Skysona

Euroopan unioni - suomi - EMA (European Medicines Agency)

Osta se nyt

Pakkausseloste Pakkausseloste (PIL)

01-01-1970

Valmisteyhteenveto Valmisteyhteenveto (SPC)

01-01-1970

Aktiivinen ainesosa:
elivaldogene autotemcel
Saatavilla:
bluebird bio (Netherlands) B.V.
ATC-koodi:
N07
INN (Kansainvälinen yleisnimi):
elivaldogene autotemcel
Terapeuttinen ryhmä:
Muut hermostoon vaikuttavat lääkeaineet,
Terapeuttinen alue:
Adrenoleukodystrophy
Käyttöaiheet:
Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.
Valtuutuksen tilan:
valtuutettu
Myyntiluvan numero:
EMEA/H/C/003690
Valtuutus päivämäärä:
2021-07-16
EMEA-koodi:
EMEA/H/C/003690

Asiakirjat muilla kielillä

Pakkausseloste Pakkausseloste - bulgaria

01-01-1970

Valmisteyhteenveto Valmisteyhteenveto - bulgaria

01-01-1970

Julkisesta arviointikertomuksesta Julkisesta arviointikertomuksesta - bulgaria

01-01-1970

Pakkausseloste Pakkausseloste - espanja

01-01-1970

Valmisteyhteenveto Valmisteyhteenveto - espanja

01-01-1970

Julkisesta arviointikertomuksesta Julkisesta arviointikertomuksesta - espanja

01-01-1970

Pakkausseloste Pakkausseloste - tšekki

01-01-1970

Valmisteyhteenveto Valmisteyhteenveto - tšekki

01-01-1970

Julkisesta arviointikertomuksesta Julkisesta arviointikertomuksesta - tšekki

01-01-1970

Pakkausseloste Pakkausseloste - tanska

01-01-1970

Valmisteyhteenveto Valmisteyhteenveto - tanska

01-01-1970

Julkisesta arviointikertomuksesta Julkisesta arviointikertomuksesta - tanska

01-01-1970

Pakkausseloste Pakkausseloste - saksa

01-01-1970

Valmisteyhteenveto Valmisteyhteenveto - saksa

01-01-1970

Pakkausseloste Pakkausseloste - viro

01-01-1970

Valmisteyhteenveto Valmisteyhteenveto - viro

01-01-1970

Pakkausseloste Pakkausseloste - kreikka

01-01-1970

Valmisteyhteenveto Valmisteyhteenveto - kreikka

01-01-1970

Julkisesta arviointikertomuksesta Julkisesta arviointikertomuksesta - kreikka

01-01-1970

Pakkausseloste Pakkausseloste - englanti

01-01-1970

Valmisteyhteenveto Valmisteyhteenveto - englanti

01-01-1970

Julkisesta arviointikertomuksesta Julkisesta arviointikertomuksesta - englanti

01-01-1970

Pakkausseloste Pakkausseloste - ranska

01-01-1970

Valmisteyhteenveto Valmisteyhteenveto - ranska

01-01-1970

Julkisesta arviointikertomuksesta Julkisesta arviointikertomuksesta - ranska

01-01-1970

Pakkausseloste Pakkausseloste - italia

01-01-1970

Valmisteyhteenveto Valmisteyhteenveto - italia

01-01-1970

Julkisesta arviointikertomuksesta Julkisesta arviointikertomuksesta - italia

01-01-1970

Pakkausseloste Pakkausseloste - latvia

01-01-1970

Valmisteyhteenveto Valmisteyhteenveto - latvia

01-01-1970

Julkisesta arviointikertomuksesta Julkisesta arviointikertomuksesta - latvia

01-01-1970

Pakkausseloste Pakkausseloste - liettua

01-01-1970

Valmisteyhteenveto Valmisteyhteenveto - liettua

01-01-1970

Julkisesta arviointikertomuksesta Julkisesta arviointikertomuksesta - liettua

01-01-1970

Pakkausseloste Pakkausseloste - unkari

01-01-1970

Valmisteyhteenveto Valmisteyhteenveto - unkari

01-01-1970

Julkisesta arviointikertomuksesta Julkisesta arviointikertomuksesta - unkari

01-01-1970

Pakkausseloste Pakkausseloste - malta

01-01-1970

Valmisteyhteenveto Valmisteyhteenveto - malta

01-01-1970

Pakkausseloste Pakkausseloste - hollanti

01-01-1970

Valmisteyhteenveto Valmisteyhteenveto - hollanti

01-01-1970

Julkisesta arviointikertomuksesta Julkisesta arviointikertomuksesta - hollanti

01-01-1970

Pakkausseloste Pakkausseloste - puola

01-01-1970

Valmisteyhteenveto Valmisteyhteenveto - puola

01-01-1970

Pakkausseloste Pakkausseloste - portugali

01-01-1970

Valmisteyhteenveto Valmisteyhteenveto - portugali

01-01-1970

Julkisesta arviointikertomuksesta Julkisesta arviointikertomuksesta - portugali

01-01-1970

Pakkausseloste Pakkausseloste - romania

01-01-1970

Valmisteyhteenveto Valmisteyhteenveto - romania

01-01-1970

Julkisesta arviointikertomuksesta Julkisesta arviointikertomuksesta - romania

01-01-1970

Pakkausseloste Pakkausseloste - slovakki

01-01-1970

Valmisteyhteenveto Valmisteyhteenveto - slovakki

01-01-1970

Julkisesta arviointikertomuksesta Julkisesta arviointikertomuksesta - slovakki

01-01-1970

Pakkausseloste Pakkausseloste - sloveeni

01-01-1970

Valmisteyhteenveto Valmisteyhteenveto - sloveeni

01-01-1970

Julkisesta arviointikertomuksesta Julkisesta arviointikertomuksesta - sloveeni

01-01-1970

Pakkausseloste Pakkausseloste - ruotsi

01-01-1970

Valmisteyhteenveto Valmisteyhteenveto - ruotsi

01-01-1970

Julkisesta arviointikertomuksesta Julkisesta arviointikertomuksesta - ruotsi

01-01-1970

Pakkausseloste Pakkausseloste - norja

01-01-1970

Valmisteyhteenveto Valmisteyhteenveto - norja

01-01-1970

Pakkausseloste Pakkausseloste - islanti

01-01-1970

Valmisteyhteenveto Valmisteyhteenveto - islanti

01-01-1970

Pakkausseloste Pakkausseloste - kroatia

01-01-1970

Valmisteyhteenveto Valmisteyhteenveto - kroatia

01-01-1970

Julkisesta arviointikertomuksesta Julkisesta arviointikertomuksesta - kroatia

01-01-1970

Lue koko asiakirja

B. PAKKAUSSELOSTE

Pakkausseloste: Tietoa potilaalle tai häntä hoitavalle henkilölle

Skysona 2–30 × 10

6

solua/ml infuusioneste, dispersio

elivaldogeeniautotemseeli (autologisia CD34

-soluja, jotka koodaavat

ABCD1

-geeniä)

Tähän lääkevalmisteeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla voidaan havaita nopeasti

turvallisuutta koskevaa uutta tietoa. Voit auttaa ilmoittamalla kaikista mahdollisesti sinun tai lapsesi

saamista haittavaikutuksista. Ks. kohdan 4 lopusta, miten haittavaikutuksista ilmoitetaan.

Lue tämä pakkausseloste huolellisesti ennen kuin sinulle tai lapsellesi annetaan tätä lääkettä,

sillä se sisältää sinulle tärkeitä tietoja.

Säilytä tämä pakkausseloste. Voit tarvita sitä myöhemmin.

Jos sinulla on kysyttävää, käänny lääkärin tai sairaanhoitajan puoleen.

Jos havaitset haittavaikutuksia, kerro niistä lääkärille tai sairaanhoitajalle. Tämä koskee myös

sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä pakkausselosteessa. Ks.

kohta 4.

Lääkäri tai sairaanhoitaja antaa sinulle potilaan turvallisuustietokortin, joka sisältää tärkeää

turvallisuustietoa Skysona-hoidosta. Lue se huolellisesti ja noudata siinä olevia ohjeita.

Pidä potilaan turvallisuustietokortti aina mukanasi ja näytä se lääkärille tai sairaanhoitajalle,

kun käyt heidän vastaanotollaan tai jos menet sairaalaan.

Tässä pakkausselosteessa kerrotaan

Mitä Skysona on ja mihin sitä käytetään

Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin sinulle tai lapsellesi annetaan Skysona-valmistetta

Miten Skysona on valmistettu ja miten sitä annetaan

Mahdolliset haittavaikutukset

Skysona-valmisteen säilyttäminen

Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa

1.

Mitä Skysona on ja mihin sitä käytetään

Skysona-valmistetta käytetään vakavan perinnöllisen sairauden, aivojen adrenoleukodystrofian

(CALD) hoitoon alle 18 vuoden ikäisillä lapsilla ja nuorilla.

CALD-potilailla on poikkeama geenissä, joka tuottaa proteiinia nimeltä adrenoleukodystrofiaproteiini

(ALDP). CALD-potilaiden elimistö ei pysty joko tuottamaan tätä proteiinia tai se ei toimi oikein.

Tämän seurauksena elimistöön ja etenkin aivoihin kertyy erittäin pitkäketjuisia rasvahappoja.

Tällaiset rasvahapot aiheuttavat pahoja vaurioita aivosoluihin. Hoitamattomana tämä johtaa näkö-,

kuulo-, puhe- ja kävelyvaikeuksiin sekä ajattelun vaikeuksiin, ja johtaa todennäköisesti kuolemaan.

