите 2 седмици на лечение.

Фигура Д – Предна страна на блистер-картата

Фигура Е – Предна страна на блистер-картата

Стъпка 5: Запишете датата на първия ден от

приема на това лекарство от нова

блистер-карта.

(вижте Фигура Е).

Фигура Ж – Задна страна на блистер-картата

Стъпка 6: ОБЪРНЕТЕ картата така, че да

се вижда задната ѝ

страна.

ОПРЕДЕЛЕТЕ МЯСТОТО на

капсулата, която да извадите.

ОГЪНЕТЕ картата, както е показано

(вижте Фигура Ж).

Забележка: Огъването на картата помага да се

повдигне перфорираната елипса на

картона.

Фигура З – Задна страна на блистер-картата

Стъпка 7: ОТСТРАНЕТЕ перфорираната елипса

(вижте Фигура З).

Прочетете целия документ

ПРИЛОЖЕНИЕ I

КРАТКА ХАРАКТЕРИСТИКА НА ПРОДУКТА

1.

ИМЕ НА ЛЕКАРСТВЕНИЯ ПРОДУКT

Galafold 123 mg твърди капсули

2.

КАЧЕСТВЕН И КОЛИЧЕСТВЕН СЪСТАВ

Всяка капсула съдържа мигаластатов хидрохлорид, еквивалентен на 123 mg мигаластат (migalastat).

За пълния списък на помощните вещества вижте точка 6.1.

3.

ЛЕКАРСТВЕНА ФОРМА

Твърда капсула.

Твърда капсула размер 2 (6,4 х 18,0 mm) с непрозрачно синьо капаче и непрозрачно бяло тяло с

надпис “A1001”, отпечатан в черно, съдържаща бял до бледокафяв прах.

4.

КЛИНИЧНИ ДАННИ

4.1

Терапевтични показания

Galafold е показан за продължителното лечение на възрастни и юноши на възраст на и над 12 години

с потвърдена диагноза болест на Fabry (дефицит на α-галактозидаза), които имат мутация, която

отговаря на лечение (вж. таблиците в точка 5.1).

4.2

Дозировка и начин на приложение

Лечението с Galafold трябва да се започва и проследява от лекар с опит в диагностицирането и

лечението на болестта на Fabry.

Galafold не е предназначен за съпътстващо приложение с

ензимозаместителна терапия (вж. точка 4.4).

Дозировка

Препоръчителната схема на прилагане е 123 mg мигаластат (1 капсула), приеман веднъж през ден по

едно и също време на деня.

Пропусната доза

Galafold не трябва да се приема в два последователни дни. Ако пропусне дозата си за деня, пациентът

трябва да приеме пропуснатата доза Galafold само ако е в рамките на 12 часа от нормалното време,

през което се взема дозата. Ако са изминали повече от 12 часа, пациентът трябва да възобнови

приема на Galafold в следващия

планиран ден и час на дозиране съгласно схемата за дозиране през

ден.

Специални популации

Популация в старческа възраст

Не се налага коригиране на дозата според възрастта (вж. раздел 5.2).

Бъбречно увреждане

Galafold не се препоръчва за употреба при пациенти с болест на Fabry, които имат изчислена

гломерулна филтрация (GFR) по-малко от 30 ml/min/1,73 m

(вж. точка 5.2).

Чернодробно увреждане

Не е необходимо коригиране на дозата на Galafold при пациенти с чернодробно увреждане (вж. точка

5.2).

Педиатрична популация

Юноши на възраст ≥ 12 до < 18 години с тегло ≥ 45 kg

123 mg мигаластат (1 капсула), приеман веднъж през ден по едно и също време на деня (вж.

точка 5.2).

Деца <12 години

Безопасността и ефикасността на Galafold при деца на възраст под 12 години не са установени.

Липсват данни.

Начин на приложение

За перорално приложение. Абсорбцията на Galafold се намалява с приблизително 40 %, когато се

приема с храна, и затова не трябва да се консумира най-малко 2 часа преди и 2 часа след приемането

на Galafold, за да се осигури период на гладуване от минимум 4 часа. В този период могат да се

консумират бистри течности, включително

газирани напитки. Galafold трябва да се приема през ден

по едно и също време, за да се осигури оптимална полза за пациента.

