Skysona

Χώρα: Ευρωπαϊκή Ένωση

Γλώσσα: Φινλανδικά

Πηγή: EMA (European Medicines Agency)

Δραστική ουσία:

elivaldogene autotemcel

Διαθέσιμο από:

bluebird bio (Netherlands) B.V.

Φαρμακολογική κατηγορία (ATC):

N07

INN (Διεθνής Όνομα):

elivaldogene autotemcel

Θεραπευτική ομάδα:

Muut hermoston huumeet

Θεραπευτική περιοχή:

Adrenoleukodystrophy

Θεραπευτικές ενδείξεις:

Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.

Καθεστώς αδειοδότησης:

peruutettu

Ημερομηνία της άδειας:

2021-07-16

Φύλλο οδηγιών χρήσης

33
B. PAKKAUSSELOSTE
Lääkevalmisteella ei ole enää myyntilupaa
34
PAKKAUSSELOSTE: TIETOA POTILAALLE TAI HÄNTÄ HOITAVALLE HENKILÖLLE
SKYSONA 2–30 × 10
6 SOLUA/ML INFUUSIONESTE, DISPERSIO
elivaldogeeniautotemseeli (autologisia CD34
+
-soluja, jotka koodaavat
_ABCD1_
-geeniä)
Tähän lääkevalmisteeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla
voidaan havaita nopeasti
turvallisuutta koskevaa uutta tietoa. Voit auttaa ilmoittamalla
kaikista mahdollisesti sinun tai lapsesi
saamista haittavaikutuksista. Ks. kohdan 4 lopusta, miten
haittavaikutuksista ilmoitetaan.
LUE TÄMÄ PAKKAUSSELOSTE HUOLELLISESTI ENNEN KUIN SINULLE TAI
LAPSELLESI ANNETAAN TÄTÄ LÄÄKETTÄ,
SILLÄ SE SISÄLTÄÄ SINULLE TÄRKEITÄ TIETOJA.
-
Säilytä tämä pakkausseloste. Voit tarvita sitä myöhemmin.
-
Jos sinulla on kysyttävää, käänny lääkärin tai sairaanhoitajan
puoleen.
-
Jos havaitset haittavaikutuksia, kerro niistä lääkärille tai
sairaanhoitajalle. Tämä koskee myös
sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä
pakkausselosteessa. Ks.
kohta 4.
-
Lääkäri tai sairaanhoitaja antaa sinulle potilaan
turvallisuustietokortin, joka sisältää tärkeää
turvallisuustietoa Skysona-hoidosta. Lue se huolellisesti ja noudata
siinä olevia ohjeita.
-
Pidä potilaan turvallisuustietokortti aina mukanasi ja näytä se
lääkärille tai sairaanhoitajalle,
kun käyt heidän vastaanotollaan tai jos menet sairaalaan.
TÄSSÄ PAKKAUSSELOSTEESSA KERROTAAN
:
1.
Mitä Skysona on ja mihin sitä käytetään
2.
Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin sinulle tai lapsellesi
annetaan Skysona-valmistetta
3.
Miten Skysona on valmistettu ja miten sitä annetaan
4.
Mahdolliset haittavaikutukset
5.
Skysona-valmisteen säilyttäminen
6.
Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa
1.
MITÄ SKYSONA ON JA MIHIN SITÄ KÄYTETÄÄN
Skysona-valmistetta käytetään vakavan perinnöllisen sairauden,
aivojen adrenoleukodystrofian
(CALD) hoitoon alle 18 vuoden ikäisillä lapsilla ja nuorilla.
CALD-potilailla on poikkeama geeniss�

Αρχείο Π.Χ.Π.

1
LIITE I
VALMISTEYHTEENVETO
Lääkevalmisteella ei ole enää myyntilupaa
2
Tähän lääkevalmisteeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla
voidaan havaita nopeasti
turvallisuutta koskevaa uutta tietoa. Terveydenhuollon ammattilaisia
pyydetään ilmoittamaan
epäillyistä lääkkeen haittavaikutuksista. Ks. kohdasta 4.8, miten
haittavaikutuksista ilmoitetaan.
1.
LÄÄKEVALMISTEEN NIMI
Skysona 2–30 × 10
6
solua/ml infuusioneste, dispersio
2.
VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT
2.1
YLEISKUVAUS
Skysona (elivaldogeeniautotemseeli) on geneettisesti muunneltu
autologinen CD34
+
-soluilla rikastettu
populaatio, joka sisältää hematopoieettisia kantasoluja (HSC),
jotka on transdusoitu
_ex vivo_
ihmisen
adrenoleukodystrofiaproteiinin (ALDP)
_ABCD1_
-komplementaarista deoksiribonukleiinihappoa
(cDNA) koodaavalla lentivirusvektorilla (LVV).
2.2
VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT
Jokainen potilaskohtainen Skysona-infuusiopussi sisältää
elivaldogeeniautotemseeliä, jossa on
eräriippuvainen pitoisuus geneettisesti muunneltua autologista CD34
+
-soluilla rikastettua
populaatiota. Lopullinen valmiste on pakattu yhteen tai useampaan
infuusiopussiin, jotka sisältävät
dispersiona 2–30 × 10
6
solua/ml CD34
+
-soluilla rikastettua populaatiota, joka on suspendoitu
kryosäilytysliuokseen. Yksi infuusiopussi sisältää noin 20
millilitraa infusoitavaa valmistetta.
Määrälliset tiedot lääkevalmisteen vahvuudesta, CD34
+
-soluista ja yksittäiselle potilaalle sopivasta
annoksesta on annettu eräselosteessa. Eräseloste on mukana
Skysona-valmisteen kuljettamiseen
käytettävän kylmäsäilytyslaatikon kannen sisäpuolella.
Apuaine(et), joiden vaikutus tunnetaan
Yksi annos sisältää 391–1564 mg natriumia (sisältyy Cryostor CS5
-valmisteeseen)
Täydellinen apuaineluettelo, ks. kohta 6.1.
3.
LÄÄKEMUOTO
Infuusioneste, dispersio.
Väritön, valkoinen tai punainen dispersio, jossa voi olla valkoisen,
vaaleanpunaisen, vaaleankeltaisen
ja oranssin sävyjä.
4.
KLIINISET TIEDOT
4.1
KÄYTTÖAIHEET
Skysona on