Skysona

Χώρα: Ευρωπαϊκή Ένωση

Γλώσσα: Πορτογαλικά

Πηγή: EMA (European Medicines Agency)

Δραστική ουσία:

elivaldogene autotemcel

Διαθέσιμο από:

bluebird bio (Netherlands) B.V.

Φαρμακολογική κατηγορία (ATC):

N07

INN (Διεθνής Όνομα):

elivaldogene autotemcel

Θεραπευτική ομάδα:

Outros medicamentos do sistema nervoso

Θεραπευτική περιοχή:

Adrenoleukodystrophy

Θεραπευτικές ενδείξεις:

Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.

Καθεστώς αδειοδότησης:

Retirado

Ημερομηνία της άδειας:

2021-07-16

Φύλλο οδηγιών χρήσης

33
B. FOLHETO INFORMATIVO
Medicamento já não autorizado
34
FOLHETO INFORMATIVO: INFORMAÇÃO PARA O DOENTE OU CUIDADOR
SKYSONA 2-30 × 10
6
CÉLULAS/ML DISPERSÃO PARA PERFUSÃO
elivaldogene autotemcel (células CD34
+
autólogas que codificam o gene
_ABCD1_
)
Este medicamento está sujeito a monitorização adicional. Isto irá
permitir a rápida identificação
de nova informação de segurança. Poderá ajudar, comunicando
quaisquer efeitos indesejáveis que
tenha ou que o seu filho tenha. Para saber como comunicar efeitos
indesejáveis, veja o final da
secção 4.
LEIA COM ATENÇÃO TODO ESTE FOLHETO ANTES DE SER ADMINISTRADO ESTE
MEDICAMENTO A SI OU AO SEU
FILHO, POIS CONTÉM INFORMAÇÃO IMPORTANTE PARA SI.
-
Conserve este folheto. Pode ter necessidade de o ler novamente.
-
Caso ainda tenha dúvidas, fale com o médico ou enfermeiro.
-
Se tiver quaisquer efeitos indesejáveis, incluindo possíveis efeitos
indesejáveis não indicados
neste folheto, fale com o seu médico ou enfermeiro. Ver secção 4.
-
O médico ou enfermeiro vai dar-lhe um Cartão de Alerta do Doente que
contém informações
importantes de segurança sobre o tratamento com Skysona. Leia-o
cuidadosamente e siga as
instruções contidas no mesmo.
-
Faça-se sempre acompanhar do Cartão de Alerta do Doente e mostre-o
sempre a qualquer
médico ou enfermeiro quando os vais consultar ou quando vai ao
hospital.
O QUE CONTÉM ESTE FOLHETO
1.
O que é Skysona e para que é utilizado
2.
O que precisa de saber antes de ser administrado Skysona a si ou ao
seu filho
3.
Como é fabricado e administrado Skysona
4.
Efeitos indesejáveis possíveis
5.
Como conservar Skysona
6.
Conteúdo da embalagem e outras informações
1.
O QUE É SKYSONA E PARA QUE É UTILIZADO
Skysona é utilizado para tratar uma doença genética grave
denominada adrenoleucodistrofia cerebral
(CALD) em crianças e adolescentes com menos de 18 anos de idade.
As pessoas com CALD têm uma alteração no gene que produz uma
proteína denominada proteína da
adrenoleucodistrofia (ALDP

Αρχείο Π.Χ.Π.

1
ANEXO I
RESUMO DAS CARACTERÍSTICAS DO MEDICAMENTO
Medicamento já não autorizado
2
Este medicamento está sujeito a monitorização adicional. Isto irá
permitir a rápida identificação
de nova informação de segurança. Pede-se aos profissionais de
saúde que notifiquem quaisquer
suspeitas de reações adversas. Para saber como notificar reações
adversas, ver secção 4.8.
1.
NOME DO MEDICAMENTO
Skysona 2-30 × 10
6
células/ml dispersão para perfusão
2.
COMPOSIÇÃO QUALITATIVA E QUANTITATIVA
2.1
DESCRIÇÃO GERAL
Skysona (elivaldogene autotemcel) consiste numa população autóloga
geneticamente modificada,
enriquecida com células CD34
+
, que contém células estaminais hematopoiéticas (
_haematopoietic stem _
_cells, HSC_
) transduzidas
_ex vivo_
com vetor lentiviral (lentiviral vector, LVV) codificando o ácido
desoxirribonucleico complementar (ADNc)
_ABCD1 _
para proteína da adrenoleucodistrofia
(adrenoleukodystrophy protein, ALDP) humana.
2.2
COMPOSIÇÃO QUALITATIVA E QUANTITATIVA
Cada saco de perfusão específico para cada doente de Skysona contém
elivaldogene autotemcel numa
concentração dependente do lote de uma população autóloga
geneticamente modificada, enriquecida
com células CD34
+
. O produto final é embalado em um ou mais sacos de perfusão que
contêm uma
dispersão de 2-30 × 10
6
células/ml de uma população enriquecida com células CD34
+
suspensas em
solução criopreservante. Cada saco de perfusão contém
aproximadamente 20 ml de dispersão para
perfusão.
A informação quantitativa do medicamento relativa à potência,
células CD34
+
e dose para um doente
específico é fornecida no Folheto Informativo do Lote. O Folheto
Informativo do Lote está incluído
no interior da tampa do recipiente criogénico utilizado para
transportar Skysona.
Excipiente(s) com efeito conhecido
Cada dose contém 391-1564 mg de sódio (incluídos no Cryostor CS5).
Para a lista completa de excipientes, ver secção 6.1.
3.
FORMA FARMACÊUTICA
Dispersão para perfusão.
Uma dispersã