Капсулите трябва да се гълтат цели и да не се режат, чупят или дъвчат.

4.3

Противопоказания

Свръхчувствителност към активното вещество или към някое от помощните вещества, изброени в

точка

6.1.

4.4

Специални предупреждения и предпазни мерки при употреба

Препоръчва се периодично проследяване на бъбречната функция, ехокардиографските параметри и

биохимичните маркери (на всеки 6 месеца) при пациенти, при които е започнато лечение със или са

преминали на мигаластат. В случай на значимо клинично влошаване, трябва да се обмисли

допълнително клинично оценяване

или прекратяване на лечението с Galafold.

Galafold не е предназначен за употреба при пациенти, които имат мутации, които не отговарят на

лечение с мигаластат (вж. точка 5.1).

Не е наблюдавано понижение на протеинурията при пациентите, лекувани с Galafold. Galafold не се

препоръчва за употреба при пациенти с тежка бъбречна недостатъчност, определена като GFR,

изчислена на

по-малко от 30 ml/min/173 m

(вж. точка 5.2).

Ограничени данни предполагат, че едновременното приложение на единична доза мигаластат и

стандартна ензимозаместителна терапия водят до повишение в нивото на агалсидаза с до 5 пъти. Това

изпитване, посочва също, че агалсидаза няма ефект върху фармакокинетиката на мигаластат. Galafold

не е предназначен за едновременно приложение с ензимозаместителна терапия.

Педиатрична популация

Капсулите мигаластат 123 mg не са предназначени за деца (≥ 12 години) с тегло под 45 kg (вж.

точка 5.2).

4.5

Взаимодействие с други лекарствени продукти и други форми на взаимодействие

На базата на

in vitro

данни мигаластат не е индуктор на CYP1A2, 2B6 или 3A4. Освен това мигаластат

не е инхибтор или субстрат на CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1, или 3A4/5. Мигаластат

не е

субстрат на MDR1 или BCRP, нито е инхибитор на BCRP, MDR1 или BSEP ефлуксните

транспортери при човека. В допълнение мигаластат не е субстрат на MATE1, MATE2-K, OAT1,

OAT3, или OCT2, нито е инхибитор на OATP1B1, OATP1B3, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, MATE1,

или MATE2-K ъптейк транспортерите при човека.

4.6

Фертилитет, бременност и кърмене

Жени с детероден потенциал/Контрацепция при мъже и жени

Galafold не се препоръчва при жени с детероден потенциал, които не използват контрацепция.

Бременност

Има ограничени данни за употребата на Galafold при бременни жени. При зайци се наблюдава

токсичност при развитието само при дози, които са токсични за майката (вж. точка 5.3). Galafold не се

препоръчва по време на бременност.

Кърмене

Не е известно дали Galafold се секретира в кърмата. Доказано е обаче, че мигаластат се експресира в

млякото на лактиращи плъхове. Следователно не може да се изключи риск от експозиция на кърмаче

на естествено хранене. Поради това трябва да се вземе решение дали да се преустанови кърменето

или да се преустанови

терапията с Galafold, като се оцени ползата от кърменето за детето спрямо

ползата от терапията за майката.

Фертилитет

Ефектите на Galafold върху фертилитета при хора не са проучени. При мъжки плъхове, преходно и

напълно обратимо безплодие е асоциирано с лечението с мигаластат при всякакви дози. Наблюдавана

е пълна обратимост 4 седмици след прекратяването на приложението. Сходни данни са наблюдавани

предклинично след третиране с други иминозахариди (вж. точка 5.3). Мигаластат не повлиява

фертилитета при женски плъхове.

4.7

Ефекти върху способността за шофиране и работа с машини

Galafold не повлиява или повлиява пренебрежимо способността за шофиране и работа с машини.

