Zolgensma

国家: 欧盟

语言: 葡萄牙文

来源: EMA (European Medicines Agency)

有效成分:

onasemnogene abeparvovec

可用日期:

Novartis Europharm Limited 

ATC代码:

M09AX09

INN（国际名称）:

onasemnogene abeparvovec

治疗组:

Outras drogas para distúrbios do sistema músculo-esquelético

治疗领域:

Atrofia Muscular, Espinhal

疗效迹象:

Zolgensma é indicado para o tratamento de pacientes com síndrome 5q a atrofia muscular espinhal (SMA), com um bi-alélica mutação no gene SMN1 e um diagnóstico clínico de SMA Tipo 1, orpatients com 5q SMA com um bi-alélica mutação no gene SMN1 e até 3 cópias do gene SMN2.

產品總結:

Revision: 13

授权状态:

Autorizado

授权日期:

2020-05-18

资料单张

39
B. FOLHETO INFORMATIVO
40
FOLHETO INFORMATIVO: INFORMAÇÃO PARA O UTILIZADOR
ZOLGENSMA 2 × 10
13 GENOMAS DO VETOR/ML SOLUÇÃO PARA PERFUSÃO
onasemnogene abeparvovec
Este medicamento está sujeito a monitorização adicional. Isto irá
permitir a rápida identificação de
nova informação de segurança. Poderá ajudar, comunicando quaisquer
efeitos indesejáveis que a sua
criança tenha. Para saber como comunicar efeitos indesejáveis, veja
o final da secção 4.
LEIA COM ATENÇÃO TODO ESTE FOLHETO ANTES DE ESTE MEDICAMENTO
COMEÇAR A SER ADMINISTRADO À SUA
CRIANÇA POIS CONTÉM INFORMAÇÃO IMPORTANTE.
-
Conserve este folheto. Pode ter necessidade de o ler novamente.
-
Caso ainda tenha dúvidas, fale com o médico da sua criança ou
enfermeiro.
-
Se a sua criança tiver quaisquer efeitos indesejáveis, incluindo
possíveis efeitos indesejáveis não
indicados neste folheto, fale com o médico da sua criança ou
enfermeiro. Ver secção 4.
O QUE CONTÉM ESTE FOLHETO:
1.
O que é Zolgensma e para que é utilizado
2.
O que precisa de saber antes de ser administrado Zolgensma à sua
criança
3.
Como é administrado Zolgensma
4.
Efeitos indesejáveis possíveis
5.
Como conservar Zolgensma
6.
Conteúdo da embalagem e outras informações
1.
O QUE É ZOLGENSMA E PARA QUE É UTILIZADO
O QUE É ZOLGENSMA
Zolgensma é um tipo de medicamento chamado de “terapia
genética”. Contém a substância ativa
onasemnogene abeparvovec, que contém material genético humano.
PARA QUE É UTILIZADO ZOLGENSMA
Zolgensma é utilizado para tratar a atrofia muscular espinal (AME),
uma doença rara, grave e
hereditária.
COMO FUNCIONA ZOLGENSMA
A AME ocorre quando o gene que é necessário para produzir uma
proteína essencial chamada proteína
de “sobrevivência do neurónio motor” (SMN) está em falta ou
apresenta uma versão anormal. A falta
da proteína SMN faz com que os nervos que controlam os músculos
(neurónios motores) morram. Isto
resulta em fraqueza muscular e definhamento com uma eventual perda de
movimentos.

产品特点

1
ANEXO I
RESUMO DAS CARACTERÍSTICAS DO MEDICAMENTO
2
Este medicamento está sujeito a monitorização adicional. Isto irá
permitir a rápida identificação de
nova informação de segurança. Pede-se aos profissionais de saúde
que notifiquem quaisquer suspeitas
de reações adversas. Para saber como notificar reações adversas,
ver secção 4.8.
1.
NOME DO MEDICAMENTO
Zolgensma 2 x 10
13
genomas do vetor/ml solução para perfusão
2.
COMPOSIÇÃO QUALITATIVA E QUANTITATIVA
2.1
DESCRIÇÃO GERAL
Onasemnogene abeparvovec é um medicamento de terapia genética que
expressa a proteína humana
de sobrevivência do neurónio motor (SMN). É um vetor baseado num
vírus adeno-associado,
serotipo 9 (AAV9) recombinante não-replicante contendo o DNAc do gene
humano SMN sob o
controlo do promotor híbrido de potenciador do
citomegalovírus/promotor de beta-actina de galinha.
Onasemnogene abeparvovec é produzido nas células renais
embrionárias humanas por tecnologia de
DNA recombinante.
2.2
COMPOSIÇÃO QUALITATIVA E QUANTITATIVA
Cada ml contém onasemnogene abeparvovec com uma concentração
nominal de 2 × 10
13
genomas do
vetor (vg). Os frascos para injetáveis conterão um volume extraível
não inferior a 5,5 ml ou 8,3 ml.
O número total de frascos para injetáveis e a combinação de
volumes de enchimento em cada
embalagem final serão personalizados para satisfazer as exigências
posológicas de cada doente
dependendo do seu peso (ver secções 4.2 e 6.5).
Excipiente com efeito conhecido
Este medicamento contém 0,2 mmol de sódio por ml.
Lista completa de excipientes, ver secção 6.1.
3.
FORMA FARMACÊUTICA
Solução para perfusão.
Uma solução transparente a ligeiramente opaca, incolor a
esbranquiçada.
4.
INFORMAÇÕES CLÍNICAS
4.1
INDICAÇÕES TERAPÊUTICAS
Zolgensma é indicado para o tratamento de:
-
doentes com atrofia muscular espinal (AME) 5q com uma mutação
bialélica no gene
_SMN1_
e
um diagnóstico clínico de AME de Tipo 1, ou
-
doentes com AME 5q com uma mutação bialélica no gene
_SMN