Skysona-lääkettä kutsutaan geeniterapiaksi. Se valmistetaan jokaiselle potilaalle erikseen potilaan

omia veren kantasoluja käyttäen.

Kantasoluiksi kutsuttuja soluja kerätään potilaan verestä. Ne muunnetaan sen jälkeen laboratoriossa

niin, että ne sisältävät toimivan geenin ALDP-proteiinin valmistamiseen. Kun sinulle/lapsellesi

annetaan Skysona-valmistetta, joka koostuu näistä muunnetuista soluista, solut alkavat valmistaa

ALDP-proteiinia, joka puolestaan pilkkoo erittäin pitkäketjuisia rasvahappoja, minkä odotetaan

hidastavan taudin etenemistä.

Skysona annetaan tippana (infuusiona) suoneen (laskimoon). Lisätietoja siitä, mitä tapahtuu ennen

hoitoa ja hoidon kuluessa on kohdassa 3, Miten Skysona valmistetaan ja miten sitä annetaan.

2.

Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin sinulle tai lapsellesi annetaan Skysona-valmistetta

Sinulle tai lapsellesi ei saa antaa Skysona-valmistetta

jos sinä olet / lapsesi on allerginen tämän lääkkeen jollekin aineelle (lueteltu kohdassa 6)

jos sinä olet / hän on allerginen jollekin niiden lääkkeiden aineelle, joita sinulle/hänelle annetaan

ennen Skysona-hoitoa (ks. kohta 3).

Varoitukset ja varotoimet

Solupohjaisia lääkevalmisteita, kuten Skysonaa, koskevat tiedot on säilytettävä sairaalassa 30

vuotta. Sinua tai lastasi koskevat säilytettävät tiedot ovat nimi sekä saadun Skysonan eränumero.

Skysona on valmistettu sinun tai lapsesi omista kantasoluista, ja valmistetta saa antaa vain sinulle

tai lapsellesi.

Skysonan dimetyylisulfoksidi (DMSO) -niminen ainesosa voi aiheuttaa allergisen reaktion, joten

lääkäri tai hoitaja seuraa infuusion saajaa tarkkaan mahdollisen reaktion merkkien tai oireiden

varalta infuusion aikana tai sen jälkeen.

Ennen Skysona-hoitoa lääkäri

tutkii munuaiset ja maksan

testaa immuunikatoviruksen (HIV) varalta

keskustelee mahdollisista esihoitolääkkeen vaikutuksista hedelmällisyyteen (katso alta kohdat

Miesten ja naisten hedelmällisyys”

valmistelee otettavat kantasolut (mobilisaatio) ja poistaa solut lapsesi luuytimestä Skysonaa

varten (esihoito). Lisätietoja tästä ja mahdollisista käytettyjen lääkkeiden haittavaikutuksista on

kohdissa 3 ja 4.

Skysona-hoidon jälkeen

verenkuvassa verisolujen määrä saattaa pysyä matalana yli 2 kuukautta esihoidon ja Skysona-

hoidon jälkeen. Sinä aikana voi olla riski saada verenvuotoja ja infektioita. Lääkäri seuraa

tilannetta verikokeilla ja kertoo sinulle, kun verenkuva on palautunut turvalliselle tasolle.

jos tarvitaan verensiirto 3 kuukauden kuluessa Skysona-hoidosta, verituotteet täytyy säteilyttää.

Tämä vähentää lymfosyyteiksi kutsuttujen valkosolujen määrää ja minimoi transfuusion

aiheuttaman reaktion riskiä.

Skysona-hoidon jälkeen ei voi luovuttaa verta, elimiä, kudoksia eikä soluja tulevaisuudessa. Tämä

johtuu siitä, että Skysona on geeniterapialääke.

Uuden geenin lisääminen veren kantasoluihin voi teoriassa aiheuttaa verisyövän (myelodysplasia,

leukemia ja lymfooma). Skysona-hoidon jälkeen lääkäri seuraa vointiasi ja ottaa verikokeet

ainakin kerran vuodessa vähintään 15 vuoden ajan mahdollisen verisyövän merkkien varalta. Ota

yhteyttä lääkäriin, jos havaitset kuumetta, poikkeavaa väsymystä, tahatonta painonmenetystä, tai

jos kärsit toistuvista nenäverenvuodoista, verenvuodosta tai mustelmista.

Skysona valmistetaan käyttäen HIV:n osia, joita on muutettu siten, että ne eivät voi aiheuttaa

HIV-infektiota. Virusta käytetään liittämään toimiva geeni lapsesi veren kantasoluihin.

Vaikka tämä lääke ei aiheuta HIV-infektiota, Skysona-valmisteen veressä oleminen voi aiheuttaa

väärän positiivisen HIV-testituloksen, koska jotkin HIV-testit tunnistavat HIV:n osan, jota

käytetään Skysona-valmisteen valmistamiseen. Jos saat positiivisen HIV-testituloksen hoidon

jälkeen, ota yhteyttä lääkäriin tai sairaanhoitajaan.

Jos Skysona-hoitoa ei voida saattaa päätökseen tai jos se epäonnistuu

Ennen Skysona-valmisteen saamista sinulle tai lapsellesi annetaan esihoitolääkettä sinun tai lapsesi

luuytimen solujen keräämiseksi.

Jos Skysona-valmistetta ei voida antaa esihoitolääkkeen antamisen jälkeen, tai jos muunnetut

kantasolut eivät tartu kehoon, lääkäri voi antaa sinulle infuusiona alkuperäisiä veren kantasoluja, jotka

on kerätty ja säilötty ennen hoidon alkamista (ks. myös kohta 3, Miten Skysona valmistetaan ja miten

sitä annetaan)

.

Jos sinulle tai lapsellesi annetaan alkuperäisiä soluja, ette saa hoidosta mitään hyötyä.

Muut lääkevalmisteet ja Skysona

Kerro lääkärille, jos sinä tai lapsesi otatte parhaillaan, olette äskettäin ottaneet tai saatatte ottaa muita

lääkkeitä.

Lapsesi ei saa ottaa mitään HIV-infektion hoitoon tarkoitettuja lääkkeitä vähintään yhteen kuukauteen

ennen mobilisaatiolääkitystä (ks. myös kohta 3, Miten Skysona valmistetaan ja miten sitä annetaan).

Jos tällaisia lääkkeitä tarvitaan, toimenpidettä lykätään.

Ei ole suositeltavaa antaa

elävää rokotetta

ainakaan 6 viikkoon ennen Skysona-hoitoon valmistavaa

esihoitolääkettä, eikä hoidon jälkeen, kun immuunijärjestelmä (elimistön puolustusjärjestelmä) vielä

toipuu. Keskustele lääkärin kanssa, jos tarvitset jonkin rokotteen.

Raskaudenehkäisy, raskaus, imetys ja hedelmällisyys

Miesten ja naisten ehkäisy

Naisten, jotka voivat tulla raskaaksi ja miesten, jotka kykenevät saamaan lapsen, on aloitettava

tehokkaan ehkäisymenetelmän käyttö ennen kuin heidän veren kantasolunsa kerätään ja sitä on

jatkettava vähintään siihen saakka, kunnes Skysona-valmisteen saamisesta on kulunut 6 kuukautta.

Tehokkaita ehkäisymenetelmiä ovat mm. kierukka tai suun kautta otettavan ehkäisyvalmisteen (e-

pillerin) ja kondomien yhdistelmä. Lue myös esihoitolääkkeen tuotekuvauksesta lisätietoja ehkäisystä.

Raskaus

Skysonaa ei pidä antaa raskauden aikana esihoitolääkkeen vuoksi.

Naisille, jotka voivat tulla raskaaksi, tehdään raskaustesti ennen mobilisaation aloittamista, ennen

esihoitolääkkeen antamista ja ennen Skysona-hoitoa, jotta voidaan varmistaa, että he eivät ole

raskaana. Jos nainen tulee raskaaksi Skysona-hoidon jälkeen, hänen on oltava yhteydessä hoitavaan

lääkäriin.

Skysona-valmisteesta peräisin oleva lisätty geeni ei siirry sikiöön raskauden aikana, ja

syntymättömällä lapsella on edelleen riski periä alkuperäinen

ABCD1

-geeni, joka puuttuessaan tai

toimimattomana aiheuttaa adrenoleukodystrofiaa.

Imetys

Skysonaa ei pidä antaa, jos potilas imettää. Ei tiedetä, siirtyvätkö Skysonan ainesosat rintamaitoon.

Miesten ja naisten hedelmällisyys

Et pysty välttämättä enää tulemaan raskaaksi tai pysty saattamaan naista raskaaksi esihoitolääkkeen

saamisen jälkeen. Jos olet asiasta huolissasi, keskustele asiasta lääkärin kanssa ennen hoitoa.

Ajaminen ja koneiden käyttö

Skysona-valmisteella ei ole haitallista vaikutusta ajokykyyn ja koneidenkäyttökykyyn. Mobilisaatio-

tai esihoitolääkkeiden käyttö voi kuitenkin aiheuttaa heitehuimausta ja väsymystä. Sinun ja lapsesi on

vältettävä tasapainoa vaativia aktiviteetteja (esim. pyöräily tai rullalautailu) sekä ajamista tai koneiden

käyttöä, jos tunnette olonne väsyneeksi tai sairaaksi tai jos teitä huimaa.