4.8

Нежелани лекарствени реакции

Обобщение на профила на безопасност

Най-честата нежелана реакция е главоболието, което се изпитва от приблизително 10% от

пациентите, приемали Galafold.

Табличен списък на нежеланите реакции

Честотите са дефинирани като: много чести (≥1/10), чести (≥1/100 до <1/10), нечести (≥1/1 000 до

<1/100), редки (≥1/10 000 до <1/1 000), много редки (<1/10 000) и с неизвестна честота (от наличните

данни не може да бъде направена оценка). В рамките на всяка група по честота нежеланите реакции

са представени в низходящ ред за всеки системо-органен клас

Таблица 1: Нежелани реакции при Galafold

Системо-органен клас

Много чести

Чести

Психични нарушения

Депресия

Нарушения на нервната

система

Главоболие

Парестезия

Замаяност

Хипоестезия

Нарушения на ухото и

лабиринта

Световъртеж

Сърдечни нарушения

Палпитации

Респираторни, гръдни и

медиастинални нарушения

Диспнея

Епистаксис

Стомашно-чревни

нарушения

Диария

Гадене

Коремна болка

Констипация

Ксеростомия

Позиви за дефекация

Диспепсия

Нарушения на кожата и

подкожната тъкан

Обрив

Пруритус

Нарушения на мускулно-

скелетната система и

съединителната тъкан

Мускулни спазми

Миалгия

Тортиколис

Болка в крайниците

Нарушения на бъбреците и

пикочните пътища

Протеинурия

Общи нарушения и ефекти на

мястото на приложение

Умора

Болка

Изследвания

Повишена креатин

фосфокиназа в кръвта

Повишено телесно тегло

Популация юноши

Оценката на безопасността при 21 юноши (на възраст 12 до < 18 години с тегло ≥ 45 kg) се

основава на 1-годишни данни за безопасност от откритото проучване АТ1001-020, в което

при участниците е използвана същата схема на прилагане като при възрастни (вж. точка 5.2).

Не са наблюдавани специфични за възрастта различия в нежеланите реакции между

възрастни и юноши. Въз основа на тези данни, честотата, видът и тежестта на нежеланите

реакции при юношите се очаква да са същите като при възрастните.

Съобщаване на подозирани нежелани реакции

Съобщаването на подозирани нежелани реакции след разрешаване за употреба на лекарствения

продукт е важно. Това позволява да продължи наблюдението на съотношението полза/риск за

лекарствения продукт. От медицинските специалисти се изисква да съобщават всяка подозирана

нежелана реакция чрез националната система за съобщаване, посочена в

Приложение V

4.9

Предозиране

В случай на предозиране се препоръчват общи медицински грижи. Главоболието и замайването са

най-честите нежелани реакции, съобщавани при дози Galafold съответно до 1 250 mg и 2 000 mg.

5.

ФАРМАКОЛОГИЧНИ СВОЙСТВА

5.1

Фармакодинамични свойства

Фармакотерапевтична група: Други продукти, повлияващи храносмилателния тракт и метаболизма,

Различни продукти на храносмилателния тракт и метаболизма, ATC код: A16AX14

Болестта на Fabry е прогресивно Х-свързано кумулативно заболяване на лизозомите, което засяга

мъжете и жените. Мутациите в

GLA

гена, които предизвикват болестта на Fabry, водят до дефицит на

лизозомния ензим

-галактозидаза A (α-Gal A), която е необходима за метаболизма на

гликосфинголипидния субстрат (например, GL-3, лизо-Gb

). Понижената активност на α-Gal A

респективно се свързва с прогресивно натрупване на субстрат в уязвимите органи и тъкани, което

води до заболеваемостта и смъртността, свързани с болестта на Fabry.

Механизъм на действие

Определени

GLA

мутации могат да доведат до производство на абнормно нагънати и нестабилни

мутантни форми на α-Gal A. Мигаластат е фармакологичен шаперон, който е разработен селективно и

обратимо да се свързва с висок афинитет към активните центрове на определни мутантни форми на

α-Gal A, чийто генотипове се определят като такива, които имат

мутации, които отговарят на

лечение. Свързването на мигаластат стабилизира тези мутантни форми на α-Gal A в ендоплазмения

ретикулум и улеснява правилното им пренасяне до лизозомите. След като попадне в лизозомите,

дисоциацията на мигаластат възстановява активността на α-Gal A, което води до катаболизъм GL-3 и

сродни субстрати.

