Opfolda

Land: Europeiska unionen

Språk: norska

Källa: EMA (European Medicines Agency)

Aktiva substanser:

miglustat

Tillgänglig från:

Amicus Therapeutics Europe Limited

ATC-kod:

A16AX06

INN (International namn):

miglustat

Terapeutisk grupp:

Andre fordøyelseskanaler og metabolisme produkter

Terapiområde:

Glykogen Storage Sykdom Type II

Terapeutiska indikationer:

Opfolda (miglustat) is an enzyme stabiliser of cipaglucosidase alfa long-term enzyme replacement therapy in adults with late-onset Pompe disease (acid α- glucosidase [GAA] deficiency).

Produktsammanfattning:

Revision: 1

Bemyndigande status:

autorisert

Tillstånd datum:

2023-06-26

Bipacksedel

17
B.
PAKNINGSVEDLEGG
18
PAKNINGSVEDLEGG: INFORMASJON TIL PASIENTEN
OPFOLDA 65 MG HARDE KAPSLER
miglustat
LES NØYE GJENNOM DETTE PAKNINGSVEDLEGGET FØR DU BEGYNNER Å BRUKE
DETTE LEGEMIDLET. DET
INNEHOLDER INFORMASJON SOM ER VIKTIG FOR DEG.
•
Ta vare på dette pakningsvedlegget. Du kan få behov for å lese det
igjen.
•
Spør lege, apotek eller sykepleier hvis du har flere spørsmål eller
trenger mer informasjon.
•
Dette legemidlet er skrevet ut kun til deg. Ikke gi det videre til
andre. Det kan skade dem, selv om
de har symptomer på sykdom som ligner dine.
•
Kontakt lege, apotek eller sykepleier dersom du opplever bivirkninger,
inkludert mulige
bivirkninger som ikke er nevnt i dette pakningsvedlegget. Se avsnitt
4.
I DETTE PAKNINGSVEDLEGGET FINNER DU INFORMASJON OM:
1. Hva Opfolda er og hva det brukes mot
2. Hva du må vite før du bruker Opfolda
3. Hvordan du bruker Opfolda
4. Mulige bivirkninger
5. Hvordan du oppbevarer Opfolda
6. Innholdet i pakningen og ytterligere informasjon
1.
HVA OPFOLDA ER OG HVA DET BRUKES MOT
HVA OPFOLDA ER
Opfolda er et legemiddel som brukes i behandlingen av sent innsettende
Pompes sykdom hos voksne.
Dette legemidlet inneholder virkestoffet «miglustat».
HVA DET BRUKES MOT
Opfolda brukes alltid med et annet legemiddel kalt «cipaglukosidase
alfa», en type
enzymerstatningsterapi (ERT). Det er derfor svært viktig at du leser
pakningsvedlegget til
cipaglukosidase alfa.
Spør lege eller apotek dersom du har noen spørsmål om legemidlene
dine.
HVORDAN OPFOLDA FUNGERER
Personer med Pompes sykdom har lave nivåer av enzymet acid
alfa-glukosidase (GAA). Dette
enzymet bidrar til å kontrollere glykogennivåene (en type
karbohydrat) i kroppen.
Ved Pompes sykdom bygges det opp høye nivåer av glykogen i musklene.
Dette holder muskler, som
musklene som hjelper deg å gå, musklene under lungene som hjelper
deg å puste, og hjertemuskelen,
fra å fungere ordentlig.
Opfolda bindes til cipaglukosidase alfa under behandling. Dette gjør
formen på cipaglukosidase alfa
mer stabil, sl

Produktens egenskaper

1
VEDLEGG I
PREPARATOMTALE
2
1.
LEGEMIDLETS NAVN
Opfolda 65 mg harde kapsler
2.
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING
Hver harde kapsel inneholder 65 mg miglustat.
For fullstendig liste over hjelpestoffer, se pkt. 6.1.
3.
LEGEMIDDELFORM
Kapsel, hard
Størrelse 2 hard kapsel (6,35 x 18,0 mm) med en grå, ugjennomsiktig
hette og hvit, ugjennomsiktig
hoveddel merket med “AT2221” i svart, og som inneholder hvitt til
off-white pulver.
4.
KLINISKE OPPLYSNINGER
4.1
INDIKASJONER
Opfolda (miglustat) er en enzymstabilisator av cipaglukosidase alfa
langsiktig enzymerstatningsterapi
hos voksne med diagnosen sent innsettende Pompes sykdom
(syre-α-glukosidase [GAA]-mangel).
4.2
DOSERING OG ADMINISTRASJONSMÅTE
Behandlingen bør overvåkes av lege med erfaring i behandling av
pasienter med Pompes sykdom
eller andre arvelige metabolske eller nevromuskulære sykdommer.
Miglustat 65 mg harde kapsler må brukes i kombinasjon med
cipaglukosidase alfa. Preparatomtalen
(SmPC) for cipaglukosidase alfa bør konsulteres før du bruker
miglustat.
Dosering
Den anbefalte dosen skal tas oralt annenhver uke hos voksne over 18
år, og er basert på kroppsvekt:
•
For pasienter som veier ≥ 50 kg er den anbefalte dosen 260 mg (4
kapsler på 65 mg).
•
For pasienter som veier ≥ 40 kg til < 50 kg, er den anbefalte dosen
195 mg (3 kapsler på 65 mg).
Miglustat 65 mg harde kapsler skal tas omtrent 1 time, men ikke mer
enn 3 timer før start av
cipaglukosidase alfa-infusjonen.
3
FIGUR 1. DOSETIDSLINJE
* Miglustat 65 mg harde kapsler bør tas ca. 1 time, men ikke mer enn
3 timer før start av cipaglucosidase alfa-infusjonen.
Pasientrespons på behandling bør rutinemessig evalueres basert på
en omfattende evaluering av alle
kliniske manifestasjoner av sykdommen. I tilfelle utilstrekkelig
respons eller uakseptabel
sikkerhetsrisiko, bør seponering av miglustat 65 mg harde kapsler i
kombinasjon med cipaglukosidase
alfa-behandling vurderes. Begge legemidlene skal enten fortsettes
eller avbrytes.
_Glemt dose _
Hvis miglustatdosen glemmes, sk