Skysona sisältää natriumia

Tämä lääkevalmiste sisältää 391–1564 mg natriumia (ruokasuolan toinen ainesosa) jokaista annosta

kohden. Tämä vastaa 20–78 %:ia suositellusta natriumin enimmäisvuorokausiannoksesta aikuiselle.

3.

Miten Skysona valmistetaan ja miten sitä annetaan

Noin 2 kuukautta ennen Skysona-hoitoa sinulle tai lapsellesi annetaan lääkkeitä, jotka siirtävät veren

kantasoluja luuytimestä verenkiertoon (mobilisaatio). Veren kantasoluja voidaan sen jälkeen kerätä

laitteella, joka erottelee veren osat (afereesilaite). Useampi kuin yksi keräämiskerta voi olla tarpeen,

jotta veren kantasoluja saadaan tarpeeksi Skysona-valmisteen valmistamiseksi ja jotta niitä voidaan

säilöä varalle korvaamaan soluja, mikäli Skysona-valmistetta ei voida antaa tai jos se ei toimi.

Miten sinulle tai lapsellesi annetaan Skysona-valmistetta

Skysona annetaan tippana (infuusiona) verisuoneen. Tämä tapahtuu usein keskuslaskimokatetrin

kautta. Lääkkeen voi antaa vain erikoissairaanhoidossa CALD-potilaiden hoitoon, luuytimen siirtoihin

ja geeniterapialääkkeisiin perehtynyt lääkäri. Skysona on kertahoito. Sitä ei anneta uudestaan. Jos

Skysona ei toimi, palaat takaisin hoitokeskukseen ja saat alkuperäisiä varakantasoluja. Nämä solut

eivät sisällä lääkettä eivätkä ne hoida CALDia.

Ajankohta

Tapahtuva asia

Syy

Noin 2 kuukautta ennen

Skysona-infuusiota

Mobilisaatiolääke annetaan

Veren kantasolujen

siirtämiseksi luuytimestä

verenkiertoon.

Noin 2 kuukautta ennen

Skysona-infuusiota

Veren kantasolut kerätään

Skysona-valmisteen

valmistamiseksi ja kantasolujen

varastoimiseksi tarvittaessa

käytettäviksi varasoluiksi.

Vähintään 6 päivää ennen

Skysona-infuusiota

Esihoitolääke annetaan

sairaalassa

Luuytimesi valmistelemiseksi

Skysona-hoitoa varten,

tuhoamalla luuytimessä jäljellä

olevat solut, jotta ne voidaan

korvata Skysona-valmisteen

muokatuilla soluilla.

Skysona-hoidon aloittaminen

Skysona annetaan tiputuksena

(infuusiona) laskimoon. Tämä

tehdään sairaalassa ja kestää

alle 60 minuuttia kunkin

infuusiopussin osalta. Pussien

määrä vaihtelee

potilaskohtaisesti.

Geenin ALDP:lle sisältävien

veren kantasolujen lisäämiseksi

luuytimeesi.

Skysona-infuusion jälkeen

Sinä tai lapsesi jäätte

todennäköisesti sairaalaan noin

3–6 viikoksi

Toipumaan ja seurattavaksi,

kunnes lääkäri on sitä mieltä,

että sinun tai lapsesi on

turvallista lähteä sairaalasta.

4.

Mahdolliset haittavaikutukset

Kuten kaikki lääkkeet, tämäkin lääke voi aiheuttaa haittavaikutuksia. Kaikki eivät kuitenkaan niitä

saa.

Jotkin Skysona-valmisteen haittavaikutukset liittyvät mobilisaatiolääkkeeseen ja veren kantasolujen

keräämiseen tai esihoitolääkkeeseen, jota käytetään luuytimen valmistelemiseen Skysona-hoitoa

varten. Keskustele mahdollisista mobilisaatiolääkkeistä ja esihoitolääkkeestä johtuvista

haittavaikutuksista lääkärin kanssa. Lue myös näiden lääkkeiden pakkausselosteet.

Kerro lääkärille tai hoitajalle välittömästi,

jos sinulle tai lapsellesi tulee haittavaikutuksia hoidon

jälkeen. Seuraavassa luetellut haittavaikutukset ilmenevät yleensä ensimmäisten päivien ja viikkojen

kuluessa hoidon jälkeen, mutta ne voivat myös kehittyä paljon myöhemminkin.

Mobilisaatio ja veren kantasolujen kerääminen

Hyvin yleiset haittavaikutukset

(voivat esiintyä useammalla kuin yhdellä 10:stä henkilöstä)

vähäinen kaliumpitoisuus verikokeessa

Yleiset haittavaikutukset

(voivat esiintyä enintään yhdellä 10:stä henkilöstä)

vähäinen verihiutaleiden pitoisuus, joka voi aiheuttaa verenvuotoja

vähäinen veren punasolujen pitoisuus, joka voi aiheuttaa väsymystä

vähäinen magnesiumpitoisuus verikokeessa

päänsärky

korkea verenpaine

pahoinvointi, oksentelu

kihelmöinti suussa

ihon kutina

luukipu, käsien ja jalkojen kipu

Esihoitolääke

Hyvin yleiset haittavaikutukset

(voivat esiintyä useammalla kuin yhdellä 10:stä henkilöstä)

vähäinen veren valkosolujen pitoisuus, joskus yhdessä kuumeen kanssa, voi aiheuttaa

infektion

vähäinen veren punasolujen pitoisuus, joka voi aiheuttaa väsymystä

vähäinen verihiutaleiden pitoisuus, joka voi aiheuttaa verenvuotoja

kuume

suukipu

nenäverenvuoto

verikokeissa alentunut magnesium-, kalium- tai fosfaattipitoisuus

tiettyjen maksaentsyymien määrän nousulisääntyminen veressä, joka voi olla merkkinä

maksaongelmasta

päänsärky

vähentynyt ruokahalu

vatsakipu, ummetus, ripuli

pahoinvointi, oksentelu

epätavallinen karvojen lähtö tai harveneminen

tummat läiskät iholla

korkea verenpaine

Yleiset haittavaikutukset

(voivat esiintyä enintään yhdellä 10:stä henkilöstä)

monenlaiset infektiot kehon eri osissa, jotka saattavat olla virusten, bakteerien tai sienien

aiheuttamia. Näitä saattavat olla infektiot verenkierrossa tai laskimokatetri-infektiot,

ruoansulatusjärjestelmän infektiot, korvatulehdus, hiivasienitulehdus, peräaukon

hiivatulehdus, hengitystietulehdus. Nämä saattavat aiheuttaa kuumeen kaltaisia oireita,

palelua tai hikoilua, yskää, ripulia ja oksentelua

lisämunuaisten heikentynyt toiminta, joka saattaa aiheuttaa vaarallisen matalan verenpaineen

vähäinen veren happipitoisuus monitorilla mitattuna

korkea antidiureettisen hormonin taso, joka johtaa nesteen kerääntymiseen kehoon

ruoansulatuskanavan (suusta peräaukkoon kulkeva) limakalvojen tulehdus, peräaukon

haavauma, tulehdus tai kutina peräaukossa

verta ulosteessa, ihonalaisista verenvuodoista johtuvat pilkut iholla, verenvuoto silmässä,

veren hyytymisajan piteneminen

vatsan ärsytys

virtsanpidätyskyvyttömyys, verta virtsassa, epämukavuuden tunne virtsatessa, kipu

virtateissä

kurkkukipu, kipu suussa, peräaukossa, siittimessä, imusolmukkeissa

hidas tai nopea sydämen syke

nopea hengitys

liiallinen hikoaminen

vasta-aineiden väheneminen verikokeissa

natriumin väheneminen verikokeissa

lisääntynyt alkalinen fosfataasi, laktaattidehydrogenaasi

matala verensokeri

yskä

nenän vuotaminen

ihon tuntoaistin heikkeneminen jaloissa

ihon kuivuminen, kesiminen tai kutina, ihottuma, vaippaihottuma, arat kivespussit

tahattomat liikkeet (vapina)

heikentyneet refleksit

allerginen reaktio verihiutaletransfuusiolle

lääkkeen nielemisen epämieluisuus

kasvojen tai kehon turvotus (ödeema)

väsymys, nukkumisvaikeudet

painon nousu tai lasku

Skysona

Yleiset haittavaikutukset

(voivat esiintyä enintään yhdellä 10:stä henkilöstä)

vähäinen veren valkosolujen määrä, joka saattaa johtaa infektioon

vähäinen veren punasolujen määrä, joka saattaa johtaa väsymykseen

vähäinen verihiutaleiden määrä, joka saattaa johtaa verenvuotoon

virusinfektio virtsarakossa. Tämä saattaa aiheuttaa kuumeisuutta, palelua tai hikoilua, verta

virtsassa, kipua alavatsassa sekä pienillä lapsilla oksentelua.

oksentelu

Haittavaikutuksista ilmoittaminen

Jos havaitset itselläsi tai lapsellasi haittavaikutuksia, kerro niistä lääkärille tai sairaanhoitajalle. Tämä

koskee myös sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä pakkausselosteessa.

Voit ilmoittaa haittavaikutuksista myös suoraan

liitteessä V

luetellun kansallisen ilmoitusjärjestelmän

kautta. Ilmoittamalla haittavaikutuksista voit auttaa saamaan enemmän tietoa tämän lääkevalmisteen

turvallisuudesta.

5.

Skysona-valmisteen säilyttäminen

Nämä tiedot on tarkoitettu vain terveydenhuollon ammattilaisille.