GLA

мутациите, които отговарят на лечение с Galafold

са изброени в Таблица 2 по-долу.

GLA

мутациите са също достъпни за медицинските специалисти на www.galafoldamenabilitytable.com.

Описаните промени в нуклеотидите представляват потенциални промени в ДНК секвенцията, които

водят до аминокиселинна мутация. Аминокиселинната мутация (промяна в секвенцията на протеина)

има най-голямо значение при определянето на кои мутации отговарят на лечение с Galafold. Ако има

двойна мутация в една и съща хромозома (при мъже и жени), пациентът би

могъл да бъде подложен

на лечение, ако двойната мутация е представена в една позиция в таблица 2 (например D55V/Q57L).

Ако има двойна мутация в различни хромозоми (само при жени), пациентът може да бъде подложен

на лечение, ако някоя от отделните мутации е представена в Таблица 2.

Таблица 2: Таблица c мутации, които отговарят на лечение с Galafold (мигаластат)

Нуклеотидна промяна

Нуклеотидна промяна

Промяна в

секвенцията на

протеина

c.7C>G

c.C7G

c.8T>C

c.T8C

c.[11G>T; 620A>C]

c.G11T/A620C

R4M/Y207S

c.13A>G

c.A13G

c.15C>G

c.C15G

c.16C>A

c.C16A

c.16C>T

c.C16T

c.17C>A

c.C17A

c.17C>G

c.C17G

c.17C>T

c.C17T

c.19G>A

c.G19A

c.20A>T

c.A20T

c.21A>T

c.A21T

c.22C>A

c.C22A

c.23T>A

c.T23A

c.23T>C

c.T23C

c.25C>T

c.C25T

c.26A>G

c.A26G

c.26A>T

c.A26T

c.27T>A

c.T27A

c.28C>A

c.C28A

L10M

c.28C>G

c.C28G

L10V

c.29T>A

c.T29A

L10Q

c.29T>C

c.T29C

L10P

c.29T>G

c.T29G

L10R

c.31G>A

c.G31A

G11S

c.31G>C

c.G31C

G11R

c.31G>T

c.G31T

G11C

c.32G>A

c.G32A

G11D

c.32G>T

c.G32T

G11V

c.34T>A

c.T34A

C12S

c.34T>C

c.T34C

C12R

c.34T>G

c.T34G

C12G

c.35G>A

c.G35A

C12Y

c.37G>A

c.G37A

A13T

c.37G>C

c.G37C

A13P

c.38C>A

c.C38A

A13E

c.38C>G

c.C38G

A13G

c.40C>G

c.C40G

L14V

c.40C>T

c.C40T

L14F

c.41T>A

c.T41A

L14H

c.43G>A

c.G43A

A15T

c.44C>G

c.C44G

A15G

c.49C>A

c.C49A

R17S

c.49C>G

c.C49G

R17G

c.49C>T

c.C49T

R17C

c.50G>A

c.G50A

R17H

c.50G>C

c.G50C

R17P

c.52T>A

c.T52A

F18I

Таблица 2: Таблица c мутации, които отговарят на лечение с Galafold (мигаластат)

