Ország: Európai Unió
Nyelv: magyar
Forrás: EMA (European Medicines Agency)
Etranacogene dezaparvovec
CSL Behring GmbH
B06
etranacogene dezaparvovec
Other hematological agents
B hemofília
Treatment of severe and moderately severe Haemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adult patients without a history of Factor IX inhibitors.
Revision: 2
Felhatalmazott
2023-02-20
34 B. BETEGTÁJÉKOZTATÓ 35 BETEGTÁJÉKOZTATÓ: INFORMÁCIÓK A FELHASZNÁLÓ SZÁMÁRA HEMGENIX 1 X 10 13 GENOM KÓPIA/ML KONCENTRÁTUM OLDATOS INFÚZIÓHOZ etranakogén-dezaparvovek Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll, mely lehetővé teszi az új gyógyszerbiztonsági információk gyors azonosítását. Ehhez Ön is hozzájárulhat a tudomására jutó bármilyen mellékhatás bejelentésével. A mellékhatások jelentésének módjairól a 4. pont végén talál további tájékoztatást. MIELŐTT ELKEZDI ALKALMAZNI EZT A GYÓGYSZERT, OLVASSA EL FIGYELMESEN AZ ALÁBBI BETEGTÁJÉKOZTATÓT, MERT AZ ÖN SZÁMÁRA FONTOS INFORMÁCIÓKAT TARTALMAZ. - Tartsa meg a betegtájékoztatót, mert a benne szereplő információkra a későbbiekben is szüksége lehet. - További kérdéseivel forduljon kezelőorvosához vagy a gondozását végző egészségügyi szakemberhez. - Ha Önnél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa erről kezelőorvosát vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. Lásd 4. pont. - Kezelőorvosa át fog adni Önnek egy betegkártyát. Olvassa el figyelmesen, és kövesse a rajta szereplő utasításokat. A BETEGTÁJÉKOZTATÓ TARTALMA 1. Milyen típusú gyógyszer a Hemgenix és milyen betegségek esetén alkalmazható? 2. Tudnivalók a Hemgenix alkalmazása előtt 3. Hogyan kell alkalmazni a Hemgenix -et? 4. Lehetséges mellékhatások 5. Hogyan kell a Hemgenix-et tárolni? 6. A csomagolás tartalma és egyéb információk 1. MILYEN TÍPUSÚ GYÓGYSZER A HEMGENIX ÉS MILYEN BETEGSÉGEK ESETÉN ALKALMAZHATÓ? MILYEN TÍPUSÚ GYÓGYSZER A HEMGENIX ÉS MILYEN BETEGSÉGEK ESETÉN ALKALMAZHATÓ? A Hemgenix egy génterápiás készítmény, ami az etranakogén-dezaparvovek nevű hatóanyagot tartalmazza. A génterápiás készítmény úgy fejti ki hatását, hogy egy gént juttat a szervezetbe egy genetikai hiba kijavítására. A Hemgenixet súlyos és közep Olvassa el a teljes dokumentumot
1 I. MELLÉKLET ALKALMAZÁSI ELŐÍRÁS 2 Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll. mely lehetővé teszi az új gyógyszerbiztonsági információk gyors azonosítását. Az egészségügyi szakembereket arra kérjük, hogy jelentsenek bármilyen feltételezett mellékhatást. A mellékhatások jelentésének módjairól a 4.8 pontban talál további tájékoztatást. 1. A GYÓGYSZER NEVE Hemgenix 1 x 10 13 genom kópia/ml koncentrátum oldatos infúzióhoz 2. MINŐSÉGI ÉS MENNYISÉGI ÖSSZETÉTEL 2.1 ÁLTALÁNOS LEÍRÁS Az etranakogén-dezaparvovek egy, a humán IX-es véralvadási faktort expresszáló génterápiás gyógyszer. Ez egy nem reprodukálódó, rekombináns adeno-asszociált 5-ös szerotípusú vírus (AAV5) alapú vektort használ, amely a humán IX-es véralvadási faktor R338L génvariánsának (FIX-Padua) kodon-optimalizált cDNS-ét tartalmazza egy májspecifikus promóter (LP1) irányítása alatt. Az etranakogén-dezaparvoveket rovarok sejtjeiben állítják elő, rekombináns DNS technológiával. 2.2 MINŐSÉGI ÉS MENNYISÉGI ÖSSZETÉTEL Az etranakogén-dezaparvovek milliliterenként 1×10 13 genom kópiát (gc) tartalmaz. 10 ml kivonható térfogatnyi koncentrátum oldatos infúzióhoz készítmény injekciós üvegenként, amely összesen 1 x 10 14 genom kópiát tartalmaz. Az egyes dobozokban lévő injekciós üvegek teljes száma megfelel az egyes betegek adagolási igényének, a beteg testtömegétől függően (lásd 4.2 és 6.5 pont). Ismert hatású segédanyagok Ez a gyógyszer injekciós üvegenként 35.2 mg nátriumot (3,52 mg/ml) tartalmaz. A segédanyagok teljes listáját lásd a 6.1 pontban. 3. GYÓGYSZERFORMA Koncentrátum oldatos infúzióhoz (steril koncentrátum) Tiszta, színtelen oldat. 4. KLINIKAI JELLEMZŐK 4.1 TERÁPIÁS JAVALLATOK A Hemgenix a súlyos és közepesen súlyos, B típusú hemofília (veleszületett IX-es faktorhiány) kezelésére javallt olyan felnőtt betegeknél, akiknek a kórtörténetében nem szerepel IX-es faktor inhibitor. 4.2 Olvassa el a teljes dokumentumot