Nulibry

Land: Europeiska unionen

Språk: spanska

Källa: EMA (European Medicines Agency)

Aktiva substanser:

fosdenopterin hydrobromide dihydrate

Tillgänglig från:

TMC Pharma (EU) Limited

ATC-kod:

A16AX19

INN (International namn):

fosdenopterin

Terapeutisk grupp:

Otros tracto alimentario y metabolismo de los productos,

Terapiområde:

Metal Metabolism, Inborn Errors

Terapeutiska indikationer:

NULIBRY is indicated for the treatment of patients with molybdenum cofactor deficiency (MoCD) Type A.

Produktsammanfattning:

Revision: 2

Bemyndigande status:

Autorizado

Tillstånd datum:

2022-09-15

Bipacksedel

20
B. PROSPECTO
21
PROSPECTO: INFORMACIÓN PARA EL USUARIO
NULIBRY 9,5 MG POLVO PARA SOLUCIÓN INYECTABLE.
fosdenopterina
Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, lo que
agilizará la detección de nueva
información sobre su seguridad. Puede contribuir comunicando los
efectos adversos que pudiera usted
tener. La parte final de la sección 4 incluye información sobre
cómo comunicar estos efectos adversos.
LEA TODO EL PROSPECTO DETENIDAMENTE ANTES DE EMPEZAR A USAR ESTE
MEDICAMENTO, PORQUE
CONTIENE INFORMACIÓN IMPORTANTE PARA USTED O SU HIJO.
-
Conserve este prospecto, ya que puede tener que volver a leerlo.
-
Si tiene alguna duda, consulte a su médico o enfermero.
-
Si usted o su hijo experimentan efectos adversos, consulte a su
médico o enfermero, incluso si
se trata de efectos adversos que no aparecen en este prospecto. Ver
sección 4.
CONTENIDO DEL PROSPECTO
1.
Qué es NULIBRY y para qué se utiliza
2.
Qué necesita saber antes de empezar a usar NULIBRY
3.
Cómo usar NULIBRY
4.
Posibles efectos adversos
5.
Conservación de NULIBRY
6.
Contenido del envase e información adicional
1.
QUÉ ES NULIBRY Y PARA QUÉ SE UTILIZA
QUÉ ES NULIBRY
NULIBRY contiene el principio activo fosdenopterina.
NULIBRY se administra a las personas con la enfermedad genética
deficiencia del cofactor de
molibdeno (DCMo) tipo A
_._
Se administra a las personas cuando los médicos sospechan que
podrían
tener DCMo tipo A. Si se confirma la presencia de DCMo tipo A mediante
pruebas genéticas, el
tratamiento deberá continuar de por vida.
QUÉ ES LA DEFICIENCIA DEL COFACTOR DE MOLIBDENO (DCMO) TIPO A:
La DCMo tipo A
_ _
es una enfermedad rara que consiste en un defecto innato de los
procesos químicos
naturales necesarios para el funcionamiento del cuerpo (metabolismo).
Los signos de esta enfermedad
genética suelen aparecen poco después del nacimiento y comprenden la
dificultad para alimentarse y
las convulsiones. Otros signos son una disminución de la percepción
del entorno o la interacción con
este, un aumento d

Produktens egenskaper

1
ANEXO I
FICHA TÉCNICA O RESUMEN DE LAS CARACTERÍSTICAS DEL PRODUCTO
2
Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, lo que
agilizará la detección de nueva
información sobre su seguridad. Se invita a los profesionales
sanitarios a notificar las sospechas de
reacciones adversas. Ver la sección 4.8, en la que se incluye
información sobre cómo notificarlas.
1.
NOMBRE DEL MEDICAMENTO
NULIBRY 9,5 mg polvo para solución inyectable.
2.
COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA
Cada vial contiene 12,5 mg de fosdenopterina hidrobromuro dihidrato
equivalente a 9,5 mg de
fosdenopterina.
Tras la reconstitución con 5 ml de agua estéril para inyectables,
cada mililitro de solución contiene
1,9 mg de fosdenopterina (1,9 mg/ml).
Para consultar la lista completa de excipientes, ver sección 6.1.
3.
FORMA FARMACÉUTICA
Polvo para solución inyectable (polvo para inyectable).
Polvo de color blanco a amarillo pálido.
La solución reconstituida tiene un pH en el intervalo de 5 a 7, una
viscosidad de 1,0 cSt y una
osmolaridad en el intervalo de 260 a 320 mOsmol/kg.
4.
DATOS CLÍNICOS
4.1
INDICACIONES TERAPÉUTICAS
NULIBRY está indicado para el tratamiento de pacientes con
deficiencia de cofactor de molibdeno
(DCMo) tipo A.
_ _
4.2
POSOLOGÍA Y FORMA DE ADMINISTRACIÓN
NULIBRY se debe administrar únicamente si el paciente tiene un
diagnóstico genético confirmado, o
un diagnóstico provisional, de DCMo tipo A.
Los pacientes con un diagnóstico provisional de DCMo tipo A necesitan
hacerse pruebas genéticas
para confirmar el diagnóstico de DCMo tipo A. NULIBRY debe
interrumpirse si no se confirma el
diagnóstico de DCMo tipo A mediante pruebas genéticas.
El tratamiento con NULIBRY debe ser iniciado y supervisado en el
hospital por un médico con
experiencia en el tratamiento de metabolopatías congénitas. NULIBRY
es un tratamiento de
sustitución de sustrato crónico destinado a un uso prolongado.
Posología
_Población pediátrica menos de 1 año de edad (según edad
gestacional) _
En los pacientes menores de