Нуклеотидна промяна

Нуклеотидна промяна

Промяна в

секвенцията на

протеина

c.53T>G

c.T53G

F18C

c.54C>G

c.C54G

F18L

c.58G>C

c.G58C

A20P

c.59C>A

c.C59A

A20D

c.59C>G

c.C59G

A20G

c.62T>A

c.T62A

L21H

c.64G>A

c.G64A

V22I

c.64G>C

c.G64C

V22L

c.64G>T

c.G64T

V22F

c.65T>C

c.T65C

V22A

c.65T>G

c.T65G

V22G

c.67T>A

c.T67A

S23T

c.67T>C

c.T67C

S23P

c.70T>C или c.70T>A

c.T70C или c.T70A

W24R

c.70T>G

c.T70G

W24G

c.71G>C

c.G71C

W24S

c.72G>C или c.72G>T

c.G72C или c.G72T

W24C

c.73G>C

c.G73C

D25H

c.77T>A

c.T77A

I26N

c.79C>A

c.C79A

P27T

c.79C>G

c.C79G

P27A

c.79C>T

c.C79T

P27S

c.80C>T

c.C80T

P27L

c.82G>C

c.G82C

G28R

c.82G>T

c.G82T

G28W

c.83G>A

c.G83A

G28E

c.85G>C

c.G85C

A29P

c.86C>A

c.C86A

A29D

c.86C>G

c.C86G

A29G

c.86C>T

c.C86T

A29V

c.88A>G

c.A88G

R30G

c.94C>A

c.C94A

L32M

c.94C>G

c.C94G

L32V

c.95T>A

c.T95A

L32Q

c.95T>C

c.T95C

L32P

c.95T>G

c.T95G

L32R

c.97G>C

c.G97C

D33H

c.97G>T

c.G97T

D33Y

c.98A>C

c.A98C

D33A

c.98A>G

c.A98G

D33G

c.98A>T

c.A98T

D33V

c.99C>G

c.C99G

D33E

c.100A>C

c.A100C

N34H

c.100A>G

c.A100G

N34D

c.101A>C

c.A101C

N34T

c.101A>G

c.A101G

N34S

c.102T>G или c.102T>A

c.T102G или c.T102A

N34K

c.103G>C или c.103G>A

c.G103C или c.G103A

G35R

c.104G>A

c.G104A

G35E

Таблица 2: Таблица c мутации, които отговарят на лечение с Galafold (мигаластат)

Нуклеотидна промяна

Нуклеотидна промяна

Промяна в

секвенцията на

протеина

c.104G>C

c.G104C

G35A

c.104G>T

c.G104T

G35V

c.106T>A

c.T106A

L36M

c.106T>G

c.T106G

L36V

c.107T>C

c.T107C

L36S

c.107T>G

c.T107G

L36W

c.108G>C или c.108G>T

c.G108C или c.G108T

L36F

c.109G>A

c.G109A

A37T

c.109G>T

c.G109T

A37S

c.110C>A

c.C110A

A37E

c.110C>G

c.C110G

A37G

c.110C>T

c.C110T

A37V

c.112A>G

c.A112G

R38G

c.112A>T

c.A112T

R38W

c.113G>T

c.G113T

R38M

c.114G>C

c.G114C

R38S

c.115A>G

c.A115G

T39A

c.115A>T

c.A115T

T39S

c.116C>A

c.C116A

T39K

c.116C>G

c.C116G

T39R

c.116C>T

c.C116T

T39M

c.121A>G

c.A121G

T41A

c.122C>A

c.C122A

T41N

c.122C>G

c.C122G

T41S

c.122C>T

c.C122T

T41I

c.124A>C или c.124A>T

c.A124C или c.A124T

M42L

c.124A>G

c.A124G

M42V

c.125T>A

c.T125A

M42K

c.125T>C

c.T125C

M42T

c.125T>G

c.T125G

M42R

c.126G>A или c.126G>C или

c.126G>T

c.G126A или c.G126C или

c.G126T

M42I

c.128G>C

c.G128C

G43A

c.133C>A

c.C133A

L45M

c.133C>G

c.C133G

L45V

c.136C>A

c.C136A

H46N

c.136C>G

c.C136G

H46D

c.137A>C

c.A137C

H46P

c.138C>G

c.C138G

H46Q

c.142G>C

c.G142C

E48Q

c.143A>C

c.A143C

E48A

c.149T>A

c.T149A

F50Y

c.151A>G

c.A151G

M51V

c.152T>A

c.T152A

M51K

c.152T>C

c.T152C

M51T

c.152T>G

c.T152G

M51R

c.153G>A или c.153G>T или

c.153G>C

c.G153A или c.G153T или

c.G153C

M51I

c.157A>C

c.A157C

N53H

Таблица 2: Таблица c мутации, които отговарят на лечение с Galafold (мигаластат)