Nämä tiedot on tarkoitettu vain yleistietämyksen parantamiseksi.

Ei lasten ulottuville eikä näkyville.

Älä käytä tätä lääkettä ulkopakkauksissa ja infuusiopusseissa mainitun viimeisen käyttöpäivämäärän

jälkeen.

Säilytä ≤ -140 °C:ssa enintään kuuden kuukauden ajan.

Pidä infuusiopussi(t) metallikaset(e)issa.

Älä jäädytä uudelleen sulattamisen jälkeen.

Älä sulata valmistetta, ennen kuin olet valmis käyttämään sen. Kun valmiste on sulatettu, säilytä

huoneenlämpötilassa (20 °C – 25 °C) ja käytä 4 tunnin sisällä.

6.

Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa

Mitä Skysona sisältää

Skysona-valmisteen vaikuttava aine koostuu lapsesi oman veren kantasoluista, jotka sisältävät

toimivia kopioita geenistä ALDP:lle. Pitoisuus pussia kohden on 2–30 × 10

veren kantasolua

millilitrassa.

Muut aine ovat liuosta, jota käytetään jäädytettyjen solujen säilytykseen (ks. kohta 2, Skysona

sisältää natriumia).

Tämä lääke sisältää geneettisesti muunneltuja ihmisen verisoluja.

Lääkevalmisteen kuvaus ja pakkauskoko (-koot)

Skysona on väritön tai valkoinen tai punainen soludispersio, jossa voi olla valkoisen,

vaaleanpunaisen, vaaleankeltaisen ja oranssin sävyjä. Lääke toimitetaan yhdessä tai useammassa

kirkkaassa infuusiopussissa, joista jokainen on pakattu läpinäkyvään pussiin suljetun

metallipakkauksen sisässä. Skysona voidaan pakata solujen kokonaismäärästä riippuen yhteen tai

useampaan 20 ml:n pussiin. Yhtenä annoksena voidaan antaa yksi tai useampi pussi.

Potilaan nimi ja syntymäaika sekä koodatut tiedot, joista sinut tai lapsesi tunnistetaan potilaana, on

tulostettu jokaisen infuusiopussin ja metallipakkauksen päälle.

Myyntiluvan haltija ja valmistaja

bluebird bio (Netherlands) B.V.

Stadsplateau 7

WTC Utrecht

3521AZ Utrecht

Alankomaat

medinfo@bluebirdbio.com

Valmistaja

Minaris Regenerative Medicine GmbH

Haidgraben 5

85521 Ottobrunn

Saksa

Lisätietoja tästä lääkevalmisteesta antaa myyntiluvan haltijan paikallinen edustaja:

Deutschland

bluebird bio (Germany) GmbH

Tel: +49 (0) 893 803 7456 (0800 181 0702)

Italia

bluebird bio (Italy) S.r.l.

Tel: +39 029 475 9755 (0800 728 026)

France

bluebird bio (France) SAS

Tél: +33 (0)1 85 14 97 89 (0800 914 510)

Nederland

bluebird bio (Netherlands) B.V.

Tel: +31 (0) 303 100 450

Ελλάδα/Κύπρος

bluebird bio Greece Single Member L.L.C.

Τηλ: +30 21 0300 5938

België/Belgique/Belgien, България, Česká

republika, Danmark, Eesti, España, Hrvatska,

Ireland, Ísland, Latvija, Lietuva,

Luxembourg/Luxemburg, Magyarország,

Malta, Norge, United Kingdom, Northern

Ireland, Österreich, Polska, Portugal,

România, Slovenija, Slovenská republika,

Suomi/Finland, Sverige

bluebird bio (Netherlands) B.V.

Tél/Tel/Teл/Tlf/Τηλ/Sími/Puh:

+31 (0) 303 100 450

medinfo@bluebirdbio.com

Tämä pakkausseloste on tarkistettu viimeksi <

KK.VVVV

}>.

Lisätietoa tästä lääkevalmisteesta on saatavilla Euroopan lääkeviraston verkkosivulla

http://www.ema.europa.eu.

Tämä pakkausseloste on saatavissa kaikilla EU-kielillä Euroopan lääkeviraston verkkosivustolla.

------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Seuraavat tiedot on tarkoitettu vain terveydenhuollon ammattilaisille:

Varotoimet ennen lääkevalmisteen käsittelyä tai antamista

Lääkevalmiste sisältää geneettisesti muunnettuja ihmisen verisoluja. Skysona-valmistetta

käsittelevien terveydenhoitoalan ammattilaisten on noudatettava asianmukaisia varotoimia

(suojakäsineet, -vaatetus ja -lasit) mahdollisten infektiotautien tarttumisen välttämiseksi.

Pidä infuusiopussi(t) metallikaset(e)issa ja varastoi nestetypen höyryfaasissa ≤ - 140 °C

lämpötilassa niiden sulattamiseen ja käyttöön asti.

Valmistelut infuusiota varten

Skysona lähetetään valmistuslaitoksesta infuusiokeskuksen varastotiloihin

kylmäsäilytyslaatikossa, joka voi sisältää useita metallikasetteja, jotka on tarkoitettu yhdelle

potilaalle. Yksi metallikasetti sisältää yhden Skysona-infuusiopussin. Potilaalla voi olla useita

infuusiopusseja.

Ota jokainen metallikasetti pois nestemäistä typpeä sisältävästä säiliöstä ja ota jokainen

infuusiopussi pois metallikasetista.

Varmista, että infuusiopusseihin on painettu teksti "Skysona".

Varmista, että potilaan henkilöllisyys vastaa Skysona-infuusiopusseissa olevia yksilöityjä

potilastietoja ja eräselostetta. Skysona on tarkoitettu ainoastaan autologiseen käyttöön. Älä käytä

Skysonaa, jos infuusiopussin potilastietotarra ei vastaa sen potilaan tietoja, jolle infuusio on

tarkoitus antaa.

Pidä kirjaa kaikista infuusiopusseista ja varmista eräselosteen avulla, että minkään infuusiopussin

viimeinen käyttöpäivämäärä ei ole mennyt ohi.

Jokaisen infuusiopussin kunto on tarkastettava ennen sulattamista ja infuusiota. Jos infuusiopussi

on rikkoutunut, noudata ihmisperäisen jätemateriaalin käsittelyä koskevia paikallisia ohjeita ja ota

välittömästi yhteyttä bluebird bioon.

Sulatus

Mikäli useampi kuin yksi infuusiopussi on toimitettu, sulata ja infusoi aina yksi infuusiopussi

kokonaan ennen seuraavan pussin sulattamista ja infusoimista.

Älä ota lääkevalmisteesta koenäytteitä, älä muuta äläkä säteilytä lääkevalmistetta tai jäädytä sitä

uudelleen.

Sulata Skysona 37 °C:een vesihauteessa tai kuivahauteessa. Kunkin infuusiopussin sulattaminen

kestää noin 2–4 minuuttia. Älä sulata lääkevalmistetta liikaa. Älä jätä lääkevalmistetta valvomatta

äläkä upota infuusioportteja veteen vesihauteessa.

Sulattamisen jälkeen sekoita lääkevalmiste kevyesti hieromalla infuusiopussia, kunnes kaikki sen

sisältö on samanlaista.

Antaminen potilaalle

Paljasta infuusiopussin steriili portti repimällä pois portin peittävä suojakääre.

Kytke lääkevalmistetta sisältävä infuusiopussi ja infusoi lääkevalmiste hoitolaitoksen normaalien

soluterapiavalmisteita koskevien antotoimenpiteiden mukaisesti. Älä käytä letkunsisäistä

verisuodatinta tai infuusiopumppua.

Infusoi Skysona mahdollisimman pian ja pidä huoneenlämmössä (20 °C–25 °C) korkeintaan

4 tunnin ajan sulattamisen jälkeen.

Anna jokainen Skysona-infuusiopussi laskimoinfuusiona alle 60 minuutin kuluessa.

Huuhtele kaikki infuusiopussissa ja siihen yhteydessä olevissa letkuissa jäljellä oleva Skysona-

valmiste vähintään 50 ml:lla 9 mg/ml (0,9 %) natriumkloridiliuosta injektiota varten sen

varmistamiseksi, että mahdollisimman monta solua infusoidaan potilaaseen.

Varotoimet tätä lääkevalmistetta hävitettäessä

Käyttämättömiä lääkinnällisiä tuotteita ja kaikkea materiaalia, joka on ollut kontaktissa Skysona-

valmisteen kanssa (kiinteä ja nestemäinen jäte), on käsiteltävä ja se on hävitettävä mahdollisesti

tartuntavaarallisena jätteenä paikallisten ihmisperäisen materiaalin käsittelyä koskevien vaatimusten

mukaisesti.

Vahinkoaltistuminen

Vahinkoaltistumisen tapahduttua on noudatettava ihmisperäisen materiaalin käsittelyä koskevaa

paikallista ohjeistusta, johon saattaa kuulua kontaminoituneen ihon peseminen ja kontaminoituneen

vaatetuksen poistaminen. Työpinnat ja materiaali, joka on mahdollisesti ollut kontaktissa Skysona-

valmisteen kanssa, on dekontaminoitava sopivalla desinfiointiaineella.

Lue koko asiakirja

LIITE I

VALMISTEYHTEENVETO

Tähän lääkevalmisteeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla voidaan havaita nopeasti

turvallisuutta koskevaa uutta tietoa. Terveydenhuollon ammattilaisia pyydetään ilmoittamaan

epäillyistä lääkkeen haittavaikutuksista. Ks. kohdasta 4.8, miten haittavaikutuksista ilmoitetaan.

