Luxturna

Nchi: Umoja wa Ulaya

Lugha: Kifinlandi

Chanzo: EMA (European Medicines Agency)

Viambatanisho vya kazi:

voretigene neparvovec

Inapatikana kutoka:

Novartis Europharm Limited 

ATC kanuni:

S01XA27

INN (Jina la Kimataifa):

voretigene neparvovec

Kundi la matibabu:

Other ophthalmologicals

Eneo la matibabu:

Leber Congenital Amaurosis; Retinitis Pigmentosa

Matibabu dalili:

Luxturna on tarkoitettu hoito aikuis-ja lapsipotilailla, joilla on näön menetys johtuu perinnöllinen verkkokalvon dystrofia aiheuttama vahvisti biallelic RPE65-mutaatioita ja jotka ovat riittävän kannattavia verkkokalvon soluja.

Bidhaa muhtasari:

Revision: 7

Idhini hali ya:

valtuutettu

Idhini ya tarehe:

2018-11-22

Taarifa za kipeperushi

1
LIITE I
VALMISTEYHTEENVETO
2
Tähän lääkevalmisteeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla
voidaan havaita nopeasti
turvallisuutta koskevaa uutta tietoa. Terveydenhuollon ammattilaisia
pyydetään ilmoittamaan
epäillyistä lääkkeen haittavaikutuksista. Ks. kohdasta 4.8, miten
haittavaikutuksista ilmoitetaan.
1.
LÄÄKEVALMISTEEN NIMI
Luxturna 5 × 10
12
vektorigenomia/ml injektiokonsentraatti ja liuotin, liuosta varten
2.
VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT
2.1
YLEISKUVAUS
Voretigeenineparvoveekki on geeninsiirtovektori, jossa AA-viruksen
(adeno-associated virus)
vektoriserotyypin 2 (AAV2) kapsidia käytetään kuljettimena, jolla
ihmisen verkkokalvon
pigmenttiepiteelin 65 kDa:n proteiinin (hRPE65) cDNA:ta siirretään
verkkokalvoon.
Voretigeenineparvoveekki on johdettu villityypin AA2-viruksesta
yhdistelmä-DNA-tekniikoilla.
2.2
VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT
Yksi millilitra konsentraattia sisältää 5 × 10
12
vektorigenomia (vg).
Yhdestä injektiopullosta Luxturna-valmistetta voidaan vetää 0,5 ml
konsentraattia (vastaa 2,5 × 10
12
vektorigenomia), joka on laimennettava suhteessa 1:10 ennen antoa; ks.
kohta 6.6.
Kun 0,3 ml konsentraattia on laimennettu 2,7 ml:lla liuotinta, yksi ml
sisältää 5 × 10
11
vektorigenomia.
Yksi annos 0,3 ml Luxturnaa sisältää 1,5 × 10
11
vektorigenomia.
Täydellinen apuaineluettelo, ks. kohta 6.1.
3.
LÄÄKEMUOTO
Injektiokonsentraatti ja liuotin, liuosta varten.
Kun pakastettu konsentraatti ja liuotin on sulatettu, molemmat ovat
kirkkaita, värittömiä nesteitä,
joiden pH on 7,3.
4.
KLIINISET TIEDOT
4.1
KÄYTTÖAIHEET
Luxturna on tarkoitettu aikuisten ja pediatristen potilaiden hoitoon
tilanteessa, jossa vahvistetuista
molempien alleelien
_RPE65_
-mutaatioista johtuva perinnöllinen verkkokalvorappeuma on johtanut
näön heikentymiseen ja potilaalla on riittävästi elinkykyisiä
verkkokalvosoluja.
3
4.2
ANNOSTUS JA ANTOTAPA
Hoidon aloittaa ja antaa verkkokalvokirurgi, jolla on kokemusta
makulakirurgiasta.
Annostus
Potilaat saavat kerta-annoksena

Tabia za bidhaa

1
LIITE I
VALMISTEYHTEENVETO
2
Tähän lääkevalmisteeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla
voidaan havaita nopeasti
turvallisuutta koskevaa uutta tietoa. Terveydenhuollon ammattilaisia
pyydetään ilmoittamaan
epäillyistä lääkkeen haittavaikutuksista. Ks. kohdasta 4.8, miten
haittavaikutuksista ilmoitetaan.
1.
LÄÄKEVALMISTEEN NIMI
Luxturna 5 × 10
12
vektorigenomia/ml injektiokonsentraatti ja liuotin, liuosta varten
2.
VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT
2.1
YLEISKUVAUS
Voretigeenineparvoveekki on geeninsiirtovektori, jossa AA-viruksen
(adeno-associated virus)
vektoriserotyypin 2 (AAV2) kapsidia käytetään kuljettimena, jolla
ihmisen verkkokalvon
pigmenttiepiteelin 65 kDa:n proteiinin (hRPE65) cDNA:ta siirretään
verkkokalvoon.
Voretigeenineparvoveekki on johdettu villityypin AA2-viruksesta
yhdistelmä-DNA-tekniikoilla.
2.2
VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT
Yksi millilitra konsentraattia sisältää 5 × 10
12
vektorigenomia (vg).
Yhdestä injektiopullosta Luxturna-valmistetta voidaan vetää 0,5 ml
konsentraattia (vastaa 2,5 × 10
12
vektorigenomia), joka on laimennettava suhteessa 1:10 ennen antoa; ks.
kohta 6.6.
Kun 0,3 ml konsentraattia on laimennettu 2,7 ml:lla liuotinta, yksi ml
sisältää 5 × 10
11
vektorigenomia.
Yksi annos 0,3 ml Luxturnaa sisältää 1,5 × 10
11
vektorigenomia.
Täydellinen apuaineluettelo, ks. kohta 6.1.
3.
LÄÄKEMUOTO
Injektiokonsentraatti ja liuotin, liuosta varten.
Kun pakastettu konsentraatti ja liuotin on sulatettu, molemmat ovat
kirkkaita, värittömiä nesteitä,
joiden pH on 7,3.
4.
KLIINISET TIEDOT
4.1
KÄYTTÖAIHEET
Luxturna on tarkoitettu aikuisten ja pediatristen potilaiden hoitoon
tilanteessa, jossa vahvistetuista
molempien alleelien
_RPE65_
-mutaatioista johtuva perinnöllinen verkkokalvorappeuma on johtanut
näön heikentymiseen ja potilaalla on riittävästi elinkykyisiä
verkkokalvosoluja.
3
4.2
ANNOSTUS JA ANTOTAPA
Hoidon aloittaa ja antaa verkkokalvokirurgi, jolla on kokemusta
makulakirurgiasta.
Annostus
Potilaat saavat kerta-annoksena