Нуклеотидна промяна

Нуклеотидна промяна

Промяна в

секвенцията на

протеина

c.[157A>C; 158A>T]

c.A157C/A158T

N53L

c.157A>G

c.A157G

N53D

c.157A>T

c.A157T

N53Y

c.158A>C

c.A158C

N53T

c.158A>G

c.A158G

N53S

c.158A>T

c.A158T

N53I

c.159C>G или c.159C>A

c.C159G или c.C159A

N53K

c.160C>G

c.C160G

L54V

c.160C>T

c.C160T

L54F

c.161T>A

c.T161A

L54H

c.161T>C

c.T161C

L54P

c.161T>G

c.T161G

L54R

c.163G>C

c.G163C

D55H

c.163G>T

c.G163T

D55Y

c.164A>C

c.A164C

D55A

c.164A>G

c.A164G

D55G

c.164A>T

c.A164T

D55V

c.[164A>T; 170A>T]

c.A164T/A170T

D55V/Q57L

c.165C>G

c.C165G

D55E

c.167G>A

c.G167A

C56Y

c.167G>T

c.G167T

C56F

c.168C>G

c.C168G

C56W

c.170A>G

c.A170G

Q57R

c.170A>T

c.A170T

Q57L

c.172G>A

c.G172A

E58K

c.175G>A

c.G175A

E59K

c.175G>C

c.G175C

E59Q

c.176A>C

c.A176C

E59A

c.176A>G

c.A176G

E59G

c.176A>T

c.A176T

E59V

c.177G>C

c.G177C

E59D

c.178C>A

c.C178A

P60T

c.178C>G

c.C178G

P60A

c.178C>T

c.C178T

P60S

c.179C>A

c.C179A

P60Q

c.179C>G

c.C179G

P60R

c.179C>T

c.C179T

P60L

c.182A>T

c.A182T

D61V

c.183T>A

c.T183A

D61E

c.184_185insTAG

c.184_185insTAG

S62delinsLA

c.184T>C

c.T184C

S62P

c.184T>G

c.T184G

S62A

c.185C>A

c.C185A

S62Y

c.185C>G

c.C185G

S62C

c.185C>T

c.C185T

S62F

c.190A>C

c.A190C

I64L

c.190A>G

c.A190G

I64V

c.193A>G

c.A193G

S65G

c.193A>T

c.A193T

S65C

Прочетете целия документ

Official address

Domenico Scarlattilaan 6

1083 HS Amsterdam

The Netherlands

An agency of the European Union

Address for visits and deliveries

Refer to www.ema.europa.eu/how-to-find-us

Send us a question

Go to www.ema.europa.eu/contact

Telephone

+31 (0)88 781 6000

© European Medicines Agency, 2021. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/378245/2021

EMEA/H/C/004059

Galfold (migalastat)

Общ преглед на Galafold и основания за разрешаване в ЕС

Какво представлява Galafold и за какво се използва?

Galfold е лекарство, което се използва за лечение на пациенти на възраст 12 и повече години с

болест на Fabry. Това е рядко наследствено нарушение, при което пациентите имат различни

мутации (промени) в гена, отговорен за производството на ензим, наречен алфа-галактозидаза.

Този ензим обикновено разгражда мастното вещество глоботриаосилцерамид (GL-3). В резултат

на мутациите, ензимът не действа правилно и не може да разгради GL-3. Това води до натрупване

на GL-3 в различни клетки в организма, включително в сърцето и бъбреците.

Болестта на Fabry се счита за рядко заболяване и Galfold е определен като „лекарство сирак“

(лекарство, използвано при редки заболявания) на 22 май 2006 г. Допълнителна информация за

лекарствата сираци можете да намерите тук:

ema.europa.eu/medicines/human/orphan-

designations/eu306368.