1.

LÄÄKEVALMISTEEN NIMI

Skysona 2–30 × 10

solua/ml infuusioneste, dispersio

2.

VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT

2.1

Yleiskuvaus

Skysona (elivaldogeeniautotemseeli) on geneettisesti muunneltu autologinen CD34

-soluilla rikastettu

populaatio, joka sisältää hematopoieettisia kantasoluja (HSC), jotka on transdusoitu

ex vivo

ihmisen

adrenoleukodystrofiaproteiinin (ALDP)

ABCD1

-komplementaarista deoksiribonukleiinihappoa

(cDNA) koodaavalla lentivirusvektorilla (LVV).

2.2

Vaikuttavat aineet ja niiden määrät

Jokainen potilaskohtainen Skysona-infuusiopussi sisältää elivaldogeeniautotemseeliä, jossa on

eräriippuvainen pitoisuus geneettisesti muunneltua autologista CD34

-soluilla rikastettua

populaatiota. Lopullinen valmiste on pakattu yhteen tai useampaan infuusiopussiin, jotka sisältävät

dispersiona 2–30 × 10

solua/ml CD34

-soluilla rikastettua populaatiota, joka on suspendoitu

kryosäilytysliuokseen. Yksi infuusiopussi sisältää noin 20 millilitraa infusoitavaa valmistetta.

Määrälliset tiedot lääkevalmisteen vahvuudesta, CD34

-soluista ja yksittäiselle potilaalle sopivasta

annoksesta on annettu eräselosteessa. Eräseloste on mukana Skysona-valmisteen kuljettamiseen

käytettävän kylmäsäilytyslaatikon kannen sisäpuolella.

Apuaine(et), joiden vaikutus tunnetaan

Yksi annos sisältää 391–1564 mg natriumia (sisältyy Cryostor CS5 -valmisteeseen)

Täydellinen apuaineluettelo, ks. kohta 6.1.

3.

LÄÄKEMUOTO

Infuusioneste, dispersio.

Väritön, valkoinen tai punainen dispersio, jossa voi olla valkoisen, vaaleanpunaisen, vaaleankeltaisen

ja oranssin sävyjä.

4.

KLIINISET TIEDOT

4.1

Käyttöaiheet

Skysona on tarkoitettu sellaisten alle 18 vuoden ikäisten, varhaisvaiheen aivojen

adrenoleukodystrofiaa sairastavien hoitoon, joilla on

ABCD1

-geenin mutaatio, mutta joille ei ole

käytettävissä ihmisen leukosyyttiantigeenin (HLA) suhteen yhteensopivaa hematopoieettisten

kantasolujen (HSC) sisarusluovuttajaa (ks. kohta 5.1).

4.2

Annostus ja antotapa

Skysona-valmisteen saa antaa vain hematopoieettiseen kantasolusiirtoon perehtynyt lääkäri ja se on

annettava neurologisia häiriöitä sairastavien potilaiden hoitoon erikoistuneessa hoitoyksikössä.

Annostus

Hoito koostuu yhdestä annoksesta infuusioliuosta, joka sisältää dispersiona CD34

-soluja yhdessä tai

useammassa infuusiopussissa.

Suositeltu Skysona-valmisteen vähimmäisannos on 5 × 10

CD34

-solua/kg. Kliinisissä tutkimuksissa

on annettu annoksia, jotka ovat olleet enintään 38,2

× 10

CD34

-solua/kg.

Mobilisaatio ja afereesi

Potilaille pitää tehdä hematopoieettisten kantasolujen mobilisaatio ja afereesi CD34

-kantasolujen

hankkimiseksi lääkevalmisteen valmistamista varten (ks. kohdasta 5.1 kuvaus kliinisissä

tutkimuksissa käytetystä mobilisaatiohoidosta).

Potilaan painoa ensimmäisen afereesikeräyksen ajankohtana käytetään lopullisen annoksen

laskemiseen.

Kerättävien CD34

-solujen vähimmäistavoitemäärä on 12 × 10

CD34

-solua/kg. Jos Skysona-

valmisteen vähimmäisannosta 5 × 10

CD34

-solua/kg ei saavuteta lääkevalmisteen ensimmäisen

valmistuskerran jälkeen, potilaalle voidaan toteuttaa yksi tai useampi ylimääräinen mobilisaatio- ja

afereesijakso, joiden välillä on vähintään 14 vuorokautta, jotta saadaan enemmän soluja

lisävalmistusta varten.

CD34

-kantasoluja pitää kerätä varalle ≥ 1,5 × 10

CD34

-solua/kg. Nämä solut on kerättävä

potilaalta ja kryosäilytettävä ennen esihoitoa ja Skysona-infuusiota. Varalle keräämistä voidaan tarvita

varahoitona, jos kyseessä on: 1) Skysona-valmisteen heikentyminen esihoidon jälkeen ja ennen

Skysona-infuusiota, 2) ensisijainen siirteen tarttumisen epäonnistuminen, tai 3) siirteen tarttumisen

häviäminen Skysona-infuusion jälkeen (ks. kohta 4.4).

Hoitoa edeltävä esihoito

Hoitavan lääkärin on varmistettava, että Skysona-hoito soveltuu potilaalle, ennen kuin esihoito

aloitetaan (ks. kohta 4.4).

Myeloablatiivinen esihoito on annettava ennen Skysona-infuusiota (ks. kohdasta 5.1 kuvaus

kliinisissä tutkimuksissa käytetystä esihoidosta).

Esihoitoa ei pidä aloittaa, ennen kuin Skysona-annoksen muodostavien infuusiopussien koko sarja on

vastaanotettu ja varalle keräämisen mahdollisuus on varmistettu.

Skysona-valmisteen anto

Ks. jäljempänä olevasta Antotapa-kohdasta ja kohdasta 6.6 tarkemmat tiedot Skysona-valmisteen

annosta ja käsittelystä.

Skysona-valmisteen annon jälkeen

Skysona-infuusion jälkeisten 3 kuukauden sisällä tarvittavat verivalmisteet on säteilytettävä.

Erityiset potilasryhmät

Aiemmat geeniterapiat

Skysona-valmistetta ei ole tutkittu aiempia geeniterapialääkkeitä saaneilla potilailla. Potilaiden

hoitamisesta Skysona-valmisteella useammin kuin kerran ei ole kokemusta.

Munuaisten vajaatoiminta

Skysona-valmistetta ei ole tutkittu munuaisten vajaatoimintaa sairastavien potilaiden hoidossa.

Munuaisten vajaatoiminta arvioidaan potilaskohtaisesti Skysona-hoidon sopivuuden varmistamiseksi.

Annoksen muuttaminen ei ole tarpeen.

Maksan vajaatoiminta

Skysona-valmistetta ei ole tutkittu maksan vajaatoimintaa sairastavien potilaiden hoidossa. Maksan

vajaatoiminta arvioidaan potilaskohtaisesti Skysona-hoidon sopivuuden varmistamiseksi. Annoksen

muuttaminen ei ole tarpeen

.

Naispotilaat

Skysonan turvallisuutta ja tehoa ei ole osoitettu naispotilailla. Tietoa ei ole saatavilla.

Pediatriset potilaat

Skysona-valmisteen turvallisuutta ja tehoa enintään 3 vuoden ikäisten lasten hoidossa ei ole

varmistettu. Tietoa ei ole saatavilla.

Potilaat, jotka ovat seropositiivisia ihmisen immuunikatovirukselle (HIV)

Skysona-valmistetta ei ole tutkittu potilailla, joilla on HIV-1, HIV-2, HTLV-1 tai HTLV-2.

Negatiivinen serologisen HIV-testin tulos on tarpeen sen varmistamiseksi, että afereesimateriaali

kelpaa Skysona-valmisteen valmistamiseen. Afereesimateriaalia ei hyväksytä Skysona-valmisteen

valmistamiseen potilailta, joilla on positiivinen HIV-testin tulos.

Antotapa

Skysona on tarkoitettu annettavaksi vain laskimoon.

Skysonan esikäsittelyä, antoa, vahinkoaltistumista ja hävittämistä koskevat yksityiskohtaiset ohjeet

ovat kohdassa 6.6.

Esihoidon suorittamisen jälkeen on oltava vähintään 48 tunnin puhdistumisjakso ennen Skysona-

infuusiota.

Ennen infuusiota on varmistettava, että potilaan henkilöllisyys vastaa Skysona-infuusiopusseissa

olevia yksilöityjä potilastietoja. Annettavien infuusiopussien kokonaismäärä on varmistettava

eräselosteesta (ks. kohta 4.4).

Skysona-infuusio on toteutettava mahdollisimman pian ja viimeistään 4 tunnin kuluessa

sulattamisesta. Jokainen infuusiopussi on annettava alle 60 minuutin kuluessa. Mikäli useampi kuin

yksi infuusiopussi on toimitettu, kaikki infuusiopussit on annettava peräkkäin. Jokaisen

infuusiopussin koko tilavuus on infusoitava.

Skysona-infuusion jälkeen on toteutettava normaalit hematopoieettisen kantasolusiirron mukaiset

potilaan hoitotoimenpiteet.

4.3

Vasta-aiheet

Yliherkkyys vaikuttavalle aineelle tai kohdassa 6.1 mainituille apuaineille.

Mobilisaatiolääkeaineiden ja esihoidon vasta-aiheet on huomioitava.

