Skysona

Страна: Европейски съюз

Език: испански

Източник: EMA (European Medicines Agency)

Активна съставка:

elivaldogene autotemcel

Предлага се от:

bluebird bio (Netherlands) B.V.

АТС код:

N07

INN (Международно Name):

elivaldogene autotemcel

Терапевтична група:

Otras drogas del sistema nervioso

Терапевтична област:

Adrenoleukodystrophy

Терапевтични показания:

Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.

Статус Оторизация:

Retirado

Дата Оторизация:

2021-07-16

Листовка

33
B. PROSPECTO
Medicamento con autorización anulada
34
PROSPECTO: INFORMACIÓN PARA EL PACIENTE O CUIDADOR
SKYSONA 2-30 × 10
6
CÉLULAS/ML DISPERSIÓN PARA PERFUSIÓN
elivaldogén autotemcel (células CD34
+
autólogas que codifican el gen
_ABCD1_
)
Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, lo que
agilizará la detección de nueva
información sobre su seguridad. Puede contribuir comunicando los
efectos adversos que pudiera tener
usted o su hijo. La parte final de la sección 4 incluye información
sobre cómo comunicar estos efectos
adversos.
LEA TODO EL PROSPECTO DETENIDAMENTE ANTES DE QUE USTED/SU HIJO RECIBA
ESTE MEDICAMENTO,
PORQUE CONTIENE INFORMACIÓN IMPORTANTE PARA USTED.
-
Conserve este prospecto, ya que puede tener que volver a leerlo.
-
Si tiene alguna duda, consulte al médico o enfermero.
-
Si experimenta efectos adversos, consulte a su médico o enfermero,
incluso si se trata de
efectos adversos que no aparecen en este prospecto. Ver sección 4.
-
El médico o enfermero le dará una tarjeta de alerta del paciente que
contiene información
importante sobre el tratamiento con Skysona. Léala con atención y
siga las instrucciones que
contiene.
-
Lleve consigo la tarjeta de alerta del paciente en todo momento y
enséñesela al médico o
enfermero que le atienda o vaya al hospital.
CONTENIDO DEL PROSPECTO
1.
Qué es Skysona y para qué se utiliza
2.
Qué necesita saber antes de que administren Skysona a usted o su hijo
3.
Cómo se fabrica y administra Skysona
4.
Posibles efectos adversos
5.
Conservación de Skysona
6.
Contenido del envase e información adicional
1.
QUÉ ES SKYSONA Y PARA QUÉ SE UTILIZA
Skysona se utiliza para tratar una enfermedad genética grave llamada
adrenoleucodistrofia (CALD)
cerebral en niños y adolescentes de sexo masculino menores de 18
años.
Las personas con CALD tienen una alteración en el gen que produce una
proteína llamada proteína de
la adrenoleucodistrofia (ALDP). Las personas con CALD no pueden
producir esta proteína o tienen
una proteína que n

Данни за продукта

1
ANEXO I
FICHA TÉCNICA O RESUMEN DE CARACTERÍSTICAS DEL PRODUCTO
Medicamento con autorización anulada
2
Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, lo que
agilizará la detección de nueva
información sobre su seguridad. Se invita a los profesionales
sanitarios a notificar las sospechas de
reacciones adversas. Ver la sección 4.8, en la que se incluye
información sobre cómo notificarlas.
1.
NOMBRE DEL MEDICAMENTO
Skysona 2-30 × 10
6
células/ml dispersión para perfusión
2.
COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA
2.1
DESCRIPCIÓN GENERAL
Skysona (elivaldogén autotemcel) es una población enriquecida con
linfocitos CD34
+
autólogos
modificados genéticamente que contiene células madre
hematopoyéticas (CMH) transducidas
_ex vivo_
con vector lentiviral (LVV) que codifica el ácido desoxirribonucleico
complementario (ADNc) del
gen
_ABCD1 _
para la proteína de la adrenoleucodistrofia humana (ALDP).
2.2
COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA
Cada bolsa de perfusión de Skysona específica para un paciente
contiene elivaldogén autotemcel a
una concentración dependiente del lote de población enriquecida con
células CD34
+
autólogas
modificadas genéticamente. El producto terminado está envasado en
una o varias bolsas de perfusión
que contienen una dispersión de 2-30 × 10
6
células/ml de población enriquecida con células CD34
+
suspendida en una solución crioconservante. Cada bolsa de perfusión
contiene
aproximadamente 20 ml de dispersión para perfusión Skysona.
La información cuantitativa del medicamento sobre la concentración,
las células CD34
+
y la dosis
para el paciente concreto se da en la hoja de información del lote.
La hoja de información del lote se
incluye en el interior de la tapa del recipiente criogénico utilizado
para transportar Skysona.
Excipiente(s) con efecto conocido
Cada dosis contiene 391-1 564 mg de sodio (incluido en CryoStor CS5).
Para consultar la lista completa de excipientes, ver sección 6.1.
3.
FORMA FARMACEÚTICA
Dispersión para perfusión.
Di