Galafold съдържа активното вещество мигаластат (migalastat).

Как се използва Galafold?

Galafold се отпуска само по лекарско предписание и лечението трябва да се започне от лекар с

опит в диагностицирането и лечението на болестта на Fabry.

Galfold се предлага под формата на капсули. Препоръчителната доза Galfold е една капсула през

ден. Пациентите не трябва да консумират храна поне 2 часа преди и 2 часа след приема на

Galfold, за да се осъществи пълна абсорбция.

Galafold е предназначен за употреба само при пациенти с определени мутации в гена, който

произвежда алфа-галактозидаза А. За повече информация относно употребата на Galafold вижте

листовката или се свържете с вашия лекар или фармацевт.

Galfold (migalastat)

EMA/378245/2021

Страница 2/3

Как действа Galafold?

Активното вещество в Galafold, мигаластат, се свързва с определени нестабилни форми на алфа-

галактозидаза А, което стабилизира ензима. Това позволява на ензима да бъде пренесен в зони

на клетката, където може да разгради GL-3.

Какви ползи от Galafold са установени в проучванията?

Galfold е изследван в две основни проучвания при общо 127 пациенти на възраст над 16 години с

болест на Fabry.

В първото проучване, което сравнява Galafold с плацебо (сляпо лечение) при 67 пациенти, е

разгледан делът на пациентите, които се повлияват от лечението (определено като поне 50%

намаление на отлаганията на GL-3 в бъбреците). Като цяло не е установено Galafold да е по-

ефективен от плацебо в намалението на отлаганията на GL-3. Допълнителни анализи, обаче,

които включват само пациенти, чиито генетични мутации могат да бъдат лекувани с Galafold,

показват, че пациентите се повлияват по-добре от Galafold, отколкото от плацебо след 6 месеца

лечение.

Във второто проучване при 60 пациенти Galafold е сравнен с лекарствата агалсидаза алфа или

агалсидаза бета — два вида лечение, които заместват липсващия ензим. Основната мярка за

ефективност е промяната във функцията на бъбреците след 18 месеца лечение. В това проучване

е установено, че Galafold е ефективен като заместител на ензима по отношение на

стабилизирането на бъбречната функция на пациентите.

Фирмата също така е представила резултати от проучване, които показват, че Galfold произвежда

същите нива на активното вещество в организма и има същия ефект при юноши на възраст 12 до

15 години включително, както при възрастни и млади хора на възраст над 16 години.

Какви са рисковете, свързани с Galafold?

Най-честата нежелана реакция при Galafold (която може да засегне приблизително 1 на 10 души)

е главоболие.

За пълния списък на всички нежелани реакции и ограниченията, съобщени при Galafold, вижте

листовката.

Защо Galfold е разрешен за употреба в ЕС?

Европейската агенция по лекарствата реши, че ползите от употребата на Galafold са по-големи от

рисковете и този продукт може да бъде разрешен за употреба в ЕС. Агенцията отбелязва, че

Galafold е проучен при ограничен брой пациенти, но наличните доказателства се считат за

достатъчни за такова рядко заболяване. Агенцията отбелязва също, че Galafold се приема през

устата и това може да бъде предимство в сравнение с други разрешени форми на лечение, като

заместването на ензими, които се прилагат чрез инфузия (вливане) във вена. По отношение на

безопасността Galafold се понася добре.

Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасната и

ефективна употреба на Galafold?

Препоръките и предпазните мерки за безопасната и ефективна употреба на Galafold, които следва

да се спазват от медицинските специалисти и пациентите, са включени в кратката характеристика

на продукта и в листовката.

Galfold (migalastat)

EMA/378245/2021

Страница 3/3

Допълнителна информация за Galafold:

Galfold получава разрешение за употреба, валидно в EС, на 26 май 2016 г.

Допълнителна информация за Galafold можете да намерите на уебсайта на Агенцията:

ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/galafold.

Дата на последно актуализиране на текста 07-2021.

Подобни продукти

Сигнали за търсене, свързани с този продукт

Преглед на историята на документите

Споделете тази информация