Zolgensma

Land: Europeiska unionen

Språk: isländska

Källa: EMA (European Medicines Agency)

Aktiva substanser:

onasemnogene abeparvovec

Tillgänglig från:

Novartis Europharm Limited 

ATC-kod:

M09AX09

INN (International namn):

onasemnogene abeparvovec

Terapeutisk grupp:

Önnur lyf við sjúkdómum í stoðkerfi

Terapiområde:

Vöðvaáfall, mænu

Terapeutiska indikationer:

Zolgensma er ætlað fyrir meðferð:sjúklingar með 5q hrygg vöðvastæltur rýrnun (MINNI) með bi allelic stökkbreytingu í SMN1 gene og klínískum greiningu á MINNI Tegund 1, orpatients með 5q MINNI með bi allelic stökkbreytingu í SMN1 gene og upp að 3 afrit af SMN2 gene.

Produktsammanfattning:

Revision: 13

Bemyndigande status:

Leyfilegt

Tillstånd datum:

2020-05-18

Bipacksedel

42
B. FYLGISEÐILL
43
FYLGISEÐILL: UPPLÝSINGAR FYRIR NOTANDA LYFSINS
ZOLGENSMA 2 × 10
13 GENAMENGISFERJUR/ML STUNGULYF, LAUSN
ónasemnógen abeparvóvek
Þetta lyf er undir sérstöku eftirliti til að nýjar upplýsingar
um öryggi lyfsins komist fljótt og
örugglega til skila. Allir geta hjálpað til við þetta með því
að tilkynna aukaverkanir sem koma fram.
Aftast í kafla 4 eru upplýsingar um hvernig tilkynna á
aukaverkanir.
LESIÐ ALLAN FYLGISEÐILINN VANDLEGA ÁÐUR EN BYRJAÐ ER AÐ GEFA
BARNINU LYFIÐ. Í HONUM ERU
MIKILVÆGAR UPPLÝSINGAR.
-
Geymið fylgiseðilinn. Nauðsynlegt getur verið að lesa hann
síðar.
-
Leitið til læknisins eða hjúkrunarfræðings barnsins ef þörf er
á frekari upplýsingum.
-
Látið lækninn eða hjúkrunarfræðing barnsins vita um allar
aukaverkanir. Þetta gildir einnig um
aukaverkanir sem ekki er minnst á í þessum fylgiseðli. Sjá kafla
4.
Í FYLGISEÐLINUM ERU EFTIRFARANDI KAFLAR
1.
Upplýsingar um Zolgensma og við hverju það er notað
2.
Áður en byrjað er að gefa barninu Zolgensma
3.
Hvernig gefa á Zolgensma
4.
Hugsanlegar aukaverkanir
5.
Hvernig geyma á Zolgensma
6.
Pakkningar og aðrar upplýsingar
1.
UPPLÝSINGAR UM ZOLGENSMA OG VIÐ HVERJU ÞAÐ ER NOTAÐ
UPPLÝSINGAR UM ZOLGENSMA
Zolgensma er tegund lyfs sem kallast genameðferð. Það inniheldur
virka innihaldsefnið ónasemnógen
abeparvóvek sem inniheldur erfðaefni úr mönnum.
VIÐ HVERJU ZOLGENSMA ER NOTAÐ
Zolgensma er notað til meðferðar við mænuvöðvarýrnun (SMA) sem
er mjög sjaldgæfur, alvarlegur
erfðasjúkdómur.
HVERNIG ZOLGENSMA VIRKAR
Mænuvöðvarýrnun kemur fram þegar genið sem er nauðsynlegt til
að framleiða mikilvægt prótein sem
nefnist SMN-prótein skortir eða ef gölluð útgáfa af því er til
staðar. Skortur SMN-próteins veldur
dauða tauga sem stjórna vöðvum (hreyfitaugungar). Þetta veldur
því að vöðvar slappast og rýrna og
síðan skorti á hreyfigetu.
Lyfið virkar þannig að það veitir fyllilega starfhæft eintak af
SMN-

Produktens egenskaper

1
VIÐAUKI I
SAMANTEKT Á EIGINLEIKUM LYFS
2
Þetta lyf er undir sérstöku eftirliti til að nýjar upplýsingar
um öryggi lyfsins komist fljótt og
örugglega til skila. Heilbrigðisstarfsmenn eru hvattir til að
tilkynna allar aukaverkanir sem grunur er
um að tengist lyfinu. Í kafla 4.8 eru upplýsingar um hvernig
tilkynna á aukaverkanir.
1.
HEITI LYFS
Zolgensma 2 × 10
13
genamengisferjur/ml stungulyf, lausn
2.
INNIHALDSLÝSING
2.1
ALMENN LÝSING
Ónasemnógen abeparvóvek er lyf ætlað til genalækninga sem tjáir
SMN-prótein manna (human
survival motor neuron (SMN) protein). Það er raðbrigða adenótengd
veiruferja af sermisgerð 9 (adeno
associated virus serotype 9 (AAV9)) sem eftirmyndast ekki og
inniheldur cDNA SMN-gensins sem
stjórnast af efliröð úr stórfrumuveiru og β-aktín
blendingsstýrli úr hænsnum.
Ónasemnógen abeparvóvek er framleitt í nýrnafrumulínu úr
fósturvísum manna með
raðbrigðaerfðatækni.
2.2
INNIHALDSLÝSING
Hver ml inniheldur ónasemnógen abeparvóvek af nafnstyrk sem nemur 2
× 10
13
genamengisferjum
(vg). Hettuglös munu innihalda útdraganlegt rúmmál sem nemur ekki
minna en 5,5 ml eða 8,3 ml.
Heildarfjöldi hettuglasa og samsetning fyllingarrúmmáls í hverri
endanlegri pakkningu verða sniðin að
þörfum hvers sjúklings byggt á þyngd (sjá kafla 4.2 og 6.5).
Hjálparefni með þekkta verkun
Lyfið inniheldur 0,2 mmól af natríum í hverjum ml.
Sjá lista yfir öll hjálparefni í kafla 6.1.
3.
LYFJAFORM
Stungulyf, lausn.
Tær eða örlítið ógegnsæ, litlaus eða hvítleit lausn.
4.
KLÍNÍSKAR UPPLÝSINGAR
4.1
ÁBENDINGAR
Zolgensma er ætlað til meðferðar:
-
hjá sjúklingum með 5q mænuvöðvarýrnun (SMA) sem eru með
stökkbreytingu í báðum
samsætum á
_SMN1_
geni og klíníska greiningu mænuvöðvarýrnunar af gerð 1, eða
-
hjá sjúklingum með 5q mænuvöðvarýrnun (SMA) sem eru með
stökkbreytingu í báðum
samsætum á
_SMN1_
geni og allt að 3 eintök af
_SMN2_
geni.
3
4.2
SKAMMTAR OG LYFJAGJÖF
Meðferð ætti að h