Land: Europeiska unionen
Språk: estniska
Källa: EMA (European Medicines Agency)
Etranacogene dezaparvovec
CSL Behring GmbH
B06
etranacogene dezaparvovec
Other hematological agents
Hemofiilia B
Treatment of severe and moderately severe Haemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adult patients without a history of Factor IX inhibitors.
Revision: 2
Volitatud
2023-02-20
33 B. PAKENDI INFOLEHT 34 PAKENDI INFOLEHT: TEAVE KASUTAJALE HEMGENIX 1 X 10 13 GENOOMI KOOPIAT/ML INFUSIOONILAHUSE KONTSENTRAAT etranakogeendesaparvovek (etranacogene dezaparvovec) Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis võimaldab kiiresti tuvastada uut ohutusteavet. Te saate sellele kaasa aidata, teatades ravimi kõigist võimalikest kõrvaltoimetest. Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4. ENNE RAVIMI KASUTAMIST LUGEGE HOOLIKALT INFOLEHTE, SEST SIIN ON TEILE VAJALIKKU TEAVET. - Hoidke infoleht alles, et seda vajadusel uuesti lugeda. - Kui teil on lisaküsimusi, pidage nõu oma arsti või meditsiiniõega. - Kui teil tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma arsti või meditsiiniõega. Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole nimetatud. Vt lõik 4. - Teie arst annab teile patsiendikaardi. Lugege seda hoolikalt ja järgige sellel toodud juhiseid. INFOLEHE SISUKORD 1. Mis ravim on Hemgenix ja milleks seda kasutatakse 2. Mida on vaja teada enne Hemgenix’i manustamist 3. Kuidas Hemgenix'it manustatakse 4. Võimalikud kõrvaltoimed 5. Kuidas Hemgenix’it säilitada 6. Pakendi sisu ja muu teave 1. MIS RAVIM ON HEMGENIX JA MILLEKS SEDA KASUTATAKSE MIS RAVIM ON HEMGENIX JA MILLEKS SEDA KASUTATAKSE Hemgenix on geeniteraapia ravim, mis sisaldab toimeainena etranakogeendesaparvoveki. Geeniteraapia ravimi toime seisneb geeni viimises kehasse geneetilise defekti parandamiseks. Hemgenix’it kasutatakse raske ja mõõdukalt raske B-hemofiilia (kaasasündinud IX faktori puudulikkus) raviks täiskasvanutel, kellel ei ole praegu ega ei ole olnud varem IX faktori valgu vastaseid inhibiitoreid (neutraliseerivad antikehad). B-hemofiiliaga inimestel onkaasasündinud muutunud geen, mis on vajalik IX faktori, vere hüübimiseks ja verejooksu peatamiseks olulise valgu valmistamiseks. B-hemofiiliaga inimestel ei ole IX faktorit piisavalt ja neil on soodumus sisemiste või välimiste veritsuste tekkeks. KUIDAS HEMGENIX TÖÖTAB Hemgenix’i toimeaine põhineb viirusel, mis Läs hela dokumentet
1 I LISA RAVIMI OMADUSTE KOKKUVÕTE 2 Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis võimaldab kiiresti tuvastada uut ohutusteavet. Tervishoiutöötajatel palutakse teatada kõigist võimalikest kõrvaltoimetest. Kõrvaltoimetest teavitamise kohta vt lõik 4.8. 1. RAVIMPREPARAADI NIMETUS Hemgenix 1 x 10 13 genoomi koopiat/ml infusioonilahuse kontsentraat 2. KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS 2.1 ÜLDKIRJELDUS Etranakogeendesaparvovek on geeniteraapia ravim, mis ekspresseerib inimese IX hüübimisfaktorit. See on mittereplitseeruv, rekombinantne, adeno-assotsieerunud viiruse 5. serotüübi (AAV5) põhine vektor, mis sisaldab inimese IX hüübimisfaktori variandi R338L (FIX-Padua) geeni koodon-optimeeritud cDNA-d maksaspetsiifilise promootori (LP1) kontrolli all. Etranakogeendesaparvovek on toodetud rekombinantse DNA tehnoloogia abil putukarakkudes. 2.2 KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS Üks ml etranakogeendesaparvovekki sisaldab 1 x 10 13 genoomi koopiat (gc). Üks viaal sisaldab ekstraheeritavas mahus 10 ml infusioonilahuse kontsentraati, mis sisaldab kokku 1 x 10 14 genoomi koopiat. Igas pakendis olevate viaalide koguarv vastab konkreetse patsiendi annustamisnõuetele sõltuvalt patsiendi kehakaalust (vt lõigud 4.2 ja 6.5). Teadaolevat toimet omav abiaine See ravim sisaldab 35,2 mg naatriumi viaali kohta (3,52 mg/ml). Abiainete täielik loetelu vt lõik 6.1. 3. RAVIMVORM Infusioonilahuse kontsentraat (steriilne kontsentraat) Selge värvitu lahus. 4. KLIINILISED ANDMED 4.1 NÄIDUSTUSED Hemgenix on näidustatud raske ja mõõdukalt raske B-hemofiilia (kaasasündinud IX faktori puudulikkuse) raviks täiskasvanud patsientidel, kellel ei ole anamneesis IX faktori inhibiitoreid. 4.2 ANNUSTAMINE JA MANUSTAMISVIIS Ravi peab alustama hemofiilia ja/või veritsushaiguste ravis kogenud arsti järelevalve all. Seda ravimit tuleb manustada tingimustes, kus infusiooniga seotud reaktsioonide raviks on kohe saadaval personal ja seadmed (vt lõigud 4.4 ja 4.8). 3 Hemgenix’i võib manustada ainult pats Läs hela dokumentet