Страна: Європейський Союз
мова: іспанська
Джерело: EMA (European Medicines Agency)
elivaldogene autotemcel
bluebird bio (Netherlands) B.V.
N07
elivaldogene autotemcel
Otras drogas del sistema nervioso
Adrenoleukodystrophy
Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.
Retirado
2021-07-16
33 B. PROSPECTO Medicamento con autorización anulada 34 PROSPECTO: INFORMACIÓN PARA EL PACIENTE O CUIDADOR SKYSONA 2-30 × 10 6 CÉLULAS/ML DISPERSIÓN PARA PERFUSIÓN elivaldogén autotemcel (células CD34 + autólogas que codifican el gen _ABCD1_ ) Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, lo que agilizará la detección de nueva información sobre su seguridad. Puede contribuir comunicando los efectos adversos que pudiera tener usted o su hijo. La parte final de la sección 4 incluye información sobre cómo comunicar estos efectos adversos. LEA TODO EL PROSPECTO DETENIDAMENTE ANTES DE QUE USTED/SU HIJO RECIBA ESTE MEDICAMENTO, PORQUE CONTIENE INFORMACIÓN IMPORTANTE PARA USTED. - Conserve este prospecto, ya que puede tener que volver a leerlo. - Si tiene alguna duda, consulte al médico o enfermero. - Si experimenta efectos adversos, consulte a su médico o enfermero, incluso si se trata de efectos adversos que no aparecen en este prospecto. Ver sección 4. - El médico o enfermero le dará una tarjeta de alerta del paciente que contiene información importante sobre el tratamiento con Skysona. Léala con atención y siga las instrucciones que contiene. - Lleve consigo la tarjeta de alerta del paciente en todo momento y enséñesela al médico o enfermero que le atienda o vaya al hospital. CONTENIDO DEL PROSPECTO 1. Qué es Skysona y para qué se utiliza 2. Qué necesita saber antes de que administren Skysona a usted o su hijo 3. Cómo se fabrica y administra Skysona 4. Posibles efectos adversos 5. Conservación de Skysona 6. Contenido del envase e información adicional 1. QUÉ ES SKYSONA Y PARA QUÉ SE UTILIZA Skysona se utiliza para tratar una enfermedad genética grave llamada adrenoleucodistrofia (CALD) cerebral en niños y adolescentes de sexo masculino menores de 18 años. Las personas con CALD tienen una alteración en el gen que produce una proteína llamada proteína de la adrenoleucodistrofia (ALDP). Las personas con CALD no pueden producir esta proteína o tienen una proteína que n Прочитайте повний документ
1 ANEXO I FICHA TÉCNICA O RESUMEN DE CARACTERÍSTICAS DEL PRODUCTO Medicamento con autorización anulada 2 Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, lo que agilizará la detección de nueva información sobre su seguridad. Se invita a los profesionales sanitarios a notificar las sospechas de reacciones adversas. Ver la sección 4.8, en la que se incluye información sobre cómo notificarlas. 1. NOMBRE DEL MEDICAMENTO Skysona 2-30 × 10 6 células/ml dispersión para perfusión 2. COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA 2.1 DESCRIPCIÓN GENERAL Skysona (elivaldogén autotemcel) es una población enriquecida con linfocitos CD34 + autólogos modificados genéticamente que contiene células madre hematopoyéticas (CMH) transducidas _ex vivo_ con vector lentiviral (LVV) que codifica el ácido desoxirribonucleico complementario (ADNc) del gen _ABCD1 _ para la proteína de la adrenoleucodistrofia humana (ALDP). 2.2 COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA Cada bolsa de perfusión de Skysona específica para un paciente contiene elivaldogén autotemcel a una concentración dependiente del lote de población enriquecida con células CD34 + autólogas modificadas genéticamente. El producto terminado está envasado en una o varias bolsas de perfusión que contienen una dispersión de 2-30 × 10 6 células/ml de población enriquecida con células CD34 + suspendida en una solución crioconservante. Cada bolsa de perfusión contiene aproximadamente 20 ml de dispersión para perfusión Skysona. La información cuantitativa del medicamento sobre la concentración, las células CD34 + y la dosis para el paciente concreto se da en la hoja de información del lote. La hoja de información del lote se incluye en el interior de la tapa del recipiente criogénico utilizado para transportar Skysona. Excipiente(s) con efecto conocido Cada dosis contiene 391-1 564 mg de sodio (incluido en CryoStor CS5). Para consultar la lista completa de excipientes, ver sección 6.1. 3. FORMA FARMACEÚTICA Dispersión para perfusión. Di Прочитайте повний документ