4.4

Varoitukset ja käyttöön liittyvät varotoimet

Jäljitettävyys

Edistyneiden solupohjaisten lääkehoitojen jäljitettävyysvaatimuksia on noudatettava. Tuotenimen

jäljitettävyyden takaamiseksi eränumero ja hoidetun potilaan nimi on säilytettävä 30 vuoden ajan

tuotteen viimeisen käyttöpäivän jälkeen.

Autologinen käyttö

Skysona on tarkoitettu vain autologiseen käyttöön, eikä sitä pidä missään olosuhteissa antaa muille

potilaille. Älä anna Skysona-hoitoa, jos infuusiopussien, eräselosteen ja metallikasettien

potilastunnisteet eivät vastaa hoidettavaa potilasta.

Mobilisaatiossa ja myeloablatiivisessa esihoidossa käytettävät lääkevalmisteet

Mobilisaatiolääkeaineiden ja esihoidon lääkeaineiden varoitukset ja varotoimet on huomioitava.

Yliherkkyysreaktiot

Skysona-valmisteen sisältämä dimetyylisulfoksidi (DMSO) saattaa aiheuttaa vakavia

yliherkkyysreaktioita, kuten anafylaksian.

Siirteen tarttumisen epäonnistuminen neutrofiilien tarttumisella mitattuna

Skysona-hoitoon kuuluu

ex vivo

lentivirusvektorilla (LVV) geneettisesti muunneltujen

hematopoieettisten CD34

-kantasolujen infuusio ja tarttuminen. Neutrofiilien tarttumisen

epäonnistuminen on lyhytaikainen mutta mahdollisesti vaikea-asteinen riski. Sen määritelmänä on,

ettei saavuteta absoluuttista neutrofiilien määrää ≥ 500 solua/µl kolmessa peräkkäisessä mittauksessa

eri päivinä päivään 43 mennessä Skysona-infuusiosta lukien (ks. kohta 5.1). Potilaiden, joilla

neutrofiilien tarttuminen epäonnistuu, on saatava varahoitoa varalle keräämisen avulla (ks. kohta 4.2).

Pitkittyneet sytopeniat

Potilailla saattaa ilmetä sytopenioita useiden kuukausien ajan esihoidon ja Skysona-infuusion jälkeen,

tämän lisäksi on raportoitu pansytopeniatapauksia. Skysonan kliinisissä tutkimuksissa 26 %:lla

potilaista havaittiin asteen 3 tai korkeampia sytopenioita yli 60 päivää infuusion jälkeen. Näitä olivat

alentunut verihiutaleiden määrä (13 %), alentunut neutrofiilien määrä (17 %) ja alentunut

hemoglobiini (2 %). Kun 100 päivää oli kulunut infuusiosta, 16 %:lla potilaista oli jokin asteen 3 tai

korkeampi sytopenia, mukaan lukien alentunut verihiutaleiden määrä (9 %), alentunut

neutrofiilimäärä (11 %); yhdelläkään potilaalla ei havaittu asteen 3, tai tätä vakavamman asteen

alentunutta hemoglobiinia (0 %). Verenkuvaa on seurattava Skysona-infuusion jälkeen ja potilaita on

arvioitava verenvuodon ja infektion merkkien ja oireiden varalta.

Insertionaalisen onkogeneesin riski

Skysonaan liittyvästä LVV-välitteisestä insertiomutageneesista, joka olisi johtanut onkogeneesiin,

kuten myelodysplasiaan, leukemiaan tai lymfoomaan, ei ole raportteja. On kuitenkin olemassa

Skysona-hoidon jälkeinen leukemian tai lymfooman teoreettinen riski. Joillakin Skysona-valmisteella

hoidetuilla potilailla on havaittu klonaalista laajenemista, joka on johtanut klonaaliseen

vallitsevuuteen ilman kliinisiä todisteita maligniteetista.

Potilaat on tutkittava vähintään vuosittain myelodysplasian, leukemian tai lymfooman varalta

(sisältäen täyden verenkuvan) 15 vuoden ajan Skysona-hoidon päättymisen jälkeen. Jos

myelodysplasia, leukemia tai lymfooma havaitaan Skysona-hoitoa saaneella potilaalla, on otettava

verinäyte integraatiokohdan analysointia varten.

Serologiset testit

Kaikki potilaat on testattava HIV-1- ja HIV-2-viruksen varalta ennen mobilisaatiota ja afereesia, niin

että afereesimateriaalin hyväksyttävyys Skysonan valmistamista varten varmistetaan (ks. kohta 4.2).

Antiretroviraalisten lääkkeiden käyttö

Potilaat eivät saa käyttää antiretroviraalisia lääkevalmisteita vähintään yhteen kuukauteen ennen

mobilisaatiota (ks. kohta 4.5). Mikäli potilas tarvitsee antiretroviraalisia HIV-estolääkkeitä, Skysona-

hoidon aloittamista, mukaan lukien Skysona-hoidon CD34

-solujen mobilisaatio ja afereesi, on

viivästettävä siihen saakka, kunnes on voitu todeta paikallisten ohjeiden mukaisten HIV-testien

perusteella, että HIV-infektiota ei ole.

Häiriöt serologisissa testeissä

On tärkeää huomioida, että Skysona-hoitoa saaneet potilaat ovat todennäköisesti positiivisia HIV:n

polymeraasiketjureaktioanalyysissa (PCR-analyysissa) LVV-provirusinsertiosta johtuen, mikä johtaa

positiiviseen HIV-testitulokseen. Näin ollen Skysona-hoitoa saaneita potilaita ei pidä seuloa

HIV-infektion suhteen PCR-pohjaisilla testeillä.

Veren, elimien, kudosten ja solujen luovuttaminen

Skysona-valmisteella hoidettujen potilaiden ei pidä vastaisuudessa luovuttaa verta, elimiä, kudoksia

eikä soluja. Tämä tieto on esitetty pakkausselosteessa sekä potilaan turvallisuustietokortissa, joka on

annettava potilaalle.

Skysona-valmisteen antamisen jälkeen

Skysona-hoidon vaikutuksista ALD:hen liittyvään lisämunuaisen vajaatoimintaan ei ole tietoa.

Korvaushoitoa on jatkettava.

Potilaiden edellytetään osallistuvan rekisteripohjaiseen tutkimukseen ja heitä seurataan rekisterissä,

jotta saataisiin parempi käsitys Skysonan pitkän aikavälin turvallisuudesta ja tehosta.

Natriumsisältö

Tämä lääkevalmiste sisältää 391–1564 mg natriumia per annos, joka vastaa 20–78 %:ia WHO:n

suositellusta 2 g:n natriumin päivittäisestä enimmäissaannista aikuisille.

4.5

Yhteisvaikutukset muiden lääkevalmisteiden kanssa sekä muut yhteisvaikutukset

Potilaat eivät saa käyttää antiretroviraalisia lääkkeitä vähintään yhteen kuukauteen ennen

mobilisaatiota eikä siihen saakka, kunnes vähintään afereesi on tehty (ks. kohta 4.4).

Yhteisvaikutustutkimuksia ei ole tehty. Skysona-valmisteen ei odoteta aiheuttavan yhteisvaikutuksia

maksan sytokromi P450-perheen entsyymien tai lääkekuljettajaproteiinien kanssa.

Elävää taudinaiheuttajaa sisältävät rokotteet

Elävää taudinaiheuttajaa sisältävien virusrokotteiden turvallisuutta Skysona-hoidon aikana tai sen

jälkeen ei ole tutkittu. Rokottamista näillä virusrokotteilla ei suositella, jos myeloablatiivisen

esihoidon aloittamiseen on aikaa 6 viikkoa tai alle, eikä ennen kuin potilas on hematologisesti

toipunut Skysona-hoidon jälkeen.

4.6

Hedelmällisyys, raskaus ja imetys

Naiset, jotka voivat tulla raskaaksi/Raskaudenehkäisy miehillä ja naisilla

Ei ole olemassa riittävästi altistustietoja, jotta voitaisiin antaa tarkkoja suosituksia raskaudenehkäisyn

kestosta Skysona-hoidon jälkeen. Naisten, jotka voivat tulla raskaaksi, ja miesten, jotka voivat saattaa

naisen raskaaksi, ja heidän naispartneriensa on käytettävä tehokasta ehkäisymenetelmää

(kohdunsisäistä laitetta tai hormonaalisen ehkäisyn ja estemenetelmän yhdistelmää) mobilisaation

alusta alkaen vähintään siihen saakka, kunnes Skysona-valmisteen annosta on kulunut 6 kuukautta.

Lue esihoidon lääkeaineen valmisteyhteenvedosta tiedot tarpeesta käyttää tehokasta ehkäisyä

potilailla, joilla esihoito on käynnissä.

Ennen hoidon aloittamista raskauden mahdollisuus täytyy poissulkea negatiivisella seeruminäytteestä

tehtävällä raskaustestillä naisille, jotka voivat tulla raskaaksi. Raskaustestin negatiivinen tulos täytyy

varmistaa uudelleen ennen esihoitoa ja lääkkeen antamista.

Raskaus

Ei ole olemassa kliinisiä tietoja altistuneista raskauksista.

Skysona-valmisteella ei ole tehty lisääntymis- ja kehitystoksisuutta koskevia tutkimuksia. Skysona-

valmistetta ei pidä käyttää raskauden aikana (ks. kohta 4.3). Ei ole olemassa tietoja siitä, voivatko

Skysona-transdusoidut solut siirtyä sikiöön

in utero

. Skysona-hoidon jälkeisestä raskaudesta on

keskusteltava hoitavan lääkärin kanssa.

