Nchi: Umoja wa Ulaya
Lugha: Kifinlandi
Chanzo: EMA (European Medicines Agency)
elivaldogene autotemcel
bluebird bio (Netherlands) B.V.
N07
elivaldogene autotemcel
Muut hermoston huumeet
Adrenoleukodystrophy
Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.
peruutettu
2021-07-16
33 B. PAKKAUSSELOSTE Lääkevalmisteella ei ole enää myyntilupaa 34 PAKKAUSSELOSTE: TIETOA POTILAALLE TAI HÄNTÄ HOITAVALLE HENKILÖLLE SKYSONA 2–30 × 10 6 SOLUA/ML INFUUSIONESTE, DISPERSIO elivaldogeeniautotemseeli (autologisia CD34 + -soluja, jotka koodaavat _ABCD1_ -geeniä) Tähän lääkevalmisteeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla voidaan havaita nopeasti turvallisuutta koskevaa uutta tietoa. Voit auttaa ilmoittamalla kaikista mahdollisesti sinun tai lapsesi saamista haittavaikutuksista. Ks. kohdan 4 lopusta, miten haittavaikutuksista ilmoitetaan. LUE TÄMÄ PAKKAUSSELOSTE HUOLELLISESTI ENNEN KUIN SINULLE TAI LAPSELLESI ANNETAAN TÄTÄ LÄÄKETTÄ, SILLÄ SE SISÄLTÄÄ SINULLE TÄRKEITÄ TIETOJA. - Säilytä tämä pakkausseloste. Voit tarvita sitä myöhemmin. - Jos sinulla on kysyttävää, käänny lääkärin tai sairaanhoitajan puoleen. - Jos havaitset haittavaikutuksia, kerro niistä lääkärille tai sairaanhoitajalle. Tämä koskee myös sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä pakkausselosteessa. Ks. kohta 4. - Lääkäri tai sairaanhoitaja antaa sinulle potilaan turvallisuustietokortin, joka sisältää tärkeää turvallisuustietoa Skysona-hoidosta. Lue se huolellisesti ja noudata siinä olevia ohjeita. - Pidä potilaan turvallisuustietokortti aina mukanasi ja näytä se lääkärille tai sairaanhoitajalle, kun käyt heidän vastaanotollaan tai jos menet sairaalaan. TÄSSÄ PAKKAUSSELOSTEESSA KERROTAAN : 1. Mitä Skysona on ja mihin sitä käytetään 2. Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin sinulle tai lapsellesi annetaan Skysona-valmistetta 3. Miten Skysona on valmistettu ja miten sitä annetaan 4. Mahdolliset haittavaikutukset 5. Skysona-valmisteen säilyttäminen 6. Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa 1. MITÄ SKYSONA ON JA MIHIN SITÄ KÄYTETÄÄN Skysona-valmistetta käytetään vakavan perinnöllisen sairauden, aivojen adrenoleukodystrofian (CALD) hoitoon alle 18 vuoden ikäisillä lapsilla ja nuorilla. CALD-potilailla on poikkeama geeniss Soma hati kamili
1 LIITE I VALMISTEYHTEENVETO Lääkevalmisteella ei ole enää myyntilupaa 2 Tähän lääkevalmisteeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla voidaan havaita nopeasti turvallisuutta koskevaa uutta tietoa. Terveydenhuollon ammattilaisia pyydetään ilmoittamaan epäillyistä lääkkeen haittavaikutuksista. Ks. kohdasta 4.8, miten haittavaikutuksista ilmoitetaan. 1. LÄÄKEVALMISTEEN NIMI Skysona 2–30 × 10 6 solua/ml infuusioneste, dispersio 2. VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT 2.1 YLEISKUVAUS Skysona (elivaldogeeniautotemseeli) on geneettisesti muunneltu autologinen CD34 + -soluilla rikastettu populaatio, joka sisältää hematopoieettisia kantasoluja (HSC), jotka on transdusoitu _ex vivo_ ihmisen adrenoleukodystrofiaproteiinin (ALDP) _ABCD1_ -komplementaarista deoksiribonukleiinihappoa (cDNA) koodaavalla lentivirusvektorilla (LVV). 2.2 VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT Jokainen potilaskohtainen Skysona-infuusiopussi sisältää elivaldogeeniautotemseeliä, jossa on eräriippuvainen pitoisuus geneettisesti muunneltua autologista CD34 + -soluilla rikastettua populaatiota. Lopullinen valmiste on pakattu yhteen tai useampaan infuusiopussiin, jotka sisältävät dispersiona 2–30 × 10 6 solua/ml CD34 + -soluilla rikastettua populaatiota, joka on suspendoitu kryosäilytysliuokseen. Yksi infuusiopussi sisältää noin 20 millilitraa infusoitavaa valmistetta. Määrälliset tiedot lääkevalmisteen vahvuudesta, CD34 + -soluista ja yksittäiselle potilaalle sopivasta annoksesta on annettu eräselosteessa. Eräseloste on mukana Skysona-valmisteen kuljettamiseen käytettävän kylmäsäilytyslaatikon kannen sisäpuolella. Apuaine(et), joiden vaikutus tunnetaan Yksi annos sisältää 391–1564 mg natriumia (sisältyy Cryostor CS5 -valmisteeseen) Täydellinen apuaineluettelo, ks. kohta 6.1. 3. LÄÄKEMUOTO Infuusioneste, dispersio. Väritön, valkoinen tai punainen dispersio, jossa voi olla valkoisen, vaaleanpunaisen, vaaleankeltaisen ja oranssin sävyjä. 4. KLIINISET TIEDOT 4.1 KÄYTTÖAIHEET Skysona on Soma hati kamili