Zolgensma

Land: Europeiska unionen

Språk: maltesiska

Källa: EMA (European Medicines Agency)

Aktiva substanser:

onasemnogene abeparvovec

Tillgänglig från:

Novartis Europharm Limited 

ATC-kod:

M09AX09

INN (International namn):

onasemnogene abeparvovec

Terapeutisk grupp:

Mediċini oħra għal disturbi fis-sistema muskoloskeletali

Terapiområde:

Atrofija Muskolari, Spinali

Terapeutiska indikationer:

Zolgensma huwa indikat għall-kura ta': pazjenti b'5q spinali-atrofija muskolari (SMA) bil-bi-allelic mutazzjoni fil-SMN1 tal-ġeni u l-dijanjosi klinika tal-SMA tat-Tip 1, orpatients mal-5q SMA bil-bi-allelic mutazzjoni fil-SMN1-ġeni u sa 3 kopji ta'l-SMN2 ġene.

Produktsammanfattning:

Revision: 13

Bemyndigande status:

Awtorizzat

Tillstånd datum:

2020-05-18

Bipacksedel

42
B. FULJETT TA’ TAGĦRIF
43
FULJETT TA' TAGĦRIF: INFORMAZZJONI GĦALL-UTENT
ZOLGENSMA
2 × 10
13 ĠENOMI TAL-VETTUR/ML SOLUZZJONI GĦALL-INFUŻJONI
ONASEMNOGENE ABEPARVOVEC
Dan il-prodott mediċinali huwa suġġett għal monitoraġġ
addizzjonali. Dan ser jippermetti
identifikazzjoni ta’ malajr ta’ informazzjoni ġdida dwar
is-sigurtà. Inti tista’ tgħin billi tirrapporta
kwalunkwe effett sekondarju li jista’ jkollu l-wild tiegħek. Ara
t-tmiem ta’ sezzjoni 4 biex tara kif
għandek tirrapporta effetti sekondarji.
AQRA SEW DAN IL-FULJETT KOLLU QABEL IL-WILD TIEGĦEK JIBDA JINGĦATA
DIN IL-MEDIĊINA PERESS LI FIH
INFORMAZZJONI IMPORTANTI.
-
Żomm dan il-fuljett. Jista’ jkollok bżonn terġa’ taqrah.
-
Jekk ikollok aktar mistoqsijiet, staqsi lit-tabib jew lill-infermier
tal-wild tiegħek.
-
Jekk il-wild tiegħek ikollu xi effett sekondarju, kellem lit-tabib
jew lill-infermier tal-wild
tiegħek. Dan jinkludi kwalunkwe effett sekondarju possibbli li
mhuwiex elenkat f’dan il-fuljett.
Ara sezzjoni 4.
F’DAN IL-FULJETT
1.
X’inhu Zolgensma u għalxiex jintuża
2.
X’għandek tkun taf qabel ma l-wild tiegħek jingħata Zolgensma
3.
Kif jingħata Zolgensma
4.
Effetti sekondarji possibbli
5.
Kif taħżen Zolgensma
6.
Kontenut tal-pakkett u informazzjoni oħra
1.
X’INHU ZOLGENSMA U GĦALXIEX JINTUŻA
X’INHU ZOLGENSMA
Zolgensma huwa tip ta’ mediċina msejħa “terapija ġenetika”.
Dan fih is-sustanza attiva onasemnogene
abeparvovec, li fiha materjal ġenetiku tal-bniedem.
GĦALXIEX JINTUŻA ZOLGENSMA
Zolgensma jintuża biex jittratta l-atrofija muskolari tas-sinsla
(SMA), marda rari u serja li tintiret.
KIF JAĦDEM ZOLGENSMA
SMA sseħħ meta jkun hemm verżjoni nieqsa jew anormali ta’ ġene
meħtieġ biex jagħmel proteina
essenzjali msejħa proteina ta’ “Sopravivenza ta’ Motonewruni”
(SMN). Nuqqas ta’ proteina SMN
jirriżulta fil-mewt tan-nervituri li jikkontrollaw il-muskoli
(motonewruni). Dan jirriżulta fid-dgħufija u
d-deterjorazzjoni tal-muskoli, b’telf eventwali tal-movi

Produktens egenskaper

1
ANNESS I
SOMMARJU TAL-KARATTERISTIĊI TAL-PRODOTT
2
Dan il-prodott mediċinali huwa suġġett għal monitoraġġ
addizzjonali. Dan ser jippermetti
identifikazzjoni ta’ malajr ta’ informazzjoni ġdida dwar
is-sigurtà. Il-professjonisti tal-kura tas-saħħa
huma mitluba jirrappurtaw kwalunkwe reazzjoni avversa suspettata. Ara
sezzjoni 4.8 dwar kif
għandhom jiġu rrappurtati reazzjonijiet avversi.
1.
ISEM IL-PRODOTT MEDIĊINALI
Zolgensma 2 × 10
13
ġenomi tal-vettur/mL soluzzjoni għall-infużjoni
2.
GĦAMLA KWALITATTIVA U KWANTITATTIVA
2.1
DESKRIZZJONI ĠENERALI
Onasemnogene abeparvovec huwa prodott mediċinali ta’ terapija
ġenetika li jesprimi l-proteina
tal-bniedem ta’ sopravivenza tal-motonewruni (SMN). Dan huwa vettur
ibbażat fuq serotip 9 tal-virus
assoċjat ma’ adeno rikombinanti li ma jirreplikax (AAV9) li fih
is-cDNA tal-ġene uman SMN taħt
il-kontroll tal-promotur ibridu tas-sustanza li ssaħħaħ
iċ-ċitomegalovirus/β-actin tat-tiġieġ.
Onasemnogene abeparvovec jiġi prodott f’ċelluli tal-kliewi
embrijoniċi tal-bniedem permezz ta’
teknoloġija tad-DNA rikombinanti.
2.2
GĦAMLA KWALITATTIVA U KWANTITATTIVA
Kull mL fih onasemnogene abeparvovec b’konċentrazzjoni nominali
ta’ 2 × 10
13
ġenomi tal-vettur
(vg). Il-kunjetti ser ikun fihom volum li jista’ jiġi estratt ta’
mhux inqas minn jew 5.5 mL jew 8.3 mL.
In-numru totali ta’ kunjetti u l-kombinazzjoni ta’ volumi tal-mili
f’kull pakkett lest ser jiġi
individwalizzat biex jissodisfa r-rekwiżiti tad-dożaġġ għal
pazjenti individwali skont il-piż tagħhom
(ara sezzjonijiet 4.2 u 6.5).
Eċċipjent b’effett magħruf
Dan il-prodott mediċinali fih 0.2 mmol sodium għal kull mL.
Għal-lista sħiħa ta’ eċċipjenti, ara sezzjoni 6.1.
3.
GĦAMLA FARMAĊEWTIKA
Soluzzjoni għall-infużjoni.
Soluzzjoni ċara għal ftit opaka, bla kulur għal abjad mitfi.
4.
TAGĦRIF KLINIKU
4.1
INDIKAZZJONIJIET TERAPEWTIĊI
Zolgensma huwa indikat għat-trattament ta’:
-
pazjenti b’atrofija muskolari spinali 5q (SMA) b’mutazzjo