Ihmisen ALDP:n

ABCD1

-cDNA:ta koodaava LVV ei voi siirtyä ituradan kautta Skysona-hoidon

jälkeen. Näin ollen todennäköisyyden siihen, että jälkikasvulla olisi yleinen somaattinen ihmisen

ALDP:n

ABCD1

-cDNA:ta koodaavan lentivirusvektorin ekspressio, katsotaan olevan erittäin pieni.

Imetys

Ei ole olemassa tietoja siitä, erittyykö Skysona-valmiste ihmisen rintamaitoon. Skysona-valmisteen

käytön vaikutuksia imettävien äitien lapsiin ei ole tutkittu.

Skysona-valmistetta ei pidä antaa imettäville naisille.

Hedelmällisyys

Skysona-valmisteen vaikutuksesta ihmisen hedelmällisyyteen ei ole olemassa tietoja. Vaikutuksia

uroksen ja naaraan hedelmällisyyteen ei ole arvioitu eläinkokeissa.

Tietoja on saatavilla esihoitoon liittyvästä hedelmättömyyden riskistä. Tämän vuoksi siemennesteen

tai munasolujen kryosäilytyksen harkitseminen ennen hoitoa on suositeltavaa.

4.7

Vaikutus ajokykyyn ja koneidenkäyttökykyyn

Skysona-valmisteella ei ole haitallista vaikutusta ajokykyyn ja koneidenkäyttökykyyn.

Mobilisaation lääkkeiden ja esihoidon lääkkeiden vaikutus ajokykyyn ja koneidenkäyttökykyyn, tai

pyöräilyn ja rullalautailun kaltaisiin aktiviteetteihin, on otettava huomioon.

4.8

Haittavaikutukset

Turvallisuusprofiilin yhteenveto

Skysona-valmisteen turvallisuutta arvioitiin 51:llä aivojen adrenoleukodystrofiaa (CALD)

sairastavalla potilaalla tutkimuksissa ALD-102, ALD-104 ja LTF-304 (ks. kohta 5.1). Vakavin

Skysona-valmisteeseen liittyvä haittavaikutus oli pansytopenia (3,9 %). Huomioiden pieni

potilasjoukko ja potilasryhmien koot, alla olevassa taulukossa esitetyt haittavaikutukset eivät anna

täyttä kuvaa näiden tapahtumien luonteesta ja esiintymistiheydestä. Tutkimuksissa käytettyihin

turvallisuuden päätetapahtumiin liittyvää tietoa on kohdassa 5.1.

Taulukoitu luettelo haittavaikutuksista

Haittavaikutukset on lueteltu MedDRA:n mukaisen elinjärjestelmäluokan ja esiintymistiheyden

perusteella jaoteltuina. Esiintymistiheyksien määritelminä ovat: hyvin yleinen (≥ 1/10) ja yleinen

(≥ 1/100, < 1/10). Kussakin esiintymistiheysryhmässä haittavaikutukset on esitetty niiden alenevan

vakavuuden mukaisesti.

Taulukot 1, 2 ja 3 ovat luetteloita haittavaikutuksista, jotka liittyvät mobilisaatioon/afereesiin

(taulukko 1), esihoitoon (taulukko 2) ja Skysona-valmisteeseen (taulukko 3), ja joita on tullut aivojen

adrenoleukodystrofiaa sairastaville potilaille Skysona-valmisteen kliinisissä tutkimuksissa.

Taulukko 1

Haittavaikutukset, jotka liittyvät mobilisaatioon/afereesiin

Elinjärjestelmäluokka (SOC)

Hyvin yleinen

Yleinen

Veri ja imukudos

Trombosytopenia, anemia

Aineenvaihdunta ja ravitsemus

Hypokalemia

Hypomagnesemia

Hermosto

Päänsärky

Verisuonisto

Hypertensio

Ruoansulatuselimistö

Oksentelu, pahoinvointi, suun

alueen parestesia

Iho ja ihonalainen kudos

Kutina

Luusto, lihakset ja sidekudos

Luukipu, raajakipu

Tutkimukset

Hemoglobiiniarvon lasku

Taulukko 2

Haittavaikutukset, jotka liittyvät esihoitoon

Elinjärjestelmäluokka

(SOC)

Hyvin yleinen

Yleinen

Infektiot

Pseudomonaksen aiheuttama

bakteremia, bakteremia,

streptokokin aiheuttama

bakteremia, keuhkokuume,

bakteeri-infektio, laitteeseen

liittyvä infektio, tarttuva

enterokoliitti, viruksen

aiheuttama gastroenteriitti,

suun kandidiaasi,

välikorvatulehdus,

streptokokin aiheuttama

nielutulehdus, RS-

virusinfektio, rinovirusinfektio,

sinuiitti, ihon infektio,

bakteeriperäinen

ylähengitystieinfektio,

virusperäinen

ylähengitystieinfektio,

follikuliitti, peräaukon

kandidiaasi

Veri ja imukudos

Kuumeinen neutropenia,

neutropenia, trombosytopenia,

anemia, leukopenia, lymfopenia

Imusolmukkeiden kipu

Umpieritys

Lisämunuaisen vajaatoiminta,

antidiureettisen hormonin

epäasianmukainen erittyminen

Aineenvaihdunta ja

ravitsemus

Hypokalemia, hypomagnesemia,

ruokahalun heikkeneminen,

hypofosfatemia

Hypoglykemia, nesteen

kertyminen, hyponatremia

Psyykkiset häiriöt

Aversio, unettomuus

Hermosto

Päänsärky

Aistien heikkeneminen,

vapina, hyporefleksia

Silmät

Sidekalvon verenvuoto

Sydän

Bradykardia, sinustakykardia,

takykardia

Verisuonisto

Hypertensio

Petekiat

Hengityselimet, rintakehä ja

välikarsina

Nenäverenvuoto

Hypoksia, takypnea, yskä,

suunielun kipu, rinorrea

Ruoansulatuselimistö

Suutulehdus, oksentelu, ripuli,

vatsakipu, ummetus,

pahoinvointi

Gastriitti,

ruoansulatuselimistön

tulehdus, peräaukon fissuura,

proktiitti, peräaukon kutina,

dyspepsia, suukipu, proktalgia

Iho ja ihonalainen kudos

Alopesia, ihon

hyperpigmentaatio

Pustulaarinen ihottuma, ihon

hilseily, vaippaihottuma,

lääkeihottuma, ihon

kuivuminen, liikahikoilu,

kutina, ihottuma,

makulopapulaarinen ihottuma

Munuaiset ja virtsatiet

Hematuria, inkontinenssi,

virtsainkontinenssi, dysuria,

virtsateiden kipu

Sukupuolielimet ja rinnat

Peniksen kipu, kivespussin

haavauma

Yleisoireet ja antopaikassa

todettavat haitat

Kuume

Kasvojen turvotus,

limakalvotulehdus, uupumus

Tutkimukset

Alaniiniaminotransferaasiarvon

suureneminen,

aspartaattiaminotransferaasiarvo

n suureneminen

Positiivinen piiloveritestin

tulos, positiivinen

adenovirustestin tulos, INR-

arvon suureneminen, veren

alkalisen fosfataasin

pitoisuuden suureneminen,

veren immunoglobuliini G:n

vähentyminen, veren

laktaattidehydrogenaasiarvon

suureneminen, C-reaktiivisen

proteiinin lisääntyminen,

painon lasku, painon nousu

Vammat, myrkytykset ja

hoitokomplikaatiot

Allerginen reaktio

verensiirtoon

Taulukko 3

Haittavaikutukset, jotka liittyvät Skysona-valmisteeseen

Elinjärjestelmäluokka (SOC)

Hyvin yleinen

Yleinen

Infektiot

Virusperäinen kystiitti

Veri ja imukudos

Pansytopenia

Ruoansulatuselimistö

Oksentelu

Valikoitujen haittavaikutusten kuvaus

Hematopoieesin elpyminen

Kahdella potilaalla esiintyi kaksi vakavaa pansytopeniareaktiota, jotka kehittyivät neutrofiilien

tarttumisen jälkeen. Hematopoieesin elpyminen viivästyi molemmilla potilailla, ja he tarvitsivat

pitkäkestoista tukihoitoa verensiirroilla, verihiutaleiden siirroilla ja kasvutekijöillä (G-CSF ja

eltrombopagi). Toisella potilaista oli samanaikaisesti parvovirus. Molemmat tapahtumat jatkuivat

vähintään 18 kuukautta Skysona-infuusion jälkeen.

Infuusioon liittyvät reaktiot

Kahdella potilaista havaittiin oksentelua infuusiopäivänä. Se saattoi johtua kylmäsäilytysaineesta.

Esilääkitystä voidaan käyttää lääkärin harkinnan mukaisesti.

Epäillyistä haittavaikutuksista ilmoittaminen

On tärkeää ilmoittaa myyntiluvan myöntämisen jälkeisistä lääkevalmisteen epäillyistä

haittavaikutuksista. Se mahdollistaa lääkevalmisteen hyöty-haittatasapainon jatkuvan arvioinnin.

Terveydenhuollon ammattilaisia pyydetään ilmoittamaan kaikista epäillyistä haittavaikutuksista

liitteessä V luetellun kansallisen ilmoitusjärjestelmän kautta.

4.9

Yliannostus

Skysona-valmisteen yliannostusta koskevia tietoja ei ole saatavilla kliinisistä tutkimuksista.

5.

