Country: ইউরোপীয় ইউনিয়ন
ভাষা: মল্টিয়
সূত্র: EMA (European Medicines Agency)
onasemnogene abeparvovec
Novartis Europharm Limited
M09AX09
onasemnogene abeparvovec
Mediċini oħra għal disturbi fis-sistema muskoloskeletali
Atrofija Muskolari, Spinali
Zolgensma huwa indikat għall-kura ta': pazjenti b'5q spinali-atrofija muskolari (SMA) bil-bi-allelic mutazzjoni fil-SMN1 tal-ġeni u l-dijanjosi klinika tal-SMA tat-Tip 1, orpatients mal-5q SMA bil-bi-allelic mutazzjoni fil-SMN1-ġeni u sa 3 kopji ta'l-SMN2 ġene.
Revision: 13
Awtorizzat
2020-05-18
42 B. FULJETT TA’ TAGĦRIF 43 FULJETT TA' TAGĦRIF: INFORMAZZJONI GĦALL-UTENT ZOLGENSMA 2 × 10 13 ĠENOMI TAL-VETTUR/ML SOLUZZJONI GĦALL-INFUŻJONI ONASEMNOGENE ABEPARVOVEC Dan il-prodott mediċinali huwa suġġett għal monitoraġġ addizzjonali. Dan ser jippermetti identifikazzjoni ta’ malajr ta’ informazzjoni ġdida dwar is-sigurtà. Inti tista’ tgħin billi tirrapporta kwalunkwe effett sekondarju li jista’ jkollu l-wild tiegħek. Ara t-tmiem ta’ sezzjoni 4 biex tara kif għandek tirrapporta effetti sekondarji. AQRA SEW DAN IL-FULJETT KOLLU QABEL IL-WILD TIEGĦEK JIBDA JINGĦATA DIN IL-MEDIĊINA PERESS LI FIH INFORMAZZJONI IMPORTANTI. - Żomm dan il-fuljett. Jista’ jkollok bżonn terġa’ taqrah. - Jekk ikollok aktar mistoqsijiet, staqsi lit-tabib jew lill-infermier tal-wild tiegħek. - Jekk il-wild tiegħek ikollu xi effett sekondarju, kellem lit-tabib jew lill-infermier tal-wild tiegħek. Dan jinkludi kwalunkwe effett sekondarju possibbli li mhuwiex elenkat f’dan il-fuljett. Ara sezzjoni 4. F’DAN IL-FULJETT 1. X’inhu Zolgensma u għalxiex jintuża 2. X’għandek tkun taf qabel ma l-wild tiegħek jingħata Zolgensma 3. Kif jingħata Zolgensma 4. Effetti sekondarji possibbli 5. Kif taħżen Zolgensma 6. Kontenut tal-pakkett u informazzjoni oħra 1. X’INHU ZOLGENSMA U GĦALXIEX JINTUŻA X’INHU ZOLGENSMA Zolgensma huwa tip ta’ mediċina msejħa “terapija ġenetika”. Dan fih is-sustanza attiva onasemnogene abeparvovec, li fiha materjal ġenetiku tal-bniedem. GĦALXIEX JINTUŻA ZOLGENSMA Zolgensma jintuża biex jittratta l-atrofija muskolari tas-sinsla (SMA), marda rari u serja li tintiret. KIF JAĦDEM ZOLGENSMA SMA sseħħ meta jkun hemm verżjoni nieqsa jew anormali ta’ ġene meħtieġ biex jagħmel proteina essenzjali msejħa proteina ta’ “Sopravivenza ta’ Motonewruni” (SMN). Nuqqas ta’ proteina SMN jirriżulta fil-mewt tan-nervituri li jikkontrollaw il-muskoli (motonewruni). Dan jirriżulta fid-dgħufija u d-deterjorazzjoni tal-muskoli, b’telf eventwali tal-movi সম্পূর্ণ নথি পড়ুন
1 ANNESS I SOMMARJU TAL-KARATTERISTIĊI TAL-PRODOTT 2 Dan il-prodott mediċinali huwa suġġett għal monitoraġġ addizzjonali. Dan ser jippermetti identifikazzjoni ta’ malajr ta’ informazzjoni ġdida dwar is-sigurtà. Il-professjonisti tal-kura tas-saħħa huma mitluba jirrappurtaw kwalunkwe reazzjoni avversa suspettata. Ara sezzjoni 4.8 dwar kif għandhom jiġu rrappurtati reazzjonijiet avversi. 1. ISEM IL-PRODOTT MEDIĊINALI Zolgensma 2 × 10 13 ġenomi tal-vettur/mL soluzzjoni għall-infużjoni 2. GĦAMLA KWALITATTIVA U KWANTITATTIVA 2.1 DESKRIZZJONI ĠENERALI Onasemnogene abeparvovec huwa prodott mediċinali ta’ terapija ġenetika li jesprimi l-proteina tal-bniedem ta’ sopravivenza tal-motonewruni (SMN). Dan huwa vettur ibbażat fuq serotip 9 tal-virus assoċjat ma’ adeno rikombinanti li ma jirreplikax (AAV9) li fih is-cDNA tal-ġene uman SMN taħt il-kontroll tal-promotur ibridu tas-sustanza li ssaħħaħ iċ-ċitomegalovirus/β-actin tat-tiġieġ. Onasemnogene abeparvovec jiġi prodott f’ċelluli tal-kliewi embrijoniċi tal-bniedem permezz ta’ teknoloġija tad-DNA rikombinanti. 2.2 GĦAMLA KWALITATTIVA U KWANTITATTIVA Kull mL fih onasemnogene abeparvovec b’konċentrazzjoni nominali ta’ 2 × 10 13 ġenomi tal-vettur (vg). Il-kunjetti ser ikun fihom volum li jista’ jiġi estratt ta’ mhux inqas minn jew 5.5 mL jew 8.3 mL. In-numru totali ta’ kunjetti u l-kombinazzjoni ta’ volumi tal-mili f’kull pakkett lest ser jiġi individwalizzat biex jissodisfa r-rekwiżiti tad-dożaġġ għal pazjenti individwali skont il-piż tagħhom (ara sezzjonijiet 4.2 u 6.5). Eċċipjent b’effett magħruf Dan il-prodott mediċinali fih 0.2 mmol sodium għal kull mL. Għal-lista sħiħa ta’ eċċipjenti, ara sezzjoni 6.1. 3. GĦAMLA FARMAĊEWTIKA Soluzzjoni għall-infużjoni. Soluzzjoni ċara għal ftit opaka, bla kulur għal abjad mitfi. 4. TAGĦRIF KLINIKU 4.1 INDIKAZZJONIJIET TERAPEWTIĊI Zolgensma huwa indikat għat-trattament ta’: - pazjenti b’atrofija muskolari spinali 5q (SMA) b’mutazzjo সম্পূর্ণ নথি পড়ুন