Hemgenix

Land: Europeiska unionen

Språk: isländska

Källa: EMA (European Medicines Agency)

Aktiva substanser:

Etranacogene dezaparvovec

Tillgänglig från:

CSL Behring GmbH

ATC-kod:

B06

INN (International namn):

etranacogene dezaparvovec

Terapeutisk grupp:

Other hematological agents

Terapiområde:

Hemophilia B

Terapeutiska indikationer:

Treatment of severe and moderately severe Haemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adult patients without a history of Factor IX inhibitors.

Produktsammanfattning:

Revision: 2

Bemyndigande status:

Leyfilegt

Tillstånd datum:

2023-02-20

Bipacksedel

34
B. FYLGISEÐILL
35
FYLGISEÐILL: UPPLÝSINGAR FYRIR NOTANDA LYFSINS
HEMGENIX 1 X 10
13
FERJUERFÐAMENGI/ML, INNRENNSLISÞYKKNI, LAUSN
etranacogene dezaparvovec
Þetta lyf er undir sérstöku eftirliti til að nýjar upplýsingar
um öryggi lyfsins komist fljótt og
örugglega til skila. Allir geta hjálpað til við þetta með því
að tilkynna aukaverkanir sem koma fram.
Aftast í kafla 4 eru upplýsingar um hvernig tilkynna á
aukaverkanir.
LESIÐ ALLAN FYLGISEÐILINN VANDLEGA ÁÐUR EN BYRJAÐ ER AÐ NOTA
LYFIÐ. Í HONUM ERU MIKILVÆGAR
UPPLÝSINGAR.
-
Geymið fylgiseðilinn. Nauðsynlegt getur verið að lesa hann
síðar.
-
Leitið til læknisins eða hjúkrunarfræðingsins ef þörf er á
frekari upplýsingum.
-
Látið lækninn eða hjúkrunarfræðinginn vita um allar
aukaverkanir. Þetta gildir einnig um
aukaverkanir sem ekki er minnst á í þessum fylgiseðli. Sjá kafla
4.
-
Læknirinn mun afhenda þér sjúklingakort. Lestu það vandlega og
fylgdu leiðbeiningunum á
því.
Í FYLGISEÐLINUM ERU EFTIRFARANDI KAFLAR:
1.
Upplýsingar um Hemgenix og við hverju það er notað
2.
Áður en byrjað er að nota Hemgenix
3.
Hvernig nota á Hemgenix
4.
Hugsanlegar aukaverkanir
5.
Hvernig geyma á Hemgenix
6.
Pakkningar og aðrar upplýsingar
1.
UPPLÝSINGAR UM HEMGENIX OG VIÐ HVERJU ÞAÐ ER NOTAÐ
HVAÐ ER HEMGENIX OG VIÐ HVERJU ER ÞAÐ NOTAÐ
Hemgenix er lyf til genameðferðar sem inniheldur virka efnið
etranacogene dezaparvovec. Lyf til
genameðferðar verka með því að ferja gen inn í líkamann til
að leiðrétta erfðagalla.
Hemgenix er notað til meðferðar við svæsinni eða meðalsvæsinni
dreyrasýki B (meðfæddur skortur
á storkuþætti IX) hjá fullorðnum sem ekki eru með og hafa ekki
verið með mótefni gegn
storkuþætti IX.
Einstaklingar með dreyrasýki B eru fæddir með breytt form af geni
sem er nauðsynlegt til myndunar
storkuþáttar IX, sem er prótein sem nauðsynlegt er fyrir storknun
blóðs og stöðvun blæðinga.
Einstaklingar með dreyrasýki B eru með o

Produktens egenskaper

1
VIÐAUKI I
SAMANTEKT Á EIGINLEIKUM LYFS
2
Þetta lyf er undir sérstöku eftirliti til að nýjar upplýsingar
um öryggi lyfsins komist fljótt og
örugglega til skila. Heilbrigðisstarfsmenn eru hvattir til að
tilkynna allar aukaverkanir sem grunur er
um að tengist lyfinu. Í kafla 4.8 eru upplýsingar um hvernig
tilkynna á aukaverkanir.
1.
HEITI LYFS
Hemgenix 1 x 10
13
ferjuerfðamengi/ml, innrennslisþykkni, lausn
2.
INNIHALDSLÝSING
2.1
ALMENN LÝSING
Etranacogene dezaparvovec er lyf til genameðferðar, sem veldur
tjáningu á manna storkuþætti IX. Það
er genaferja sem byggir á erfðabreyttri adenóveiru af sermisgerð 5
(AAV5) sem ekki getur fjölgað sér,
sem inniheldur táknabætt (codon-optimised) cDNA fyrir afbrigði
R338L (FIX-Padua) af geninu fyrir
storkuþátt IX úr mönnum, undir stjórn lifrarsértækrar
stýriraðar (promoter) (LP1).
Etranacogene dezaparvovec er framleitt með erfðatækni í
skordýrafrumum.
2.2
INNIHALDSLÝSING
Hver ml af etranacogene dezaparvovec inniheldur 1 x 10
13
ferjuerfðamengi.
Úr hverju hettuglasi er hægt að ná 10 ml af innrennslisþykkni,
sem inniheldur alls
1 x 10
14
ferjuerfðamengi.
Heildarfjöldi hettuglasa í hverjum pakka svarar til þeirra skammta
sem þarf fyrir hvern sjúkling,
samkvæmt líkamsþyngd hans (sjá kafla 4.2 og 6.5).
Hjálparefni með þekkta verkun
Lyfið inniheldur 35,2 mg af natríum í hverju hettuglasi (3,52
mg/ml).
Sjá lista yfir öll hjálparefni í kafla 6.1.
3.
LYFJAFORM
Innrennslisþykkni, lausn (sæft þykkni)
Tær, litlaus lausn.
4.
KLÍNÍSKAR UPPLÝSINGAR
4.1
ÁBENDINGAR
Hemgenix er ætlað til meðferðar við svæsinni eða
miðlungssvæsinni dreyrasýki B (meðfæddur skortur
á storkuþætti IX) hjá fullorðnum sjúklingum sem ekki hafa sögu
um mótefni gegn storkuþætti IX.
4.2
SKAMMTAR OG LYFJAGJÖF
Hefja á meðferðina undir eftirliti læknis með reynslu af
meðferð við dreyrasýki og/eða
blæðingarsjúkdómum. Gefa á lyfið við aðstæður þar sem
starfsfólk og búnaður til tafarlausrar
meðf