FARMAKOLOGISET OMINAISUUDET

5.1

Farmakodynamiikka

Farmakoterapeuttinen ryhmä: Muut hermostoon vaikuttavat lääkeaineet, ATC-koodi: ei vielä

määritelty

Lue koko asiakirja

Official address

Domenico Scarlattilaan 6

1083 HS Amsterdam

The Netherlands

An agency of the European Union

Address for visits and deliveries

Refer to www.ema.europa.eu/how-to-find-us

Send us a question

Go to www.ema.europa.eu/contact

Telephone

+31 (0)88 781 6000

© European Medicines Agency, 2021. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.

EMA/294053/2021

EMEA/H/C/003690

Skysona (ABCD1-geeniä koodaavat autologiset CD34+-

solut)

Yleistiedot Skysonasta sekä siitä, miksi se on hyväksytty EU:ssa

Mitä Skysona on ja mihin sitä käytetään?

Skysona on lääke, jolla hoidetaan alle 18-vuotiaita lapsia, joilla on varhaisvaiheessa oleva aivojen

adrenoleukodystrofia (CALD). CALD on harvinainen perinnöllinen sairaus, jossa ABCD1-geenissä on

muutos (mutaatio). Tämä mutaatio estää ALDP-nimisen entsyymin (adrenoleukodystrofiaproteiini)

tuotantoa. ALDP hajottaa kehon rasva-aineita, joita kutsutaan hyvin pitkäketjuisiksi rasvahapoiksi

(VLCFA). Tämän seurauksena hyvin pitkäketjuiset rasvahapot kertyvät elimistöön ja aiheuttavat

tulehdusta ja vaurioita hermojen suojakuoressa (myeliinissä), joka eristää hermoja ja parantaa niiden

toimintaa. Aivojen adrenoleukodystrofiaa esiintyy lähes yksinomaan miehillä.

Skysonaa annetaan, kun luovuttajaa ei ole saatavilla hematopoieettista kantasolusiirtoa varten

(toimenpide, jossa potilaan luuydin puhdistetaan soluista ja ne korvataan terveillä luuydinsoluilla).

Skysona on pitkälle kehittyneissä hoidoissa käytettävä geeniterapiavalmiste. Tällaiset lääkkeet

vaikuttavat kuljettamalla geenejä elimistöön. Skysonan vaikuttava aine on valmistettu kantasoluista

(CD34+-solut), jotka on saatu potilaan omasta luuytimestä tai verestä. Kantasoluja on muunneltu

siten, että ne sisältävät kopion geenistä, jolla valmistetaan toimivaa ALDP-entsyymiä, ja ne voivat

jakautua muuntyyppisten verisolujen tuottamista varten.

CALD on harvinainen sairaus, ja Skysona nimettiin harvinaislääkkeeksi (harvinaisten sairauksien

hoidossa käytettävä lääke) 13. huhtikuuta 2007. Lisää tietoa harvinaislääkkeistä löytyy osoitteesta :

https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3121003

Miten Skysonaa käytetään?

Skysonaa voidaan antaa vain sille potilaalle, jonka soluja on käytetty lääkkeen valmistamiseen. Sitä

annetaan kertainfuusiona (tiputuksena) laskimoon, ja annostus määräytyy potilaan painon mukaan.

Muutama päivä ennen hoitoa potilaalle annetaan toista lääkettä, esimerkiksi busulfaania, nk.

esihoitona. Esihoidolla luuytimestä poistetaan solut ja ne korvataan Skysonan muunnelluilla soluilla.

Skysonaa saa ainoastaan lääkärin määräyksestä, ja hoidon saa antaa vain erikoissairaanhoidossa

lääkäri, jolla on kokemusta hematopoieettisesta kantasolusiirrosta ja hermostosairauksien hoidosta.

Lisätietoja Skysonan käytöstä saa pakkausselosteesta, lääkäriltä tai apteekista.

Skysona (ABCD1-geeniä koodaavat autologiset CD34+-solut)

EMA/294053/2021

Sivu 2/3

Miten Skysona vaikuttaa?

Skysonan valmistamiseksi verestä tai luuytimestä kerätään CD34+-soluja (veren valkosoluja

valmistavia soluja). CD34+-soluihin siirretään geeni, jonka avulla solut voivat tuottaa ALDP-entsyymiä,

käyttämällä lentivirusta, jota on muunneltu geneettisesti siten, että se kuljettaa ALDP-geenin soluihin

aiheuttamatta ihmiselle virussairautta.

Kun solut siirretään takaisin potilaalle laskimon kautta, Skysona kulkeutuu verenkierron mukana

luuytimeen, jossa CD34+-solut alkavat kasvaa ja muodostaa normaaleja valkosoluja, jotka voivat

tuottaa toimivaa ALDP-entsyymiä. Nämä valkosolut leviävät elimistöön ja tuottavat ALDP-entsyymiä,

joka auttaa hajottamaan ympäröivien solujen rasva-aineita ja hallitsemaan sairauden oireita.

Vaikutusten odotetaan olevan pitkäkestoisia.

Mitä hyötyä Skysonasta on havaittu tutkimuksissa?

Skysonan hyöty aivojen adrenoleukodystrofian hoidossa osoitettiin päätutkimuksessa, johon osallistui

30 iältään 4–14-vuotiasta poikaa, jotka sairastivat varhaisvaiheen adrenoleukodystrofiaa.

Kahden vuoden kuluttua 90 prosentilla hoidetuista pojista ei ollut merkkejä suurista hermovaurioista,

kuten puhekyvyn menetyksestä, ruokailukyvyn heikkenemisestä, pyörätuolin tarpeesta, sokeudesta tai

inkontinenssista. Tätä voidaan verrata 29 prosenttiin samanlaisessa hoitamattomien poikien ryhmässä,

joka osallistui erilliseen tutkimukseen.

Lisäksi noin 96 prosentille pojista saatiin kahden vuoden kuluttua vakaa neurologisen toiminnan

kokonaispistemäärä (arvo, jolla mitataan kehittyvän lapsen kykyä tehdä tavanomaisia liikkeitä, kuten

ryömiä, seisoa ja kävellä). On näyttöä siitä, että hyöty jatkui vielä 8 vuoden jälkeenkin.

Mitä riskejä Skysonaan liittyy?

Skysonan yleisin haittavaikutus (jota saattaa aiheutua useammalle kuin yhdelle potilaalle

kymmenestä) on pansytopenia (verisolujen vähäisyys).

Pakkausselosteessa on luettelo kaikista Skysonan haittavaikutuksista.

Skysonaa käytettäessä on otettava huomioon esihoitoa ja mobilisoinnissa käytettäviä valmisteita

koskevat rajoitukset. Pakkausselosteessa on luettelo kaikista rajoituksista.

Miksi Skysona on hyväksytty EU:ssa?

Skysonan osoitettiin vakauttavan sairautta estämällä lisätulehdusta ja hermosolujen myeliinin

tuhoutumista CALD-potilailla kaksi vuotta hoidon jälkeen päätutkimuksen tulosten perusteella. Vaikka

Skysonan suotuisat vaikutukset kestivät useita vuosia, vielä ei ole selvää, voivatko ne kestää läpi

elämän. Tämän vuoksi tarvitaan pitempiaikaista seurantaa. Koska CALD on harvinainen sairaus,

tutkimukset ovat pieniä ja haittavaikutuksista on saatavilla vain vähän tietoa. Sen vuoksi tarvitaan

pitkäaikaista seurantaa. Tähän mennessä havaitut haittavaikutukset vastaavat kuitenkin

tämäntyyppiseltä valmisteelta odotettavia haittavaikutuksia. Koska sairaus on vakava ja sille ei ole

olemassa riittävästi muita hoitovaihtoehtoja, Euroopan lääkevirasto katsoi, että Skysonan hyöty on sen

riskejä suurempi ja että sille voidaan myöntää myyntilupa EU:ssa.

Miten voidaan varmistaa Skysonan turvallinen ja tehokas käyttö?

Skysonaa markkinoiva yhtiö tekee kaksi pitkäaikaista tutkimusta ja toimittaa niiden tulokset

lisätietojen saamiseksi lääkkeen hyödyistä ja turvallisuudesta. Lisäksi yhtiö toimittaa terveydenhuollon

Skysona (ABCD1-geeniä koodaavat autologiset CD34+-solut)

EMA/294053/2021

Sivu 3/3

ammattilaisille ja potilaille tai heidän hoitajilleen perehdytysmateriaalia siitä, miten Skysonaa

käytetään ja miten potilaita tulee seurata. Potilaat saavat myös terveydenhuoltoa varten potilaskortin,

jossa kerrotaan hoidosta.

Suositukset ja varotoimet, joita terveydenhuollon ammattilaisten ja potilaiden on syytä noudattaa,

jotta Skysonan käyttö olisi turvallista ja tehokasta, sisältyvät myös valmisteyhteenvetoon ja

pakkausselosteeseen.

Kuten kaikkien lääkkeiden, myös Skysonan käyttöä koskevia tietoja seurataan jatkuvasti. Skysonasta

ilmoitetut haittavaikutukset arvioidaan huolellisesti ja kaikki tarvittavat toimet suoritetaan potilaiden

suojelemiseksi.

Muuta tietoa Skysonasta

Lisää tietoa Skysonasta on saatavissa viraston verkkosivustolla osoitteessa:

ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/skysona

Samankaltaiset tuotteet

Etsi tähän tuotteeseen liittyviä ilmoituksia

Näytä asiakirjojen historia

Jaa nämä tiedot