البلد: الاتحاد الأوروبي
اللغة: البرتغالية
المصدر: EMA (European Medicines Agency)
onasemnogene abeparvovec
Novartis Europharm Limited
M09AX09
onasemnogene abeparvovec
Outras drogas para distúrbios do sistema músculo-esquelético
Atrofia Muscular, Espinhal
Zolgensma é indicado para o tratamento de pacientes com síndrome 5q a atrofia muscular espinhal (SMA), com um bi-alélica mutação no gene SMN1 e um diagnóstico clínico de SMA Tipo 1, orpatients com 5q SMA com um bi-alélica mutação no gene SMN1 e até 3 cópias do gene SMN2.
Revision: 13
Autorizado
2020-05-18
39 B. FOLHETO INFORMATIVO 40 FOLHETO INFORMATIVO: INFORMAÇÃO PARA O UTILIZADOR ZOLGENSMA 2 × 10 13 GENOMAS DO VETOR/ML SOLUÇÃO PARA PERFUSÃO onasemnogene abeparvovec Este medicamento está sujeito a monitorização adicional. Isto irá permitir a rápida identificação de nova informação de segurança. Poderá ajudar, comunicando quaisquer efeitos indesejáveis que a sua criança tenha. Para saber como comunicar efeitos indesejáveis, veja o final da secção 4. LEIA COM ATENÇÃO TODO ESTE FOLHETO ANTES DE ESTE MEDICAMENTO COMEÇAR A SER ADMINISTRADO À SUA CRIANÇA POIS CONTÉM INFORMAÇÃO IMPORTANTE. - Conserve este folheto. Pode ter necessidade de o ler novamente. - Caso ainda tenha dúvidas, fale com o médico da sua criança ou enfermeiro. - Se a sua criança tiver quaisquer efeitos indesejáveis, incluindo possíveis efeitos indesejáveis não indicados neste folheto, fale com o médico da sua criança ou enfermeiro. Ver secção 4. O QUE CONTÉM ESTE FOLHETO: 1. O que é Zolgensma e para que é utilizado 2. O que precisa de saber antes de ser administrado Zolgensma à sua criança 3. Como é administrado Zolgensma 4. Efeitos indesejáveis possíveis 5. Como conservar Zolgensma 6. Conteúdo da embalagem e outras informações 1. O QUE É ZOLGENSMA E PARA QUE É UTILIZADO O QUE É ZOLGENSMA Zolgensma é um tipo de medicamento chamado de “terapia genética”. Contém a substância ativa onasemnogene abeparvovec, que contém material genético humano. PARA QUE É UTILIZADO ZOLGENSMA Zolgensma é utilizado para tratar a atrofia muscular espinal (AME), uma doença rara, grave e hereditária. COMO FUNCIONA ZOLGENSMA A AME ocorre quando o gene que é necessário para produzir uma proteína essencial chamada proteína de “sobrevivência do neurónio motor” (SMN) está em falta ou apresenta uma versão anormal. A falta da proteína SMN faz com que os nervos que controlam os músculos (neurónios motores) morram. Isto resulta em fraqueza muscular e definhamento com uma eventual perda de movimentos. اقرأ الوثيقة كاملة
1 ANEXO I RESUMO DAS CARACTERÍSTICAS DO MEDICAMENTO 2 Este medicamento está sujeito a monitorização adicional. Isto irá permitir a rápida identificação de nova informação de segurança. Pede-se aos profissionais de saúde que notifiquem quaisquer suspeitas de reações adversas. Para saber como notificar reações adversas, ver secção 4.8. 1. NOME DO MEDICAMENTO Zolgensma 2 x 10 13 genomas do vetor/ml solução para perfusão 2. COMPOSIÇÃO QUALITATIVA E QUANTITATIVA 2.1 DESCRIÇÃO GERAL Onasemnogene abeparvovec é um medicamento de terapia genética que expressa a proteína humana de sobrevivência do neurónio motor (SMN). É um vetor baseado num vírus adeno-associado, serotipo 9 (AAV9) recombinante não-replicante contendo o DNAc do gene humano SMN sob o controlo do promotor híbrido de potenciador do citomegalovírus/promotor de beta-actina de galinha. Onasemnogene abeparvovec é produzido nas células renais embrionárias humanas por tecnologia de DNA recombinante. 2.2 COMPOSIÇÃO QUALITATIVA E QUANTITATIVA Cada ml contém onasemnogene abeparvovec com uma concentração nominal de 2 × 10 13 genomas do vetor (vg). Os frascos para injetáveis conterão um volume extraível não inferior a 5,5 ml ou 8,3 ml. O número total de frascos para injetáveis e a combinação de volumes de enchimento em cada embalagem final serão personalizados para satisfazer as exigências posológicas de cada doente dependendo do seu peso (ver secções 4.2 e 6.5). Excipiente com efeito conhecido Este medicamento contém 0,2 mmol de sódio por ml. Lista completa de excipientes, ver secção 6.1. 3. FORMA FARMACÊUTICA Solução para perfusão. Uma solução transparente a ligeiramente opaca, incolor a esbranquiçada. 4. INFORMAÇÕES CLÍNICAS 4.1 INDICAÇÕES TERAPÊUTICAS Zolgensma é indicado para o tratamento de: - doentes com atrofia muscular espinal (AME) 5q com uma mutação bialélica no gene _SMN1_ e um diagnóstico clínico de AME de Tipo 1, ou - doentes com AME 5q com uma mutação bialélica no gene _SMN اقرأ الوثيقة كاملة