Pajjiż: Unjoni Ewropea
Lingwa: Spanjol
Sors: EMA (European Medicines Agency)
fosdenopterin hydrobromide dihydrate
TMC Pharma (EU) Limited
A16AX19
fosdenopterin
Otros tracto alimentario y metabolismo de los productos,
Metal Metabolism, Inborn Errors
NULIBRY is indicated for the treatment of patients with molybdenum cofactor deficiency (MoCD) Type A.
Revision: 2
Autorizado
2022-09-15
20 B. PROSPECTO 21 PROSPECTO: INFORMACIÓN PARA EL USUARIO NULIBRY 9,5 MG POLVO PARA SOLUCIÓN INYECTABLE. fosdenopterina Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, lo que agilizará la detección de nueva información sobre su seguridad. Puede contribuir comunicando los efectos adversos que pudiera usted tener. La parte final de la sección 4 incluye información sobre cómo comunicar estos efectos adversos. LEA TODO EL PROSPECTO DETENIDAMENTE ANTES DE EMPEZAR A USAR ESTE MEDICAMENTO, PORQUE CONTIENE INFORMACIÓN IMPORTANTE PARA USTED O SU HIJO. - Conserve este prospecto, ya que puede tener que volver a leerlo. - Si tiene alguna duda, consulte a su médico o enfermero. - Si usted o su hijo experimentan efectos adversos, consulte a su médico o enfermero, incluso si se trata de efectos adversos que no aparecen en este prospecto. Ver sección 4. CONTENIDO DEL PROSPECTO 1. Qué es NULIBRY y para qué se utiliza 2. Qué necesita saber antes de empezar a usar NULIBRY 3. Cómo usar NULIBRY 4. Posibles efectos adversos 5. Conservación de NULIBRY 6. Contenido del envase e información adicional 1. QUÉ ES NULIBRY Y PARA QUÉ SE UTILIZA QUÉ ES NULIBRY NULIBRY contiene el principio activo fosdenopterina. NULIBRY se administra a las personas con la enfermedad genética deficiencia del cofactor de molibdeno (DCMo) tipo A _._ Se administra a las personas cuando los médicos sospechan que podrían tener DCMo tipo A. Si se confirma la presencia de DCMo tipo A mediante pruebas genéticas, el tratamiento deberá continuar de por vida. QUÉ ES LA DEFICIENCIA DEL COFACTOR DE MOLIBDENO (DCMO) TIPO A: La DCMo tipo A _ _ es una enfermedad rara que consiste en un defecto innato de los procesos químicos naturales necesarios para el funcionamiento del cuerpo (metabolismo). Los signos de esta enfermedad genética suelen aparecen poco después del nacimiento y comprenden la dificultad para alimentarse y las convulsiones. Otros signos son una disminución de la percepción del entorno o la interacción con este, un aumento d Aqra d-dokument sħiħ
1 ANEXO I FICHA TÉCNICA O RESUMEN DE LAS CARACTERÍSTICAS DEL PRODUCTO 2 Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, lo que agilizará la detección de nueva información sobre su seguridad. Se invita a los profesionales sanitarios a notificar las sospechas de reacciones adversas. Ver la sección 4.8, en la que se incluye información sobre cómo notificarlas. 1. NOMBRE DEL MEDICAMENTO NULIBRY 9,5 mg polvo para solución inyectable. 2. COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA Cada vial contiene 12,5 mg de fosdenopterina hidrobromuro dihidrato equivalente a 9,5 mg de fosdenopterina. Tras la reconstitución con 5 ml de agua estéril para inyectables, cada mililitro de solución contiene 1,9 mg de fosdenopterina (1,9 mg/ml). Para consultar la lista completa de excipientes, ver sección 6.1. 3. FORMA FARMACÉUTICA Polvo para solución inyectable (polvo para inyectable). Polvo de color blanco a amarillo pálido. La solución reconstituida tiene un pH en el intervalo de 5 a 7, una viscosidad de 1,0 cSt y una osmolaridad en el intervalo de 260 a 320 mOsmol/kg. 4. DATOS CLÍNICOS 4.1 INDICACIONES TERAPÉUTICAS NULIBRY está indicado para el tratamiento de pacientes con deficiencia de cofactor de molibdeno (DCMo) tipo A. _ _ 4.2 POSOLOGÍA Y FORMA DE ADMINISTRACIÓN NULIBRY se debe administrar únicamente si el paciente tiene un diagnóstico genético confirmado, o un diagnóstico provisional, de DCMo tipo A. Los pacientes con un diagnóstico provisional de DCMo tipo A necesitan hacerse pruebas genéticas para confirmar el diagnóstico de DCMo tipo A. NULIBRY debe interrumpirse si no se confirma el diagnóstico de DCMo tipo A mediante pruebas genéticas. El tratamiento con NULIBRY debe ser iniciado y supervisado en el hospital por un médico con experiencia en el tratamiento de metabolopatías congénitas. NULIBRY es un tratamiento de sustitución de sustrato crónico destinado a un uso prolongado. Posología _Población pediátrica menos de 1 año de edad (según edad gestacional) _ En los pacientes menores de Aqra d-dokument sħiħ