Ülke: Avrupa Birliği
Dil: Portekizce
Kaynak: EMA (European Medicines Agency)
elivaldogene autotemcel
bluebird bio (Netherlands) B.V.
N07
elivaldogene autotemcel
Outros medicamentos do sistema nervoso
Adrenoleukodystrophy
Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.
Retirado
2021-07-16
33 B. FOLHETO INFORMATIVO Medicamento já não autorizado 34 FOLHETO INFORMATIVO: INFORMAÇÃO PARA O DOENTE OU CUIDADOR SKYSONA 2-30 × 10 6 CÉLULAS/ML DISPERSÃO PARA PERFUSÃO elivaldogene autotemcel (células CD34 + autólogas que codificam o gene _ABCD1_ ) Este medicamento está sujeito a monitorização adicional. Isto irá permitir a rápida identificação de nova informação de segurança. Poderá ajudar, comunicando quaisquer efeitos indesejáveis que tenha ou que o seu filho tenha. Para saber como comunicar efeitos indesejáveis, veja o final da secção 4. LEIA COM ATENÇÃO TODO ESTE FOLHETO ANTES DE SER ADMINISTRADO ESTE MEDICAMENTO A SI OU AO SEU FILHO, POIS CONTÉM INFORMAÇÃO IMPORTANTE PARA SI. - Conserve este folheto. Pode ter necessidade de o ler novamente. - Caso ainda tenha dúvidas, fale com o médico ou enfermeiro. - Se tiver quaisquer efeitos indesejáveis, incluindo possíveis efeitos indesejáveis não indicados neste folheto, fale com o seu médico ou enfermeiro. Ver secção 4. - O médico ou enfermeiro vai dar-lhe um Cartão de Alerta do Doente que contém informações importantes de segurança sobre o tratamento com Skysona. Leia-o cuidadosamente e siga as instruções contidas no mesmo. - Faça-se sempre acompanhar do Cartão de Alerta do Doente e mostre-o sempre a qualquer médico ou enfermeiro quando os vais consultar ou quando vai ao hospital. O QUE CONTÉM ESTE FOLHETO 1. O que é Skysona e para que é utilizado 2. O que precisa de saber antes de ser administrado Skysona a si ou ao seu filho 3. Como é fabricado e administrado Skysona 4. Efeitos indesejáveis possíveis 5. Como conservar Skysona 6. Conteúdo da embalagem e outras informações 1. O QUE É SKYSONA E PARA QUE É UTILIZADO Skysona é utilizado para tratar uma doença genética grave denominada adrenoleucodistrofia cerebral (CALD) em crianças e adolescentes com menos de 18 anos de idade. As pessoas com CALD têm uma alteração no gene que produz uma proteína denominada proteína da adrenoleucodistrofia (ALDP Belgenin tamamını okuyun
1 ANEXO I RESUMO DAS CARACTERÍSTICAS DO MEDICAMENTO Medicamento já não autorizado 2 Este medicamento está sujeito a monitorização adicional. Isto irá permitir a rápida identificação de nova informação de segurança. Pede-se aos profissionais de saúde que notifiquem quaisquer suspeitas de reações adversas. Para saber como notificar reações adversas, ver secção 4.8. 1. NOME DO MEDICAMENTO Skysona 2-30 × 10 6 células/ml dispersão para perfusão 2. COMPOSIÇÃO QUALITATIVA E QUANTITATIVA 2.1 DESCRIÇÃO GERAL Skysona (elivaldogene autotemcel) consiste numa população autóloga geneticamente modificada, enriquecida com células CD34 + , que contém células estaminais hematopoiéticas ( _haematopoietic stem _ _cells, HSC_ ) transduzidas _ex vivo_ com vetor lentiviral (lentiviral vector, LVV) codificando o ácido desoxirribonucleico complementar (ADNc) _ABCD1 _ para proteína da adrenoleucodistrofia (adrenoleukodystrophy protein, ALDP) humana. 2.2 COMPOSIÇÃO QUALITATIVA E QUANTITATIVA Cada saco de perfusão específico para cada doente de Skysona contém elivaldogene autotemcel numa concentração dependente do lote de uma população autóloga geneticamente modificada, enriquecida com células CD34 + . O produto final é embalado em um ou mais sacos de perfusão que contêm uma dispersão de 2-30 × 10 6 células/ml de uma população enriquecida com células CD34 + suspensas em solução criopreservante. Cada saco de perfusão contém aproximadamente 20 ml de dispersão para perfusão. A informação quantitativa do medicamento relativa à potência, células CD34 + e dose para um doente específico é fornecida no Folheto Informativo do Lote. O Folheto Informativo do Lote está incluído no interior da tampa do recipiente criogénico utilizado para transportar Skysona. Excipiente(s) com efeito conhecido Cada dose contém 391-1564 mg de sódio (incluídos no Cryostor CS5). Para a lista completa de excipientes, ver secção 6.1. 3. FORMA FARMACÊUTICA Dispersão para perfusão. Uma dispersã Belgenin tamamını okuyun