Hemgenix

Country: European Union

Language: Estonian

Source: EMA (European Medicines Agency)

Active ingredient:

Etranacogene dezaparvovec

Available from:

CSL Behring GmbH

ATC code:

B06

INN (International Name):

etranacogene dezaparvovec

Therapeutic group:

Other hematological agents

Therapeutic area:

Hemofiilia B

Therapeutic indications:

Treatment of severe and moderately severe Haemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adult patients without a history of Factor IX inhibitors.

Product summary:

Revision: 2

Authorization status:

Volitatud

Authorization date:

2023-02-20

Patient Information leaflet

33
B. PAKENDI INFOLEHT
34
PAKENDI INFOLEHT: TEAVE KASUTAJALE
HEMGENIX 1 X 10
13
GENOOMI KOOPIAT/ML INFUSIOONILAHUSE KONTSENTRAAT
etranakogeendesaparvovek (etranacogene dezaparvovec)
Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis
võimaldab kiiresti tuvastada uut
ohutusteavet. Te saate sellele kaasa aidata, teatades ravimi kõigist
võimalikest kõrvaltoimetest.
Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4.
ENNE RAVIMI KASUTAMIST LUGEGE HOOLIKALT INFOLEHTE, SEST SIIN ON TEILE
VAJALIKKU TEAVET.
-
Hoidke infoleht alles, et seda vajadusel uuesti lugeda.
-
Kui teil on lisaküsimusi, pidage nõu oma arsti või meditsiiniõega.
-
Kui teil tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma arsti
või meditsiiniõega.
Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole
nimetatud. Vt lõik 4.
-
Teie arst annab teile patsiendikaardi. Lugege seda hoolikalt ja
järgige sellel toodud juhiseid.
INFOLEHE SISUKORD
1.
Mis ravim on Hemgenix ja milleks seda kasutatakse
2.
Mida on vaja teada enne Hemgenix’i manustamist
3.
Kuidas Hemgenix'it manustatakse
4.
Võimalikud kõrvaltoimed
5.
Kuidas Hemgenix’it säilitada
6.
Pakendi sisu ja muu teave
1.
MIS RAVIM ON HEMGENIX JA MILLEKS SEDA KASUTATAKSE
MIS RAVIM ON HEMGENIX JA MILLEKS SEDA KASUTATAKSE
Hemgenix on geeniteraapia ravim, mis sisaldab toimeainena
etranakogeendesaparvoveki.
Geeniteraapia ravimi toime seisneb geeni viimises kehasse geneetilise
defekti parandamiseks.
Hemgenix’it kasutatakse raske ja mõõdukalt raske B-hemofiilia
(kaasasündinud IX faktori
puudulikkus) raviks täiskasvanutel, kellel ei ole praegu ega ei ole
olnud varem IX faktori valgu
vastaseid inhibiitoreid (neutraliseerivad antikehad).
B-hemofiiliaga inimestel onkaasasündinud muutunud geen, mis on
vajalik IX faktori, vere hüübimiseks
ja verejooksu peatamiseks olulise valgu valmistamiseks. B-hemofiiliaga
inimestel ei ole IX faktorit
piisavalt ja neil on soodumus sisemiste või välimiste veritsuste
tekkeks.
KUIDAS HEMGENIX TÖÖTAB
Hemgenix’i toimeaine põhineb viirusel, mis

Summary of Product characteristics

1
I LISA
RAVIMI OMADUSTE KOKKUVÕTE
2
Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis
võimaldab kiiresti tuvastada uut
ohutusteavet. Tervishoiutöötajatel palutakse teatada kõigist
võimalikest kõrvaltoimetest. Kõrvaltoimetest
teavitamise kohta vt lõik 4.8.
1.
RAVIMPREPARAADI NIMETUS
Hemgenix 1 x 10
13
genoomi koopiat/ml infusioonilahuse kontsentraat
2.
KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS
2.1
ÜLDKIRJELDUS
Etranakogeendesaparvovek on geeniteraapia ravim, mis ekspresseerib
inimese IX hüübimisfaktorit. See
on mittereplitseeruv, rekombinantne, adeno-assotsieerunud viiruse 5.
serotüübi (AAV5) põhine vektor,
mis sisaldab inimese IX hüübimisfaktori variandi R338L (FIX-Padua)
geeni koodon-optimeeritud
cDNA-d maksaspetsiifilise promootori (LP1) kontrolli all.
Etranakogeendesaparvovek on toodetud
rekombinantse DNA tehnoloogia abil putukarakkudes.
2.2
KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS
Üks ml etranakogeendesaparvovekki sisaldab 1 x 10
13
genoomi koopiat (gc).
Üks viaal sisaldab ekstraheeritavas mahus 10 ml infusioonilahuse
kontsentraati, mis sisaldab kokku
1 x 10
14
genoomi koopiat.
Igas pakendis olevate viaalide koguarv vastab konkreetse patsiendi
annustamisnõuetele sõltuvalt
patsiendi kehakaalust (vt lõigud 4.2 ja 6.5).
Teadaolevat toimet omav abiaine
See ravim sisaldab 35,2 mg naatriumi viaali kohta (3,52 mg/ml).
Abiainete täielik loetelu vt lõik 6.1.
3.
RAVIMVORM
Infusioonilahuse kontsentraat (steriilne kontsentraat)
Selge värvitu lahus.
4.
KLIINILISED ANDMED
4.1
NÄIDUSTUSED
Hemgenix on näidustatud raske ja mõõdukalt raske B-hemofiilia
(kaasasündinud IX faktori
puudulikkuse) raviks täiskasvanud patsientidel, kellel ei ole
anamneesis IX faktori inhibiitoreid.
4.2
ANNUSTAMINE JA MANUSTAMISVIIS
Ravi peab alustama hemofiilia ja/või veritsushaiguste ravis kogenud
arsti järelevalve all. Seda ravimit
tuleb manustada tingimustes, kus infusiooniga seotud reaktsioonide
raviks on kohe saadaval personal ja
seadmed (vt lõigud 4.4 ja 4.8).
3
Hemgenix’i võib manustada ainult pats