Hemgenix

Land: Europeiska unionen

Språk: ungerska

Källa: EMA (European Medicines Agency)

Aktiva substanser:

Etranacogene dezaparvovec

Tillgänglig från:

CSL Behring GmbH

ATC-kod:

B06

INN (International namn):

etranacogene dezaparvovec

Terapeutisk grupp:

Other hematological agents

Terapiområde:

B hemofília

Terapeutiska indikationer:

Treatment of severe and moderately severe Haemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adult patients without a history of Factor IX inhibitors.

Produktsammanfattning:

Revision: 2

Bemyndigande status:

Felhatalmazott

Tillstånd datum:

2023-02-20

Bipacksedel

34
B. BETEGTÁJÉKOZTATÓ
35
BETEGTÁJÉKOZTATÓ: INFORMÁCIÓK A FELHASZNÁLÓ SZÁMÁRA
HEMGENIX 1 X 10
13
GENOM KÓPIA/ML KONCENTRÁTUM OLDATOS INFÚZIÓHOZ
etranakogén-dezaparvovek
Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll, mely lehetővé teszi
az új gyógyszerbiztonsági
információk gyors azonosítását. Ehhez Ön is hozzájárulhat a
tudomására jutó bármilyen mellékhatás
bejelentésével. A mellékhatások jelentésének módjairól a 4.
pont végén talál további tájékoztatást.
MIELŐTT ELKEZDI ALKALMAZNI EZT A GYÓGYSZERT, OLVASSA EL FIGYELMESEN
AZ ALÁBBI BETEGTÁJÉKOZTATÓT,
MERT AZ ÖN SZÁMÁRA FONTOS INFORMÁCIÓKAT TARTALMAZ.
-
Tartsa meg a betegtájékoztatót, mert a benne szereplő
információkra a későbbiekben is szüksége
lehet.
-
További kérdéseivel forduljon kezelőorvosához vagy a gondozását
végző egészségügyi
szakemberhez.
-
Ha Önnél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa erről
kezelőorvosát vagy a gondozását
végző egészségügyi szakembert. Ez a betegtájékoztatóban fel
nem sorolt bármilyen lehetséges
mellékhatásra is vonatkozik. Lásd 4. pont.
-
Kezelőorvosa át fog adni Önnek egy betegkártyát. Olvassa el
figyelmesen, és kövesse a rajta
szereplő utasításokat.
A BETEGTÁJÉKOZTATÓ TARTALMA
1.
Milyen típusú gyógyszer a Hemgenix és milyen betegségek esetén
alkalmazható?
2.
Tudnivalók a Hemgenix alkalmazása előtt
3.
Hogyan kell alkalmazni a Hemgenix -et?
4.
Lehetséges mellékhatások
5.
Hogyan kell a Hemgenix-et tárolni?
6.
A csomagolás tartalma és egyéb információk
1.
MILYEN TÍPUSÚ GYÓGYSZER A HEMGENIX ÉS MILYEN BETEGSÉGEK ESETÉN
ALKALMAZHATÓ?
MILYEN TÍPUSÚ GYÓGYSZER A HEMGENIX ÉS MILYEN BETEGSÉGEK ESETÉN
ALKALMAZHATÓ?
A Hemgenix egy génterápiás készítmény, ami az
etranakogén-dezaparvovek nevű hatóanyagot
tartalmazza. A génterápiás készítmény úgy fejti ki hatását,
hogy egy gént juttat a szervezetbe egy
genetikai hiba kijavítására.
A Hemgenixet súlyos és közep

Produktens egenskaper

1
I. MELLÉKLET
ALKALMAZÁSI ELŐÍRÁS
2
Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll. mely lehetővé teszi
az új gyógyszerbiztonsági információk
gyors azonosítását. Az egészségügyi szakembereket arra kérjük,
hogy jelentsenek bármilyen feltételezett
mellékhatást. A mellékhatások jelentésének módjairól a 4.8
pontban talál további tájékoztatást.
1.
A GYÓGYSZER NEVE
Hemgenix 1 x 10
13
genom kópia/ml koncentrátum oldatos infúzióhoz
2.
MINŐSÉGI ÉS MENNYISÉGI ÖSSZETÉTEL
2.1
ÁLTALÁNOS LEÍRÁS
Az etranakogén-dezaparvovek egy, a humán IX-es véralvadási faktort
expresszáló génterápiás gyógyszer.
Ez egy nem reprodukálódó, rekombináns adeno-asszociált 5-ös
szerotípusú vírus (AAV5) alapú vektort
használ, amely a humán IX-es véralvadási faktor R338L
génvariánsának (FIX-Padua) kodon-optimalizált
cDNS-ét tartalmazza egy májspecifikus promóter (LP1) irányítása
alatt. Az etranakogén-dezaparvoveket
rovarok sejtjeiben állítják elő, rekombináns DNS
technológiával.
2.2
MINŐSÉGI ÉS MENNYISÉGI ÖSSZETÉTEL
Az etranakogén-dezaparvovek milliliterenként 1×10
13
genom kópiát (gc) tartalmaz.
10 ml kivonható térfogatnyi koncentrátum oldatos infúzióhoz
készítmény injekciós üvegenként, amely
összesen 1 x 10
14
genom kópiát tartalmaz.
Az egyes dobozokban lévő injekciós üvegek teljes száma megfelel
az egyes betegek adagolási igényének,
a beteg testtömegétől függően (lásd 4.2 és 6.5 pont).
Ismert hatású segédanyagok
Ez a gyógyszer injekciós üvegenként 35.2 mg nátriumot (3,52
mg/ml) tartalmaz.
A segédanyagok teljes listáját lásd a 6.1 pontban.
3.
GYÓGYSZERFORMA
Koncentrátum oldatos infúzióhoz (steril koncentrátum)
Tiszta, színtelen oldat.
4.
KLINIKAI JELLEMZŐK
4.1
TERÁPIÁS JAVALLATOK
A Hemgenix a súlyos és közepesen súlyos, B típusú hemofília
(veleszületett IX-es faktorhiány)
kezelésére javallt olyan felnőtt betegeknél, akiknek a
kórtörténetében nem szerepel IX-es faktor inhibitor.
4.2